造血干细胞移植治疗儿童血液肿瘤及难治性血液病53例临床观察

目的观察造血干细胞移植治疗儿童血液肿瘤及其他难治性血液病的临床疗效。方法自2007年4月至2009年12月,我们共对53例血液病患儿实施了造血干细胞移植治疗,其中自体移植15例,异基因移植38例,观察其临床疗效和并发症。结果 15例患者行自体外周血造血干细胞移植后造血功能均能顺利重建,无严重并发症发生。异基因移植患儿除1例发生颅内出血早期死亡外,其余均顺利达到造血重建,但其中急性移植物抗宿主病发生率为18.4%,慢性移植物抗宿主病发生率2.6%;15例患儿于移植后0～24个月分别死于颅内出血、感染和疾病复发或进展;移植后6个月至2年存活率65%。结论造血干细胞移植是治疗儿童血液肿瘤及其他难治性血液病的有效方法,可明显改善预后;临床可根据患者原发疾病诊断、供者情况及家庭经济条件选择移植方式。     

Cy-VP16-fTBI预处理的干细胞移植治疗恶性血液病的长期疗效

目的 Cy-VP16-fTBI预处理方案的造血干细胞移植治疗血液系统恶性疾病的长期疗效观察. 方法 造血干细胞移植治疗16例恶性血液病患者,其中异基因外周血干细胞移植8例,异基因骨髓移植5例,自体外周血干细胞移植3例.所有患者均予环磷酰胺(Cy)+依托泊苷(VP16)+标准分次全身放疗(fTBI)预处理方案. 结果 所有患者均成功植活,白细胞、血小板植入中位时间分别为第15(10～22)天和第20(10～65)天.Ⅱ-Ⅳ度急性移植物抗宿主病(aGVHD)3例(19%),慢性GVHD(cGVHD)7例(43%).11例(68.75%)患者长期生存,中位生存期75(34～82)个月.6年总体生存率(OS)68.75%,其中第一次完全缓解或慢性粒细胞白血病慢性期患者6年OS为78.75%.6年复发率14.29%,移植满2 a后无患者复发. 结论 Cy-VP16-fTBI预处理方案的造血干细胞移植安全、有效,其长期疗效明显优于常规化疗.aGVHD发生率较低,但cGVHD在异基因外周血干细胞移植中发生率较高;其他毒副作用较少.     

异基因造血干细胞移植治疗白血病12例临床观察

目的 探讨异基因造血干细胞移植(Allo-HSCT)治疗白血病的疗效.方法 选择2007年4月至2009年4月进行异基因造血干细胞移植的患者12例,其中急性淋巴细胞白血病(ALL)2例,急性髓系白血病(AML)4例,慢性粒细胞白血病6例.预处理方案均为BU/CY,采用以CsA、MMF、ATG加短程MTX常规预防移植物抗宿主病,非亲缘移植加用抗胸腺细胞球蛋白(ATG).结果 12例患者移植后均造血重建,发生急性移植物抗宿主病(aGVHD)1例,慢性移植物抗宿主病(cGVHD)2例.移植后100d内移植相关死亡率(TRM)8.3%(1/12),死于aGVHD、感染;移植后100d至2年内TRM为16.7%(2/12),分别死于cGVHD、感染及白血病复发.其余9例无病生存1～24个月,DFS为75%(9/12).结论 异基因外周血干细胞移植是目前惟一可能治愈白血病的方法,值得推广和进一步总结.     

Cy-VP16-fTBI预处理的干细胞移植治疗恶性血液病的长期疗效

目的Cy-VP16-fTBI预处理方案的造血干细胞移植治疗血液系统恶性疾病的长期疗效观察。方法造血干细胞移植治疗16例恶性血液病患者,其中异基因外周血干细胞移植8例,异基因骨髓移植5例,自体外周血干细胞移植3例。所有患者均予环磷酰胺(Cy) 依托泊苷(VP16) 标准分次全身放疗(fTBI)预处理方案。结果所有患者均成功植活,白细胞、血小板植入中位时间分别为第15(10~22)天和第20(10~65)天。Ⅱ-Ⅳ度急性移植物抗宿主病(aGVHD)3例(19%),慢性GVHD(cGVHD)7例(43%)。11例(68.75%)患者长期生存,中位生存期75(34~82)个月。6年总体生存率(OS)68.75%,其中第一次完全缓解或慢性粒细胞白血病慢性期患者6年OS为78.75%。6年复发率14.29%,移植满2 a后无患者复发。结论Cy-VP16-fTBI预处理方案的造血干细胞移植安全、有效,其长期疗效明显优于常规化疗。aGVHD发生率较低,但cGVHD在异基因外周血干细胞移植中发生率较高;其他毒副作用较少。     

