CYP2C19基因检测指导氯吡格雷应用于冠心病患者抗血小板治疗的经济性评价

目的：评估对于冠心病患者CYP2C19基因检测指导氯吡格雷抗血小板治疗的经济性。方法：采用回顾性分析,选取某院2017年1-12月收治的247例采用氯吡格雷进行抗血小板治疗的冠心病住院患者,根据是否进行CYP2C19基因检测,非随机分为基因检测组和采用氯吡格雷标准剂量的常规治疗组。成本仅包括直接医疗成本,效果指标采用1年内再入院率,进行增量成本效果分析和敏感性分析。结果：基因检测组（n=123）的人均总治疗费用为47 406.5元,常规治疗组（n=124）为31 905.99元,差异具有显著性（P<0.05）;1年内再入院率基因检测组为13.01%,常规治疗组为28.22%,差异显著（P<0.001）。增量成本效果比为-1 019.10元/%,相比常规治疗组,基因检测组每减少1例患者再入院,需多花费101 910元。敏感性分析中,基因检测组的人均总治疗费用降低30%时,基因检测组才具有成本效果优势。结论：通过CYP2C19基因检测指导氯吡格雷抗血小板治疗对预防冠心病患者经皮冠状动脉介入（percutaneous coronary intervention,PCI）术后不良心血管事件具有良好效果,但不具有经济性,未来可通过降低医疗费用实现经济效益。     

曲普瑞林治疗中国局部晚期或转移性前列腺癌的药物经济学评价

目的：对曲普瑞林治疗局部晚期或转移性前列腺癌（PCa）进行药物经济学评价。方法：从卫生体系角度出发,采用Markov模型,对比曲普瑞林相较于其他促性腺激素释放激素激动剂（luteinizing hormone releasing hormone agonists,LHRHa）的经济性。结果：曲普瑞林3M剂型相较戈舍瑞林和亮丙瑞林3M剂型的增量成本效果比（ICER）分别为41 950元/QALY和6 515元/QALY,均远低于2020年中国的1倍人均GDP。相较于戈舍瑞林和亮丙瑞林3M剂型,曲普瑞林6M剂型为患者增加的QALYs分别为0.14和0.11,同时总成本均降低。结论：与目前已上市的LHRHa相比,曲普瑞林治疗局部晚期或转移性PCa具有成本效果优势。     

根据血小板活性检测指导个体化用药的成本-效用分析

目的：评估急性冠状动脉综合征（acute coronary syndrome,ACS）患者接受经皮冠状动脉介入治疗（percutaneous coronary intervention,PCI）术后使用血小板活性检测系统——VerifyNow P2Y12指导氯吡格雷或替格瑞洛应用的成本-效用。方法：患者年龄≥ 55岁,部分接受氯吡格雷或替格瑞洛联合阿司匹林治疗1年,部分在双联抗血小板治疗（dual antiplatelet therapy,DAPT）前接受VerifyNow P2Y12检测,并根据活性检测结果再选择氯吡格雷或替格瑞洛联合阿司匹林治疗1年。由此建立决策树及Markov模型并进行成本-效用分析,评价开展血小板活性检测的成本-效用。结果：与直接使用氯吡格雷相比,指导下的DAPT每年可以在每1 000名患者中减少5次心梗和4次死亡。指导下的个体化治疗,每名患者的总成本预测值比所有患者都使用替格瑞洛时低32%。单因素敏感性分析与概率敏感性分析的结果与基础分析的结果一致。结论：制订DAPT方案前,使用VerifyNow P2Y12评估血小板活性以实施个体化用药是一种具备成本-效用的策略,与直接使用替格瑞洛相比可减轻经济负担。     

