IA和HAD方案诱导治疗成人初诊急性髓系白血病的疗效比较北大核心CSCD

目的比较IA和HAD方案诱导治疗成人初诊急性髓系白血病(AML)患者的疗效。方法分析2014年5月至2019年11月在中国医学科学院血液病医院接受IA或HAD方案诱导化疗的199例成人初诊AML患者的完全缓解(CR)率、1个疗程微小残留病(MRD)转阴率、总生存(OS)和无复发生存(RFS)情况。评估年龄、初诊WBC、NPM1突变、FLT3-ITD突变、2017ELN危险度分层、第1次完全缓解(CR1)期造血干细胞移植(HSCT)和巩固化疗时使用大剂量阿糖胞苷(HDAC)对于不同诱导化疗组预后的影响。结果 199例患者中, 男104例, 女95例, 中位年龄37(15~61)岁。90例患者接受IA诱导方案, 109例接受HAD诱导方案。1个疗程诱导化疗后IA和HAD方案组的CR率分别为71.1%和63.3%(P=0.245), 流式细胞术MRD转阴率分别为53.3%和48.6%(P=0.509);3例患者诱导化疗1个疗程后60 d内死亡, IA组1例, HAD组2例;两组2年OS率分别为61.5%和62.1%(P=0.835), 2年RFS率分别为51.6%和57.8%(P=0.291), 差异均无统计学意义。多因素分析显示ELN危险度分层是两种诱导方案组的独立预后因素;CR1期HSCT是IA组患者OS和RFS的独立预后因素, 对于HAD组患者, CR1期HSCT是RFS的独立预后因素, 但不是OS的独立预后因素;年龄、高白细胞、NPM1突变和FLT3-ITD突变均无独立预后意义。结论 IA与HAD方案疗效相同, 均是AML有效的治疗方案。     

继发性急性髓系白血病的治疗反应和结局及其影响因素分析北大核心CSCD

目的探讨成人继发性急性髓系白血病(sAML)的治疗反应和结局及其影响因素。方法回顾性分析2008年1月至2021年2月北京大学人民医院收治的≤65岁sAML的连续病例,包括治疗相关AML(t-AML)、未明原因血细胞减少后AML、继发于骨髓增生异常综合征(MDS)的AML(post-MDS-AML)和继发于骨髓增殖性肿瘤(MPN)的AML(post-MPN-AML)的临床特征、治疗反应、复发和生存,采用二元Logistic模型分析治疗反应影响因素,Cox回归模型分析结局影响因素。结果共纳入155例患者,t-AML、未明原因血细胞减少后AML、post-MDS-AML、post-MPN-AML组分别为38、46、57、14例。152例诱导化疗后可评估疗效患者中,首疗程诱导治疗后形态学无白血病状态(MLFS)率为47.4%,四组分别为57.9%、54.3%、40.0%、23.1%(P=0.076);最终MLFS率为63.8%,四组分别为73.3%、69.6%、58.2%、38.5%(P=0.084)。多因素分析显示,全部患者中,男性(OR=0.4,95%CI 0.2~0.9,P=0.038;OR=0.3,95%CI 0.1~0.8,P=0.015)、SWOG非预后良好组(OR=0.1,95%CI 0.1~0.6,P=0.014;OR=0.1,95%CI 0.1~0.3,P=0.004)以及初始诱导弱化疗(OR=0.1,95%CI 0.1~0.3,P=0.003;OR=0.1,95%CI 0.1~0.2,P=0.001)是不利于首疗程诱导治疗获得完全缓解(CR)及最终获得CR的因素;此外,初诊时PLT<45×10^(9)/L(OR=0.4,95%CI 0.2~0.9,P=0.038)、LDH≥258 U/L(OR=0.3,95%CI 0.1~0.7,P=0.005)亦为影响最终获得CR的独立危险因素。94例获得MLFS患者中,46例行异基因造血干细胞移植。中位随访18.6个月,持续化疗患者3年无复发生存(RFS)率和总生存(OS)率分别为25.4%、37.3%,移植患者3年RFS率和OS率分别为58.2%、64.3%。在获得MLFS患者中,多因素分析显示,年龄≥46岁(HR=3.4,95%CI 1.6~7.2,P=0.002;HR=2.5,95%CI 1.1~6.0,P=0.037)、初诊时外周血原始细胞≥17.5%(HR=2.5,95%CI 1.2~4.9,P=0.010;HR=4.1,95%CI 1.7~9.7,P=0.002)、单体核型(HR=4.9,95%CI 1.2~19.9,P=0.027;HR=28.3,95%CI 4.2~189.5,P=0.001)为影响RFS和OS的共同不利因素;此外,首疗程诱导治疗获得CR(HR=0.4,95%CI 0.2~0.8,P=0.015)及接受移植(HR=0.4,95%CI 0.2~0.9,P=0.028)与较长的RFS期显著相关。结论与t-AML和未明原因血细胞减少后AML相比,post-MDS-AML和post-MPN-AML缓解率低、预后差。男性、初诊低PLT、高LDH、SWOG非预后良好组及初始诱导弱化疗是影响成年sAML获得缓解的不利因素,年龄≥46岁、外周血原始细胞比例高、单体核型是影响总体结局的不利因素,移植及诱导缓解达CR与更长的RFS期显著相关。     

