帕博利珠单抗单药对比标准化疗用于晚期非小细胞肺癌治疗的成本效用分析

目的 对帕博利珠单抗单药对比标准化疗一线治疗晚期非小细胞肺癌治疗的经济性进行评价,为临床合理用药提供依据。方法 以KEYNOTE-042中国研究为基础创建Markov模型对帕博利珠单抗单药对比标准化疗一线治疗晚期非小细胞肺癌进行成本效用分析,成本参数测算参考KEYNOTE-042中国研究,CSCO推荐的治疗、检查和不良反应处理模式和某三甲肿瘤医院的医疗服务价格,效用参数参考已发表的文献,通过模型测算各方案治疗的总成本、QALY、ICER值,并对各参数进行敏感性分析。结果 当患者PD-L1表达的TPS值分别≥50%、≥20%、≥1%的情况下,患者选择帕博利珠单抗单药治疗对比标准化疗分别能多获得0.73,0.56,0.45个质量调整生命年(QALY),多花费674 740元、522 741元、513 048元,对应的增量成本效果比(ICER)值分别是928 713,951 323,114 006,均大于3倍人均国内生产总值(GDP)。敏感性分析结果显示：各组ICER值大于3倍的人均GDP的结果稳定。结论 以3倍人均GDP为支付阈值,帕博利珠单抗单药对比标准化疗一线治疗晚期NSCLC不具有经...     

帕博利珠单抗联合一线化疗方案治疗晚期胃癌的药物经济学评价

摘要：目的:从中国医疗卫生体系角度出发,对治疗晚期胃癌的帕博利珠单抗、帕博利珠单抗联合化疗、单纯化疗等3种化疗方案进行药物经济学评价,为国内外晚期胃癌患者治疗提供决策参考。方法:基于Ⅲ期临床试验的研究数据,通过文献获取相关的参数,利用TreeAge软件建立Markov模型,对3种用药方案进行成本-效果分析,并用敏感性分析验证模型分析结果的稳定性。结果:根据Markov模型分析结果,相对于帕博利珠单抗方案,单纯化疗方案可增加4.6个质量调整生命年(QALY),同时成本增加104 927.91元,其增量成本-效果比(ICER)为22 810.42元/QALY,低于我国的意愿支付阈值(242 928元/QALY);而帕博利珠单抗联合化疗方案增加3.92 QALY、同时成本增加360 754.87元,其ICER为92 020.30元/QALY;单因素敏感性分析提示,年贴现率、稳定期效用值和进展期效用值对成本-效果分析结果有较大的影响;概率敏感性分析提示随着我国人均国内生产总值(GDP)的增长,相对于帕博利珠单抗方案,单纯化疗方案与帕博利珠单抗联合化疗方案均是优选的方案。结论:相对于帕博利珠单抗治疗晚期胃癌的方案,帕博利珠单抗联合一线化疗方案具有一定的成本-效果,而单纯化疗方案具有明显的经济性优势。     

阿替利珠单抗治疗转移性非小细胞肺癌的成本效用分析

目的： 评价阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗及化疗（ABCP方案）一线治疗转移性非鳞状非小细胞肺癌的经济性。方法： 根据IMpower150临床试验,从中国卫生体系角度建立Markov模型。模型包括疾病未进展、疾病进展和死亡3个健康状态。模型的主要结果为总成本、生命年（life-year,LY）、质量调整生命年（quality adjusted LY,QALY）和增量成本效用比,还进行了一元敏感性分析和概率敏感性分析探讨参数的不确定性。结果： 基线分析结果显示：接受ABCP方案治疗比贝伐珠单抗联合化疗（BCP方案）治疗的患者增加了0.41 QALYs（0.45 LYs）,相应的总成本也增加了690 997元;增量成本效用比为1 688 482元/QALY（1 519 390元/LY）。一元敏感性分析结果显示：对增量成本效用比影响最大的参数是阿替利珠单抗的每周期成本。概率敏感性分析结果显示：增量成本效用比大于意愿支付阈值（212 676元/QALY）的概率为100%。结论： 与BCP方案相比,ABCP方案治疗转移性非鳞状非小细胞肺癌不具有经济性。     

