造血干细胞移植治疗Hurler综合征的研究进展

Hurler综合征是一种罕见的遗传代谢性疾病.近年来,造血干细胞移植已经成为治疗本病的首选方法,但是其移植相关死亡率较高.本文就造血干细胞移植治疗Hurler综合征时供者的选择、移植失败的危险因素以及联合酶替代疗法是否有效等问题及最新研究进展进行综述.     

造血干细胞移植治疗Hurler综合征的研究进展

Hurler综合征是一种罕见的遗传代谢性疾病.近年来,造血干细胞移植已经成为治疗本病的首选方法,但是其移植相关死亡率较高.本文就造血干细胞移植治疗Hurler综合征时供者的选择、移植失败的危险因素以及联合酶替代疗法是否有效等问题及最新研究进展进行综述.     

造血干细胞移植的国内外历史记录

造血干细胞移植是经大剂量的放化疗或其他免疫抑制剂预处理,清除患者体内的肿瘤细胞、异常克隆细胞或异常造血干细胞,然后移植正常的自体或异体来源的造血干细胞,重建正常的造血或免疫功能,从而达到临床效果的一种治疗手段。     

造血干细胞移植在白血病治疗中的地位

造血干细胞移植技术应用于临床已有几十年的历史，随着实验和临床血液学及其相关学科的迅速发展，移植技术逐渐成熟并得到广泛的应用，已成为白血病的主要治疗手段之一。造血干细胞来源已经由最初的单纯同胞骨髓，发展至非血缘骨髓、同胞及非血缘外周血或脐带血。接受移植的病人年龄也由原来的45岁以下扩展到65岁左右。     

造血干细胞移植后植入综合征

植入综合征(engraftment syndrome)是发生于造血干细胞移植后中性粒细胞恢复过程中,以发热、皮疹和非心源性肺水肿为主要表现的临床综合征,又称毛细血管渗漏综合征。多见于自体造血干细胞移植后,也可见于异基因造血干细胞移植。多种效应细胞和细胞因子的相互作用可能是形成植入综合征临床表现的主要原因。皮质类固醇激素治疗有良好疗效。     

造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征

骨髓增生异常综合征的本质是造血干/祖细胞的恶性克隆性疾病,造血干细胞移植(HSCT)是唯一可能治愈该病的手段.对于FAB中的RAEB及RAEB-t患者,IPSS系统中的中危-2及高危MDS患者,进行HSCT是最佳选择.具有高危染色体核型的患者也应进行HSCT.严重输血依赖也是HSCT的适应症.关于供者的选择.同胞全相合供者是首选;配型相合的非血缘供者是另一选择;在有条件的中心,可以进行亲属HLA部分相合/单倍体供者的HSCT.对于高复发风险的MDS患者,选用PBSC对于生存更有益.常采用的标准剂量的预处理方案,通常包括清髓剂量的TBI或马利兰,两者疗效相似.采用减低剂量的预处理方案在一定程度上扩大了可以进行HSCT的患者范围,但生存率没有改善,因此没有标准预处理方案的禁忌症的患者不应选择RIC.     

造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征

骨髓增生异常综合征的本质是造血干/祖细胞的恶性克隆性疾病,造血干细胞移植(HSCT)是唯一可能治愈该病的手段.对于FAB中的RAEB及RAEB-t患者,IPSS系统中的中危-2及高危MDS患者,进行HSCT是最佳选择.具有高危染色体核型的患者也应进行HSCT.严重输血依赖也是HSCT的适应症.关于供者的选择.同胞全相合供者是首选;配型相合的非血缘供者是另一选择;在有条件的中心,可以进行亲属HLA部分相合/单倍体供者的HSCT.对于高复发风险的MDS患者,选用PBSC对于生存更有益.常采用的标准剂量的预处理方案,通常包括清髓剂量的TBI或马利兰,两者疗效相似.采用减低剂量的预处理方案在一定程度上扩大了可以进行HSCT的患者范围,但生存率没有改善,因此没有标准预处理方案的禁忌症的患者不应选择RIC.     