原发性急性髓系白血病预后相关因素分析

目的:探讨原发性急性髓系白血病(AML)患者预后的影响因素,为改善患者预后,延长生存期提供临床依据。方法:回顾性分析2006年6月至2010年12月在我院就诊的原发性急性髓系白血病(除外AML-M3)109例,采用Kaplan-Meier生存分析法分析患者性别、年龄、初诊时外周血白细胞计数、血红蛋白浓度、血小板计数、骨髓涂片原始细胞百分数、细胞遗传学、首次诱导是否缓解与总生存时间(OS)及无复发生存期(RFS)的关系,log-rank检验对其可能的预后影响因素进行单因素分析,多元比例危险率COX回归模型进行多因素分析。结果:患者完全缓解(CR)率为56.88%,中位OS为9.5个月,中位RFS为5.5个月。年龄大于60岁、细胞遗传学高危组和首次诱导化疗未获得CR的患者OS及RFS较短(P<0.05),为预后不利因素,且对预后具有独立影响。结论:根据急性髓系白血病预后相关因素可对其进行预后判断,从而为个体化分层治疗提供临床依据,对延长患者总生存时间及无病生存期具有重要意义。     

急性髓系白血病伴t(8;21)患者的长期预后

目的 探讨影响急性髓系白血病伴t(8;21)患者生存、预后的主要因素.方法 对87例急性髓系白血病伴t(8;21)患者进行总结分析、随访,了解临床一般情况、免疫分型、染色体核型及治疗、生存情况,分析影响总生存(0s)、无复发生存(RFS)的因素.结果 86例完成诱导治疗的急性髓系白血病伴t(8;21)患者总完全缓解(CR)率95.3%,1个疗程CR率69.8%;采用含中剂量阿糖胞苷(Ara-C)方案诱导治疗的患者1个疗程CR率达86.2%,标准剂量Ara-C方案诱导治疗的患者1个疗程CR率60.3%.87例患者的中位OS期为16.4(0.3～121.5)个月,中位RFS期为11.7(1.9～116.3)个月;3年OS率42%,5年OS率39%,3年RFS率55%,5年RFS率55%.统计学分析显示,性别、染色体核型与OS有关,其中男性患者、染色体核型伴9q-的患者预后差、生存期短;诱导缓解治疗方案、巩固治疗方案、巩固治疗疗程数亦与OS有相关性,其中采用中剂量Ara-C诱导治疗、2个疗程以上中剂量Ara-C巩固治疗、完成4个疗程以上巩固治疗的患者预后好、生存期长.结论 性别、染色体核型、诱导缓解及巩固治疗的方案是影响生存、预后的主要因素,在诱导、巩固治疗中应用中剂量Ara-C.可以明显提高1个疗程缓解率,延长OS、RFS期.     

