中国罕见病药物研发政策及研发现状简析

罕见病发病率低、病情复杂、诊断难度大,导致其治疗药物研发面临诸多困难。为满足临床迫切需求,鼓励罕见病药物研发,近年来国家出台一系列政策及技术指导原则。梳理了2015年至今的罕见病治疗药物研发激励政策,通过查阅文献及公开资料,整理2018—2023年批准上市的用于治疗第一批罕见病目录中罕见病治疗的药物信息,分析中国罕见病药物研发现状。建议定期更新罕见病目录,加强罕见病药物研发者权益保护,鼓励优质罕见病药物仿制,以推动罕见病药物研发产业创新发展、满足罕见病患者的用药需求。     

国外罕见病药物研发激励制度及启示

摘要：药品的可及性是罕见病患者面临的最大问题,罕见病药物的研发与上市越来越受到公众的重视。在欧美等发达国家,通过提升审查的一致性和效率、简化流程和支持罕见疾病研究等策略来刺激更多罕见病药物的研发和上市。在我国新修订的《药品管理法》中,明确了罕见病新药进行优先审评审批,但目前尚未出台配套的制度和指南。文章通过研究国外罕见病药物管理制度及激励措施,并结合我国罕见病药物监管现状,在对比欧美等国经验基础上,提出我国罕见病药物研发的激励措施,为相关制度的出台提供参考。     

美国"罕见病药品法"立法背景

美国“罕见病药法”的正式建立是在1984年1月4日,该法的确立走过了一段坎坷的路程。下面对美国“罕见病药法”立法的过程及美国对罕见病药采取的激励机制作一简单介绍。在美国“罕见病药法”中规定,罕见病为影响人群少于20万的病症。根据美国国家罕见病组织(NORD)统计,这些罕见病在2亿美国人中有5000多种。在该法建立前,患有这些病症的患者没有一个人接受过药品的治疗,他们统称为“罕见病药”。美国国家罕见病组织主管人AbbeyMeyers说,一个罕见病可能仅影响几千人,如婴儿肉毒中毒这类疾病,病人数不到百人,开发罕见病治疗药对一个药物开发…     

药品全生命周期视角下中国罕见病药物保障政策简析

通过梳理我国国家及地方罕见病药物保障方面的相关政策,从药品全生命周期的角度探析我国罕见病药物保障现状,并提出相应的对策建议.本文通过查阅相关文献,搜索国家及地方政府网站和罕见病相关组织的网络平台,梳理了2015-2020年在罕见病药物研发阶段、注册阶段、定价与报销阶段、供应阶段、上市后监管阶段(药物警戒)与罕见病诊疗等...     

唐山市医院医生治疗罕见病药物现状调查

目的调查我国中等城市唐山医生治疗罕见病药物现状。方法采用自行设计的调查问卷,对唐山市14家二级甲等以上公立综合医院2083名在岗临床医生,进行治疗罕见病药物现状问卷调查。结果 34.2%罕见病患者全部用国产药,34.5%罕见病患者医保报销比例>50%,5.8%罕见病患者曾获得过社会捐助药品,53.1%罕见病患者是从医院药房买药。结论唐山市罕见病患者用药负担较重,罕见病治疗药物的可及性较差。     

我国罕见病药物优先审评审批情况简析

该文介绍了目前我国正式纳入优先审评审批的罕见病药物的研发和注册情况。自2016年施行优先审评政策以来,截至2022年第一季度,药品审评中心共正式纳入了137个罕见病药物的优先审评。从2018年开始,从受理到上市的审评时长开始缩短。纳入优先审评的罕见病药物涉及多种分子类型,治疗领域以肿瘤为主,但适应证属于《第一批罕见病目录》的国产药物依然以仿制为主。总体来看,优先审评政策加速了罕见病药物在中国的申报和上市,建议将更多优先审评药物的适应证纳入罕见病目录,并尽快出台罕见病的相关法规、配套出台相应的研发激励政策,促进国内企业投入罕见病创新药的研发,推动我国的自主研发药物上市,以满足罕见病患者的临床需求。     

