欧盟仿制药参比制剂检索与确认简介（英文）

参比制剂的选择是仿制药开发和研究的一个重要环节。国家食品药品监督管理总局相关公告明确了用于仿制药质量与疗效一致性评价或仿制药申请时的参比制剂应为原研药品或国际公认的同种药物。为了帮助国内外仿制药企业正确检索和确定欧盟的参比制剂,本文详细介绍了欧盟药品的四种审评方式及相应的上市产品目录。同时以检索仿制药米非司酮片(200mg)在欧盟上市申请时须选用的参比制剂为例,结合不同的上市产品目录详细介绍了检索和确定欧盟仿制药的参比制剂过程。     

我国鼓励仿制药品优先审评制度的现状及完善对策

目的 为更好地落实鼓励仿制药品目录内仿制药的优先审评制度提供参考。方法 在文献研究的基础上,分析我国2批鼓励仿制药品目录内仿制药实施优先审评的现状,对照该制度在适用中存在的问题,提出相应的解决方案。结果与结论 我国共发布2批鼓励仿制药品目录,纳入目录的仿制药有49个品种。我国鼓励仿制药品目录内仿制药的优先审评在立法、首仿药激励、上市后再评价、跨部门协调联动等方面存在一定的不足。建议我国可以从加强立法、完善“首仿药市场独占期”制度、健全仿制药上市后的再评价制度、建立常态化的跨部门协调机制等方面进行完善,从而保障我国仿制药的安全、有效和可及。     

在药品审评审批制度改革中砥砺前行

中共中央办公厅、国务院办公厅于近期发布了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，文件在医药界引起反响。是指导我国药品、医疗器械审评审批制度改革纲领性文件，是国家创新驱动发展战略和供给侧结构性改革在医药领域贯彻落实的方略。《意见》内涵丰富，目标鲜明：①改革临床试验管理；②加快临床急需药品审评审批，支持罕见药研发和中药传承创新；③落实药品上市许可持有人法律责任等多项紧迫审评、评价事宜；④提升药品监管能力。2018年要努力抓好4项工作：①在促进医药科技创新上加大扶持力度；②加快推进仿制药质量和疗效一致性评价；③全面实施药品上市许可持有人制度；④加强临床试验机构建设与监管。     

我国仿制药质量一致性评价进展分析与建议

回顾仿制药质量和疗效一致性评价（以下简称“一致性评价”）相关政策要点,厘清政策发展沿革。用描述性统计法梳理国家药品监督管理局（NMPA）和国家药品审评中心（CDE）的审评审批数据、米内网一致性评价数据库,了解整体申报与审批通过情况。通过分析米内网公立医院数据库重点品种过评前后的市场变化,剖析一致性评价工作对医药市场的影响,并对目前工作中存在的问题提出建议。     

欧盟和美国的平行科学建议制度对我国沟通交流制度的启示

平行科学建议是科学建议制度中欧洲EMA-美国FDA联合平行审评的一种特殊途径，目前试点范围已经扩大到“复杂仿制药”。因此，研究EMA和FDA平行科学建议制度的具体合作模式，对我国完善复杂仿制药的沟通交流制度有较大的借鉴意义。文章深入探究复杂仿制药平行科学建议制度的运行方式，以及该制度下药品监管机构与企业的沟通模式，具体分析了我国复杂仿制药沟通交流制度可进一步完善的方向，如明确复杂仿制药定义、发布相关产品指南、加强与他国药品监管机构的合作协议等，对我国在沟通交流这一基本药品注册管理制度下如何推进药品监管与国际接轨提出了合理建议。     

信息集锦

深化药品审评审批改革鼓励创新国家局日前发布《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》,重点从4个方面深化改革、鼓励创新:一是转变创新药审评理念,为创新药物研发营造良好环境。更加注重创新药的临床价值,鼓励有临床需求、具有较好治疗作用、具有自主知识产权的药物研制;更加注重对创新药研发的科学引导,对创新药物注册申请实施早期介入、分阶段指导等措施,对列入国家科技计划重大专项的创新药物注册申请实行加快审评、全程跟踪、重点指导,试行审评工作联系人制度,及时跟踪审评进展。二是调整仿制药审评策略,合理配置审评资源。确定仿制药优先审评领域,属于临床供应不足、市场竞争不充分、影响公众用药可及性和可负担性的药品,儿童用药、罕见病用药和特殊人群用药,以及其他经评估确认为临床急需的药品,实行优先审评;优化审评流程,在仿     

