罕见病用药现状分析

罕见病用药指用于治疗、诊断和预防罕见病或罕见症状的药物。近年来罕见病用药的研发逐渐成为一个可获利的研发策略,受到高度关注和重视。从目前国外罕见病药品市场情况、参与罕见病药物研发的公司和重点品种、美国和欧盟等发达国家和地区罕见病药物的指定和批准情况等方面对罕见病用药的现状及发展趋势进行简述。通过借鉴这些国家和地区罕见病药物发展的成功经验,为制定中国罕见病药物开发的刺激措施提出建议,为相关研发人员提供参考。     

2014年1-9月美国FDA批准的罕见病用药概况

罕见病用药的研发能够得到政府政策和财力的支持,同样可使制药公司获得超额利润。随着罕见病用药市场的急剧增长,世界各大制药公司亦纷纷加入罕见病用药的研发行列。本文就美国FDA 2014年1-9月批准的罕见病用药情况作一概要介绍。     

我国罕见病医疗保障用药体系的研究

对罕见病的病因、种类及特征进行综述,介绍我国罕见病和罕用药的保障制度现状,并对国际上主要发达国家和地区针对罕用药制定的相关医疗保障措施作简单总结,提出我国罕见病政策、研发、生产、监管、医疗服务及基本医疗保险等保障制度建设的建议,为国家相关部门的决策提供理论参考,以促进我国罕见病医疗保障制度的实施。     

社会药房销售抗菌药有新规

<正> 20世纪40年代,青霉素作为最早的抗菌药物,成功地解决了临床上金黄色葡萄球菌感染的难题;随后问世的大环内酯类、氨基糖苷类抗生素又使肺炎、肺结核的死亡率降低了80％。抗菌药物的问世,大大降低了感染性疾病的死亡率。于是,人们把抗菌药物当成治病的法宝,对它的认识进入了误区,抗菌药物越用越贵,注射、静脉滴注成为治疗首选方式。这样做     

国外罕见病用药研究开发动态

罕见病 (OrphanDiseases)是指患者人数很少而较少遇到的疾病。因为患者人数少 ,常易被忽视 ,因而往往缺乏有效的治疗手段 ,成为疑难杂症。据统计 ,在美国大约有60 0 0至 1万种疾病被定为罕见病 ,每 1 0人中有 1人患有罕见病。可见罕见病用药市场小而分散。通常认为从事罕见病用药 (OrphanDrus或Orphans)研究开发难以获得投资回报 ,因而以往这个领域受到冷落。如今这种局面正在改变。罕见病用药开发需要的资金投入较少(可得到社会扶持和资助 ) ,竞争不很激烈 ,这样的环境特别适合意欲崭露头角的新兴公司或机构一展身手。很多罕见病与遗传因…     

罕见病用药经济学评价的挑战与中国对策思考

随着我国罕见病目录的发布,罕见病用药的经济学评价也在逐步推进.罕见病具有对其认知和基础研究不足、诊断困难、治疗效果难以评估、患者招募难等特点,罕见病用药的临床研究也存在非随机设计、随访周期短等问题,增加了对其进行药物经济学评价的难度.在对罕见病用药进行药物经济学评价时,可能出现的问题有参照药品选择困难、模型结构存在不确...     

我国罕见病用药可及性现状分析

罕见病是一类具有单病种发病率低、发病机制复杂等特点的疾病,其多数为慢性疾病,儿童期就发病,且疾病常常危及生命.全球已知的罕见病约有7000多种,疾病数目庞大.本文通过梳理我国现有罕见病治疗药物的相关政策,分析罕见病治疗药物政策措施及现有成效和可及性现状,为我国罕见病用药可及性发展方向提供思路与参考.     

同情用药制度对我国罕见病患者用药可及性研究

目的：基于国内罕见病患者用药可及性现状,剖析国外同情用药的制度体系及实施成效,深入分析同情用药制度对国内罕见病患者的用药可及性问题,并提出贴合国内罕见病患者同情用药制度落实的细则。方法：查阅美国FDA发布的法规政策、技术指南、相关统计数据及文献资料,对美国同情用药的使用类别、申请及审批流程、费用支付方式等内容进行分析。结果与结论：美国已具备较为完善的同情用药制度体系,该制度在我国的建立或将成为国内罕见病患者用药可及的一条新路径,在一定程度上能够提高国内罕见病患者的用药可及性。     

国谈中罕见病用药概览与分析

近年来我国罕见病用药审评审批提速,国家医保药品目录准入谈判工作全面启动。该文通过对比分析历年国谈目录可知,自2017年至2022年,通过国家谈判纳入医保的罕见病用药从零逐年递增至29个,药品自上市到纳入医保时间明显缩短,罕见病用药可及性显著提升。国谈目录中罕见病治疗药物覆盖病种16个,其中进口企业产品26个(89.6%),国内企业产品3个(10.4%),提示我国罕见病用药的上市数量和医保覆盖数量虽然有所增加,但覆盖病种仍较少,国内药企研发创新能力较为薄弱,建议医保、医疗以及医药继续发挥协同联动作用,以期为我国罕见病用药保障提供可持续动力。     

