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该文介绍了目前我国正式纳入优先审评审批的罕见病药物的研发和注册情况。自2016年施行优先审评政策以来,截至2022年第一季度,药品审评中心共正式纳入了137个罕见病药物的优先审评。从2018年开始,从受理到上市的审评时长开始缩短。纳入优先审评的罕见病药物涉及多种分子类型,治疗领域以肿瘤为主,但适应证属于《第一批罕见病目录》的国产药物依然以仿制为主。总体来看,优先审评政策加速了罕见病药物在中国的申报和上市,建议将更多优先审评药物的适应证纳入罕见病目录,并尽快出台罕见病的相关法规、配套出台相应的研发激励政策,促进国内企业投入罕见病创新药的研发,推动我国的自主研发药物上市,以满足罕见病患者的临床需求。 相似文献
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张建国 《药物流行病学杂志》2002,11(3):153-154
目的:介绍美国罕见病药物制度。方法:根据个人掌握的资料,说明美国罕见病药物制度形成的背景、有关法规、优惠措施及FDA审批程序。结果与结论:美国政府于1983年始陆续颁布《罕见病药物法》及其它相应法规,建立罕见病药物制度,并不断完善。1983-1998年间FDA共批准181个罕见病药品,基本解决罕见疾病患者治疗用药问题。罕见病药物制度对鼓励美国国内罕见病治疗用药开发,起到决定性作用。 相似文献
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罕见病发病率很低但种类繁多,受影响的患者群体数量大,且发病早、病情重、预后差、多数缺乏有效治疗手段,成为个人、家庭和社会的巨大负担。绝大多数罕见病是遗传病,存在基因异常。近年来,随着人类基因组图谱的确定和测序技术的进步,对多个罕见病致病基因、基因变异的致病机制及基因型和临床分型关系的研究获得突破,多款基因治疗药物获得各国药品监管机构的批准,用于治疗罕见病。我国已经发布多个鼓励罕见病药品注册政策文件。本文以治疗脊髓性肌萎缩症的基因药物为例,介绍该类药物如何适用我国药品监管政策中加快药品注册的路径,为促进我国罕见病药品创新研发,加速临床急需的药品上市提供参考。 相似文献
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目的 为完善我国罕见病药物相关政策提供参考。方法 总结并分析1999年4月至2022年6月我国罕见病药物政策发布机构、政策名称及涉及内容。按疾病分类,统计各罕见病对应治疗药品的名称及《国家基本医疗保险和工伤保险药品目录》(简称《医保目录》)收载情况,分析我国罕见病药物使用现状,并提出保障政策建议。结果 我国一直十分重视罕见病及其治疗药物,已颁布(国家级)罕见病药物政策24个,涉及注册评审、临床评价、《医保目录》、发展规划、用药保障机制的分别有12,8,2,1,1个,且2021年版《医保目录》已包括26种罕见病及56个相关药物,医保覆盖率约22%(且较之前呈逐年递增趋势),为罕见病用药提供了重要的政策遵循和经济保障。我国罕见病用药还存在法规保障体系不健全、临床用药品种缺乏、药品费用高、医保报销种类比例少、药物研究投入不足、专利保护期较短、超适应证用药较普遍、缺少数据与标准、民众认知极有限等问题。结论 建议建立健全罕见病法规保障体系,提高药物保供水平,建立科学合理的药品价格体系,扩大医保报销范围及比例,加大制度支持和专利保护力度,加强用药指导和监督,强化数据积累、联动和知识的科学普及,从而... 相似文献
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目的通过对美国与欧盟对孤儿药研发上市相关管理政策的分析,为我国孤儿药研发上市管理提供借鉴。方法分析美国和欧盟药政管理部门公开的法规文献和数据库检索数据,总结其对孤儿药的激励政策,分析获得孤儿药资格认定和批准上市的药物特点。结果美国和欧盟对孤儿药研发均颁布实施了诸如市场独占期、政府资助、审评专家对研究方案的指导等相应的激励政策。研发机构应采取及早申请孤儿药认定、多途径发现孤儿药及孤儿药的再开发等研发策略。结论美国和欧盟对孤儿药的研发与上市激励政策,刺激了制药企业对罕见病治疗药物的研发热情,有效缓解了罕见病无药可治的现状,对我国制定相关孤儿药政策提供了有益的借鉴。国内创新型制药企业应尽早布局孤儿药的研发,应重点关注国内已经被大众接受的罕见病和治疗,以及超说明书使用的问题;重点关注生物仿制药如单克隆抗体的研发动态;重点关注国际孤儿药专业公司的研发动态,使孤儿药在国内相关法律法规建立健全后,立即有所响应,尽早抢占孤儿药研发的领先地位和市场地位。 相似文献
