罕见病药物法通过后的好处

美国FDA的Marlene E Haffner说：“很少有人会怀疑罕见病药物法于1982年通过后降低罕见病患者的困境的程度”。 在1982年以前的十年，FDA批准的罕见病药只有10种，而在罕见病药法通过后已有282种这类药物和生物制品被批准和上市。Haffner指出，不管是罕见病药还是常见病药，开发过程既长又贵。但罕见病药法为研究人员及制药公司提供了开发罕见病药的激励，包括税额减免、FDA批准后七年的专营权及帮助开发。     

“孤儿药”不孤单——跨国药企争相发力罕见病药物开发

笔者在与几家跨国制药企业CEO谈到未来的发展战略时,他们不约而同的提到了会将更多的资源投入到罕见病药物开发中。由此可见,原来由于患者人群少、利润小,制药公司对开发罕见病药物（也称“孤儿药”）不屑一顾的现象已成为过去时。     

大制药公司青睐罕见病药

大多数大型制药和生物技术公司通常依靠“巨磅炸弹型”药物,但在2007-2012年期间,估计价值900亿美元的处方药即将专利到期。故制药业在考虑“适合的炸弹型”药物（解决罕见病的罕见病药）作为其收入的潜在来源。     

世界新药之窗

抗肿瘤药物最新动态Lenvatinib获得罕见病药物身份日本厚生劳动省近日授予卫材公司的多重激酶抑制剂lenvatinib mesilate罕见病药物身份,用于治疗甲状腺癌。lenvatinib是由卫材开发的一种抗血管生成药物,对酪氨酸激酶家族成员具有显著的抑制作用,特别是对血管内皮生     

瑞士医疗产品管理局授予Yondelis。罕见病药物身份

PharmaMar宣布，该公司开发的Yondelis已获瑞士医疗产品管理局（Swissmedic）授予的罕见病药物身份，用于治疗软组织肉瘤和卵巢癌。欧委会和FDA已分别于2001年和2004年授予Y0ndelis。治疗软组织肉瘤的罕见病药物身份，随后又分别于2003年和2005年授予其治疗卵巢癌的罕见病药物身份。     

美国罕见病药物制度的背景及现状

目的：介绍美国罕见病药物制度。方法：根据个人掌握的资料，说明美国罕见病药物制度形成的背景、有关法规、优惠措施及FDA审批程序。结果与结论：美国政府于1983年始陆续颁布《罕见病药物法》及其它相应法规，建立罕见病药物制度，并不断完善。1983－1998年间FDA共批准181个罕见病药品，基本解决罕见疾病患者治疗用药问题。罕见病药物制度对鼓励美国国内罕见病治疗用药开发，起到决定性作用。     

罕见病用药现状分析

罕见病用药指用于治疗、诊断和预防罕见病或罕见症状的药物。近年来罕见病用药的研发逐渐成为一个可获利的研发策略,受到高度关注和重视。从目前国外罕见病药品市场情况、参与罕见病药物研发的公司和重点品种、美国和欧盟等发达国家和地区罕见病药物的指定和批准情况等方面对罕见病用药的现状及发展趋势进行简述。通过借鉴这些国家和地区罕见病药物发展的成功经验,为制定中国罕见病药物开发的刺激措施提出建议,为相关研发人员提供参考。     

01056 Lilly／Isis合作开发另一种反义药物

Lilly公司最近向Isis制药公司支付75万美元以换取另一种第二代抗肿瘤药物的开发许可，该药物是在两公司的抗肿瘤反义药物协作开发项目中研制出来的。     

中国罕见病药物研发政策及研发现状简析

罕见病发病率低、病情复杂、诊断难度大，导致其治疗药物研发面临诸多困难。为满足临床迫切需求，鼓励罕见病药物研发，近年来国家出台一系列政策及技术指导原则。梳理了2015年至今的罕见病治疗药物研发激励政策，通过查阅文献及公开资料，整理2018—2023年批准上市的用于治疗第一批罕见病目录中罕见病治疗的药物信息，分析中国罕见病药物研发现状。建议定期更新罕见病目录，加强罕见病药物研发者权益保护，鼓励优质罕见病药物仿制，以推动罕见病药物研发产业创新发展、满足罕见病患者的用药需求。     

