电子化患者报告结局在新药临床试验疗效评价中的应用

患者报告结局（PRO）作为临床结局疗效评价最重要的指标之一,被广泛用于新药临床试验。在新药临床试验电子化的趋势下,电子化患者报告结局（ePRO）数据采集系统基于其种种可以推进新药临床评价的优势,迎来了快速发展。然而,ePRO在中国仍然处在初期发展阶段,因此将对ePRO的基本概念、功能、国内外临床应用情况及其在新药临床试验疗效评价中的价值等进行介绍;同时总结概括了目前ePRO在我国临床试验应用中存在的问题,最后对ePRO在中国的发展前景进行了探讨。     

患者报告结局及其在胃肠疾病领域的应用

在临床研究中,准确、可靠、完整地测量结局至关重要。临床结局通常采用客观测量指标,但现患者报告结局（patient-reported outcomes, PRO）、临床医师报告结局和观察者报告结局这些主观测量方法已越来越多地被应用于临床研究。不同的结局测量方法各有特点,它们拟解决的关键问题不同,具有相辅相成的作用。从患者角度看,客观测量指标常常不能反映自己对身体、心理、社会功能和总体幸福感的主观感知。临床医师报告结局容易产生较大的主观评价偏倚风险;观察者报告结局可能存在代理人偏倚。PRO直接来自于患者关于自己健康状况的报告,很多时候能更敏感、更快捷地反映患者对自身疾病或治疗结局的主观感知,而且PRO测量通常较客观指标测量快,数据采集成本低。本文概要介绍PRO的定义、工具及其在胃肠疾病领域的应用。     

患者报告结局在药品不良反应报告中的应用和思考

目的探索患者报告结局在药品不良反应报告中的应用。方法通过文献回顾的方法,对国外药品安全性研究中纳入患者报告结局的背景、驱动因素、当前监管情况进行了全面综述。结果目前数据收集的局限性、患者和医务人员间的不一致、通过患者能获取更丰富的信息等多个因素的驱动,且美国、英国等国家对此制定了监管措施,有效推动了患者报告结局在药品安全性研究中的应用。结论患者报告结局以患者为中心,为药品使用的效益、风险和结局的全面分析提供了丰富而宝贵的信息,可用作目前药物警戒和上市后研究的补充内容,为我国将患者报告结局的方法纳入药品安全性研究提供重要参考。     

患者报告结局在罕见病临床研究中的应用探讨

患者报告结局(patient-reported outcome,PRO)是指直接来自于患者对自身健康状况、功能状态以及治疗感受的报告,近年来被广泛应用于慢性病生存质量评价、临床研究、不良事件监测以及药物注册审批等。罕见病是一类严重影响患者身体功能、精神和生活质量的疾病。由于缺乏对疾病自然史的了解以及敏感的生物标志物,患者的意见和感受往往是罕见病用药临床决策及干预措施疗效评价的关键及最终目标。目前,国内关于PRO的研究刚刚起步,鲜少涉足罕见病领域。该文就国际上PRO的定义、政策历程及其在罕见病领域的应用现状作一综述,并进一步探讨PRO在罕见病领域应用存在的挑战,展望PRO在我国的应用前景。     

肝硬化患者报告结局量表条目的筛选

目的根据美国食品与药品管理局(FDA)所规定的患者报告结局(PRO)量表的制作原则与流程,开发肝硬化患者报告的临床结局评价量表。方法通过文献查阅、患者访谈及参照国内外有关量表,收集和提取肝硬化患者的重要信息,构建概念框架,进而形成条目池。再经由患者认知测试、患者评价及专家评审,完善条目池,形成最初的量表。用此量表分别在山西省不同地区的不同级别的8所医院进行小规模的预调查,回收问卷后,应用经典测量理论、项目反应理论(IRT)共7种方法对条目进行筛选,将其结果与专业知识结合后删除不符合要求的条目,形成初始量表。最后使用初始量表在上述8所医院开展大规模的正式调查,用与预调查相同的方法对条目进行第二次筛选,形成终选量表。结果终选量表含有50个条目,分为生理、心理、社会、治疗4个领域,共计13个维度。结论形成的终选量表基本符合理论框架,筛选出的条目能够较好地反映肝硬化患者生命质量的内涵。     

