多分类结局指标中两类别占比之差的统计推断方法

目的多分类结局指标中两类占比的比较目前尚无相应统计方法,本研究旨在建立多类别中某两类占比差的统计推断方法。方法根据多项分布理论,用正态近似法建立两类别发生占比差的假设检验方法,分别基于Wald法和Newcombe法构建其置信区间,包括连续性校正和非连续性校正两种情形。通过模拟验证假设检验方法的一类错误及检验效能和置信区间方法的覆盖率,最后以实例进行说明。结果基于占比差的假设检验在大样本下可以较好的控制一类错误。两种方法置信区间的覆盖率均在95%左右,Newcombe法优于Wald法,但在发生率较低时两种方法均不理想。结论本文提出多分类结局指标中两类占比差的假设检验及置信区间方法均能满足应用需求,其中置信区间方法推荐Newcombe法,但当样本量太小(如20例左右),所有方法均失效,建议使用描述方法。     

多分类结局指标中两类别占比之差的统计推断方法北大核心CSCD

目的多分类结局指标中两类占比的比较目前尚无相应统计方法,本研究旨在建立多类别中某两类占比差的统计推断方法。方法根据多项分布理论,用正态近似法建立两类别发生占比差的假设检验方法,分别基于Wald法和Newcombe法构建其置信区间,包括连续性校正和非连续性校正两种情形。通过模拟验证假设检验方法的一类错误及检验效能和置信区间方法的覆盖率,最后以实例进行说明。结果基于占比差的假设检验在大样本下可以较好的控制一类错误。两种方法置信区间的覆盖率均在95%左右,Newcombe法优于Wald法,但在发生率较低时两种方法均不理想。结论本文提出多分类结局指标中两类占比差的假设检验及置信区间方法均能满足应用需求,其中置信区间方法推荐Newcombe法,但当样本量太小(如20例左右),所有方法均失效,建议使用描述方法。     

多种缺失机制共存的定量纵向缺失数据处理方法的模拟比较研究

目的 比较在处理多种缺失机制共存的定量纵向缺失数据时,基于对照的模式混合模型（PMM）、重复测量的混合效应模型（MMRM）以及多重填补法(MI)的统计性能。方法 采用Monte Carlo技术模拟产生包含完全随机缺失、随机缺失和非随机缺失中两种或三种缺失机制的定量纵向缺失数据集,评价三类处理方法的统计性能。结果 基于对照的PMM控制Ⅰ类错误率在较低水平,检验效能最低。MMRM和MI的Ⅰ类错误率可控,检验效能高于基于对照的PMM。两组疗效无差异的情况下,所有方法的估计误差相当,基于对照的PMM方法的95%置信区间覆盖率最高;有差异的情况下,各方法受符合其缺失机制假设的缺失比例大小影响。含有非随机缺失数据时,基于对照的PMM基本不高估疗效差异,95%置信区间覆盖率最高,MMRM和MI高估疗效差异,95%置信区间覆盖率较低。所有方法的95%置信区间宽度相当。结论 分析多种缺失机制共存,特别是含有非随机缺失的纵向缺失数据时,MMRM和MI的统计性能有所降低,可采用基于对照的PMM进行敏感性分析,但需要注意其具体假设,防止估计过于保守。     

总体率的95%置信区间估计基本方法和软件操作

正统计结果中,置信区间的意义不亚于假设检验的P值,常用统计软件SPSS可快速进行总体均数的置信区间估计,但如何估计总体率(包括单个率和率差)的置信区间,对于研究者而言仍然是个问题。无论是观察性研究还是实验性研究,根据定性变量计算总体率的置信区间是统计分析不可或缺的部分。本文介绍总体率的95%置信区间估计基本方法以及SPSS     

确定多元医学参考值的两类的指组合指标法

确定多元医学参考值的单侧的统计方法中，有多指标正态分布法、多指标百分位数法、多维标度法与组合指标法。这些方法要求各指标医学意义的效呈等价诊断意义。对于观测指标具有不同的诊断意义，则上方法不能使用。对于两类指标，不仅其一类单独出现异常时有意义，且各类均有异常时亦有意义，并考虑两类指有不同阳性率情况，根据某受试者的异常指愈多，愈有可能患相 某病，以医学意义限定在不同情况下最少异常指数，按概率论提出两类     