CYP2C19基因多态性对PCI术后氯吡格雷药动学及药效学影响的临床评价

目的：探讨CYP2C19基因多态性对经皮冠状动脉介入（PCI）术后患者氯吡格雷血小板抑制率、羧酸氯吡格雷血药浓度以及主要不良心血管事件的影响。方法：入组符合纳入、排除标准患者51例,随机分为常规治疗组和个体化治疗组,将个体化治疗组根据CYP2C19基因型分为快代谢组、中间代谢组和慢代谢组,并调整抗血小板治疗方案。对入组患者进行为期一年的随访,统计分析各组患者血小板抑制率、羧酸氯吡格雷血药浓度及主要不良心血管事件发生情况。结果：术后第3个月,个体化治疗组血小板抑制率均值显著高于常规治疗组（P<0.05）;术后第6个月,快代谢组血小板抑制率均值显著高于中间代谢组（P<0.05）;术后第5天及第1,6,12个月中间代谢组患者羧酸氯吡格雷血药浓度均显著低于快代谢组（P<0.05）;各组间主要不良心血管事件发生率无明显差异（P>0.05）。结论：CYP2C19基因多态性对PCI术后接受氯吡格雷治疗患者的血小板抑制率和羧酸氯吡格雷血药浓度有一定程度的影响,CYP2C19基因检测可以用于指导调整氯吡格雷个体化抗血小板治疗方案,从而保障治疗效果,具有一定的临床指导价值。     

CYP2C19基因导向的抗血小板药物治疗方案在急性冠状动脉综合征患者中的经济学评价

目的： 从药物经济学角度评价拟行介入手术的急性冠脉综合征患者依据CYP2C19基因指导抗血小板药物应用的可行性。方法： 采用回顾性分析,选取皖南医学院弋矶山医院2018年4月至2020年4月收治的513例采用氯吡格雷联合阿司匹林或替格瑞洛联合阿司匹林进行抗血小板治疗的急性冠脉综合征住院患者,根据是否进行CYP2C19基因检测及个体化用药指导,非随机分为个体化治疗组和采用氯吡格雷标准剂量的常规治疗组。成本仅包括直接医疗成本,效果指标采用患者1年内发生主要心血管不良事件次数,进行增量成本效果分析和敏感性分析。结果： 个体化治疗组（n=312）的人均总治疗费用为49 319元,常规治疗组（n=201）为51 820元;1年内再入院率个体化治疗组为12.18%,常规治疗组为21.89%,具有统计学差异（P<0.05）。增量成本效果比为257.5元/%,相比常规治疗组,个体化治疗组每使100个患者中减少1例因发生主要心血管不良事件再入院,可少花费25 750元,表明个体化治疗策略具有明显的成本-效果优势。敏感性分析表明,提高用药效果对增量成本效果比的改变并不十分显著,提示医疗费用才是影响基因检测经济性的关键因素。结论： 通过CYP2C19基因检测指导的抗血小板治疗方案对急性冠脉综合征患者经皮冠状动脉介入术后预防主要心血管不良事件具有良好效果,并具有明显成本-效果收益,更具有药物经济学优势。     

紫杉醇白蛋白结合型联合卡铂一线治疗晚期非小细胞肺癌合并肾功能损伤患者的成本效果分析

目的：从我国医疗卫生系统角度评价紫杉醇白蛋白结合型联合卡铂（nab-P/C）与紫杉醇注射液联合卡铂（sb-P/C）治疗晚期非小细胞肺癌合并肾功能损伤患者的经济性。方法：基于已发表的一项高质量的Ⅲ期临床随机对照试验,根据疾病发展过程建立Markov模型,将NSCLC患者的疾病发展过程归为无进展生存状态、疾病进展状态和死亡状态,对nab-P/C方案与sb-P/C方案进行成本-效果分析,并采用单因素敏感度分析和概率敏感度分析对结果的不确定性进行评价。结果：根据Markov模型分析结果,当合并中度肾功能损伤（CrCl ≤50 mL·min^-1）时,nab-P/C方案对比sb-P/C方案的ICER值为181 893.70元/QALYs;当合并轻度肾功能损伤（50-1）时,ICER值为177 993.23元/QALYs,均低于我国居民意愿支付阈值（212 676元/QALYs）,具有成本效果。单因素敏感性分析结果提示,nab-P/C方案二线药物治疗费用对成本-效果分析结果的影响最大,其次是sb-P/C方案二线药物治疗费用;概率敏感性分析结果提示,随着我国人均国内生产总值的增长,nab-P/C方案具有成本-效果的概率呈逐渐升高的趋势。结论：与sb-P/C方案相比,nab-P/C方案治疗合并肾损伤的晚期或复发性鳞状细胞NSCLC具成本-效果优势。     