FLAG方案治疗难治复发急性髓系白血病的临床研究

目的:通过回顾性分析FLAG治疗方案对初治诱导失败和难治复发急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)患者的疗效及患者预后,探讨患者的治疗选择及治疗时机。方法:对2006年7月至2013年7月住院治疗的38名初治诱导失效及难治/反复AML患者进行了回顾性分析。38例患者的中位年龄40.5(13-69)岁,根据疾病状态分为初次诱导失败组、再次诱导失败组、早期复发组、晚期复发组;根据危险分层分为预后良好、预后中等和预后不良组。结果:22例达CR(complete remission),5例达PR(partial remission),CR率为57.9%,总有效率OR(overall response)为71.1%。初次诱导失败组的CR率(12/16,75%)高于再次诱导失败组(3/7,42.9%)和晚期复发组(6/12,50%),预后较好组和预后中等组的CR率(5/8,62.5%,16/26,61.5%)高于预后不良组(1/4,25%)。危险分层与CR有关(P=0.03)[OR 25.9,(95%CI 1.2-545.4)],预后中等是CR的有利因素。在22例CR患者中,12例行造血干细胞移植,其中6例存活,另10例以大剂量阿糖胞苷和其它方案进行巩固治疗。总生存期为25月。单因素分析FLAG方案治疗反应与生存相关[HR=0.246,CR vs NR(95%CI 0.07-0.79)],(P=0.03),CR组和PR组2年累积生存率分别为62%和48%。预后良好、预后中等和预后不良组18个月累积生存率为73%、52%和36%(P=0.17);初次诱导失败组和再次诱导失败组18月累积生存率分别为65%和32%(P=0.19)。结论:FLAG方案治疗难治复发AML患者疗效确切,通过化疗获得缓解的患者可进一步采用造血干细胞移植或其它方案以巩固化疗效果和延长生存。     

维奈克拉为基础的方案治疗急性髓系白血病疗效及生存分析

目的：探讨维奈克拉为基础（VEN-based）的方案治疗急性髓系白血病（AML）（非M3型）的疗效及生存情况。方法：回顾性分析2019年7月至2022年7月在南昌大学第一附属医院接受VEN-based方案治疗且至少完成1个疗程疗效评估的AML患者,分析患者的完全缓解（CR）/完全缓解伴血细胞计数未完全恢复（CRi）率、客观缓解率（ORR）及生存情况。结果：本研究共纳入79例患者,包括43例初治不适合强化疗（unfit）AML患者,36例复发难治（R/R）AML患者,中位年龄62(14-83)岁。总队列获得CR/CRi患者36例,ORR为64.6%。Unfit AML患者CR/CRi率明显高于R/R AML患者（60.5%vs27.8%,P=0.004）。Unfit AML各基因亚型患者均可从中获益,其中NPM1及IDH1/2突变患者获益最大,均有8例患者获得CR/CRi(8/9),微小残留病（MRD）转阴患者分别为7例（7/8）和5例（5/8）;其次为TET2突变患者,6例获得CR/CRi(6/9),MRD转阴率为50%。R/R AML队列中,3例伴RUNX1突变患者中2例获得CR/C...     

以HAA方案诱导治疗成人初发急性髓系白血病疗效观察

目的 对1999年5月至2004年12月收治的80例成人初发急性髓系白血病(AML)患者,以HAA(高三尖杉酯碱、阿糖胞苷、阿柔比星)方案进行诱导治疗,探讨该方案治疗成人初发AML患者的有效性和安全性.方法 初发AML患者80例以HAA方案诱导治疗,计算完全缓解(CR)率,并采用Kaplan-Meier方法评估患者的无复发生存(RFS)率,组间患者RFS差异用Log-rank检验.结果 80例患者CR率为81%,其中1个疗程CR率为75%.除外4例早期死亡患者,76例患者中位随访时间为26(2～69)个月,3年预计总生存(OS)率为51%.对于达到CR的患者,3年预计RFS率为53%.按FAB分型分组,M5组CR率为74%,其CR患者的3年预计RFS率为75%,M1/M2组CR率为87%,其CR患者的3年预计RFS率为37%.按染色体核型分组,低危组、中危组与高危组的CR率分别为100%,83%和20%,其中低危组3年OS率为76%,中危组为50%,高危组的中位生存时间仅有6个月.结论 HAA方案可以作为成人初发AML患者的首选方案.通过1～2个疗程的化疗,能够获得比较高的CR率以及RFS率.     