“孤儿”窘境——罕见病药物的现状

罕见病,世界卫生组织(WHO)将其定义为患病人数占总人口0.65%～1%的疾病或病变,目前,已确认的罕见病有5000～6000种,约占人类疾病的10%。罕见病病人很少受到公众的关注,科学家们也没有对它作足够的研究,例如马凡氏综合征、枫糖尿症、戈谢氏症以及渐冻人症,这些病名甚至在医生看来都很陌生。所以,罕见病又称——孤儿病。     

欧盟鼓励罕见病药物研发取得成功

EurActive报道称，欧盟的罕见病药物研发激励措施已被证明是成功的，在五年里共有22种新药进入市场。     

基本医疗保障制度下完善我国罕见病高价值治疗药物医保准入的思路探讨

罕见病高价值治疗药物能填补临床空白,较标准治疗方案显著改善患者症状和生活质量,但因在患者数量规模、真实世界疗效、安全性表现及基金预算影响等方面存在不确定性,使医保部门决策风险的不确定性极大,叠加高价因素导致其医保准入难度不断增加。由于罕见病的特殊性,按照常规药物的遴选评价原则及采取“严准入、宽续约”思路进行目录管理存在一定局限性。从国际经验来看,罕见病治疗药物的医保准入需要差异化的评估体系。文章在分析罕见病高价值治疗药物医保准入的困境及成因基础上,借鉴国际经验并结合国内医保准入实践,提出完善我国罕见病高价值治疗药物医保准入政策的若干思路,以期为有关部门调整罕见病医疗保障思路和创新遴选评价机制提供参考,进一步提升罕见病高价值治疗药物的患者可及性。     

分析形势 明确职责

本文总结了江苏省贯彻执行《药品管理法》１０年来的经验和体会，并提出建议和设想，以进一步提高药品监督管理水平。     

试析药品DTC营销及发展现状与前景

目的:为我国药政管理部门加强药品市场监管和医药企业开展药品营销提供参考。方法:阐释DTC营销的概念,介绍国 外药品DTC营销的发展现状及存在的问题,预测其发展前景并提出相关建议。结果:DTC营销处于不断发展之中,且医药企业对 其兴趣有增无减,但尚需进一步规范和完善。结论:药品DTC营销前景看好,如何引导其更加有效和积极地发展,已成为药政当局 和医药企业面临的重大课题。     

美国与欧盟孤儿药研发上市管理制度及对我国的启示

目的通过对美国与欧盟对孤儿药研发上市相关管理政策的分析,为我国孤儿药研发上市管理提供借鉴。方法分析美国和欧盟药政管理部门公开的法规文献和数据库检索数据,总结其对孤儿药的激励政策,分析获得孤儿药资格认定和批准上市的药物特点。结果美国和欧盟对孤儿药研发均颁布实施了诸如市场独占期、政府资助、审评专家对研究方案的指导等相应的激励政策。研发机构应采取及早申请孤儿药认定、多途径发现孤儿药及孤儿药的再开发等研发策略。结论美国和欧盟对孤儿药的研发与上市激励政策,刺激了制药企业对罕见病治疗药物的研发热情,有效缓解了罕见病无药可治的现状,对我国制定相关孤儿药政策提供了有益的借鉴。国内创新型制药企业应尽早布局孤儿药的研发,应重点关注国内已经被大众接受的罕见病和治疗,以及超说明书使用的问题;重点关注生物仿制药如单克隆抗体的研发动态;重点关注国际孤儿药专业公司的研发动态,使孤儿药在国内相关法律法规建立健全后,立即有所响应,尽早抢占孤儿药研发的领先地位和市场地位。     