帕博利珠单抗联合化疗方案一线治疗晚期或不可切除胆道恶性肿瘤的成本-效用分析

目的 从我国卫生体系角度出发,评价帕博利珠单抗联合化疗方案对比安慰剂联合化疗方案一线治疗晚期或不可切除胆道恶性肿瘤（BTC）的经济性。方法 根据KEYNOTE-966试验数据构建分区生存模型,模拟周期为21 d,模拟时限为患者终生。以质量调整生命年（QALY）为产出指标,采用成本-效用分析法评价上述两种方案的经济性。通过单因素敏感性分析和概率敏感性分析验证基础分析结果,并探讨有赠药方案情境下的经济性。结果 基础分析结果显示,帕博利珠单抗组的成本与效果均高于安慰剂组,增量成本-效果比（ICER）为3 909 359.78元/QALY,高于以3倍我国2022年人均国内生产总值（GDP）即257 094元作为的意愿支付（WTP）阈值,证明没有经济性。单因素敏感性分析结果显示,效用贴现率、无进展生存状态效用值、成本贴现率、帕博利珠单抗成本等对ICER的影响较大。概率敏感性分析验证了基础分析结果的稳健性,并得出当WTP阈值大于1 500 000元/QALY时,帕博利珠单抗组方案开始具有经济性。情境分析结果表明,当考虑针对低收入人群的帕博利珠单抗慈善赠药方案时,虽然治疗成本大幅下降,但仍不具有经济...     

帕博利珠单抗一线治疗非小细胞肺癌的药物经济学分析

背景：抗PD-1的免疫疗法极大地改变了晚期非小细胞肺癌 (NSCLC) 的治疗前景。我们评估了帕博利珠单抗与铂类双药化疗作为晚期 NSCLC一线治疗的成本效用。方法：基于KEYNOTE-024研究比较一线帕博利珠单抗与铂双药治疗PD-L1表达≥50%、无表皮生长因子受体（EGFR）、间变性淋巴瘤激酶（ALK）驱动基因突变的晚期NSCLC初治患者的生存、进展和安全性数据。使用已发表的成本数据计算增量成本效益比 (ICER)。研究基于贝叶斯马尔可夫模型模拟终身的疾病转化，以美元估算成本并将有效性总结为质量调整生命年（质量调整生命年）。结果：接受帕博利珠单抗治疗患者累积1.80 QALY（95% CrI 1.56-1.89），而化疗为1.06 QALYs (0.94-1.13)。ICER 为每个生命终了(EoL)调整后的QALY 52000美元，超过了30780美元的支付阈值门槛。结论：与含铂双药化疗相比帕博利珠单抗用于NSCLC一线治疗的成本效用有限，除非个体有更高的支付意愿。     

卡瑞利珠单抗联合化疗对比化疗在晚期鳞状非小细胞肺癌一线治疗中的成本效果分析

目的: 从中国卫生体系角度出发,评价卡瑞利珠单抗联合化疗对比传统化疗一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌的成本效果。方法: 采用分区生存模型,计算95％患者死亡时的治疗成本、生存质量调整年和增量成本效果比,并进行单因素敏感性分析、概率敏感性分析和情景分析以检验基础结果的不确定性。结果: 相对于化疗组,卡瑞利珠单抗联合化疗成本增加100 397.39元,同时多获得0.52个QALY,增量成本效果比为191 281.04元/QALY;单因素敏感性分析显示,卡瑞利珠单抗成本、PFS状态效用和PD状态效用对结果影响较大;概率敏感性分析显示卡瑞利珠单抗联合化疗更具有成本效果的概率为96.7%;情景分析显示,当进展后治疗方案发生变化时,卡瑞利珠单抗组增量成本效果比未发生较大的变动,卡瑞利珠单抗治疗鳞状非小细胞肺癌纳入医保降价使其经济性增加。结论: 从中国卫生体系角度看,在晚期鳞状非小细胞肺癌的一线治疗中使用卡瑞利珠单抗联合化疗相对于化疗更具有成本效果优势。     

