细胞和基因治疗产品监管科学研究进展和展望

细胞和基因治疗是国内外生物医药产业未来发展的主要方向之一.从2019年开始,国家药品监督管理局启动中国药品监管科学行动计划,将细胞和基因治疗纳入监管科学研究的重点领域.经过2年多的研究工作,细胞和基因治疗的监管科学研究取得了一系列成果,有力地提高了监管部门的管理和服务水平.本文简要介绍监管科学行动计划实施以来,细胞和基...     

监管科学的学科建设和人才培养

监管科学是被世界卫生组织和美欧日等制药强国高度重视和发展的一门前沿交叉学科,有力提升了药品创新能力和监管效能,已被美国教育部门明确认定为大门类一级学科,初步形成本科、硕士和博士层面完备的教育培养体系.为提高我国药品监管的科技化、法治化、现代化和国际化水平,2019年国家药监局启动"中国药品监管科学行动计划".明确监管科...     

美国食品药品监督管理局百年发展历程带给我国药品监管体系的启示

美国食品药品监督管理局(FDA)百年发展历程带给中国药品监管如下启示:科学精神和科学标准是药品监管的精髓;建立健全的"全过程零风险监管体系",以法为据加大打击违规力度;首先对公众健康负责,同时平衡制药企业与患者之间的利益,促进制药产业发展;倡导公众参与,化解并利用危机以促进药品监管体制的改革与发展;建立专业-独立-透明的药品监管队伍,并提供充足的资源.     

欧洲药物战略（2020）及其对中国医药领域的启示

在当前国际制药技术出现重大创新和变革、药品研发技术信息化和数字化程度不断发展，以及新型冠状病毒肺炎（COVID-19）疫情大流行的背景下，欧盟委员会为满足未竟临床需求、激励行业创新、增强监管系统应变能力、巩固欧盟药品监管体系国际地位，于2020年底发布了《欧洲药物战略》（Pharmaceutical Strategy for Europe，PSE）。PSE被视为欧洲未来5年卫生政策的“基石”，对欧洲制药领域发展和管理具有重要指导意义。通过对PSE制定背景及发展战略目标、具体举措等内容进行梳理分析，并结合中国COVID-19疫情防控与行业发展、药品科学监管与鼓励创新等实际工作提出政策建议。     

药品监管科学发展十年（2010—2020）回顾

自2010年国际上倡导发展监管科学以来的10年间,对监管科学这一新学科的发展及其研究开发新的工具、标准和方法来评估受监管产品的安全性、有效性、质量和性能,为指导药物创新、评估、质量、安全性和有效性产生了积极作用。从6方面回顾和论述：（1）世界药品监管科学10年发展概况;（2）国际政府-产业-科学研究3方面的积极合作,特别是非政府机构推进国家管理部门重视监管科学的发展;（3）结合国情重视中药研发的监管科学建设;（4）推进生物技术药物监管科学的最新发展动向;（5）中国药品监管科学行动计划对提高监管水平的新引擎作用;（6）在疫情特殊时期监管科学为防控新冠肺炎（COVID-19）所获得的成绩和存在的问题。最后,为推进监管科学在我国的发展提出10条建议。     

探讨新修订的《药品管理法》对药品监管工作的挑战和应对策略

目的：新修订的《药品管理法》引入了国际通行的药品监管理念并吸纳了近几年来药品审评审批制度改革的成果,这些新变化给药品监管工作带来了新的挑战。本文旨在通过对新变化中出现的典型问题进行分析,提出可行的应对举措和建议,推动药品监管模式创新。方法：针对目前药品监管中的实际问题和预期风险,将新修订的《药品管理法》中的新变化、新要求与ICH相应指导原则中的相关理念、技术要求进行对照分析,并结合上海市药品审评审批改革中积累的相关试点经验进行探讨。结果与结论：药品监管部门以药品上市许可持有人制度为切入点,探索建立以品种为主线的全链条监管新模式,落实新修订《药品管理法》中的监管要求,实现对药品的全生命周期监管。     