造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征

骨髓增生异常综合征(MDS)是一组获得性异质性克隆性恶性疾患。造血干细胞移植(HSCT)是迄今唯一可望治愈MDS的手段。大约30％～40％的患者可经HSCT达到治愈。现今,HSCT主要适用于国际预后积分系统(IPSS)积分为中、高危组患者,而对于骨髓原始细胞大于5％或存在复杂染色体核型异常的患者多采用联合化疗合并HSCT治疗的策略。     

造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征

骨髓增生异常综合征的本质是造血干/祖细胞的恶性克隆性疾病,造血干细胞移植(HSCT)是唯一可能治愈该病的手段.对于FAB中的RAEB及RAEB-t患者,IPSS系统中的中危-2及高危MDS患者,进行HSCT是最佳选择.具有高危染色体核型的患者也应进行HSCT.严重输血依赖也是HSCT的适应症.关于供者的选择.同胞全相合供者是首选;配型相合的非血缘供者是另一选择;在有条件的中心,可以进行亲属HLA部分相合/单倍体供者的HSCT.对于高复发风险的MDS患者,选用PBSC对于生存更有益.常采用的标准剂量的预处理方案,通常包括清髓剂量的TBI或马利兰,两者疗效相似.采用减低剂量的预处理方案在一定程度上扩大了可以进行HSCT的患者范围,但生存率没有改善,因此没有标准预处理方案的禁忌症的患者不应选择RIC.     

造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征

造血干细胞移植是骨髓增生异常综合征(MDS)唯一可治愈的途径。本文就近年来对MDS的异基因骨髓移植和自身造血干细胞移植,预处理和移植前处理,移植后复发的处理,老年MDS和继发性MDS等方面的进展作一综述。     

外周血造血干细胞移植研究进展

外周血造血干细胞移植研究进展董陆佳综述近５年的研究结果证实乳癌（ＢＣ）患者外周血造血细胞（ＰＢＰＣ）中肿瘤细胞污染较预想的要严重得多［１］，免疫组化方法检测提示，非霍奇金淋巴瘤以及神经母细胞瘤患者的ＰＢＰＣ中，１０％～７０％可检出肿瘤细胞污染，采用各...     

造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征

骨髓增生异常综合征(MDS)是一组获得性异质性克隆性恶性疾患。造血干细胞移植(HSCT)是迄今唯一可望治愈MDS的手段。大约30％～40％的患者可经HSCT达到治愈。现今，HSCT主要适用于国际预后积分系统(IPSS)积分为中、高危组患者，而对于骨髓原始细胞大干5％或存在复杂染色体核型异常的患者多采用联合化疗合并HSCT治疗的策略。     

造血干细胞移植治疗多发性骨髓瘤的研究进展

大剂量化疗加自体造血干细胞移植（AHSCT）能够使多发性骨髓瘤（MM）患者的完全缓解（CR）率和生存率明显提高，目前已逐渐成为65岁以下初治MM患者的标准治疗方法，然而复发率较高。高危组年轻患者行异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）有可能治愈MM，由于移植相关死亡率高，尚不能作为MM患者常规治疗手段。非清髓及减低剂量的预处理造血干细胞移植，保留移植物抗骨髓瘤（GVM）效应，与AHSCT联合应用，可能进一步改善MM患者预后。     

促进脐血造血干细胞应用于成人移植的研究进展

脐血造血干细胞移植(UCBT)因来源丰富、HLA相合程度要求低、移植物抗宿主病(GVHD)发生率及严重程度低等优点,已成为重要的造血干细胞来源,但由于单份脐带血(UCB)细胞有限,应用于成人移植还有一定的局限性.为促进脐血造血干细胞应用于成人移植需从通过改良收集和冷冻复苏、体外扩增、双份UCB移植的方法,从而增加UCB造血干细胞数,弥补干细胞自身缺陷,添加辅助细胞提高干细胞植入效率.     