急性髓系白血病-M_4型患者的特征及预后

目的 探讨影响急性髓系白血病(AML)-M_4型患者生存、预后的主要因素.方法 70例AML-M_4患者分为二组:①伴嗜酸粒细胞比例增高但不伴有inv(16)[Eos~+inv(16)~-]组;②嗜酸粒细胞比例增高伴有inv(16)[Eos~+inv(16)~+]组;③不伴有嗜酸粒细胞比例增高(Eos~-)组.总结分析患者临床表现、免疫分型、染色体核型及生存情况,分析影响总体生存(OS)时间、尢复发生存(RFS)时间的因素.结果 70例AML-M_4患者完全缓解(CR)率85.7%,其中1个疗程CR率71.4%;所有患者的中位OS期为20.0(1.2～162.4)个月,达CR患者的中位RFS期为78.0(1.2～129.5)个月;3年、5年OS率分别为42%、42%,3年、5年RFS率分别为59%、54%.Eos组总体CR率76.9%,1个疗程CR率61.5%,中位OS期为11.2个月,中位RFS期为10.8个月;Eos~+组总体CR率96.8%,1个疗程CR率89.6%,中位OS、RFS期未达.统汁学分析表明,两组在总体CR率、OS和RFS期差异均有统计学意义.Eos~+组内分析表明,Eos~+inv(16)~+组总体CR率达100%,1个疗程CR率达94.4%,中位OS、RFS期未达;Eos~+inv(16)~-组总体CR率达91.7%,1个疗程CR率达69.2%,中位OS期为14.3个月,中位RFS期为12.4个月.统汁学分析表明,Eos~+inv(16)~+组、Eos~+inv(16)~-组OS、RFS期差异均有统计学意义.结论单独伴有Eos比例升高可作为AML-M_4患者预后良好因素之一,其中Eos~+inv(16)~+组预后最好.Eos~+组患者具有发病年龄较小、血小板计数低的特点.     

不同剂量柔红霉素诱导化疗65岁以下原发初治急性髓系白血病患者的疗效分析

目的:比较不同剂量柔红霉素联合标准剂量阿糖胞苷诱导化疗原发初治急性髓系白血病(AML)患者的疗效和安全性。方法:回顾性分析2017年1月-2019年6月86例于本院住院且采用DA方案化疗的65岁以下原发初治AML患者的临床资料及预后,根据第一个诱导疗程使用的柔红霉素剂量将患者分为2组:增强剂量[75mg/(m2·d)]组(35例)和标准剂量[60 mg/(m2·d)]组(51例)。分析不同剂量柔红霉素对AML患者完全缓解(CR)率和微小残留阴性的完全缓解(MRD-CR)率、无复发生存(RFS)时间、总生存(OS)时间以及不良反应的影响。结果:所有AML患者的中位随访时间为15个月。增强剂量组患者的CR率显著高于标准剂量组(88.5%vs64.7%,P=0.029),MRD-CR率亦高于标准剂量组(71.4%vs 41.2%,P=0.008)。增强剂量组预计2年RFS率明显高于标准剂量组(68.4%vs 38.5%,P=0.015),但预计2年OS率差异无统计学意义(77.1%vs 66.7%,P=0.059),3-4级不良反应无明显差异。增强剂量的柔红霉素可延长FLT3-ITD-AML患者的RFS(13个月vs未达到,P=0.022)和OS(23个月vs未达到,P=0.029)。结论:增强剂量柔红霉素可以增加原发初治AML患者的缓解率和缓解深度,延长患者的RFS而不增加不良反应。     

异基因造血干细胞移植治疗急性髓系白血病的临床分析

目的:分析异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗急性髓系白血病(AML)患者的生存与复发危险因素,并探讨AML复发后的治疗选择。方法:对2009年1月至2018年12月于本中心行allo-HSCT术后处于完全缓解(CR)期的180例AML患者进行回顾性分析,应用COX比例风险模型进行单因素和多因素分析,探讨影响移植后生存及复发的危险因素。结果:180例患者中,134例(74.4%)存活,46例(25.6%)死亡,40例(22.2%)复发。移植后5年总生存(OS)率、无事件生存(EFS)率、累积复发率分别为74.3%、42.5%和25.0%。AML危险分层为高危组、伴高危细胞遗传学、移植前为CR2期以及未发生慢性移植物抗宿主病(cGVHD)是影响移植后OS的独立危险因素;移植前为CR2期、AML危险分层高危组是影响移植后EFS的独立危险因素;AML危险分层高危组、单疗程诱导治疗后微小残留病MRD+、伴高危细胞遗传学、未发生cGvHD是影响移植后复发的独立危险因素。移植后应用去甲基化药物(HMA)辅以G-CSF动员的供者淋巴细胞输注(DLI)维持治疗可提高移植后复发患者的总生存率,2年OS率为62.5%。结论:allo-HSCT可大大提高AML患者的生存率,但移植后复发仍为影响生存的主要因素之一。应用HMA联合DLI维持治疗可能成为治疗移植后复发患者新的有效方法。     