国外药政部门采用溶出曲线评价口服固体制剂内在品质情况简介

美国FDA药品审评中心的仿制药办公室属下的生物等效部于2004年1月起，推出了采用溶出曲线来评价药品内在质量，即延伸至仿制药与原研药是否生物等效的情况；其中详细罗列了溶出度试验各参数以及取样时间点，并规定采用f2因子对溶出曲线的一致性进行评估（f2因子需大于50）；该做法与1998年日本实施至今的“薬品品臂再评俩工程”具有相同的出发点。故建议我国对于仿制药的研发、审评以及内在质量的评价，也能从国家的层面参照以上两国的做法，采用溶出曲线的方式来评价，并同时提高溶出度试验标准、严格溶出度试验参数，从而切实有效地提高国产仿制药的品质，力争使其具有与进口原研药相同的生物等效性，并最终得以促进我国工业药剂学的发展，为国产仿制药打入国际市场奠定基础。     

美国ANDA申报参照药品行业指南草案介绍

随着药品审评审批制度改革的不断深入,仿制药一致性评价工作已全面开展,其中参比制剂选择与确定是制约一致性评价工作进展的因素之一,本文通过翻译转化,详细地介绍了美国ANDA申报参照药品行业指南草案,以期为我国仿制药一致性评价工作中参比制剂遴选提供参考依据。     

FDA“简化新药申请的透皮和局部给药系统黏附性评估的供企业用指导原则草案”介绍

美国食品药品管理局（FDA）于2023年4月发布了“简化新药申请的透皮和局部给药系统（TDS）黏附性评估的供企业用指导原则草案”,修订了2018年公布的同名指导原则草案。该修订的指导原则草案包括前言、背景、黏附性的评价、黏附性和生物等效性的综合评价以及数据提交格式5部分。重点讨论了仿制TDS黏附性的临床评价,包括其研究设计和实施以及统计分析。中国目前还没有类似的指导原则,详细介绍FDA的该指导原则草案,期望对我国仿制的TDS的黏附性评估的临床研究和药品监管部门的审评有帮助。     

美国FDA创建ONDQA

美国FDA药品评价研究中心在其药物科学办公室成立了新药质量评价办公室（ONDQA），以促进现代化的、以风险为基础的“药物质量评价系统”的实施，取代目前新药化学办公室（ONDC）的化学、生产和控制（CMC）审评体制。0NDQA是一个以科学为基础的机构，对CMC问题及工作量管理效果更好、效率更高并更灵活。ONDC的现任主任将领导ONDQA。自2005年10月31日后，所有收到的新CMC申请将由新的组织机构负责审评。     

美国生物仿制行业对欧洲监管模式说“不”

在美国迈阿密召开的国际通用名药品联盟（IGPA）年会上，美国通用名协会（GPA）主席Bruce Downey称，仿制行业希望美国采取由申请人首先提出产品申请的模式，而不是按照欧盟的生物仿制产品监管模式，即由欧洲药品局制定一系列产品指南，申请人依照指南确定生物仿制产品应遵循的相应法律程序。GPA期望对生物仿制产品采用类似新药申请或者简化新药申请的方式。     

EGA呼吁改善仿制药批准程序

欧洲仿制药协会（EGA）主席Greg Perry在伦敦召开的会议上称，仿制药是卫生保健体系持续发展的基石，欧洲处方量的50％为仿制药，每年可节省300亿欧元。但仿制药进人市场面临巨大阻碍，EGA在其“2015年远景规划”中呼吁修订欧盟药品审评体系，鼓励做强仿制药企业、改善可负担医疗保健服务。     