假设检验的两类错误与 Monte Carlo 模拟

目的：掌握假设检验的两类错误是合理运用假设检验方法的关键所在,但由于其高度抽象性,想完全理解有一定的难度,本文通过比较直观的方法加深对假设检验两类错误的认识。方法采用了当前比较流行的Monte Carlo模拟方法,用模拟数据直观得出结果。结果模拟数据显示了假设检验的两类错误之间存在此消彼长的关系,以及两类错误与样本容量之间存在反向变化关系。结论模拟显示目前的假设检验方法在区分小差异方面还存在一定的不足,有待于进一步改进和完善。     

生存率置信区间的五种估计方法

生存率是医学随访研究资料分析中常用的指标，例如适用于小样本资料的Ｋａｐｌａｎ－Ｍｅｉｅｒ乘积限估计和大样本资料的寿命表法生存率估计。本文对生存率置信区间的估计方法进行了讨论。主要介绍了五种置信区间的估计方法：经典法（基于Ｇｒｅｅｎｗｏｏｄ方差公式）、校正法、反正旋转换法、ｌｏｇ（－ｌｏｇ）转换法及ｌｏｇｉｔ转换法。文中给出了两个实例，并就生存率９５％置信区间的估计做了详细介绍，还进一步讨论了它们在     

两组率同为100%或0%时率差置信区间估计的SAS实现

目的通过SAS编程实现两组事件发生率均为0%或100%时率差置信区间的估计。方法针对事件发生率均为100%或0%时率差置信区间的估计问题,采用SAS9.4编程,使置信区间估计的Miettinen Nurminen法、Newcombe-Wilson法及校正New combe-Wilson法等三种方法得以实现,并通过实例进行说明。结果所编程序实现了三种方法的置信区间估计,便于专业和非专业人员使用。实例中两组样本量分别为59,56,结果两组事件发生率均为100%,三种方法的95%置信区间:Miettinen Nurminen法为[-6.16%,6.47%];Newcombe法为[-6.11%,6.42%];校正Newcombe法为[-7.62%,8.00%]。结论本文所提供的SAS宏程序可以简便地实现两组事件发生率均为0%或100%时三种常用的率差置信区间的估计方法。     

两组率同为100%或0%时率差置信区间估计的SAS实现北大核心CSCD

目的通过SAS编程实现两组事件发生率均为0%或100%时率差置信区间的估计。方法针对事件发生率均为100%或0%时率差置信区间的估计问题,采用SAS9.4编程,使置信区间估计的Miettinen Nurminen法、Newcombe-Wilson法及校正New combe-Wilson法等三种方法得以实现,并通过实例进行说明。结果所编程序实现了三种方法的置信区间估计,便于专业和非专业人员使用。实例中两组样本量分别为59,56,结果两组事件发生率均为100%,三种方法的95%置信区间:Miettinen Nurminen法为[-6.16%,6.47%];Newcombe法为[-6.11%,6.42%];校正Newcombe法为[-7.62%,8.00%]。结论本文所提供的SAS宏程序可以简便地实现两组事件发生率均为0%或100%时三种常用的率差置信区间的估计方法。     

基于队列研究估计暴露因素与罕见结局关联的统计方法选择

比值比(OR)和相对危险度(RR)均是评估暴露因素与研究结局间关联的常用指标, 在罕见结局的队列中, OR值常被用作RR值的近似估计, 但RR值的意义更加清晰易解释。本研究旨在基于罕见结局队列研究, 比较不同多因素回归模型获得RR与OR估计值的差别, 为基于队列研究估计暴露因素与罕见结局间关联关系时选择多因素回归方法, 以及优先报告关联大小估计指标提供参考。本研究基于中国出生队列数据开展实例研究, 以全部病种的出生缺陷为研究结局, 以受孕方式为暴露因素, 纳入孕妇年龄、是否有出生缺陷家族史等有明确证据支持的变量作为协变量, 分别拟合logistic回归、log-binomial回归以及Poisson回归, 并比较OR和RR的点估计值及其95%CI。结果表明, 在罕见结局队列研究中logistic回归估计的OR值与log-binomial回归及Poisson回归估计的RR值近似, 但log-binomial回归及Poisson回归估计的效应值更接近1.00, 且效应值的95%CI分布更窄, 但可能存在不收敛或过离散问题。针对罕见结局的队列研究, 在适用前提下, 推荐优先报告基于log-b...     