FLT3-ITD基因突变及其碱基重排长度对急性髓系白血病的预后影响

目的:探讨FLT3-ITD基因及其碱基重排长度对急性髓系白血病(AML)患者总体生存时间(OS)及无复发生存时间(RFS)的影响。方法:回顾分析2011年6月至2016年4月收治的75例FLT3-ITD~+ AML(除外M3)及76例FLT3-ITD~-正常核型AML(除外M3,作为对照组)患者临床资料;采用DNA基因测序分析40例FLT3-ITD~+ AML患者ITD基因重排碱基长度。结果:FLT3-ITD~+ AML患者初诊时白细胞数、骨髓原始细胞比例较FLT3-ITD~- AML患者高(95.13 vs 10.85(P0.01);72%vs 59%,P=0.003),CR率较FLT3-ITD~-患者低(70.42%vs 94.7%(P0.01)。接受造血干细胞移植的FLT3-ITD~+患者OS及RFS明显长于单纯化疗FLT3-ITD~+患者(P0.01),且移植后早期接受索拉菲尼维持治疗患者OS和RFS较未接受者明显延长(P0.05和P0.05)。FLT3-ITD插入重排碱基长度60 bp组OS长于≥60 bp(P0.05),其中2组单纯化疗患者OS及RFS差异无统计学意义。而在接受异基因造血干细胞移植患者中,重排碱基长度60 bp组OS长于≥60 bp组(中位OS分别未达到、达到、15个月,P0.05),且与allo-HSCT FLT3-ITD~-患者OS相似。结论:FIT3-ITD~+ AML患者(除外M3)预后较FLT3-ITD~-患者差,其中ITD重排碱基长度≥60 bp患者预后更差,单纯化疗并不能改善FLT3-ITD~+患者的预后。造血干细胞移植能够明显延长RFS,移植后早期索拉菲尼维持治疗能显著改善这类患者的预后。     

MAC作为55岁以上急性髓系白血病患者挽救性治疗方案的疗效分析

目的:评价MAC方案作为老年急性髓系白血病(AML)患者(≥55岁)挽救性治疗方案的疗效及安全性。方法:收集33例应用MAC方案进行挽救性治疗的复发或诱导治疗未缓解的老年AML患者的临床资料,对完全缓解率(CR),部分缓解率(PR),总生存(OS),无复发生存(RFS)及治疗过程中的不良反应加以分析,评价该方案的疗效及安全性。结果:所有采取MAC方案再诱导患者的CR率为51.5%,PR率为6.1%,总反应率(ORR)为57.6%。挽救治疗30 d内死亡率为9.1%,中位生存时间8.0个月(1.0-66.0个月),中位无复发生存时间10.1个月(2.3-40.4个月)。严重脏器功能损伤较少。结论:MAC方案作为老年AML的挽救性治疗方案,其疗效和患者对其耐受性较好。     

HA为基础的三药方案治疗急性髓系白血病疗效分析及与染色体核型的关系

目的对12年来用HA（高三尖杉酯碱、阿糖胞苷）为基础的三药联合方案诱导化疗的243例急性髓系白血病（AML）患者的完全缓解（CR）率、无病生存（DFS）以及总生存（OS）情况进行总结分析,同时探讨不同染色体核型分组对治疗缓解率及预后的影响.方法用HA为基础的三药联合方案诱导治疗初治、原发AML 243例,计算CR率、DFS期、OS期及3年和5年DFS率、OS率.对其中有染色体核型结果的184例患者根据SWOG或MRC核型分级标准进行分组,比较不同核型组之间CR率、DFS期（率）及OS期（率）.采用SPSS软件分析所得数据.结果243例原发、初治AML患者CR率达77.4%,188例CR患者中位DFS期为28.5（1.0～153.0）个月,3年DFS率为45.4%,5年DFS率为40.2%.243例患者中位OS期为18.4（0.5～154.0）个月,3年OS率为36.9%,5年OS率为31.4%.按SWOG标准将184例患者根据染色体核型分析结果分为良好、中等、差、未知四组,四组的CR率、中位DFS期及OS期分别为良好核型组97.8%、87.4个月、89.1个月,中等核型组81.9%、17.6个月、22.3个月,差核型组61.5%、9.0个月、11.5个月,未知核型组79.3%、29.0个月、19.9个月.以上各组之间的差异均具有统计学意义（P＜0.01）.按MRC标准将184例患者分为良好、中、差三组,三组的CR率、中位DFS期及OS期分别为良好核型组96.1%、79.9个月、72.2个月,中等核型组79.5%、17.6个月、19.7个月,差核型组43.8%、16.5个月、12.0个月.中等核型组与差核型组的DFS期差异无统计学意义（P＞0.05）,其余指标各组之间有统计学意义（P＜0.01）.结论采用HA为基础的三药联合方案诱导治疗AML,CR率较二药方案高,有利于患者的长期生存.染色体核型同样是本组患者重要的预后相关因素,SWOG染色体核型分组标准更适合患者的疗效和预后分析,而且可将未知组与预后中等组合并分析.三组不同核型患者的预后差异具有统计学意义,良好核型组的预后明显比其他两组好,中等核型组比差核型组好.     