中标对比原研氯吡格雷用于急性冠脉综合征患者经皮冠状动脉介入术后治疗的临床有效性及安全性研究

目的：评估国产与进口氯吡格雷口服常释剂型的有效性和安全性及药物经济学差异,为"4+7"带量采购政策执行对患者治疗模式和医疗费用支出的影响提供数据支持。方法：提取首都医科大学附属北京安贞医院急性冠脉综合征患者药物治疗相关因素与临床结局的病例,研究患者登记数据库中使用氯吡格雷患者的基线及随访信息及医院药品费用数据,根据所用药物品种分为中标药组及原研药组进行统计分析。结果：原研药组MACCE的发生率与中标药组（4.91%vs.5.07%,P=0.83）无显著性差异,全因死亡、心血管相关死亡、心肌梗死、卒中、血运重建及支架内血栓等各单独终点事件及主要出血事件发生率与中标药组无显著性差异（log-rank P=0.60）。2019年4-9月氯吡格雷用量较政策实施前2018年同期使用金额下降874.4万元。结论：中标品种氯吡格雷与进口同类药物相比,在急性冠脉综合征患者经皮冠状动脉介入治疗后的疗效可靠,安全性好,具有较大价格优势。     

泊沙康唑与伊曲康唑预防骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病患者侵袭性真菌病的成本-效果分析

目的：开展泊沙康唑对比伊曲康唑用于预防骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病患者发生侵袭性真菌病的成本-效果分析,为临床合理用药、药品费用不合理增长及医保药品目录的遴选提供决策依据。方法：基于医疗卫生体系角度,构建决策树模型及Markov模型,比较泊沙康唑和伊曲康唑用于预防侵袭性真菌病的短期和长期的经济性;短期健康产出为侵袭性真菌病的发生率,长期健康产出为患者所获得的生命年和质量调整生命年,成本数据来源于2019年中国真实医疗环境价格及文献研究。进行敏感性分析以验证基础分析结果的稳健性。结果：与伊曲康唑相比,泊沙康唑在短期模拟的100 d成本更高（10 992元vs. 8 038元）,但预防效果更好（侵袭性真菌病发生率4.6%vs. 11.1%）。在长期的患者全生命周期模拟中获得的生命年和质量调整生命年更多（2.949 LYs vs. 2.719 LYs,2.096 QALYs vs. 1.932 QALYs）,其增量成本-效果比为18 030元/QALY,远低于2019年中国社会意愿支付阈值（212 676元/QALY）。敏感性分析结果与基础分析结果一致。结论：在中国,泊沙康唑相比伊曲康唑用于预防骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病患者发生侵袭性真菌病的经济性更好。     

恩格列净与二甲双胍联合治疗2型糖尿病的药物经济学评价

目的：对恩格列净与二甲双胍联合治疗2型糖尿病（T2DM）进行经济学评价。方法：在恩格列净与二甲双胍联合治疗T2DM的3期随机对照临床试验（RCT）的基础上,建立恩格列净和二甲双胍治疗T2DM的Markov模型,模拟10 mg恩格列净联合二甲双胍、二甲双胍单用治疗T2DM无并发症、T2DM并发症及死亡的动态变化。以质量调整生命年（QALYs）为健康产出指标,以3倍2019年国内生产总值（gross domestic product,GDP）作为意愿支付阈值（WTP）,使用Markov模型进行回乘分析和队列模拟获得2种治疗方案的长期效果与成本,并对成本、效用及贴现进行敏感性分析,检验结果稳定性。结果：在模拟为期10年的疾病进展后,与二甲双胍相比,10 mg恩格列净与二甲双胍联合治疗方案的增量成本-效用比（ICRE）为96 256.582元/QALYs,小于WTP,增加的成本可以接受。敏感度分析显示,10 mg恩格列净与二甲双胍联合方案具有成本-效用的概率是60.300%。结论：对于T2DM患者,10 mg恩格列净与二甲双胍的联合方案属于优势方案,增加成本可以接受,但经济性概率不高。     

