婴儿白血病化疗疗效分析

目的回顾性分析CCLG-ALL 2008和BCH-AML 05方案治疗婴儿白血病疗效,为改进婴儿白血病的治疗提供临床资料。方法 2011年1月-2019年1月期间符合入组标准的32例婴儿白血病患儿,其中20例婴儿ALL患儿接受了CCLG-ALL 2008方案治疗,合并MLL基因重排(MLL-r)者12例,无MLL-r者8例;12例婴儿AML接受BCH-AML 05方案治疗。回顾性分析病人治疗结果及治疗相关毒副作用。结果 20例婴儿ALL,中危7例,高危13例;诱导完全缓解(CR)率100%;治疗相关死亡(TRM)10%(2/20);2年累积复发率为(17±0.11)%,2年总体生存率(OS)为(72±0.13)%,2年无事件生存率(EFS)为(67±0.13)%。12例婴儿AML,中危10例,高危2例;CR率为100%;TRM为8%(1/12);2年累积复发率为(34±0.16)%,2年OS为(83±0.11)%,2年EFS为(61±0.16)%。结论CCLG-ALL 2008方案治疗婴儿ALL,CR率高,复发率低;BCH-AML 05方案治疗婴儿AML获得了与年长儿童相同的疗效。     

BCH-AML05方案治疗儿童急性髓细胞性白血病的疗效评估

目的 总结BCH-AML05方案分层治疗儿童急性髓细胞性白血病（AML）的临床疗效,探讨如何进一步提高儿童AML无事件生存（EFS）率。方法 回顾性分析首都医科大学附属北京儿童医院2005年1月至2014年6月收治的初治AML患儿的临床特点及治疗疗效。采用Kaplan-Meier方法评估患儿的总体生存（OS）率及EFS率。结果 185例初治AML（除M3外）患儿纳入分析,均接受了BCH-AML05方案治疗,其中标危47例、中危90例、高危48例。中位随访时间24（0.5~129）个月。①第一疗程达完全缓解(CR)者106例(57.3%),第二疗程达CR者45例（24.3%）,总CR率为81.6%。②8年OS率和EFS率分别为(66.2±4.2)%和(54.1±5.5)%,标危组分别为(65.7±10.4)%和(57.2±8.5)%,中危组分别为(70.3±5.2)%和(60.2±7.4)%,高危组分别为(51.6±10.1)%和(31.3±14.5)%。③34例（18.4%）接受了造血干细胞移植,8年OS率及EFS率分别为(73.5±9.5)%和(67.7±9.9)%。④复发36例(19.5%),中位复发时间12(3.5~ 53)月。死亡52例（28.1%）,其中化疗相关死亡20例（10.8%）;诱导失败死亡11例（5.9%）,复发相关死亡18例（9.7%）;早期死亡率为5.4%。⑤154例行Flt3基因突变检测,Flt3-ITD阳性16例（10.4%）,其中6例（37.5%）诱导化疗后达CR,11例（68.8%）死亡。结论 BCH-AML05方案为儿童AML有效的化疗方案,精准的危险度分层更能提高AML患儿的长期生存率。高危患儿应尽早接受造血干细胞移植。     

AML1-ETO 融合基因对儿童急性髓系白血病 M2型预后的影响

目的：探讨 AML1-ETO 融合基因对急性髓系白血病 M2型患儿治疗效果及预后的影响。方法收集2006年至2012年于我院小儿血液病房首次确诊并进行治疗的48例急性髓系白血病 M2型患儿,经细胞形态学、免疫学、细胞遗传学、分子生物学分型后 AML1-ETO 融合基因阳性的患儿为 A 组(31例),AML1-ETO 融合基因阴性的患儿为 B 组(17例)。比较两组第一疗程完全缓解(complete remission, CR)率、第二疗程 CR 率、总 CR 率、无事件生存(event-free survival,EFS)、总体生存(overall survival,OS)和复发率等情况。并分析与 AML1-ETO 融合基因阳性患儿预后相关的因素。结果入选患儿中 A 组总 CR率为90.3％,B 组 CR 率为94.1％。A 组5年 EFS 为(60.9±9.6)％,B 组5年 EFS 为(25.5±11.0)％,A组5年 OS 为(69.3±8.6)％,B 组5年 OS 为(31.9±12.7)％,A、B 两组的 EFS、OS 比较差异有统计学意义。A、B 两组复发率分别为22.6％、58.8％。有无脾脏肿大、初诊时的白细胞计数、有无 CD56、CD71、第一疗程是否达到完全缓解及危险度分型、AML1-ETO 融合基因是否转阴与 AML1-ETO 阳性患儿预后有相关性。结论 AML1-ETO 融合基因是影响 AML-M2型患儿预后的良好因素。有无 CD56、CD71、第一疗程是否达到完全缓解及危险度分型、AML1-ETO 融合基因是否转阴与 AML1-ETO 阳性患儿预后有显著相关性。     