监管科学视角下基于风险启动药品注册临床试验现场核查的新思考

为合理利用药品注册核查监管资源、加强对于药品研发过程的监管,我国药品监管机构根据我国医药产业发展现状,并参考国外药品监管实践建立了“基于风险”和“基于技术审评工作需要”的药品注册核查启动模式,提升了注册核查的针对性和效能,优化了我国药品注册管理体系,在一定程度上促进了医药产业的高质量发展。但在监管实践探索中仍然存在风险因素识别不够全面、风险模型构建考量因素不够深入等问题。本文分析了国内外药品监管机构启动药品注册临床试验现场检查的工作模式,并基于我国监管工作现状和经验,为优化药品注册临床试验现场核查启动工作提出几点建议和参考。     

高效能监管促进高质量发展 ——第五届中国药品监管科学大会观点综述

2021年10月13日,由国家药品监督管理局指导、中国药品监督管理研究会主办的"第五届中国药品监管科学大会"在京召开,大会主题为"新发展阶段新发展理念新发展格局——监管科学助推药械妆产业高质量发展".全国药品研制、生产、经营、使用各环节以及药品审评、检查、检验、监测评价等领域的专家学者、监管工作者、企业代表等参加了会议...     

药品上市许可持有人制度对药品监管工作的影响和思考

目的：开展前瞻性研究,探索药品上市许可持有人风险管控措施。方法：通过对北京市药品上市许可持有人制度试行工作进展情况进行调研,分析新政落地给药品监管工作带来的影响,并结合实际探讨监管策略。结果与结论：药品上市许可持有人正处于萌芽期。持有人监管面临的挑战主要来自于监管依据不足、监管任务增加、监管难度提升以及监管人员素质要求高等问题。建议采取建立健全检查依据、转变观念创新监管、推进职业化检查员队伍建设、营造良好的持有人生存环境以及践行科学研究精神等措施加强持有人监管。     

中药卓越监管体系的构建策略与前景展望

伴随着中药工业化、现代化、国际化进程,中药监管体系构建与能力提升正处在全球化监管合作与监管协调发展的战略机遇期。加快打造具有中国特色、符合中药特点、全球领先的中药卓越监管体系是我国构建“科学、高效、权威”药品监管体系战略的重要组成部分,是中国式现代化药品监管实践的新要求,是统筹高水平安全监管和产业高质量发展的新举措。中药卓越监管体系作为新时代赋予药监人的新任务和新目标,其构建策略可概括为3个层次、5个维度和3个机制：要聚焦中国特色、中药特点、全球领先3个层次进行立体布局,要综合法规制度、组织机构、科技支撑、产业发展、国际影响5个维度进行系统设计,要围绕中药全链条监管工作协调会商机制、中药监管科学研究者联盟工作机制及中药监管全球化政策协调机制3个工作进行方法创新,强化基础学科向监管应用转化,支持中药科学监管决策,推进高质量中药传承创新发展和高水平中药监管国际合作协调。     

发展监管科学，促进中药产业传承创新

2008年新药创制重大专项启动实施以来的10多年间,紧密围绕构建国家药物创新技术体系目标,为我国新药研发和公众用药安全提供了重要的保障,获得重大进展。药品监管科学是近十几年发展形成的前沿学科,受到世界科学界和管理界的重视。本文秉着中药监管科学发展与现实存在问题,需要理论创新、药物创新、技术创新、方法创新和应用创新。中药监管科学研究计划是国家推进的9个监管科学行动计划之一。启动以中药临床为导向的中药安全性评价研究,构建中药安全性和质量控制体系。作者认为通过监管科学研究,制定科学规范的中药质量标准和评价指导原则和技术指南,推进中药材、中药饮片和中成药,特别是经典名方制剂品种示范研究,有利于中药产业健康科学发展。在本文中还结合当前的中药监管科学问题,加强药材和饮片的基础研究、中药注射剂质量疗效的再评价研究、经典名方的开发和简化申请的监管科学研究,提出监管科学研究顶层设计建议,制定技术原则与技术指南,有利于药典品种和市场产品的质量和临床有效性再评价。     