无血缘关系供者异基因外周血干细胞移植治疗急、慢性白血病7例

目的 观察无血缘关系供者外周血干细胞移植治疗急、慢性白血病的疗效.方法 2005年1月～2006年10月本科行无血缘关系供者造血干细胞移植治疗急、慢性白血病患者7例,所有供受者之间HLA高分辨配型全相合.预处理方案: CY TBI方案4例、BU/CY方案3例.采用环孢菌素A加骁悉加MTX加ATG(即复宁)预防性控制移植物抗宿主病.结果 移植 9～ 22d(中位时间 13.2d),中性粒细胞》0.5×109/L; 14～ 27d(中位时间 17.5d),血小板》20×109/L.2例于移植 38d和 56d发生Ⅱ度急性移植物抗宿主病,予甲强龙治疗后控制,4例发生慢性移植物抗宿主病,局限型2例,广泛型2例;无1例发生VOD及巨细胞病毒感染;移植相关不良反应CY TBI方案与BU/CY方案未见差异;随访5～27个月,6例患者无病生存,1例死于本病复发;3例慢性粒细胞白血病bcr/abl融合基因检测转阴.结论 无血缘关系供者外周血干细胞移植是一种有效的血液肿瘤治疗方法.     

异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征8例疗效分析

目的 观察异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效及安全性.方法 对8例MDS患者进行异基因造血干细胞移植,其中同胞全相合供者4例,亲缘间单倍型供者4例.预处理方案为改良BU/CY 4例,地西他滨桥接BU/CY 2例,FLU-IDA/FLU-BU 1例,FLU-BU/CY 1例,同胞全相合移植采集供者外周血造血干细胞,移植物抗宿主病(GVHD)预防给予环孢素A(CSA)加短程甲氨蝶呤(MTX);血缘单倍型移植采集骨髓和外周血造血干细胞,GVHD预防采用CSA、短程MTX及吗替麦考酚酯(MMF),预处理期间加用抗胸腺细胞球蛋白(ATG).随访时间1～13个月.结果 8例患者全部完成造血重建,顺利出仓.粒系植入时间为11.2 d,巨系植入时间为15.8 d,经STR-PCR检测均为完全供者型.Ⅰ～Ⅱ度急性移植物抗宿主病(aGVHD)3例,因自行停用抗排异药物导致Ⅳ度aGVHD并于移植后4个月死亡1例.慢性移植物抗宿主病(cGVHD)2例;移植后复发1例,死亡1例,存活6例.结论 allo-HSCT治疗MDS安全有效,对中高危MDS可能是唯一有效的治疗方法,并宜尽早进行.     

同胞相合异基因造血干细胞移植治疗恶性血液病的疗效

目的 探讨同胞相合异基因造血干细胞移植治疗恶性血液病的临床疗效.方法 将26例恶性血液病患者按移植前疾病状态分为2组:高危组11例和标危组15例.2组患者均采用外周血同胞相合异基因造血干细胞移植.预处理方案:高危组采用全身照射+环磷酰胺,标危组采用白消安+环磷酰胺;移植物抗宿主病的预防:2组均采用环孢素A+短程甲氨蝶呤...     

31例异基因造血干细胞移植患者疗效观察

目的:观察异基因造血干细胞移植治疗恶性血液病的临床疗效.方法:选取住院接受异基因移植患者31例,采用改良马利兰/环磷酰胺(Bu/Cy)方案预处理,对移植后造血重建、移植物抗宿主病(GVHD)及生存率进行分析.结果:31例患者全部植活,100％获造血重建,GVHD发生率为19.4％,移植后100 d内移植相关死亡率为3....     