儿童急性髓系白血病的疗效及预后相关因素分析

目的评价除急性早幼粒细胞白血病(APL)外的儿童急性髓系白血病(AML)的疗效并探讨其预后相关因素。方法 2000年-2013年间诊断的非APL的AML患儿61例,采用统一的治疗方案,分析其临床特征、诱导缓解情况、远期疗效及预后影响因素。结果(1)61例患儿中位随访时间36(1.1~186.2)个月,5年无事件生存率(EFS)为56.5%±7.1%,5年总生存率(OS)为69.6%±6.4%。(2)61例患儿分为低、中、高危组,5年OS率分别为72.7%±10.8%、74.1%±8.5%、42.9%±18.7%,两两相比差异无显著性(P0.05)。(3)单因素分析显示,初诊时存在髓外浸润、免疫表型CD56阳性患儿的远期疗效较差(P值分别为0.03和0.04)。1疗程获得缓解(CR)的患儿获得更高的OS值(P=0.03)。(4)多因素分析显示,初诊时存在髓外浸润、免疫表型CD56阳性、1年内复发、1疗程未获得CR是影响5年EFS的危险因素。(5)初诊时存在髓外浸润、1疗程未获得CR为复发的主要危险因素。结论非APL的儿童AML初诊时存在髓外浸润、免疫表型CD56阳性患儿预后较差,获得CR的疗程数是影响预后和复发的危险因素,降低复发是提高远期生存情况的关键。高危组患儿长期生存情况明显低于低、中危组患儿,应加强高危组患儿的化疗强度或早期行造血干细胞移植。     

AML-XH-99-M3方案治疗33例儿童急性早幼粒细胞自血病临床总结

目的 评价AML-XH-99-M,方案治疗儿童急性早幼粒细胞白血病(M3)疗效.方法 33例M3患儿接受AML-XH-99-M,方案治疗,应用Kaplan-Meier方法进行生存分析,评估患儿的无事生存期(EFS)、无疾病生存期(DFS)及总生存期(OS),所有数据采用SPSS13.0软件统计.结果 33例患儿30例(90.9%)一个疗程达完全缓解(CR),余3例二个疗程CR,总CR率为100%,复发6例(18.2%),平均复发时间为29(16～38)个月,死亡2例(6.1%),7年EFS和DFS均为(73.4±9.4)%,总OS为(91.2±6.0)%,维持治疗中间歇加用全反式维甲酸(ATRA)和无ATRA两组EFS差异有统计学意义,分别为(88.9±10.5)%和(62.5±13.6)%(P<0.05).结论 AML-XH-99-M,方案治疗儿童M3获得了很好的CR率,具有较高的EFS、DFS和OS,维持治疗中加用ATRA可明显降低复发率、提高EFS.     

伴t(8;21)/AML1-ETO阳性的儿童急性髓系白血病的临床特点及预后研究

目的分析伴t(8;21)/AML1-ETO阳性的儿童急性髓系白血病（AML）的临床特点、生物学特征及预后。方法对伴t(8;21)/AML1-ETO阳性的55例AML患儿的临床资料进行回顾性分析,采用Kaplan-Meier 曲线评估患儿的无事件生存（EFS）率、无病生存(DFS)率和总生存(OS)率,COX回归模型评估预后因素。结果①55例伴t(8;21)/AML1-ETO阳性患儿中,4例放弃治疗,4例化疗1疗程后失访,47例患儿进行了双诱导方案化疗,1疗程、2疗程完全缓解率分别为71%和94%,复发10例（21%）,47例患儿的5年EFS率、DFS率、OS率分别为（56.1±7.9）%、（59.8±8.1）%、（72.0±8.1）%。②多因素分析显示年龄是影响患儿预后的独立危险因素,年龄越大出现事故或死亡的风险性越大（P<0.05）。③缓解后继续巩固强化规范化疗的患儿（n=27）5年OS率明显高于不规范化疗的患儿（n=13）［（47.5±17.1）% vs （38.9±17.3）%,P<0.01］。结论伴t (8;21)/AML1-ETO阳性儿童AML是一类具有高度异质性的疾病,其治疗完全缓解率高,远期疗效好,年龄是决定远期疗效的重要因素之一,完全缓解后进行巩固强化规范化疗疗效较好。     

造血干细胞移植对c-kit突变阳性儿童急性髓细胞白血病的疗效观察

目的探讨造血干细胞移植(HSCT)对c-kit突变阳性的急性髓细胞白血病(AML)患儿生存的影响。方法利用一代测序方法从AML患儿中筛出c-kit突变的AML患儿,分析HSCT对c-kit突变阳性AML患儿总体生存率(OS),无复发生存率(RFS)及无事件生存率(EFS)的影响。结果在131例AML患儿中发现有33例c-kit突变阳性(c-kit~+),突变率为25.2%。其中15例接受了HSCT治疗,18例未接受HSCT治疗,男性患儿移植的比例高于女性患儿(P=0.0216)。c-kit突变阳性患儿移植组与未移植组的年龄、白细胞(WBC)、血小板(PLT)、和血红蛋白(HGB)水平、骨髓原始细胞比例、FAB分型、c-kit突变类型及最终危险度等临床病理特征均无明显差异。这33例c-kit~+患儿预计5年OS为(78.1±7.3)%,5年RFS为(75.4±10.9)%,5年EFS为(71.5±8.1)%,虽然移植组和未移植组的RFS和EFS均无显著差异,但移植组OS明显高于未移植组(P=0.0487)。结论 HSCT治疗可以延长c-kit~+AML患儿的总生存,但不能延长无复发生存率和无事件生存率。     