深化医疗器械审评审批制度改革,促进医疗器械产业高质量发展——中国医疗器械审评审批制度改革概述

医疗器械产品与人民群众身体健康和生命安全息息相关,是健康中国战略的重要组成部分。本文从鼓励医疗器械研发创新、夯实注册管理基础工作、改革临床评价管理制度、优化审评审批机制、启动药品监管科学行动计划、推进监管国际化进程等十一个方面,简要梳理了自2015年以来我国医疗器械审评审批制度改革的主要进展。目前,新修订的《医疗器械监督管理条例》发布在即,相关配套的部门规章和规范性文件即将全面制定修订,必将更好地保障公众用械安全,促进医疗器械产业高质量发展。     

美国FDA药品监管科学合作模式

目的 明确美国FDA在药品监管科学研究中实施的合作模式,为我国药品监管科学的发展提供参考和借鉴。方法 在对美国FDA药品监管科学的内容进行检索分析的基础上,结合监管科学合作实例对美国药品监管科学合作模式进行归纳研究。结果 药品监管科学已经逐步成为美国FDA关注的重点领域,FDA在推进药品监管科学过程中采用了转让内部技术、直接提供资助和融合多方资源这三种合作模式。结论 由于药品监管科学的综合性和交叉性,合作模式在FDA药品监管科学发展的过程中发挥着重要的作用。我国监管机构可以设立专门的部门来推动监管科学的合作,同时鼓励和扶持药品监管科学领域第三方机构的发展。     

药品监管新理念:质量源于设计

国家通过启动重大专项把鼓励药物创新提到了前所未有的政策高度。然而，我国药品生产和审评以仿制药为主的现况一时还难以改变。同发达国家相比，我国的药品安全问题在很大程度上是源白药品的质量。药品安全问题通过完达山制药厂的刺五加注射液这类案例的再次出现，使对药品质量监管新模式的思考和探索有了进一步的紧迫感。仿制药将为我国推行基本药物制度提供基础保障。在此情况下，这种探讨就显得更加有意义。     

药物监管新理念：质量源于设计

国家通过启动重大专项把鼓励药物创新提到了前所未有的政策高度。然而，我国药品生产和审评以仿制药为主的现况一时还难以改变。同发达国家相比，我国的药品安全问题在很大程度上是源白药品的质量。药品安全问题通过完达山制药厂的刺五加注射液这类案例的再次出现，使对药品质量监管新模式的思考和探索有了进一步的紧迫感。仿制药将为我国推行基本药物制度提供基础保障。在此情况下，这种探讨就显得更加有意义。     

齐二药、鱼腥草与欣弗:药品安全事件的法律思考

“齐二药”假药事件、鱼腥草注射液事件、欣弗药品不良事件,2006年3个重大的药品安全事件,暴露出我国药品行政监督管理存在的种种问题：重视认证式管理,忽视日常监督检查;假药、劣药概念尚需推敲;行政失职难以界定;药品审评中行政自由裁量权缺乏制约等。问题的解决,不但需要加强监管、完善立法,更要切断药品监管机构与制药企业之间的利益链条,使其真正履行“把关人”职责。     