脐血造血干细胞移植研究进展

脐血造血干细胞移植研究进展韩明哲综述严文伟审校骨髓移植是治疗恶性血液病、再生障碍性贫血、重症免疫缺陷病等血液系统疾病的最有效方法之一。由于受ＨＬＡ匹配的骨髓来源的限制，只有少数患者受益于骨髓移植治疗。自从１９７４年Ｋｎｕｄｔｚｏｎ等［１］发现脐血中富...     

脐带血造血干细胞移植

异基因骨髓移植或外周血干细胞移植(AlloBMT,Allo-PBSCT)是当前根治造血系统恶性肿瘤、骨髓衰竭性疾病、部分遗传性疾病疗效最好的方法．但最大的问题是HLA相符供体来源困难,使临床应用受到限制。脐血因含“高质量”造血干、祖细胞,故已成为良好的干、祖细胞供源来替代骨髓进行造血干细胞移植。随着对脐血基础研究的不断深入,脐血造血干细胞移植(Cord Blood Transplantaon．CBT)的临床应用也在不断地扩大。     

异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征6例报告

本研究探讨异基因造血干细胞移植（allo—HSCT）治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的可行治疗方案及疗效。1999年9月-2007年2月采用清髓性预处理allo—HSCT治疗6例骨髓增生异常综合征患者,4例接受同胞HLA配型全相合的异基因外周血干细胞移植（allo—PBSCT）,2例接受单倍体相合异基因骨髓移植（hi—alloBMT）。预处理清髓方案为：全相合移植采用Bu＋Cy,单倍体相合并基因骨髓移植采用Cy4-TBI＋Ara—C。移植物抗宿主病（GVHD）采用联合免疫抑制剂的方法预防,全相合移植应用环胞菌素A和短程氨甲碟呤,单倍体相合并基骨髓移植除以上药物外还加用抗胸腺细胞球蛋白、CD25单克隆抗体及霉酚酸酯。结果表明,全部患者移植后均有造血重建,中性粒细胞数〉0．5×10^9／L及血小板数〉20×10^9／L的平均时间分别为15（11—20）天及20．3（12—28）天,植入证据检测证实为完全供者造血。仅1例发生急性1度皮肤移植物抗宿主病,其他患者未发生急性或慢性GVHD,1例移植后20个月死于疾病复发,1例移植后18个月死于肺部并发症,其余4例无病生存,中位存活时间51．8（18—108）个月。总之,allo—HSCT治疗MDS可行、有效,提高了年轻MDS患者疾病治愈及长期生存的机会。     

造血干细胞移植的临床应用:现状与概况及未来

0引言造血干细胞是存在于造血组织中的一群原始造血细胞,也可以说它是一切血细胞的原始细胞.造血干细胞的理论基础是造血干细胞具有自我更新及分化成熟为各种血细胞和免疫活性细胞的能力.     

减低剂量预处理异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征的研究进展

异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)为可能治愈国际预后积分系统(IPSS)中、高危骨髓增生异常综合征(MDS)患者的方法.然而,MDS患者多为中、老年人,难以耐受清髓性异基因造血干细胞移植(MAC-HSCT).减低剂量预处理异基因造血干细胞移植(RIC-HSCT)具有低毒、高效等特点,被广泛应用于MDS的治疗.目前,常用的预处理方案为氟达拉滨联合烷化剂,但各种预处理方案的疗效差异较大.RIC-HSCT对IPSS中、高危老年MDS患者有其独特优势,但不同移植类型、allo-HSCT前肿瘤负荷、IPSS危险度分层及移植前合并症对RIC-HSCT疗效的影响尚无定论.笔者拟就近年来RIC-HSCT应用于MDS治疗的研究进展进行综述.