输血联合去铁胺治疗重型β地中海贫血

目的 观察输血联合去铁胺治疗重型β地中海贫血的临床疗效.方法 对我科25例重型β地中海贫血患儿采用输血联合去铁胺治疗,定期进行铁代谢的检测,观察其临床疗效.结果 经过治疗,患者相关症状得到不同程度缓解,输血后患者血红蛋白（Hb）恢复至＞ 100 g/L.血液中血清铁治疗前（35.08±1.41）μmol/L,治疗后（23.09±1.39）μmol/L;血清铁蛋白治疗前（2858.25±111.2）μg/L,治疗后（485.58±56.9） μg/L;经过治疗血清铁、血清铁蛋白均显著下降,差异有统计学意义（P＜0.05）.结论 输血加去铁胺治疗重型β地中海贫血可获得满意疗效,避免或减少因铁堆累导致的器官损害.     

去铁酮片治疗广西重型β地中海贫血患儿的临床指标观察

目的:观察去铁酮片治疗广西重型β地中海贫血患儿的效果。方法:采用输血加去铁酮片治疗重型β地中海贫血患儿27例,比较用药前后患儿血清铁蛋白水平及肝、肾功能和血象指标变化。结果:口服去铁酮片可遏制输血后患儿的血清铁蛋白浓度升高,个别病例出现血象及肝功能异常变化。结论:给予患儿输血的同时,使用口服去铁酮片去铁是有效的,但应注意药物产生的不良反应。     

去铁酮联合去铁胺治疗重型地中海贫血患儿血糖代谢及铁代谢的影响

目的:探讨使用去铁酮+去铁胺对重型地中海贫血患儿血糖、铁代谢的影响.方法:选取100例患儿随机分成观察组与对照组各50例,对照组单用去铁胺治疗,观察组则使用去铁酮联合去铁胺治疗,比较两组疗效.结果:治疗后两组血糖代谢正常率比治疗前高,观察组高于对照组(P<0.05)血清白蛋白水平治疗后比治疗前低,观察组低于对照组(P<...     

去铁酮治疗高量输血的重型β-地中海贫血患儿临床观察

目的：探讨去铁酮治疗高量输血的重型β-地中海贫血患儿临床疗效。方法：选取我院2014年9月～2015年10月收治的31例需要高量输血的重型β-地中海贫血患儿为研究对象,采用去铁酮治疗,探讨临床疗效。结果：用药不超过1年的患儿有16例,与用药前相比,血清铁蛋白浓度变化不大,差异不显著,不具有统计学意义（P>0.05）,用药2年以上的患儿有15例,与用药前相比,患儿的血清铁蛋白逐渐下降,差异有统计学意义（P<0.05）;少数患儿用药后出现血象和肝功能异常变化。结论：采用去铁酮治疗重型β－地中海贫血患儿,坚持治疗,疗效显著,不良反应少,值得在临床上推广。     

去铁酮与去铁胺对早期重型地中海贫血患儿血清铁蛋白水平及心功能的影响分析

目的比较去铁酮(DFP)与去铁胺(DFO)对早期重型地中海贫血患儿血清铁蛋白(SF)水平及心功能的影响。方法60例早期重型地中海贫血患儿,随机分为病例组和对照组,各30例。两组患儿均给予输血治疗和去铁治疗,病例组给予去铁酮进行去铁治疗,对照组给予去铁胺进行去铁治疗。比较两组患儿治疗前后血清铁蛋白、脑纳肽(BNP)水平及心输出量(CO)。结果治疗1年后,病例组和对照组血清铁蛋白水平分别为(714.4±251.4)、(797.4±218.3)μg/L,均低于治疗前的(1341.3±253.6)、(1387.3±227.7)μg/L,差异具有统计学意义(P<0.05);但两组治疗1年后血清铁蛋白水平比较差异无统计学意义(P>0.05)。两组治疗前后脑纳肽水平组间比较差异均无统计学意义(P>0.05);治疗1年后,两组脑纳肽水平均低于本组治疗前,但比较差异无统计学意义(P>0.05)。两组治疗前后心输出量组间比较差异均无统计学意义(P>0.05);治疗1年后,两组心输出量均略高于本组治疗前,但比较差异无统计学意义(P>0.05)。结论去铁酮和去铁胺在地中海贫血的早期治疗中疗效相当,均具有去铁和维持心功能的作用,因此需要结合患儿的实际情况来选择药物,如经济困难的儿童可以选择相对价格低廉的药物,经济条件好的儿童可以选择使用方便舒适的药物,但是两种药物均不能完全根治地中海贫血,需要长期治疗。     