杂志信息

异基因外周血干细胞移植 治疗白血病的临床研究 据《中华内科杂志》2001年2月40卷第2期报道 浙江大学医学院附二院血液科朱康儿等,为探讨异基因外周血干细胞移植(allo-PBSCT)的植活情况以及移植物抗宿主病(GVHD)的发生率和临床结果,回顾性分析1997年6月至1999年5月实行的40例allo-     

异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征及其转化急性髓系白血病的疗效分析

目的 探讨异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗骨髓增生异常综合征（MDS）及MDS转化急性髓系白血病（MDS-AML）的疗效及安全性。方法回顾性分析2015年5月至2022年3月38例MDS和13例MDS-AML患者的临床资料,51例患者全部接受异基因造血干细胞移植,其中同胞全合移植17例,单倍体移植33例,无关供者移植1例。总结治疗过程及转归信息,分析患者移植前疾病状态、供者选择、干细胞来源、预处理方案、移植物抗宿主病（GVHD）等对移植疗效的影响。结果 49例（96.1%）患者移植后获得造血重建,中性粒细胞中位植活时间11(10, 12)d,血小板中位植活时间14(12, 19)d。Ⅱ～Ⅳ度急性移植物抗宿主病（aGVHD）及慢性移植物抗宿主病（cGVHD）发生率分别为14.3%和34.7%。截至随访日期,15例（29.4%）患者死亡,中位死亡时间为移植后21(7,44.5)个月,死亡原因包括肺部感染（6例）、复发（5例）、GVHD(3例)、脓毒血症（1例）。移植相关死亡（TRM）为19.6%,移植后100天内TRM为7.8%。中位随访时间7(2, 26)个月,3年预计总生...     

Utilization of parenteral nutrition in patients receiving peripheral blood stem cell transplantation

A paucity of information is available on the use of parenteral nutrition (PN) in patients undergoing peripheral blood stem cell transplantation (PBSCT). To characterize the utilization of PN in patients undergoing PBSCT, we conducted a retrospective chart review study on adult patients receiving autologous and allogeneic PBSCT. Data collection included nutritional parameters such as indications for PN, days of PN administration, and PN-associated complications (i.e., metabolic, infectious, and mechanical). Outcome parameters assessed included length of hospitalization, days to engraftment, graft versus host disease (GVHD), and veno-occlusive disease (VOD). A total of twenty-one consecutive patients were evaluated with 12 receiving allogeneic PBSCT and 9 receiving autologous PBSCT. The allogeneic group received PN for a mean of 25 days compared to 21 days for the autologous group. The rate of metabolic abnormalities was significantly higher in the allogeneic group compared to the autologous group (1.02 abnormalities/PN days vs 0.61 abnormalities/PN day, p < 0.05), but mechanical and infectious complications were similar between the two groups. Length of hospitalization, days to engraftment, incidence of GVHD and VOD did not differ significantly between the two groups. However, mortality prior to discharge was significantly higher in the allogeneic vs autologous group (58% vs 0%, p < 0.05). We conclude that allogeneic PBSCT patients appear to be at a greater risk for metabolic complications while receiving PN as compared to autologous PBSCT patients. As nausea and vomiting are two primary reasons for initiation of PN in this patient population, further studies of aggressive antiemetic therapy may prove to decrease the need for PN in PBSCT patients.     

造血干细胞移植治疗25例恶性血液病临床研究

目的 :探讨造血干细胞移植治疗恶性血液病的疗效。方法 :分别对 2 5例恶性血液病患者进行自体骨髓移植、自体外周血干细胞移植或异基因外周血造血干细胞移植。对 8例自体造血干细胞移植的急性白血病患者坚持定期化疗。结果 :2 5例患者均获造血重建 ,随访 6～ 91月 ,5例死亡 ,2 0例仍长期无病生存。结论 :急性白血病患者自体造血干细胞移植后仍坚持定期化疗 ,可使其移植后复发率明显降低。造血干细胞移植是目前治疗恶性血液病的最佳手段之一。     

