基因治疗转移方法研究进展

基因治疗已经广泛应用于遗传病、肿瘤等疾病治疗临床试验，基因转移方法是基因治疗研究的基础和关键，脂质体介导的基因转移是物理化学方法中的最佳选择；反转录病毒介导的基因转移系统较为成熟，临床运用最广泛；腺病毒，腺病毒相关病毒基因转移系统也已进入临床试验，单纯疱疹病毒、痘菌病毒、细小病毒以及哺乳动物细胞人工染色体的基因转移系统也在研究之中。     

基因治疗转移方法研究进展

基因治疗已经广泛应用于遗传病、肿瘤等疾病治疗临床试验，基因转移方法是基因治疗研究的基础和关键，脂质体介导的基因转移是物理化学方法中的最佳选择；反转录病毒介导的基因转移系统较为成熟．临床运用最广泛；腺病毒，腺病毒相关病毒基因转移系统也已进入临床试验，单纯疤疹病毒、痘苗病毒、细小病毒以及哺乳动物细胞人工染色体的基因转移系统也在研究之中。     

中枢神经系统疾病的基因治疗

<正>基因治疗(gene therapy)是随着现代分子生物学研究的深入而诞生的一个新概念.它的基本含意是通过基因操作(genetic ma-nipulation)直接从基因水平上治疗遗传病或非遗传病.目前临床上已采用的基因治疗方法均属于体细胞的基因治疗,按其基因转移程序可分为间接体内(ex vivo)基因治疗和直接体内(in vivo)基因治疗.直接体内基因治疗是将DNA略加修饰或包裹后直接注射入患者体内.间接体内基因治疗采用携带目的基因的载体感染受体细胞的基因转移系统.尽管基因治疗已在许多疾病的临床治疗中得到应用,但对中枢神经系统疾病进行基因治疗却很困难.主要是因为:(1)脑的结构和功     

人类基因治疗研究进展

基因治疗就是将遗传物质转入机体细胞达到治疗疾病的目的。这种技术不仅对遗传病有着广阔的应用前景,而且对于一些获得性疾病如癌症也可能有很大作用。目前基因治疗是通过体细胞研究来实现。基因治疗和器官,组织移植从根本上说是不同的,移植要解决供体组织和受体组织的排斥现象,而基因治疗则面临着基因高效转移和持久表达的挑战。在这篇综述中,我将总结在基因治疗遗传病方面取得的进展,着重讨论基因转移中受体靶组织。策略基因治疗的理想应用是将患病器官组织中有缺陷的基因进行精确修复,或将基因替     

基因治疗及转基因技术与组织工程

<正>文章导语:○组织工程的三大要素?○基因治疗的分类及其作用?○基因治疗所采用的方式有哪两种?○基因疗法用于什么病的治疗?○基因转移载体有几种?○基因转移载体各自的优缺点?○转基因技术研究面临哪些难题?○中国基因治疗研究学术关注趋势?     

心血管疾病基因治疗进展

载体是基因治疗的一个限速因素。本文主要介绍了近两年来基因运载体系，基因转移方式，新的基因治疗策略的进展以及它们在心血管中的应用。     

基因转移和基因治疗的进展

首次洛杉矶加州大学举行的关于基因转移和基因治疗的讨论会(1988年2月6日～12日),吸引了生物学和医学界许多领域的专家参加。近来,分子生物学应用于医学使得临床医生能够确定和分离造成很多隐性遗传病的基因,这就增加了可能进行基因治疗的疾病的数目。虽然讨论会主要集中于基因治疗的进展,但显然,取得进展最大的还是应用基因转移技术来研究体内基因调控和哺乳类发育。把新的基因转移技术用于体细胞基因治疗,这方面也有一些令人兴奋的报道。但从讨论会明显地看到,要达到治疗人类遗传性疾病的最终目标,还需要进行很多更深入的工作。运用各种生物化学和生物学技术,可以     

自杀基因治疗结直肠癌的研究进展

自杀基因疗法是一种具有临床运用前景的治疗结直肠癌的基因治疗方法。近年来自杀基因治疗结直肠癌的研究主要集中于自杀基因系统的发现和改进 ,靶向基因转移载体的构建 ,自杀基因与其他治疗方法的联合运用。     

自杀基因治疗的作用机制及其应用

自杀基因治疗已逐渐成为肿瘤等疾病基因治疗中的一种重要方法。本文介绍了TK、CD等几种常见的自杀基因;并概述了自杀基因治疗中的旁观者效应、基因转移系统和靶向性研究及自杀基因治疗在肿瘤、骨髓移值、心血管疾病等领域中的应用。     

非病毒基因转运系统的研究进展

基因治疗已被视为人类最有希望彻底征服遗传性疾病和肿瘤等重大疾病的手段之一,发展非病毒基因转运系统对基因治疗的临床应用具有十分重要的推进作用。目前已发展了缓释系统介导的DNA体内转移,物理方法介导的基因转移及基于流体力学的基因转运系统。     