地拉罗司与去铁胺治疗输血依赖型地中海贫血铁过载的效果分析

目的:比较地拉罗司(DFX)及去铁胺(DFO)治疗输血依赖型地中海贫血(TDT)的效果,评价单药治疗的优势及局限性。方法:回顾分析我院门诊2013年1月-2015年6月TDT合并铁过载并接受DFX或DFO治疗的病例资料。DFX组58例患儿选择DFX 20~35 mg/(kg·d)治疗,DFO组27例患儿选择DFO 25~45 mg/(kg·d)治疗,每周5 d。自用药起随访1年,每3~6个月检测血清铁蛋白(SF)水平、肝肾功能、血常规。结果:两组患儿中位年龄、平均铁摄入率及治疗前SF 比较差异无统计学意义。随访6个月,DFX组和DFO组SF下降均值分别为168(-2 650,7 254)ng/mL 和170(-260,599)ng/mL(P>0。05)。DFX组SF下降与剂量呈正相关(P<0.05)。随访7~12个月,DFX组与DFO组SF下降均值分别为212(-370,795)ng/mL 和-1 330(-2 454,-206)ng/mL(P<0.05)。结论:DFX较DFO治疗TDT有优势,宜使用耐受范围内最大剂量。DFX可稳定SF,宜长期用药。DFO安全剂量用于大量输血患儿效果不佳。     

β-地中海贫血的铁超载及去铁治疗

β-地中海贫血是一种常见的遗传性疾病,在我国的发病率为0.67%[1],以广东、广西、云南、贵州、四川等省为高。它是由于β-珠蛋白基因突变导致β-珠蛋白肽链的合成受到抑制而引起的溶血性贫血。定期输血使血红蛋白维持在较高的水平是目前治疗地中海贫血的常用方法。长期反复的输血可以纠正地中     

去铁胺治疗长期输血所致铁过载的疗效观察

目的:探讨去铁胺治疗依赖输血的血液病所致铁过载的疗效及安全性。方法:观察长期依赖输血的骨髓增生异常综合征和慢性再生障碍性贫血患者应用去铁胺治疗前后血清铁蛋白、肝、心脏功能改变及去铁胺治疗的不良反应。结果:静脉缓慢注射去铁胺治疗输血依赖性铁过载的骨髓增生异常综合征和慢性再生障碍性贫血患者1个月及3个月对去铁胺治疗的总反应率分别为37.5%和62.5%,观察到不良反应少且可耐受。结论:静脉缓慢注射去铁胺治疗输血依赖性铁过载血液病有效、安全,输血依赖性铁过载的患者值得坚持用药。     

铁鳌合剂治疗重型地中海贫血铁过载临床研究现状

地中海贫血是一类遗传性珠蛋白合成障碍致异常血红蛋白的溶血性贫血。由于基因缺陷和珠蛋白合成障碍程度不一其临床表现严重程度不同,重型地中海贫血是致死性疾病。重型a地中海贫血即Hb Bart’s综合征,常于孕中晚期流产、死胎或生后早期夭折。     