不同混杂结构条件下各倾向性评分方法的模拟比较研究

目的通过构建不同混杂结构的处理因素模型和结局模型、不同相关性的协变量,比较多种倾向性评分方法在结局模型为线性回归模型的情况下估计处理效应的优劣。方法采用Monte Carlo模拟方法,通过构建四种由简单到复杂的不同结构的混杂模型,生成相应的数据集,再分别应用倾向性评分匹配、回归调整、加权以及分层的方法估计处理效应并进行比较。评价指标包括点估计、标准误、相对偏倚、均方误差。结果在结局模型为线性回归模型情况下,倾向性评分回归调整法估计的相对偏倚最小,稳定性也最好。匹配法卡钳值取0.02较卡钳值取倾向性评分标准差的0.2倍估计的相对偏倚更小。当处理因素模型中含有非线性效应时,用逆概率加权法估计的偏倚较大,并且加权法估计的标准误也最大。倾向性评分分层法在各种情况下估计的相对偏倚都较大。结论倾向性评分回归调整法能够较好地估计处理效应,并且在各种情况下估计都较为稳健。建议当协变量与处理因素和结局变量的关系无法确定时,这四种方法中可以考虑优先使用回归调整法。     

基于公立医院高质量发展的一院多区学科布局设置研究

目的 构建一院多区学科布局评价指标体系，探索适宜分院区发展的学科方向。方法 运用文献分析法和德尔菲法确立评价指标体系；采用AHP-CRITIC组合赋权法计算权重系数，结合各临床科室运行数据测算科室得分；采用K-means聚类分析对科室进行分类，推选出最优学科。结果 评价指标体系包含3个一级指标、10个二级指标、54个三级指标，两轮咨询专家权威系数均为0.88,协调系数分别为0.29和0.18,三级指标权重在0.005到0.065之间。得分较高的科室：妇产科(55.77分)、介入放射科(53.88分)、普外胃肠外科(53.86分)等，得分较低的科室：内分泌科(40.39分)、肾脏内科(40.35分)、临床心理科(40.28分)等。通过K-means聚类，43个临床科室分为I类科室5个(占比12%),II类科室11个(占比26%),III类科室18个(占比42%),IV类科室9个(占比21%)。结论 优先推荐到分院区开展的科室包括妇产科、介入放射科、普外胃肠外科等。分院区科室布局重点考虑指南标准、科室资源使用程度、区域医疗能力提升程度、突发公共卫生事件应急能力等因素。     

存在缺失数据的非劣效临床试验中不同分析方法的模拟比较研究

目的探讨适用于非劣效试验设计下重复测量数据的统计分析方法。方法基于某临床研究的基本指标,应用Monte Carlo模拟方法,分别模拟出完整的重复测量数据和不同缺失机制下不同缺失比例的数据;运用不同的统计分析方法对模拟数据进行统计分析,通过检验效能、Ⅰ类错误等指标比较不同分析方法的性能。结果完整数据下,多数的统计分析方法均能达到或近似达到较理想的检验效能和Ⅰ类错误;存在数据缺失的情况下,基于非结构化协方差矩阵的重复测量混合效应模型（mixed-effect model repeated measure,MMRM）和不同协方差结构的广义估计方程（generalized estimated equation,GEE）表现出良好的稳定性,能在保证足够检验效能的情况下,有效的控制Ⅰ类错误;非劣效试验设计下,不同缺失比例的模拟结果均显示,末次结转（last observation carried forward,LOCF）的方法会低估组间的差异,造成Ⅰ类错误膨胀。结论基于非劣效试验设计的重复测量数据,当数据存在缺失时,LOCF结转方法会低估组间的差异,造成I类错误的膨胀,不再是一种保守的缺失值处理...     

对估算标化死亡率比的置信限和假设检验方法的商榷

标准化死亡率比(SMR)广泛用于研究某些特殊人群与某种发病率(或死亡率)较低的疾病的关系。近10多年来，国内专业刊物或专著中对SMR假设检验及置信限估算方法已有一些介绍。关于SMR假设检验，黄小兰、何廷尉介绍了Bailar氏查表法，韩向午介绍了Z检验法，李洪源介绍了X^2检验法及Byar氏法等方法；关于SMR置信限估算，文献中介绍不多，李洪源介绍了Byar氏法、对数变换法等方法。这些介绍未能全面系统地反映SMR统计推断的现状，未能指出各种方法的局限性、适直范围，因为当观察或预期死亡数小时，     