阿替利珠单抗治疗转移性非小细胞肺癌的成本效用分析

目的： 评价阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗及化疗（ABCP方案）一线治疗转移性非鳞状非小细胞肺癌的经济性。方法： 根据IMpower150临床试验,从中国卫生体系角度建立Markov模型。模型包括疾病未进展、疾病进展和死亡3个健康状态。模型的主要结果为总成本、生命年（life-year,LY）、质量调整生命年（quality adjusted LY,QALY）和增量成本效用比,还进行了一元敏感性分析和概率敏感性分析探讨参数的不确定性。结果： 基线分析结果显示：接受ABCP方案治疗比贝伐珠单抗联合化疗（BCP方案）治疗的患者增加了0.41 QALYs（0.45 LYs）,相应的总成本也增加了690 997元;增量成本效用比为1 688 482元/QALY（1 519 390元/LY）。一元敏感性分析结果显示：对增量成本效用比影响最大的参数是阿替利珠单抗的每周期成本。概率敏感性分析结果显示：增量成本效用比大于意愿支付阈值（212 676元/QALY）的概率为100%。结论： 与BCP方案相比,ABCP方案治疗转移性非鳞状非小细胞肺癌不具有经济性。     

基于Markov模型评价罗沙司他对比重组人促红素治疗非透析患者肾性贫血的经济学研究

目的：从医疗体系角度,比较罗沙司他与重组人促红素治疗非透析依赖性慢性肾病（NDD-CKD）患者贫血的经济性,为肾性贫血的治疗提供参考依据。方法：使用Markov模型评价罗沙司他与重组人促红素的成本与效用,得到患者的治疗成本和质量调整生命年（QALY）。临床参数来自DOLOMITES研究;相关成本和效用数据来自国内外文献。对成本-效用分析结果进行单因素敏感性分析和概率敏感性分析。结果：罗沙司他总治疗成本为44 940.33元,重组人促红素总治疗成本为18 732.60元,使用罗沙司他的患者可获得的QALY为9.51,使用重组人促红素的患者可获得的QALY为9.38,增量成本效果比（ICER）分析显示：ICER为201 597.92元/QALY,小于3倍人均GDP。因此,与重组人促红素相比,罗沙司他治疗NDD-CKD患者具有一定的成本-效用优势。结论：在中国目前的经济情况下,罗沙司他在治疗NDD-CKD患者贫血时具有一定的经济学优势。     

基于Markov模型的肺动脉高压靶向治疗药物的成本-效果分析

目的：评价中国医疗环境下肺动脉高压一线靶向治疗药物的成本-效果。方法：从支付者角度,根据肺动脉高压的自然转归和现有的医疗成本构建Markov模型。结果指标包括人均总成本、总质量调整生命年和增量成本-效果比,应用一元敏感度和概率敏感度分析验证模型稳定性。结果：基线分析结果显示：在整个生命周期的模拟过程中安立生坦、马昔腾坦、波生坦、他达拉非、西地那非和姑息治疗的人均医疗成本分别为363 406.14,481 387.69,323 264.71,167 531.23,41 700.08和24 507.12元,人均可获得5.61,6.14,5.23,5.88,4.64和2.33个质量调整生命年,姑息治疗作为对照组的增量成本-效果比分别为103 410.74,120 034.97,103 079.80,40 351.36和7 438.14元/质量调整生命年,小于预设的意愿支付阈值,敏感度分析显示结果稳定。结论：在中国肺动脉高压患者使用安立生坦、马昔腾坦、波生坦、他达拉非和西地那非具有成本-效果性。     