61例成人急性淋巴细胞白血病患者的临床特征和疗效分析

目的:探讨成人急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)患者的临床特征与疗效的关系。方法:回顾性分析2010年1月至2014年12月东南大学附属中大医院血液科连续收治的≥15岁的61例ALL患者临床资料。分析患者的临床和生物学特征与完全缓解率(CR)的关系。用COX回归进行与总生存时间(overall survival,OS)和无疾病生存时间(disease free survival,DFS)有关的危险因素的单因素和多因素分析。结果:61例患者经1个疗程诱导化疗后44例获得CR,总CR率72.13%。发病时年龄、初诊时外周血白细胞计数、初诊时有无CNS-L、髓系抗原表达、Ph染色体情况等均是影响诱导缓解率的重要因素(P0.05)。61例患者2年OS率为28.13%,中位生存期为11个月(95%CI 9.58-12.42)。44例获得CR的患者中,2年OS率为39.57%,2年DFS率为34.29%。单因素分析显示,患者的发病年龄、初诊时WBC计数、诱导缓解是否达到CR、在CR后是否接受巩固治疗或异基因HSCT治疗,均为影响成人ALL的预后因素。多因素分析显示,发病时高龄(P=0.001)、诱导化疗未达到CR(P=0.018)及CR后未进行巩固治疗(P=0.027)是影响OS的独立危险因素;诱导化疗未达到CR(P=0.002)及CR后未进行巩固治疗(P=0.005)是影响DFS的独立危险因素。结论:成人ALL化疗的CR率高,但总OS率低,争取CR及在CR后继续巩固维持治疗可提高长期生存率。     

227例急性髓系白血病跨系抗原表达的临床特征及预后意义

目的:分析急性髓系白血病(AML)跨系抗原表达的临床特征及其预后意义,以便对此类患者进行预后分层,为建立个体化的治疗提供指导。方法:用流式细胞术对227例初发AML患者(M3除外)进行免疫分型,以CD7~-CD56~-CD19~-的AML为对照,比较CD7~+组、CD56~+组、CD19~+组及对照组间的临床特征、治疗反应和生存情况。结果:CD56~+AML、CD7~+AML和CD19~+AML检出率分别为15.9%、25.1%和11.0%。3个组的发病年龄,原始细胞比例,白细胞计数,血红蛋白含量,血小板计数,MDS继发的AML分布与对照组无统计学差异。CD56~+AML首次化疗后完全缓解(CR)率和累积CR率均低于对照组(20.0%vs 58.1%,P=0.0099;73.3%vs 87.5%,P=0.04),取得CR的中位时间长于对照组(118 d vs 46 d,P=0.04),无进展生存期(PFS)和总体生存期(OS)低于对照组(245 d vs 580 d,P=0.037;494 dvs 809 d,P=0.04)。CD19~+AML首次化疗后CR率、累积CR率均高于对照组(75.0%vs 58.1%,P=0.46;100%vs 87.5%,P=0.02),取得CR的中位时间明显少于对照组(28 d vs 46 d,P=0.02),PFS及OS较对照组有延长趋势(P=0.13;P=0.07),至末次随访中位PFS及OS尚未达到。CD7~+AML首次化疗后CR率、累积CR率、取得CR中位时间与对照组比较均未取得统计学差异(53.1%vs 58.1%,P=0.67;87.1%vs 87.5%,P=0.44;50 d vs 46 d,P=0.44),PFS和OS与对照组比也无差异。结论:CD56~+AML患者治疗反应差,诱导缓解后易复发,总体生存期短,应在治疗之初选择更强的化疗方案或联合多种治疗手段,并缩短该类患者的MRD检测周期,以期早期发现残留白血病细胞并早期干预。CD19~+AML患者治疗反应好,不易复发,总体生存期长,对此类患者应避免过度治疗。异常表达CD7抗原不是AML预后不良因素。     