罕用药可及性的国际对比研究

目的：为完善提高中国军用药的可及性提供思路和参考。方法：分析罕用药可及性的影响因素,比较中国与美国、日本及欧盟的罕用药情况,并提出相应建议。结果与结论：罕用药可及性的影响因素有“医保”目录收入情况、价格和收入水平、持续的筹资方式及可信的健康支持系铳。中国目前罕用药发展非常滞后,罕用药可及性较低,应当向美国、欧盟、日本等国家和地区借鉴经验。建议提高政府的重视程度、加大对军用药研发的支持力度以加快建立中国罕用药目录、发展罕用药产业,以及完善罕用药管理制度以提高可及性。     

我院《一院药讯》的现状调查及改进设想

目的:了解我院医务人员对现有《一院药讯》(简称《药讯》)的认同度和药学服务需求,以促进其办刊质量的进一步提高。方法:采用调查问卷方式对我院在职医务人员进行调查,共发放500份问卷,内容涉及是否接触过《药讯》、《药讯》对其工作和生活是否有帮助、最关注的《药讯》栏目及栏目设置意见等方面,并对调查结果进行统计、分析,进而提出改进设想。结果:共收回有效问卷383份,其中有93.21的被调查者不同程度地接触过《药讯》;88.77的被调查者认为《药讯》对其工作和生活有帮助;44.91的被调查者最关注"合理用药"栏目;14.83的被调查者认为《药讯》设置栏目不合适,需要增加或减少。结论:我院《药讯》的办刊质量总体良好,但仍需在贴近临床开展合理用药及患者用药教育等方面加以重视。     

我国药品价格管理现状及改革思路浅析

目的为医药卫生体制改革提供参考。药品不同于其它普通商品,对其价格的有效管理十分必要。方法在比较发达国家药品价格管制的经验与措施的基础上,对我国药品价格监管体制中存在的主要问题进行了剖析,并提出了相应的措施。结果与结论只有通过政府主导,企业和医疗机构积极响应,才能最终建立起健康的、符合国情的药品价格管理体制。     

液体药物预填充注射系统的发展现状

液体药物预填充注射系统因其安全有效而发展迅速.提高药物与注射器具间的相容性和保证使用安全性是本系统发展的关键问题.在制备不同性质药物的预填充给药系统时,应考虑预填充注射器各部件及其生产工艺的优缺点和适用范围.本文依据近年来国内外文献,分析并总结了液体药物预填充注射系统的发展及使用现状.     

罕见药研发热引发新竞争 常见病用药研发疲软 制药公司偏爱罕见药

近日,美国FDA在药品评价和研究中心（CDER）设置了一个新的职位,以帮助罕见病治疗药物顺利的通过审评上市。此外,FDA和EMEA还就罕见病用药的审评达成合作协议,允许申办人就同一罕见病用药申请提交完全相同的年度报告,以尽量简化此类药物的审评程序,减少企业的研发投入,尽快满足临床上未被满足的需求。两大监管机构在罕见药审评政策上的倾斜,的确激发了制药行业开发罕见药的热情。     

地市级药检所药品标准管理现状和建议

目的 促进地市级药检所药品标准管理的规范化.方法 总结了地市级药检所药品标准管理现状,对存在的问题进行了分析.结果与结论 提出了加强药品标准管理的6项建议.     

孤儿药研发的经济学分析

目的:从经济学角度对我国孤儿药的研发问题进行分析,为我国孤儿药的发展与政策制定提供建议。方法:利用外部性理论和交易费用理论,分析我国药品企业对孤儿药研发积极性不高的原因,并针对这些原因提出相应的解决办法。结果:孤儿药在我国尚缺乏认定标准,其外部经济性、众多的交易费用以及较大的研发风险都会加重药品企业的经济负担,打击企业研发和生产的积极性。结论:我国药品企业可以对孤儿药实行合作研发的策略,并发挥中医药治疗的传统优势,以减少研发成本。政府应建立并发展孤儿药的制度体系,发挥税收及医保的作用,加速审批,给予医药企业市场独占权,鼓励合作研发。