聚乙二醇脂质体阿霉素联合化疗方案治疗复发性卵巢癌的成本-效果分析

目的：评价聚乙二醇脂质体阿霉素+贝伐珠单抗+卡铂（CD-BEV）化疗方案与吉西他滨+贝伐珠单抗+卡铂（CG-BEV）化疗方案治疗复发性卵巢癌的经济性。方法：基于已发表的一项Ⅲ期临床随机对照试验,根据疾病发展过程建立Markov模型,将患者的疾病发展过程分为无进展状态、进展状态和死亡状态,对CD-BEV方案与CG-BEV方案进行成本-效果分析,并对模型结果的稳定性进行单因素敏感性分析和概率敏感性分析。结果：根据Markov模型分析结果,CD-BEV方案对比CG-BEV方案的增量成本-效果比（ICER）值为565 409.69元/QALY,高于中国居民意愿支付阈值（217 341.00元/QALY）。单因素敏感性分析结果显示：聚乙醇脂质体阿霉素成本、无进展状态效用值、进展状态效用值对成本-效果分析结果的影响最大;概率敏感性分析结果显示：ICER值大于WTP（3倍GDP）的概率为100%。结论：与CG-BEV方案相比,CD-BEV方案治疗复发性卵巢癌不具有成本-效果优势。     

卡瑞利珠单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗一线治疗局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌的成本效果分析

目的:从中国卫生服务体系的角度出发,评价卡瑞利珠单抗联合化疗与安慰剂联合化疗一线治疗局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌的成本效果。方法:基于一项针对中国局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌患者的Ⅲ期随机双盲对照临床试验来构建分区生存模型,模拟患者终身的质量调整生命年和增量成本效果比,并进行单因素敏感性分析和概率敏感性分析来检验模型的不确定性。结果:基础分析结果显示,卡瑞利珠单抗组患者比安慰剂组患者多获得0.162个QALYs的同时,多花费33383.57元,增量成本效果比值为205072.47元/QALY,小于3倍人均GDP;单因素敏感性分析显示对模型最敏感的三个因素分别是PFS效用状态、卡瑞利珠单抗成本和效用贴现率;概率敏感性分析显示,当意愿支付数值大于3倍人均GDP时,卡瑞利珠单抗对比化疗方案为更具成本效果的概率为88.6%。结论:从中国卫生服务体系的角度来看,卡瑞利珠单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗一线治疗局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌是一种有经济效益的选择。     

贝伐珠单抗联合标准化疗方案治疗复发性卵巢癌患者的成本-效果分析

目的：评价BEV联合化疗（紫杉醇+卡铂）与单纯化疗对复发性卵巢癌患者的成本效果性。方法：根据复发性卵巢癌患者疾病进展与转归过程,基于GOG-0213试验,选择马尔可夫（Markov）模型对2种化疗方案进行经济学评价。该模型包括三个相互排斥的健康状态：PFS状态、PD状态和death状态。效用值与成本单价参考当地某三甲医院费用标准或文献,并对结果进行敏感度分析。结果：模型运行10年结果显示：BEV的加入使得总成本增加272 607.18元（385 094.06元vs.112 486.88元）。相比标准化疗组,BEV的加入使总效用值增加0.40 QALY（2.19 QALY vs.1.79 QALY）,增量成本效果比为681 517.95元/QALY。一维敏感性分析分析结果显示：BCP组的PFS、BEV的成本、PD状态效用值是依次为对模型影响最大的参数。概率敏感性分析结果显示：ICER值大于WTP（3倍GDP）的概率为100%。结论：相比标准化疗方案,BEV联合方案的增量成本效果比远远超过设定的意愿支付阈值,因此,考虑到BEV的单位成本以及其所带来的生存获益,BEV联合紫杉醇+卡铂方案不具有成本效果性。     