急性髓系白血病患者 FLT3- ITD 和 NPM1基因突变表达及在判断预后中的意义

目的：探讨急性髓系白血病（AML）患者 Fms 样酪氨酸激酶-3基因（FLT3）和核仁酸蛋白基因（NPM1）基因突变情况及与预后的关系。方法回顾性分析2010年1月至2013年6月间收治的135例 AML 患者的资料,检测其 FLT3- ITD 和 NPM1基因,并进行标准方案诱导缓解及缓解后巩固强化化疗。随访6~34个月,观察预后情况,并进行统计学分析。结果 FLT3- ITD 阳性患者41例（30.4%）;NPM1阳性62例（45.9%）;NPM1和 FLT3- ITD 双阳性5例。与 FLT3- ITD 突变阴性患者相比较,单独 FLT3- ITD 突变阳性组完全缓解（CR）率和总体生存（OS）率明显降低,复发率明显升高（ P <0.05）,无复发生存（RFS）中位时间缩短,但组间差异无统计学意义。与 NPM1突变阴性组相比较,单独 NPM1阳性组的 CR 率和 OS 率显著升高,复发率显著降低（ P <0.05）,RFS 中位时间延长,但两组间差异无统计学意义。结论 FLT3- ITD 和 NPM1基因突变在急性髓系白血病患者中很常见,FLT3- ITD 突变阳性预后较差,而NPM1突变阳性预后良好。通过对 AML 患者 FLT3- ITD 及 NPM1突变,可以对预后进行判断,并对治疗具有指导作用。     

141例儿童急性髓系白血病的疗效及预后相关因素分析

目的评价初治儿童急性髓系白血病(AML)的疗效及探讨除急性早幼粒细胞白血病(APL)外的 AML 的预后相关因素。方法 141例18岁以下 AML 患者分成 APL 组(A 组,51例)和除APL 外的 AML 组(B 组,90例)进行回顾性研究分析。采用 Kaplan-Meier 曲线评估患者的无事件生存(EFS)率、无病生存(DFS)率和总生存(OS)率,Cox 回归模型评估预后因素。结果 B 组1个疗程完全缓解(CR)率为54.4%(49例),总缓解率为76.7%。5年累积 EFS 率、DFS 率和 OS 率分别为(28.4±9.0)%、(28.39±8.96)%和(35.5±6.3)%;A 组5年累积 EFS 率、DFS 率和 OS 率分别为(81.5±5.7)%、(94.3±4.0)%和(81.4±5.7)%:全部141例 AML 患儿5年累积 DFS 率和5年累积OS 率分别为(56.9±6.3)%和(53.3±4.8)%。B 组病例经多因素分析表明,初诊时骨髓白血病细胞比例较高和≥2个疗程达 CR 以及巩固治疗6个疗程以下是影响患者预后的危险因素(P 值均<0.05)。结论儿童 APL 预后良好。其他儿童 AML 中,初诊时骨髓原始细胞比例低和1个疗程达CR 以及巩固治疗6个疗程以上者预后较优;儿童 M_(2h)/t(8;21)与除 APL 以外的其他亚型相比没有显示预后良好的趋势;降低复发是改善儿童 AML 预后的关键。     

急性髓系白血病患者完全缓解后CD45_(dim)CD117~+细胞检测的预后意义

目的:探索成人急性髓系白血病(AML)获得第一次完全缓解(CR1)后2周内CD45_(dim)CD117~+表型细胞对复发、预后的预测价值。方法:回顾性分析2014年7月1日至2017年6月30日诱导治疗的初诊AML(非急性早幼粒细胞白血病)治疗资料,解析初诊时临床特征、CR1后2周内CD45_(dim)CD117~+表型细胞与预后的关系。结果:检测CD45_(dim)CD117~+表型细胞的患者共91例,初诊时年龄中位数为51岁,WBC中位数为11.60×10~9/L,骨髓原始细胞比例中位数0.35。按照FAB分型,M_0 1例(1.1%),M1 7例(7.7%),M2 38例(41.7%),M_4 20例(22.0%),M5 21例(23.1%),M6 4例(4.4%)。按NCCN危险度分组,预后良好30例(33.0%),预后中等51例(56.0%),预后不良10例(11.0%)。CR1后2周内CD45_(dim)CD117~+表型细胞比例中位数1.8500(0.0236-8.0000)%。中位随访时间为473(64-1454)d,自开始诱导治疗至获得CR的中位时间为46 d,中位RFS时间为319 d,中位OS时间为352 d。复发45例,其中14例死亡;46例未复发,其中3例死亡。根据受试者工作特征曲线(ROC)得到CD45_(dim)CD117~+表型细胞比例的阈值为2.055%(Se=0.733,Sp=0.761),CD45_(dim)CD117~+表型细胞2.055%者44例,中位数为3.075%,复发33例,死亡12例;CD45_(dim)CD117~+表型细胞比例2.055%者47例,中位数为1.150%,复发12例,死亡5例。回归分析结果显示,WBC计数50×10~9/L、CD45_(dim)CD117~+表型细胞比例 2.055%是复发的独立危险因素。CD45_(dim)CD117~+表型细胞比例2.055%组2年RFS率为54.3%,2年OS率为52.8%;CD45_(dim)CD117~+表型细胞比例2.055%组2年RFS率为86.6%(P=0.018),2年OS率为85.3%(P=0.033)。结论:对于成人AML患者,CR1后2周内CD45_(dim)CD117~+表型细胞比例 2.055%是复发的独立危险因素,也是RFS和OS的不利因素。     