罕见药研发热引发新竞争 常见病用药研发疲软 制药公司偏爱罕见药

近日,美国FDA在药品评价和研究中心（CDER）设置了一个新的职位,以帮助罕见病治疗药物顺利的通过审评上市。此外,FDA和EMEA还就罕见病用药的审评达成合作协议,允许申办人就同一罕见病用药申请提交完全相同的年度报告,以尽量简化此类药物的审评程序,减少企业的研发投入,尽快满足临床上未被满足的需求。两大监管机构在罕见药审评政策上的倾斜,的确激发了制药行业开发罕见药的热情。     

关于新药(西药)立题的若干思考

关于新药（西药）立题的若干思考倪慕慈（浙江省卫生厅药品审评办公室，杭州３１０００４）药品的低水平重复研究、生产，同品种药品的竞相仿制，既不利于新药研制和对生产企业的知识产权保护，亦阻碍药品工业现代化的进程，加剧药品生产经营秩序的混乱程度。我国新药统一...     

质量源于设计在美国复杂仿制药监管中的应用

美国FDA对小分子化学仿制药的审评标准已很成熟,但对复杂药物及其仿制药的审评标准及评价方法仍在不断发展.针对此类药物,FDA已发布一些建议和指南,这些文件可以为其他国家复杂仿制药监管提供经验.此外,FDA大力倡导在仿制药研发中应用质量源于设计(Quality by Design,QbD)和逆向工程理念,以实现高质量仿制...     

已有国家标准药品的审评思路及要求

目前我国医药产业仍以仿制药为主，因而药品注册申请中相当一部分为“已有国家药品标准”品种。由于这类品种在安全性、有效性方面的确已经存在相当的基础和临床应用实践。故申请者一般认为其申报、审评要简单得多。而我们在工作实践中体会到的是：简有简的难处，仿制药审评常常要面对自身特点带来的复杂性。     

我国化学仿制药参比制剂遴选与管理方式浅析

参比制剂作为仿制药的标杆，是仿制药质量和疗效一致性评价研究的对照药品，其遴选工作是开展药品仿制的起点，对仿制药研究具有重要意义。本文将全面梳理我国参比制剂遴选工作的政策要求，对比中美两国监管机构对参比制剂的管理方式，并对我国参比制剂目录未通过品种与已发布化学仿制药参比制剂调整情况进行分析，以期进一步明晰我国仿制药参比制剂的遴选原则，理清参比制剂遴选思路，为申请人选择参比制剂提供参考。     

我国化学仿制药参比制剂落选品种的特征分析

参比制剂是指用于仿制药开发的对照药品,是仿制药研发过程中的关键因素之一,也是有效进行仿制药开发以及开展一致性评价工作的重要条件.化学仿制药参比制剂遴选相关政策及其目录的发布与执行,有效推动了我国化学仿制药一致性评价工作的进程,也为药品安全性、有效性的科学监管奠定了坚实基础.通过对2020年1月-2021年10月中国化学...     

罕见病药品贝林妥欧单抗临床研发和风险获益评估及启示

贝林妥欧单抗（通用名blinatumomab、中文商品名贝利妥、英文商品名Blincyto）于2014年获美国食品药品管理局（FDA）批准上市，是全球首个治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）的双靶点抗体药物，持证商为美国安进公司（Amgen）。作为创新生物制品，其上市申请、审评和批准过程分别经历了FDA孤儿药（orphan drug）资格认定、突破性治疗药品（breakthrough therapy）资格认定、优先审评（priority review）资格认定、附条件批准（accelerated approval）等创新药的优先和特殊政策。通过文献研究法，收集、整理、分析了FDA首次批准贝林妥欧单抗的审评报告及相关文献，在全面了解该品种特点及审评审批过程的基础上，以有效性研究评价模式为切入点，尝试总结“以患者需求为核心，以临床价值为导向”的创新药物审评审批理念的具体实践经验，以期为我国新药研发和审评提供借鉴。     

关于生物仿制药药学研究问题的思考

由于生物制品的复杂性,化学仿制药物的研究方法并不完全适用于生物仿制药物。本文将就国内外对于生物仿制药注册申请的相关技术要求进行简要回顾,并从药品评价角度提出一些对于生物仿制药药学研究问题的个人观点和看法。