卡瑞利珠单抗联合化疗对比化疗在晚期鳞状非小细胞肺癌一线治疗中的成本效果分析

目的: 从中国卫生体系角度出发,评价卡瑞利珠单抗联合化疗对比传统化疗一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌的成本效果。方法: 采用分区生存模型,计算95％患者死亡时的治疗成本、生存质量调整年和增量成本效果比,并进行单因素敏感性分析、概率敏感性分析和情景分析以检验基础结果的不确定性。结果: 相对于化疗组,卡瑞利珠单抗联合化疗成本增加100 397.39元,同时多获得0.52个QALY,增量成本效果比为191 281.04元/QALY;单因素敏感性分析显示,卡瑞利珠单抗成本、PFS状态效用和PD状态效用对结果影响较大;概率敏感性分析显示卡瑞利珠单抗联合化疗更具有成本效果的概率为96.7%;情景分析显示,当进展后治疗方案发生变化时,卡瑞利珠单抗组增量成本效果比未发生较大的变动,卡瑞利珠单抗治疗鳞状非小细胞肺癌纳入医保降价使其经济性增加。结论: 从中国卫生体系角度看,在晚期鳞状非小细胞肺癌的一线治疗中使用卡瑞利珠单抗联合化疗相对于化疗更具有成本效果优势。     

阿替利珠单抗联合标准化疗方案治疗广泛期小细胞肺癌的成本-效用分析

目的:从卫生体系角度评价阿替利珠单抗联合标准化疗方案对比单用化疗方案一线治疗广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)的经济性.方法:参考一项Ⅲ期临床试验数据(IMpower133研究)及其他文献数据构建ES-SCLC患者分区生存模型,评价阿替利珠单抗联合标准化疗方案(依托泊苷+卡铂)对比单纯化疗方案(依托泊苷+卡铂)一线治疗...     

国产依那西普类似物治疗早期活动性类风湿关节炎的药物经济学评价

目的：从社会角度对国产依那西普类似物（益赛普）治疗早期活动性类风湿关节炎（RA）及进入疾病低活动度后的减药方案进行药物经济学评价。方法：根据RA疾病进展的规律,构建含多个健康状态的Markov模型;利用国外相关临床试验估算转移概率;根据某综合医院的收费标准确定治疗方案单周期成本;利用实际临床调查结果确定各状态的健康效用值;对早期活动性RA的甲氨蝶呤（MTX）单药治疗、MTX联合益赛普及达疾病低活动度后的减药方案进行时间跨度为10年的成本效果分析,并对结果进行一元敏感性和概率敏感性分析。结果：Markov模型成本效果分析结果显示MTX联合益赛普达疾病低活动度后继续减半量维持半年为可接受的药物治疗方案。回乘分析结果显示MTX单药治疗的累计成本和健康结果分别为31 598元和6.71QALYs;联合益赛普的累计成本和健康结果分别为79 872元和6.93QALYs,增量成本-效果比为219 427元/QALY;联合益赛普达疾病低活动度后继续减半量维持半年的累计成本和健康结果分别为86 879元和7.18QALYs,增量成本-效果比为117 619元/QALY。一元敏感性分析和概率敏感性分析显示,模型参数的不确定性不影响模型分析结论。结论：从社会角度,在中国对早期活动性RA的治疗方案中,相比单用MTX,联合使用益赛普达疾病低活动度后继续减半量维持半年更具有经济学优势。     

依替巴肽与替罗非班在急性非ST段抬高型心肌梗死患者介入治疗中的药物经济学研究

目的:本研究旨在对比依替巴肽与替罗非班在急性非ST段抬高型心肌梗死(NSTEMI)患者介入治疗中的成本-效果分析,为中国NSTEMI患者经皮冠状动脉介入治疗(PCI)抗栓药物的选用提供依据及参考.方法:基于Markov数学模型,以国内医疗成本为成本数据,以国内外临床研究结果为疗效指标,利用Treeage软件模拟计算使用...