基于CSF3R突变与治疗后微小残留病对CEBPA双突变急性髓系白血病预后再分层研究北大核心CSCD

目的研究CSF3R突变与治疗后微小残留病(MRD)在CEBPA双突变急性髓系白血病(AML)患者中的预后意义。方法回顾性分析2012年1月至2018年9月就诊于吉林大学第一医院血液科的66例具有完整二代基因测序结果且进行了系列MRD监测的AML患者,研究治疗前CSF3R突变和治疗后MRD水平与患者治疗疗效及长期预后的相关性。结果CSF3R突变患者的5年无复发生存(RFS)率和总生存(OS)率分别为15.2%和18.2%,明显低于无CSF3R突变患者的38.7%和60.6%(P值分别为0.006和0.038)。2个疗程化疗后MRD转阴患者的中位RFS与OS时间分别为64个月与未达到,明显长于MRD阳性患者的15个月和48个月(P值分别为0.004和0.050)。Cox风险比例模型分析显示,CSF3R突变(HR=0.317,95%CI 0.129~0.779,P=0.012)、WT1突变(HR=0.304,95%CI 0.115~0.804,P=0.016)、NRAS突变(HR=0.153,95%CI 0.061~0.385,P<0.001)为影响患者RFS的独立不良预后因素,CSF3R突变与MRD阳性趋向为OS的独立预后因素(P值分别为0.071与0.088)。基于CSF3R突变与治疗后MRD将患者分为野生型CSF3R且MRD转阴组、突变型CSF3R或MRD阳性组、突变型CSF3R且MRD阳性组,三组患者RFS(P<0.001)与OS(P=0.006)差异均有统计学意义。结论CSF3R突变与2个疗程化疗后MRD状态均可预测CEBPA双突变AML患者的长期预后,据此可对患者进行预后再分层。     

24例伴8号染色体三体原发性急性髓系白血病发病的特点及预后

目的:探讨伴8号染色体三体("8三体")的原发性急性髓系白血病(AML)的发病特点及预后。方法:收集24例伴8三体的原发性AML患者的临床资料,分析初诊时血常规指标、FAB分型、染色体、基因与缓解率和疾病转归的相关性。结果:除1例未予以化疗外,余23例均接受1-2个疗程的标准诱导化疗方案。3例M3达到CR1,至今均无病存活,5年存活率100%。在20例非M3中12例达CR1(60%),4例部分缓解(PR,20%),4例未缓解(NR);3年内5例复发(RL)(41.7%),经再诱导化疗后3例达CR2,2例NR。除1例CR1后失访外,其余19例非M3平均随访26.2(1.5-84)月,9例死亡(均系未缓解或CR1后复发患者),3年无病生存(DFS)率及总生存(OS)率分别为21%和31.5%;2例CR1后行同胞HLA全相合异基因外周血造血干细胞移植(allo-HSCT),至今仍无病存活(58和66个月)。除M3、移植及未化疗患者外,余18例初诊白细胞计数(WBC)10×109/L者较WBC≥10×109/L者OS长(P=0.03),DFS也较长(P=0.002);经1-2诱导化疗达CR1患者OS较长(P=0.002)。结论:8三体在原发性M5中发病率高于其它亚型,而且预后不良。发病时WBC≥10×109/L为高危因素。8三体合并RARA+的M3患者生存期长。伴8三体原发性AML达CR后尽可能行allo-HSCT。8三体可能增加非M3的预后风险,合并FLT3、MLL、HOX11、C-kit和NPM1等对预后有重要影响。