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目的:为建立我国罕见病患者医药保障体系提供建议。方法:通过研究国外罕见病药物(孤儿药)研发政策和罕见病患者医药保障法律,找到我国与其他国家罕见病诊治和保障体系之间的差距和不足,并依照我国国情和医疗现状,提出建立我国罕见病患者保障体系的建议。结果:经过系统数据收集和分析后发现,发达国家和地区都有特定的部门负责制定和执行罕见病法律,罕见病的定义明确,制定了孤儿药研发的鼓励性政策并提供经费支持,罕见病的药物研发取得了极大进展,研发的积极性和研发的速度均得到了很大提高。同时,这些国家和地区的孤儿药支付体系比较健全,建立了国家基金、医疗、社会、商业保险等多重渠道不同比例的报销机制。相对来说,我国罕见病患者生存现状不佳,诊治状况不容乐观,用药不规范、依从性低。造成这些现象的原因包括治疗费用高而报销比例低,未引进相关治疗药物,供药不及时或停止供应,误诊率高等等。结论:建立我国罕见病患者保障体系是一项艰巨的工作,应从3个方面展开:一是明确我国罕见病和罕见病用药的定义、完善罕见病立法;二是将孤儿药,特别是通过药品治疗可以治愈的,以及针对儿童罕见病的药品纳入医疗保险,从而提高孤儿药的可及性;三是建立罕见病诊疗流程,提高罕见病的诊疗水平。 相似文献
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目的儿童药物缺乏是国内外普遍现象,完善儿童药物研发鼓励政策是解决儿童药物短缺的有效方式,通过儿童药物研发鼓励政策研究,提出适合我国儿童药物研发的鼓励措施。方法检索WHO、欧美等国药品监管官方网站,梳理国外儿童用药鼓励研发的先进做法,分析我国儿科药物研发鼓励现状,并提出建议。结果与结论我国儿童药物研发鼓励政策应建立并完善儿童药物临床试验的法规,促进儿科药物适宜剂型的研发,推动更多儿童药物进入我国基本药物目录,并增进多部门联合协作。 相似文献
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目的:汇总中国专家提出的罕见病和罕用药问题及其政策建议,为我国未来的罕见病和罕用药政策制定提供参考依据。方法:通过对近32年(1984~2016年)国内发表的文献进行检索,较全面地获取具有代表性的中国罕见病和罕用药问题研究资料,参考国际循证卫生服务中心制定的评价标准,对所纳入文献进行质量评价和研究内容进行系统的分析。结果:最终纳入359篇文献(24.95%),其中,271篇(75.49%)涉及我国专家关注的罕见病和罕用药问题,如罕见病缺乏明确定义,罕见病的诊断水平低,法律保障机制缺失,医药产业缺乏利润动机,罕用药的可负担性和供应及时性差等;251篇(69.91%)提出了对应的政策建议,包括明确罕见病和罕用药界定标准,提高医生的诊断水平,建立覆盖药品生命周期的激励制度,将可治疗的罕见病纳入大病医保范围,建立多元筹资机制和全国罕见病数据库。结论:罕用药蕴含着巨大市场潜力和社会价值,应促进建立罕见病与罕用药从研发到使用的激励与保障机制。 相似文献
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目的:探索中美政府资助罕见病与罕用药科研基金项目差异性。方法:比较分析两国罕见病和罕用药科研项目的管理规定、数量、金额、研究机构和领域五大核心内容。结果:美国出台明确科研资助的罕用药和罕见病法案;2008-2013年间,美国NIH资助37826项罕见病及罕用药科研基金项目,共计约147.3亿美元;同期,中国NSFC资助3132项此类项目,共计约12.9亿元。中美的高校为罕见病及罕用药科研项目的主要承担机构。美国罕见病及罕用药项目的研究领域相对广泛,对重点研究采取持续性资助。结论:我国的罕见病和罕用药科研项目的管理存在定义界定不明确、缺乏专项科研基金项目、管理机构和激励机制,研究经费少和研究领域窄等问题,应针对性进行改进。 相似文献
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The Evolving Drug Development Landscape: From Blockbusters to Niche Busters in the Orphan Drug Space
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