CD_4~+CD_(25)~+调节性T细胞在移植物抗宿主病中作用的研究

目前异基因造血干细胞移植已广泛应用于血液系统恶性肿瘤的治疗,但其产生的移植物抗宿主病(GVHD)是影响其治疗效果的最严重的并发症之一。近来有研究表明,CD4+CD2+5调节性T细胞具有预防和治疗GVHD的作用。现就CD4+CD2+5调节性T细胞的特性以及在GVHD中的作用简要综述。     

低预处理剂量异基因外周造血干细胞移植治疗慢性粒细胞白血病

目的探讨低预处理剂量异基因外周血造血干细胞移植(allo-PRSCT)治疗慢性粒细胞白血病(CML)的治疗效果。方法对4例CML患者进行了低预处理剂量allo-PBSCT治疗并进行了临床观察。结果4例均成功植入(完全植入或混合型嵌合性植入)，1例出现IV aGVHD，存活3个月后死于重度cGVHD及多脏器功能衰竭；另外3例未出现严重移植并发症，1例10个月后失访，2例至今分别存活14个月、27个月。结论：低预处理剂量allo-PBSCI是一种根治CML更安全有效的方法。     

血液肿瘤患者AHSCT后DC/CIK免疫治疗的疗效观察

目的应用树突状细胞(dendritic cell,DC)/细胞因子诱导的杀伤细胞(cytokine induced killer cell,CIK)细胞免疫治疗自体造血干细胞移植后完全缓解血液肿瘤患者,观察疗效。方法采集12例血液肿瘤自体造血干细胞移植后完全缓解患者的外周血单个核细胞,在体外经GM-CSF、IL-4、TNF-α等诱导产生DC,经IFN-γ、抗CD3单抗、IL-2等诱导产生CIK,观察其临床应用的不良反应及疗效。结果在DC/CIK细胞免疫治疗过程中,3例患者DC注射部位出现轻微疼痛,可自行缓解。2例患者输注完CIK后出现低热,持续时间2～6 h,可自行消退;4例患者输注完CIK后出现乏力,约2 h可自行缓解。7例仍完全缓解(CR),中位CR期18(5～32)个月,2例为非常好的部分缓解(VGPR)或疾病稳定(SD),3例复发或疾病进展(PD),其中1例复发死亡。结论 DC/CIK细胞免疫治疗自体造血干细胞移植(AutologousHematopoietic Stem Cell Transplantation,AHSCT)后完全缓解的血液肿瘤患者,安全性好,不良反应少,有较好的临床应用前景。     

氟达拉滨联合马利兰的减低剂量预处理治疗恶性血液病

目的分析氟达拉滨联合马利兰(FB)预处理进行异基因造血干细胞移植治疗高龄或耐受性欠佳患者的安全性和疗效。方法回顾性分析我科开展的14例FB方案减低剂量预处理的异基因造血干细胞移植患者资料,详细研究FB方案的不良反应、造血重建情况、移植物抗宿主病(GVHD)发生情况和生存状况。结果 14例中8例为疾病进展状态,12例年龄>50岁,3例曾接受过经典的清髓性造血干细胞移植,均能很好地耐受FB方案预处理异基因造血干细胞移植。移植后粒系造血重建中位时间13(10-16)d;血小板重建中位时间17(13-28)d。所有患者移植后28d骨髓均为完全供者型嵌合。随访9.5(3-22.5)月,42.9%患者在移植后6月内确诊感染,急性GVHD发生率35.6%,慢性GVHD发生率33.3%,复发率14.3%,2年总生存率(54.4±14)%。结论对高龄或耐受性不佳的患者,减低剂量FB预处理方案安全、有效,但需注意感染的防治和免疫抑制剂的调整。     

儿童外周血造血干细胞移植的护理

目的：分析总结13例儿童自体外周血造血干细胞移植治疗的护理经验。方法：2001年3月～2003年5月采用自体外周血干细胞移植治疗儿童白血病和淋巴瘤13例，进入层流室后实施心理护理，预处理阶段护理，化疗的毒副作用护理及严格无菌护理操作外，对急性反应加强对症支持治疗。结果：全部患儿均安全渡过移植极期，均成功重建造血功能，无1例因护理原因中断治疗或治疗失败。结论：自体外周血造血干细胞移植(APBSCT)是比较安全、有效的儿童恶性血液病的治疗方法，预处理后的护理是APBSCT护理工作中的重点。     