国外罕见病药物研发激励制度及启示

摘要：药品的可及性是罕见病患者面临的最大问题,罕见病药物的研发与上市越来越受到公众的重视。在欧美等发达国家,通过提升审查的一致性和效率、简化流程和支持罕见疾病研究等策略来刺激更多罕见病药物的研发和上市。在我国新修订的《药品管理法》中,明确了罕见病新药进行优先审评审批,但目前尚未出台配套的制度和指南。文章通过研究国外罕见病药物管理制度及激励措施,并结合我国罕见病药物监管现状,在对比欧美等国经验基础上,提出我国罕见病药物研发的激励措施,为相关制度的出台提供参考。     

美国1993-2003年上市的新药超过欧洲

据杜克大学的经济学家Henry Grabowski领导的团队进行的一项研究显示，美国制药公司的创新业绩已超过欧盟的同行。在此期间，美国公司在全球市场中引入48％的种类中第一个新药、52％的生物技术药物及55％的罕见病药。该研究已发表在Health Affairs杂志3／4月期上。     

目前有300多种罕见病药在开发中

美国药物研究和制造商（PhRMA）发表的一篇新的报告指出，目前有300多种治疗或预防数百种罕见病的药物处在开发阶段。基因联盟（GA）及国家罕见病组织共同参与PhRMA发表的这一报告。     

我国罕见病药物优先审评审批情况简析

该文介绍了目前我国正式纳入优先审评审批的罕见病药物的研发和注册情况。自2016年施行优先审评政策以来，截至2022年第一季度，药品审评中心共正式纳入了137个罕见病药物的优先审评。从2018年开始，从受理到上市的审评时长开始缩短。纳入优先审评的罕见病药物涉及多种分子类型，治疗领域以肿瘤为主，但适应证属于《第一批罕见病目录》的国产药物依然以仿制为主。总体来看，优先审评政策加速了罕见病药物在中国的申报和上市，建议将更多优先审评药物的适应证纳入罕见病目录，并尽快出台罕见病的相关法规、配套出台相应的研发激励政策，促进国内企业投入罕见病创新药的研发，推动我国的自主研发药物上市，以满足罕见病患者的临床需求。     

瑞士医疗产品管理局授予Yondelis~罕见病药物身份

PharmaMar宣布,该公司开发的Yondelis已获瑞士医疗产品管理局(Swissmedic)授予的罕见病药物身份,用于治疗软组织肉瘤和卵巢癌。欧委会和FDA已分别于2001年和2004年授予Yondelis治疗软组织肉瘤的罕见病药物身份,随后又分别于2003年和2005年授予其治疗卵巢癌的罕见病药物身份。     

Sanofi与Exeiixis签署协议合作

开发癌症药物 Sanofi—Aventis公司与以肿瘤学为重点的生物技术公司Exelixis签署一项协定，合作开发两个新的癌症治疗药物。     

Pharmacyclics／Servier结成战略同盟

世界最大的两家公司Pfizer和GSK达成一项新协议，将它们现有和在开发的HIV／AIDS药物整合，组成一家世界领先的新HIV公司，唯一的重点是研究、开发和商业化HIV药物。     

艾伯维与Shire近550亿美元合并交易达成

经过数月的谈判，生物制药公司艾伯维（Abbvie）已与Shire确定收购事宜并敲定收购价格：现金和股份合计547亿美元，前者不但成功将Shire收入囊中，而且还获得一条很有前景的罕见病治疗药物产品线，并将可以削减税率。     

Zetia的制造商计划开发Zetia加Lipitor的复方产品

Merck公司和Schering-Plough公司正在计划开发一种复方药物，包括它们的降低胆固醇药物ezetimibe（Ⅰ）和其竞争药物Pfizer公司的重磅炸弹产品Lipitor（atorvastin，阿托伐他汀）（Ⅱ）。     

遗传性耳聋-色素性视网膜炎综合征药Ushstat

Oxford BioMedica制药公司近日宣布，其用于治疗IB型Usher综合症（遗传性耳聋-色素性视网膜炎综合征）的基因疗法药物Ushstat已被欧洲药监局指定为罕见病治疗药。通过该公司的LentiVector基因导人技术，Ushstat可以向患者视网膜细胞导入经过修正的MY07A基因，Oxford将与赛诺菲一安万特合作，于2011年进行药物的临床实验。     

Spectrum／Handok制药公司宣布关于Apaziquone的合作协议

主要开发肿瘤药物的商业生物技术公司Spectrum和韩国的综合制药公司Handok宣布合作在韩国开发和商品化apaziquone（Ⅰ）。（Ⅰ）是一种抗肿瘤药物,目前正在研究通过膀胱灌注用于治疗无肌层浸润的膀胱癌。