替雷利珠单抗单药二线治疗晚期或转移性食管鳞状细胞癌的成本-效用分析

目的 评价替雷利珠单抗单药二线治疗晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的经济性，为临床合理用药提供参考。方法从我国卫生体系角度出发，基于RATIONALE-302研究数据构建三状态分区生存模型，模拟时限为10年，循环周期为1个月。采用成本-效用分析法，以质量调整生命年（QALY）作为效用指标并计算增量成本-效果比（ICER），比较替雷利珠单抗单药方案相对于化疗方案二线治疗晚期或转移性ESCC的经济性。采用敏感性分析和情境分析来验证基础分析结果的稳健性。结果 基础分析结果显示，相对于化疗组，替雷利珠单抗组患者的人均增量成本为35 025.32元，人均增量效果为2.71 QALYs,ICER为12 892.31元/QALY，远低于以3倍2021年我国人均国内生产总值（GDP）即242 928元作为的意愿支付（WTP）阈值。单因素敏感性分析结果显示，阿帕替尼成本、疾病进展状态效用值和化疗组不良反应处理成本等参数对ICER值的影响较大，但这些参数均不能导致基础分析结果翻转。概率敏感性分析结果显示，当WTP阈值大于80 000元/QALY时，替雷利珠单抗单药方案具有经济性的概率为100%。情境...     

帕博利珠单抗单药与化疗二线治疗晚期或转移性食管癌的成本-效果分析

目的:从我国卫生服务体系角度出发,评价帕博利珠单抗单药与化疗二线治疗晚期或转移性食管癌的经济性,为临床用药及相关卫生决策提供参考.方法:建立无进展生存、疾病进展和死亡3种健康状态的分区生存模型,以3周为模型周期,模拟患者终身,利用KEYNOTE-181临床试验数据和已发表的文献数据计算增量成本-效果比(ICER),并对...     

Cost-effectiveness of pembrolizumab in combination with chemotherapy versus chemotherapy and pembrolizumab monotherapy in the first-line treatment of squamous non-small-cell lung cancer in the US

Objective: To describe the cost-effectiveness of pembrolizumab plus chemotherapy (carboplatin and paclitaxel or nab-paclitaxel; P?+?C) in metastatic, squamous, non-small-cell lung cancer (NSCLC) patients in the US.

Methods: A model comparing P?+?C versus C alone is developed utilizing partitioned survival analysis. Primary clinical efficacy, treatment utilization, health utility and safety data are derived from the KEYNOTE-407 trial and projected over 20?years. Costs for drugs and non-drug disease management are also incorporated. Additionally, the cost-effectiveness of P?+?C vs. pembrolizumab monotherapy (P) is evaluated via an indirect treatment comparison, for patient subgroups with PD-L1 Tumor Proportion Score (TPS)?≥?50% and 1–49%.

Results: Overall, P?+?C is projected to increase life expectancy by 1.95?years vs. C (3.86 versus 1.91). The resultant ICER is $86,293/QALY. In patients with PD-L1?≥?50%, 1–49% and <1 the corresponding incremental cost-effectiveness ratios (ICERs) are $99,777/QALY, $85,986/QALY and $87,507/QALY, respectively. Versus P, in the PD-L1?≥?50% subgroup, P?+?C appears cost saving; however, this result should be interpreted with caution as there is considerable uncertainty in the relative efficacy of these comparators.

Conclusions: Across all eligible patients, the addition of pembrolizumab to chemotherapy is projected to approximately double life expectancy, yielding an extension to a point not previously seen in metastatic squamous NSCLC. Overall, and within all relevant PD-L1 subgroups, use of P?+?C yields an ICER below $100,000/QALY, and can be a cost-effective first-line treatment for eligible metastatic squamous NSCLC patients for whom chemotherapy is currently administered. In the PD-L1?≥?50% subgroup, additional follow-up within trials of pembrolizumab plus chemotherapy and pembrolizumab monotherapy are needed to better define cost-effectiveness between these comparators.     

贝伐珠单抗联合标准化疗方案治疗复发性宫颈癌患者的成本-效果分析

目的：评价BEV联合标准化疗与标准化疗对复发性宫颈癌患者的成本效果性。方法：根据转移性宫颈癌患者疾病进展与转归过程,基于GOG-240试验,选择马尔可夫(Markov)模型对两种化疗方案进行经济学评价。该模型包括三个相互排斥的健康状态：PFS状态、PD状态和death状态。,效用值与成本单价参考当地某三甲医院费用标准或文献,并对结果进行敏感度分析。结果：模型运行10年结果显示： BEV的加入使得总成本增加233974.10元(503336.67元 vs. 269362.57元)。相比标准化疗组,BEV的加入使总效用值增加0.17 QALY(0.94QALY VS. 0.77QALY),增量成本效果比为1376318.23元/QALY。一维敏感性分析分析结果显示：BEV+chemo组的PFS、BEV的成本、PFS状态的效用值依次为对该模型影响排名前三位的参数。概率敏感性分析结果显示：ICER值大于WTP(3倍GDP)的概率为100%。结论：相比标准化疗方案,BEV联合方案的增量成本效果比远远超过设定的意愿支付阈值,因此,考虑到BEV的单位成本以及其所带来的生存获益, BEV联合治疗不具有成本效果性。     