CCLG-ALL2008方案治疗儿童急性淋巴性白血病单中心疗效分析

目的分析CCLG-ALL2008方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)的单中心疗效,为改进该方案提供临床依据。方法符合入组标准的100例ALL患儿,接受了CCLG-ALL 2008方案治疗,回顾性分析治疗结果及治疗相关毒副作用。结果 100例中低危ALL 49例,中危23例,高危28例。诱导缓解率97%。化疗期间发生严重感染24例(24%),并发大脑后部可逆性脑病综合征(PRES)6例,发生治疗相关死亡(TRM)8例。本组病人的2年和5年累积复发率均为(12%±0.04),2年和5年总体生存率(0S)均为(83%±0.04),2年和5年无事件生存率(EFS)均为(79%±0.04)。低危组与高危组间0S差异有显著性(χ~2=12.026,P=0.001);低危组与高危组间EFS差异有显著性(χ~2=14.291,P=0.000),中危组与高危组间EFS差异亦有显著性(χ~2=5.356,P=0.021)。影响生存的主要因素是诱导期严重感染所致TRM、疾病复发以及病人治疗途中失访。结论 CCLG-ALL 2008方案治疗儿童ALL完全缓解率高、复发率低,降低诱导期严重感染所致TRM,减少高危疾病复发,并改进高危病人综合管理以使病人能接受完整治疗,可进一步提高生存率。     

TEL/AML1 基因阳性急性淋巴细胞白血病患儿CCLG-ALL-2008方案疗效分析

目的探讨CCLG-ALL-2008方案治疗TEL/AML1融合基因阳性儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)效果以及影响因素。方法回顾分析2008年6月至2014年12月初诊并治疗的99例TEL/AML1融合基因阳性患儿及329例无特异性融合基因的B系ALL患儿的临床和生物学特征,随访至2015年10月,观察两组患儿的生存状态和影响因素。结果两组患儿初诊时的年龄和外周血白细胞数相近;在诱导缓解治疗第8天的泼尼松敏感实验、第15天骨髓呈M3状态、第33天和第12周微小残留病灶(MRD)1.0×10-3的比例两组患儿的差异均无统计学意义(P0.05)。随访期间,TEL/AML1融合基因阳性患儿的复发率为14.14%(14/99),无特异性融合基因组为20.97%(69/329),差异无统计学意义(χ2=2.27,P=0.132);无特异性融合基因组病死率(16.72%)高于TEL/AML1融合基因阳性组(8.08%),差异有统计学意义(χ2=4.52,P=0.033)。TEL/AML1融合基因阳性组与无特异性融合基因组的5年总生存率(OS)分别为(86.1±4.9)%和(79.0±2.8)%,5年无复发生存率(RFS)分别为(80.7±5.1)%和(72.0±3.1)%,5年无事件生存率(EFS)分别为(78.9±5.1)%和(69.6±3.1)%,差异均无统计学意义(P0.05)。COX模型分析显示第12周MRD水平是影响OS、RFS、EFS的独立预后因素(P均0.001)。结论接受CCLG-ALL-2008方案治疗的ALL患儿,TEL/AML1融合基因阳性是预后良好的指标,第12周MRD≥1.0×10-3应推荐更强烈的治疗方案。     

AML-XH-99-M3 方案治疗33例儿童急性早幼粒细胞白血病临床总结

目的：评价AML-XH-99-M3方案治疗儿童急性早幼粒细胞白血病（M3）疗效。方法：33例M3患儿接受AML-XH-99-M3方案治疗，应用Kaplan-Meier方法进行生存分析，评估患儿的无事生存期（EFS）、无疾病生存期（DFS）及总生存期（OS），所有数据采用SPSS13.0软件统计。结果：33例患儿30例（90.9%）一个疗程达完全缓解（CR），余3例二个疗程CR，总CR率为100%，复发6例（18.2%），平均复发时间为29（16~38）个月，死亡2例（6.1%），7年EFS和DFS均为（73.4±9.4）%，总OS为（91.2±6.0）%，维持治疗中间歇加用全反式维甲酸（ATRA）和无ATRA两组EFS差异有统计学意义，分别为（88.9±10.5）%和（62.5±13.6）%(P<0.05)。结论：AML-XH-99-M3方案治疗儿童M3获得了很好的CR率，具有较高的EFS、DFS和OS，维持治疗中加用ATRA可明显降低复发率、提高EFS。