监管科学视角下药品网络销售监督机制探讨

目的:为完善我国药品电子商务政策和药品网络销售监督管理机制提供政策建议。方法:梳理我国药品网络销售政策沿革,基于监管科学视角分析2019年新修订的《药品管理法》和2020年11月发布的《药品网络销售监督管理办法(征求意见稿)》(以下简称《新征求意见稿》)关于网络药品销售监管机制的相关规定,并提出观点。结果与结论:我国药品电子商务经历了4个阶段的发展,目前处于鼓励创新、包容审慎的法律规范新阶段,新修订的《药品管理法》和《新征求意见稿》顺应新时代"互联网+"发展趋势,有条件地放开了网络处方药经营,构筑药品经营发展的新优势和新动能。新的药品网络销售监管机制是监管部门积极顺应社会发展的重要体现,是药品科学监管理念创新的具体实践,同时也为创新药品流通新业态提供了法律保障和政策空间。但是,笔者认为其在处方药的信息与药品广告的关系,网络处方传输与真实性、合法性审核,以及对销售行为和服务行为的概念界定方面还有值得商榷的地方,相关概念和术语应作出一定调整和重新界定。建议将药品网络销售者界定为"药品电子商务经营者"或"药品网络经营者",将药品网络交易第三方平台界定为"药品电子商务平台经营者"或"药品网络交易平台经营者"等。     

广东省深圳市食品药品监督管理局创新思路加强药品生产监管

“重点剂型和重点品种定期上报生产情况、对药品生产过程的质量控制点进行重点监管、对新办企业负责人及质量负责人等实行重点约谈”，这是在2006年9月14日召开的深圳市进一步加强药品生产管理工作会议上，深圳市食品药品监督管理局推出的监管新思路和新措施。 2006年，药品生产行业面临着严峻形势，食品药品监管工作也面临着重大考验。为此深圳市食品药品监督管理局组织了有关人员对药品生产监管工作进行了认真研究，提出了“强调责任、抓住关键、重点监管”的思路，采用创新的监管方式，以点带面来实现对药品生产的科学监管。 新的监管方式包括几个方面，一是建立原辅料数据库，定期收集各药品生产企业所使用的原辅料品种、供应商及检验情况等；二是要求注射剂生产企业上报每月所生产的注射剂品种、批号及数量，其他原料药及制剂生产企业上报每季度所生产的品种、批号及数量，没有生产的也要进行零报告；三是药品生产企业的负责人、质量及生产负责人、关键生产工艺和生产设备发生变更并办理备案手续之后，以及原辅料供应商经审核合格同意变更后，均须报深圳市食品药品监督管理局，并且须承诺上报资料的真实性。四是对药品生产的关键质量控制点实行台帐式管理，要求企业列出所有品种的关键质量控制点及工艺参数清单，在生产过程中进行严格监控，并对相应岗位的操作人员进行专门培训，提高现场监控和处理偏差的能力，这一环节将作为今后监管的重点；五是推行约谈制度，新开办药品生产企业、以及主要人员变更的企业负责人、生产及质量负责人，因违法违规而受到行政处罚的企业负责人等重点人员，都将由深圳市食品药品监督管理局约谈，约谈内容为宣传《药品管理法》等法律法规，强化有关人员依法制药的法律意识，明确药品生产企业的法律责任，并签订质量管理责任书。     

加强药品流通科学监管的思考

品流通管理是药品供应保障体系的重要环节,目前我国药品监管工作存在政策法规不完善、监管队伍人员少、监管设施设备不足、监管手段落后、监管任务过于繁重等问题。政府部门应加快相关立法工作,严格市场准入制度,调整工作思路,改进监管手段,进一步加强药品流通的科学监管,保障人民群众安全用药。     

美欧日药品监管趋势对中国药品监管变革的启示

通过检索并分析旧内外一手文献,梳理了上个世纪九十年代以来,美国、欧盟和日本这三个全球最大的医药经济体在药品监管实践中的最新进展和重大变革趋势,结合国内药品监管实践,探讨了中国药品监管变革的路径。作者认为,在全球化时代,国家食品药品监督管理总局应该实施全程化监管,尤其是加强上市后监测,通过提高监管科学以改善决策,提供更好的服务以促进产业发展,并加强国际交流合作,使监管标准与发达国家保持一致,从而促进药品安全。