去铁酮的合成

以3-羟基-2-甲基-4-吡啶酮为原料，经羟基保护、N-甲基化和脱保护基反应得到去铁剂去铁酮，总收率49％。     

地拉罗司治疗地中海贫血铁过载的快速卫生技术评估

目的采用快速卫生技术评估的方法评价地拉罗司治疗地中海贫血铁过载的有效性、安全性和经济性,为临床合理用药提供循证依据。方法计算机检索PubMed、Embase、Cochrane Library、NHS EED、CADTH、中国知网、万方数据库等中英文数据库/网站,收集地拉罗司对比去铁胺/去铁酮治疗地中海贫血铁过载的卫生技术评估(HTA)、系统评价/Meta分析和药物经济学研究,检索时限均为建库/建站起至2021年6月。在筛选文献、提取资料的基础上,分别采用HTA checklist、系统性评价方法学质量评估表、经济评价报告标准量表评价纳入HTA报告、系统评价/Meta分析和药物经济学研究的文献质量,并对有效性、安全性结果进行定量描述,对经济学评价结果进行定性描述。结果从1569篇文献中筛选纳入1篇HTA报告、5篇系统评价/Meta分析和5篇药物经济学研究。纳入HTA报告、系统评价/Meta分析、药物经济学研究的质量等级均较高。多数研究报道,30 mg/(kg·d)地拉罗司降低血清铁蛋白水平、肝脏铁过载水平的效果优于去铁胺;地拉罗司组患者的不良反应多为轻度胃肠道刺激症状、皮肤瘙痒、关节痛、转氨酶升高等,一般不影响后续治疗;去铁胺组与地拉罗司组患者严重不良反应比较,差异无统计学意义[RR=0.96,95%CI(0.85,1.08),P=0.52];与去铁胺比较,地拉罗司的成本-效益较高;而与去铁酮相比,地拉罗司不太可能具有成本-效益。结论地拉罗司治疗地中海贫血铁过载具有良好的有效性和安全性;与去铁胺相比,地拉罗司在伊朗、英国等国家有良好的经济学优势。     

铁螯合剂在地中海贫血治疗中的研究进展

机体铁过载常见于某些遗传性疾病的患者,如地中海贫血。人体铁含量过高可对各脏器功能产生严重影响,并可催化发生氧化还原反应释放羟自由基,破坏多种生物大分子,因此临床对地中海贫血的治疗都需辅以除铁治疗。铁螯合剂可与体内铁离子有效结合并促进铁排泄,降低体内铁含量及其在各器官的病理性沉积。目前临床使用的铁螯合药物有去铁胺、去铁酮和地拉罗司,且均存在局限性。因此,半个世纪以来医药工作者一直致力于寻找口服吸收好、毒副作用小的新药,而HBED,DFT,PIH类化合物有望成为具有临床价值的新铁螯合剂。     

去白红细胞输注对重型β地中海贫血患儿血清乳酸脱氢酶及血红蛋白水平的影响

目的 分析对重型β地中海贫血患儿实施去白红细胞输注治疗的临床价值.方法 回顾性选取2018年1月至2019年12月广东省阳春市人民医院输血科74例重型β地中海贫血患儿,遵从"平衡序贯法"分组,将其分为对照组(37例,悬浮红细胞输注治疗)和观察组(37例,去白红细胞输注治疗).观察两组非溶血发热性输血反应发生率、血清乳酸...     

去铁胺治疗骨髓增生异常综合征铁过载的临床疗效及其对预后的影响

目的探讨去铁胺治疗骨髓增生异常综合征铁过载的临床疗效及其对预后的影响。方法选取我院2004年6月至2011年6月收治的79例骨髓增生异常综合征铁过载患者,按照血清铁蛋白（SV）水平将患者分为3组,所有患者均给予静脉滴注甲磺酸去铁胺治疗,2周为1个疗程,间隔2周,共治疗4个疗程。分别对每组患者的治疗效果、生存时间和不良反应进行分析。结果血清铁蛋白I、Ⅱ和Ⅲ期患者对去铁胺的反应率分别为86．04％、58．33％和16．67％,各期的反应率比较,差异有统计学意义（P〈0．05）。3组患者的中位生存时间分别为〉36、33、19个月,各组患者的中位生存时间比较,差异有统计学意义（P〈0．05）。3组患者的不良反应发生率比较差异无统计学意义（P〉0．05）。结论去铁胺治疗骨髓增生异常综合征铁过载的疗效与患者基础sF水平存在一定的关系,其不良反应轻微,SFI期的骨髓增生异常综合征患者的生存获益最大。     