ROC曲线下面积的ML估计与假设检验

目的 探讨诊断试验中配对设计资料的ROC分析方法。方法 在双正态模型基础下应用ML估计方法计算ROC曲线下面积，正态近似法估计面积的可信区间及假设检验。结果 由迭代法进行参数估计，得到ROC曲线下的面积、面积的标准误及置信区间，可计算出面积比较的U检验统计量。结论 可用于配对设计的诊断试验的比较和评价，包括对连续性和等级分类资料的处理。     

复杂抽样调查总体特征量及其方差的估计

目的 介绍一种基于设计的复杂抽样调查数据总体特征量及其方差的估计方法.方法 采用抽样权重估计有关的总体特征量,用泰勒级数线性法估计其方差,并给出具体的分析实例.结果 加权估计量是总体特征量的近似无偏估计,所构建的95%CI可用于有关估计量准确度的评价及假设检验.结论 基于设计的复杂抽样调查数据分析方法说明了调查设计的特征,在大规模调查情况下都能得到可靠的结论.     

Bootstrap估计及其应用

本文介绍了一种面向应用的、基于大量计算的统计推断——ｂｏｏｔｓｔｒａｐ法。它是以原始数据为基础的模拟抽样统计推断法，用于研究原始数据的某统计量的分布特征，特别适用于那些难以用常规方法导出的参数的区间估计、假设检验等问题。讨论了参数与非参数的ｂｏｏｔｓｔｒａｐ法，ｂｏｏｔｓｔｒａｐ的估计误差，ｂｏｏｔｓｔｒａｐ与ＭｏｎｔｅＣａｒｌｏ模拟的区别，ｊａｃｋｎｉｆｅ与ｂｏｏｔｓｔｒａｐ的联合估计等问题。     

logistic回归中一类基于Wald检验的样本量和功效估计

目的本文以logistic回归为例,介绍一类基于Wald检验的样本量和功效计算方法。方法推导一般情形下的计算方法,给出两类简单情形下的样本量计算公式:(1)模型仅含有一个暴露因素;(2)模型含有一个暴露因素和一个混杂因素,并给出实例分析。在暴露因素为一个二分类变量时,通过模拟研究比较了教科书上常用计算公式与基于Wald检验样本量的区别。对于病例对照研究,给定功效时,可通过最小化样本量来估计最优的病例与对照的比例。结果理论推导和模拟研究均显示,教材中的公式可能高估也可能低估样本量,仅当H_0成立时,三种方法得到的样本量估计相同。结论研究设计中计算样本量的统计量与假设检验采用的统计量建议保持一致。     

疾病预后研究的中介分析方法评价

目的对用于癌症预后研究的五种中介分析方法(VanderWeele法、Baron-Kenny法、Imai法、Sobel法和InverseWeight法)进行评价,为实例分析的方法选择提供依据。方法基于模拟试验,产生不同参数设置下的模拟数据,并评价五种方法的第一类错误、检验效能和分析时间。结果除InverseWeight法在相关系数较大时第一类错误有所膨胀外,其余四种方法的第一类错误在不同参数情况下均在0.05附近。五种方法的检验效能趋势一致,均随着样本量、中介比、总效应的增大而增大,随着删失比的增大而减小。在样本量较小(N=100)且中介比不大于30%的情况下,InverseWeight法的检验效能低于另四种方法。InverseWeight法、Baron-Kenny法和Imai法的分析效率远低于VanderWeele法和Sobel法。结论综合考虑一类错误控制、检验效能及分析效率,推荐VanderWeele法进行预后研究的中介分析。     

二分类资料的五种一致性评价指标应用效果比较

目的探讨5种不同的一致性评价指标用于估计二分类结局一致性的应用效果。方法用Monte Carlo法模拟得到不同样本含量和不同阳性率的二分类数据,分别估计各指标、标准误及估计值与真实值的相对偏差,从列联表的均衡性角度评价各系数的适用性。实例数据则使用Bootstrap估计加以验证。结果当列联表趋于均衡时,5种系数的标准误和相对偏差均较小;列联表趋于不均衡,Kappa、Scott π和Krippendorff α这3种系数的标准误和相对偏差越大;对于各种情形下的列联表,AC_1和G指数的标准误和相对偏差变化均较小。结论列联表的均衡状态对Kappa、Scott π和Krippendorff α这3种系数的稳定性影响较大。当列联表趋于不均衡时,推荐使用AC_1和G指数评价二分类结局的一致性。