Bone marrow transplantation: a review of a programme and its first 100 patients

We review the first 100 patients receiving a bone marrow transplant as definitive therapy for their underlying disease. These patients were treated between May 1975 and June 1988. Median age was 8 years (range, 1 month to 43 years). Initially, patients were given transplants late in their disease but, as the programme progressed, patients were given transplants earlier and while in remission from their disease. The types of disease considered for treatment by bone marrow transplantation (BMT) expanded from leukaemia, and aplastic anaemia to include neuroblastoma, thalassaemia and immune deficiency. Initially matched donors were used but the source of marrow broadened to include mismatched family members, matched unrelated donors and autologous marrow. Problems after BMT were rejection (11%), acute graft-versus-host disease (GVHD) (45%), interstitial pneumonitis (22%) and relapse (36%). Recurrence of disease was the cause of half the deaths. GVHD was less frequent with the use of methotrexate and cyclosporin, T-cell depleted marrow or matched donors. Interstitial pneumonitis was more commonly associated with the use of mismatched donors and the development of GHVD. Relapse was less likely when BMT was undertaken in the first remission. At least one long-term side effect was seen in all patients treated with total body irradiation whereas no patient treated without irradiation had long-term side effects. The rate of disease free survival of patients at 24 months was 56% for matched, 48% for closely matched, 46% for autologous and 29% for mismatched transplants. For matched transplants mortality within the first 6 months after transplantation decreased from 28% before 1984 to 5% since 1984. Fifty-one patients have survived to June 1989, 49 of them disease free, for periods ranging from 12 to 123 months (median 29 months).     

造血干细胞移植治疗慢性粒细胞白血病疗效分析

目的 评价自体(auto-)造血干细胞移植(HSCT)或异体(allo-)HSCT治疗慢性粒细胞白血病(CML)的临床疗效。方法 57例CML接受HSCT治疗,其中8例采用净化auto-HSCT、39例相关allo-HSCT、10例无关allo-HSCT。预处理方案:32例接受全身放疗+环磷酰胺(TBI+CY)、24例改良BuCY(羟基脲、马利兰、阿糖胞苷、环磷酰胺)、1例MACC(马法兰、阿糖胞苷、环磷酰胺、环已亚硝脲)。移植物抗宿主病(GVHD)预防:相关移植环孢素A+甲氨蝶呤(CsA+MTX)、无关移植CsA+MTX+霉酚酸酯(MMF)+抗胸腺细胞球蛋白(ATG)方案.Kaplan-Meier生存模型评估移植后无病生存期。结果 8例接受激活骨髓联合反义寡核苷酸或联合STI571体内外净化自体移植后,除1例死于移植中相关并发症外,其余均获得部分或完全细胞或分子遗传学缓解。49例allo-HSCT患者除1例死于肝静脉闭塞综合征(VOD)和1例移植前急变患者移植后无效,其余患者均获完全缓解。移植中感染发生率为33.3%,VOD发生率7.0%,出血性膀胱炎发生率22.8%,巨细胞病毒间质性肺炎8.8%,VOD、出血性膀胱炎和巨细胞病毒间质性肺炎均发生在异体移植患者。急性和慢性GVHD在相关与无关移植分别为41.0%和48.6%与40.0%和42.9%。移植后白血病复发率自体移植57.1%、异体移植12.8%。移植后5年无病生存率在自体与异体移植分别为25.0%和61.7%。移植前慢性期与加速期和急变期患者allo-HSCT后5年无病生存率分别为70.7%和34.1%,相关与无关allo-HSCT后无病生存期存在差异(P<0.05)。结论 allo-HSCT对CML患者,尤其是移植前慢性期患者具有较高的临床治愈率;CsA+MTX+MMF+ATG四联预防无关allo-HSCT中GVHD能降低移植后GVHD的发生率及程度;采用净化骨髓自体移植能延长CML患者生存期,甚至少部分患者可获得临床治愈。