用于神经系统基因治疗的病毒载体

近几年来 ,基因治疗 ( gene therapy)研究进展迅速。基因治疗是以基因转移方法将具有表达功能的基因导入到相关的细胞和组织中 ,使转录或翻译的产物发挥治疗作用的一种治疗方法。进行基因治疗时应根据宿主细胞病变基因表达水平的异常状况 ,而采取不同的基因治疗策略。目的是提高或补足表达水平低下的基因 ,降低表达水平过高的基因 ,或将在正常状况下不存在、不表达的基因进行封闭或将之破坏。目前基因治疗有四种基本策略 :基因置换 ( genereplacement)、基因修正 ( gene correction)、基因修饰 ( geneaugmentation)和基因失活 ( gene inacti…     

基因工程在医学中的应用

近几年来基因工程技术迅速发展,为疾病的诊断和治疗开辟了新的前景。本文报告基因探针、基因治疗和基因转移。     

遗传病的基因治疗

对遗传病进行体细胞基因治疗,其方法与自体组织移植相似.用反转录病毒载体通过包装细胞系转染离体组织细胞再植入患者体内,转移基因在体内适宜表达即可纠正遗传病.其焦点是转移系统的安全性与有效性和转移基因在受体细胞内表达的适宜性.用反转录病毒载体已成功地将多种基因转移至造血细胞、皮肤细胞、肝细胞等组织细胞,在这些细胞和整体动物内得到表达。临床已试验治疗先天性免疫缺陷综合症并初见成效,说明对遗传病进行体细胞基因治疗是可行的。     

φC31位点特异性整合酶系统在生物医学上的应用

理想的基因转移系统是成功实现基因治疗的关键因素。噬菌体φC31位点特异性整合酶体系集有效性和安全性于一体,通过介导特异性识别位点间的同源重组反应,将外源基因整合到基因组中,使转基因的表达达到持续、高效的目的,为非病毒载体转移系统在遗传病基因治疗上的应用开辟了新的途径。     

肝脏——基因治疗的靶子

肝脏是代谢系统中关键的器官。近年来,随着基因治疗受体系统的发展,肝脏作为基因治疗中的靶器官,倍受人们的关注。本文对肝细胞的移植,基因转移及基因治疗进展进行简要介绍。     

基因治疗研究进展

基因治疗是遗传工程在医学治疗方面的应用。该方法是将外源性目的基因导入患者的细胞后,再输回患者,通过细胞表达转移的正常基因使疾病得到治疗。基因治疗的疾病主要包括遗传性疾病、免疫缺损和肿瘤等等。目前,基因治疗已有成功的报道,但还存在一些问题。外源性目的基因的制备,基因导入靶细胞的方式,靶细胞的类型以及基因表达的调控等是决定治疗成败的关键。     

肿瘤基因治疗的希望与挑战

近年来国外基因治疗的进展令人瞩目,尤其肿瘤基因治疗已进入临床试验阶段,建立了多种肿瘤基因治疗的模式,包括增强机体免疫力,病毒导向酶解药物前体疗法以及修正肿瘤相关基因的功能等基因疗法。但是由于目前基因治疗在技术上还很不成熟。尤其是基因转移技术,尽管体外实验及动物体内实验结果令人鼓舞,但尚无较肯定的临床试验结果,所以肿瘤的基因治疗希望与挑战并在,本文就此作一简要分析。     

目的基因表达调控研究进展

载体技术的发展使基因治疗中的安全性问题及外源基因的转移效率等技术难题已部分解决,越来越多的研究显示目的基因体内表达的可控性是决定基因治疗成功的关键。组织特异性启动子、诱导性调控元件、增强子、静息子及反式作用因子作用机制的阐明为改造、增强基因治疗载体表达特性,实现人类基因治疗目的基因表达的可控性、靶向性目标,为基因治疗真正进入临床奠定了基础。     

心血管疾病基因治疗研究概况

基因治疗即通过转移并使某些特定基因有效表达 ,以减轻某一疾病的基础结果 ,它包括各种技术用于一个共同的目的〔1〕 ,这些都需要利用分子技术 ,以使转移的基因能高效、长期及定位地表达。同时 ,还要确定候选基因在实验模型系统中的潜在治疗价值。虽然基因治疗对心血管疾病的治疗将是革命性的 ,但目前在临床上还没有基因治疗心血管疾病靶位实际应用的例子〔2〕。基因治疗要成为各种类型心血管疾病的一种常规治疗形式 ,还面临着许多的问题。当前首要的是解决基因传送方法 ,而这离不开多种相应技术的协同开发 ,并需要在人体疾病的相应模型中加…     

фC31位点特异性整合酶系统在生物医学上的应用

理想的基因转移系统是成功实现基因治疗的关键因素。噬菌体фC31位点特异性整合酶体系集有效性和安全性于一体，通过介导特异性识别位点间的同源重组反应，将外源基因整合到基因组中，使转基因的表达达到持续、高效的目的，为非病毒载体转移系统在遗传病基因治疗上的应用开辟了新的途径。