地方高值罕见病用药保障的实施经验与启示

在我国,大多数罕见病患者群体依旧面临着诊治困难、用药负担重等难题。随着社会对罕见病患者群体关注度的不断上升,国家层面虽然未出台罕见病专项法律法规,但已有部分省市先行试点,探索罕见病用药保障机制。本研究在佛山、广州两地展开调研,发现佛山市形成了包含“平安佛医保”和医疗救助等多层次罕见病医疗保障体系;广州市的补充型商业医疗保险“穗岁康”对罕见病患者的保障力度更加。通过深入分析两地罕见病用药保障机制的特点、实施效果等,总结实施经验,提出建议,为我国制定罕见病相关政策提供良好借鉴。     

罕用药独占制度研究

目的提出我国应针对目前罕用药存在的问题,借鉴国外的成功经验,建立相应制度的建议。方法全面地研究了各国对罕用药独占的认定和相关辅助措施,以及推行罕用药独占制度取得的成效,分析了我国建立罕用药独占制度的必要性及需要解决的问题。结果与结论美国和欧盟等国家已建立了较为完善的罕用药独占制度,并已发挥显著作用。其成功经验非常值得我国借鉴。     

欧盟罕用药管理的成就与经验及其对中国的启示

目的提出我国罕用药制度的建议。方法制度比较分析。结果欧盟通过颁布《罕用药管理规定》以促进罕用药的研发、投产和上市,取得了较为显著的成绩。这得益于欧盟在管理罕用药领域内采取各项行之有效的政策措施,主要体现在夯实主要立法基础、增强制度可操作性、完善特别审批程序以及大力资助研发投入等方面。这些举措给中国未来罕用药管理政策的制定和完善提供了丰富而又宝贵的经验。结论我国需要建立罕用药管理制度、完善特殊审批制度、促进罕用药基础研究的成果向应用领域转化。     

对“第一医药”自动化药房系统运行前、后1年的对比分析

目的:为我国医药零售企业推广应用自动化药房系统提供参考。方法:分析欧娲(ROWA)自动化药房系统在上海市第一医药商店运行后为其带来的改变,并统计、分析ROWA系统运行前、后1年时间的相关数据。结果:ROWA系统的应用提高了工作效率,节省了空间,优化了管理,增加了药品销售额。结论:ROWA系统在"第一医药"应用是成功的,但考虑到成本,ROWA系统更适用于大城市特别是处于黄金地段有相当销售量的大型医药零售企业。     

美国与欧盟孤儿药研发上市管理制度及对我国的启示

目的通过对美国与欧盟对孤儿药研发上市相关管理政策的分析,为我国孤儿药研发上市管理提供借鉴。方法分析美国和欧盟药政管理部门公开的法规文献和数据库检索数据,总结其对孤儿药的激励政策,分析获得孤儿药资格认定和批准上市的药物特点。结果美国和欧盟对孤儿药研发均颁布实施了诸如市场独占期、政府资助、审评专家对研究方案的指导等相应的激励政策。研发机构应采取及早申请孤儿药认定、多途径发现孤儿药及孤儿药的再开发等研发策略。结论美国和欧盟对孤儿药的研发与上市激励政策,刺激了制药企业对罕见病治疗药物的研发热情,有效缓解了罕见病无药可治的现状,对我国制定相关孤儿药政策提供了有益的借鉴。国内创新型制药企业应尽早布局孤儿药的研发,应重点关注国内已经被大众接受的罕见病和治疗,以及超说明书使用的问题;重点关注生物仿制药如单克隆抗体的研发动态;重点关注国际孤儿药专业公司的研发动态,使孤儿药在国内相关法律法规建立健全后,立即有所响应,尽早抢占孤儿药研发的领先地位和市场地位。     

灰色系统建模方法在预测药品销售中的应用

本文介绍应用灰色系统理论预测药品销售情况,可供医院药剂料、医药采供站及各种药房应用。     

临床药学研究与实践应充分重视药物调剂工作简

目的 促进药物调剂业务在临床药学研究领域的地位提升与发展.方法 结合临床药学实践,以药物调剂对临床合理用药的作用为目标进行探究.在研究中以当代药物和疾病的系统知识和理论为基础,并结合药物调剂过程中参与临床诊治的合理用药实际案例的方法,指导患者合理使用药物提高临床用药的医疗质量,患者及家属对药师的合理用药指导服务给予了充分肯定,体现了药师在合理用药中的重要作用.结果与结论 医院的临床药物调剂工作是一个在合理用药中发挥药师作用,医院药学部门直接参与合理用药有效的、最基础的重要平台.在临床药学研究与实践中重视药物调剂工作,对于提高医疗机构合理用药水平具有积极的现实意义.     

在我国设置临床药学专业学位的初探

本文从我国研究生学位发展、医学及药学研究生学位情况等方面阐述了在我国设置临床药学专业学位的背景,分析了在我国设置临床药学专业学位的必要性和现有资源,并提出了设置临床药学专业学位的一些构想。     

门诊药房开展药物咨询工作浅析

目的：促进合理用药,提高医疗质量。方法：收集、整理我院2007—2008年1581例门诊药物咨询资料进行比较分析。结果：药物咨询对象以患者为主,咨询药物以抗生素为主,咨询内容以用法用量、不良反应、药理作用为主。结论：药物咨询对促进合理用药和减少药品不良反应的发生具有积极的现实意义。