重型β地中海贫血患儿非溶血性输血反应比较

目的探讨输注不同类型红细胞发生非溶血性发热性输血反应（FNHTR）的差异。方法2011年至2012年在本院输血的重型β地中海贫血患儿64例,输注滤除白细胞红细胞或洗涤红细胞756人次,同期住院非地贫病人1287例,输注悬浮红细胞1506人次,比较两组FNHTR发生率。结果洗涤红细胞或滤除白细胞红细胞输注FNHTR发生率为1．32‰,红细胞悬液输注FNHTR发生率为8．63‰,差异有统计学意义（X2=437,P〈0．05）。结论重型β地中海贫血患儿应输注滤除白细胞红细胞或洗涤红细胞,降低FNHTR发生率,为长期配血及以后骨髓移植创造条件。     

小儿重型β地中海贫血的中医证候分布规律

目的:研究小儿重型β地中海贫血的中医证候分布规律.方法:制定中医证候观察表,对61例重型β地中海贫血患儿进行中医证候调查,并建立数据库,运用聚类分析等统计学手段结合临床判定其证候分布.结果:聚类分析结果聚为四类,分别为肝肾阴虚证(占36.1％)、气血两虚证(占24.6％)、阴阳两虚证(占21.3％)、脾肾阳虚证(占18.0％).肝肾阴虚证及气血两虚证的血红蛋白(Hb)水平均显著高于阴阳两虚证(P＜0.05).结论:在主要来自于广东省内的小儿重型β地中海贫血患者中,中医证候分布为肝肾阴虚证＞气血两虚证＞阴阳两虚证＞脾肾阳虚证,研究为小儿重型β地中海贫血规范化辨证论治提供了一定依据.     

10例重型β地中海贫血并发急性免疫性溶血的临床分析

目的对重型β地中海贫血并发急性免疫性溶血的患者进行相关探讨和研究,总结对患者的临床治疗效果并加以对比。方法在对患者的病症进行确诊后,进行激素治疗,其中对6例患者进行甲泼尼龙治疗[20³0 mg/(kg·d)],疗程持续4 d;对2例患者进行地塞米松治疗[0.5 mg/(kg·d)],疗程持续3 d;对2例患者进行泼尼松的口服治疗[2mg/(kg·d)]。结果对10例患者进行4个月30 mg/(kg·d)],疗程持续4 d;对2例患者进行地塞米松治疗[0.5 mg/(kg·d)],疗程持续3 d;对2例患者进行泼尼松的口服治疗[2mg/(kg·d)]。结果对10例患者进行4个月⁸年的追踪随访,可知有8例患者在治疗后28年的追踪随访,可知有8例患者在治疗后2⁸周内Coomb测试为阴性,未查出体内血清抗体存在,且泼尼松药效持续了5周8周内Coomb测试为阴性,未查出体内血清抗体存在,且泼尼松药效持续了5周⁶个月,在对患者停药后未见复发;其余2例患者病症反复较严重,且不断反复感染和加重,直到对其进行后续治疗9个月,维持激素给予2年后,患者的病情才得以稳定。结论重型β地中海贫血患者易出现Rh系统急性溶血或AIHA(自身免疫性溶血性贫血)症状,对于该症状的治疗,还是较为依靠激素,只有当患者的Coomb检测结果呈阴性时,才可酌情减少激素用量。