基于Markov模型评价罗沙司他对比重组人促红素治疗非透析患者肾性贫血的经济学研究

目的：从医疗体系角度,比较罗沙司他与重组人促红素治疗非透析依赖性慢性肾病（NDD-CKD）患者贫血的经济性,为肾性贫血的治疗提供参考依据。方法：使用Markov模型评价罗沙司他与重组人促红素的成本与效用,得到患者的治疗成本和质量调整生命年（QALY）。临床参数来自DOLOMITES研究;相关成本和效用数据来自国内外文献。对成本-效用分析结果进行单因素敏感性分析和概率敏感性分析。结果：罗沙司他总治疗成本为44 940.33元,重组人促红素总治疗成本为18 732.60元,使用罗沙司他的患者可获得的QALY为9.51,使用重组人促红素的患者可获得的QALY为9.38,增量成本效果比（ICER）分析显示：ICER为201 597.92元/QALY,小于3倍人均GDP。因此,与重组人促红素相比,罗沙司他治疗NDD-CKD患者具有一定的成本-效用优势。结论：在中国目前的经济情况下,罗沙司他在治疗NDD-CKD患者贫血时具有一定的经济学优势。     

泊沙康唑与伊曲康唑预防骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病患者侵袭性真菌病的成本-效果分析

目的：开展泊沙康唑对比伊曲康唑用于预防骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病患者发生侵袭性真菌病的成本-效果分析,为临床合理用药、药品费用不合理增长及医保药品目录的遴选提供决策依据。方法：基于医疗卫生体系角度,构建决策树模型及Markov模型,比较泊沙康唑和伊曲康唑用于预防侵袭性真菌病的短期和长期的经济性;短期健康产出为侵袭性真菌病的发生率,长期健康产出为患者所获得的生命年和质量调整生命年,成本数据来源于2019年中国真实医疗环境价格及文献研究。进行敏感性分析以验证基础分析结果的稳健性。结果：与伊曲康唑相比,泊沙康唑在短期模拟的100 d成本更高（10 992元vs. 8 038元）,但预防效果更好（侵袭性真菌病发生率4.6%vs. 11.1%）。在长期的患者全生命周期模拟中获得的生命年和质量调整生命年更多（2.949 LYs vs. 2.719 LYs,2.096 QALYs vs. 1.932 QALYs）,其增量成本-效果比为18 030元/QALY,远低于2019年中国社会意愿支付阈值（212 676元/QALY）。敏感性分析结果与基础分析结果一致。结论：在中国,泊沙康唑相比伊曲康唑用于预防骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病患者发生侵袭性真菌病的经济性更好。     

曲美替尼联合达拉非尼对比维莫非尼治疗伴有BRAF V600突变的转移性黑色素瘤的成本-效用分析

目的: 对曲美替尼联合达拉非尼对比维莫非尼一线治疗伴有BRAF V600突变的不可切除或转移性黑色素瘤进行药物经济学评价,为我国医疗卫生决策提供参考。方法: 从卫生体系角度出发,结合Combi-v研究和针对东亚人群进行的临床试验中的患者生存数据,建立马尔可夫模型模拟伴有BRAF V600突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者10年的疾病进展情况,模型循环周期为1个月,贴现率为5%,收集成本为直接医疗成本。采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析对基础分析结果的稳健性进行验证。结果: 达拉非尼和曲美替尼联合疗法与维莫非尼单药疗法的增量-成本效用比(ICUR)为22 117.06元/质量调整生命年(QALY)。敏感性分析表明基础分析结果可靠。结论: 在意愿支付阈值(WTP)为1倍中国人均GDP时,达拉非尼联合曲美替尼治疗伴有BRAF V600突变的转移性黑色素瘤患者十分具有经济性。