基于关节炎患者报告结局量表的条目筛选

目的研制关节炎患者报告结局量表,为临床疗效评价提供工具。方法依照美国食品药品管理局(FDA)规定的量表制作流程,建立条目池,编制初量表,对太原市3家医院的322个调查对象实行多中心临床调查,回收后利用项目反应理论、离散趋势法、因子分析法、相关系数法、克朗巴赫系数法、重测信度法6种方法联合筛选条目。结果综合考虑分析结果,最终形成包含生理、心理、社会、治疗4个领域的量表,涵盖了躯体症状、自理能力、抑郁、焦虑、自信、个人关系、社会支持、社会活动、依从性、满意度、药物不良反应11个方面,共45个条目。结论最终量表全面反映了关节炎患者生命质量的内涵,对临床疗效评价具有指导意义。     

患者报告结局测量信息系统在肺癌中的研究进展

患者报告结局测量信息系统能帮助医生决策,促进护患交流,提高患者依从性而被西方国家广泛地应用于肺癌临床实践,成为肺癌患者结局指标测评研究中最有应用价值的工具。该文对国内外肺癌患者应用患者报告结局测量信息系统的现状进行综述,旨在为肺癌临床护理研究提供参考,提高肺癌患者生存质量。患者报告结局测量信息系统在我国肺癌领域仍有很大的发展潜力,期望有更多的实践探索来促进其在我国的真正实施和发展。     

药物治疗相关的患者报告结局量表研究进展

药物治疗是治愈疾病和缓解症状的常用方法,患者报告结局在评价药物治疗效果中的价值逐渐得到重视。患者报告结局量表是一种标准化的问卷,能从患者的角度出发科学评估药物治疗的体验及其主观效果,有助于患者和临床医师做出更合理的用药决策。通过查阅并整理国内外相关文献,发现药物治疗相关的患者报告结局量表在内容上集中于“用药满意度”“用药依从性”“药物治疗负担”“用药相关生活质量”以及“药品不良反应”5个领域。本研究从上述内容中分别阐述近年来常用量表的基本信息、测量学特性和应用情况,总结该领域量表研制存在的问题与启示,旨在为量表的选择、应用与开发提供参考。     

偏头痛缓解期基于患者报告的结局评价量表的性能考评研究

目的评价偏头痛缓解期基于患者报告的结局(PRO)评价量表的性能。方法本研究纳入2012年6月-2013年2月在上海市徐汇区中心医院等国内4家医院神经内科门诊就诊的偏头痛患者共120例。患者均认真填写PRO调查量表的各项内容。对各单位研究人员进行统一培训,建立Epidata数据库,采用二次录入方式录入数据。以分半信度、克隆巴赫α系数评价量表的信度,以内容效度、标准效度评价量表的效度,以总体反应度、条目反应度及维度反应度评价量表的反应度,以接受率、完成率、完成时间评价量表的可行性。结果前后两次调查的该量表分半信度分别为0.876和0.910,克隆巴赫α系数分别为0.884和0.888;各维度条目与本维度的相关系数均大于与其他维度的相关系数;前后两次调查PRO量表总分与VAS总分、SF-36总分相关系数分别为0.700、0.601和-0.613、-0.658;量表的接受率、完成率均为100%。结论偏头痛PRO量表内容全面、结构合理,适合偏头痛的临床特点,具有良好的性能,其疗效评价方法科学,临床再验证结果可信。     

国外药学监护应用进展及启示

药学监护是医院药学的发展趋势.本文介绍了药学监护在国外各科室的应用情况以及药学信息在药学监护中的作用,分析了药学监护在发展中存在的问题,并对国外药学监护对我国的启示进行了讨论.     

莫西沙星的药理特性及最新应用进展

目的：加强对莫西沙星药理特性及最新应用进展的认识。方法：检索相关的国内外文献,对其药理作用、抗菌活性、临床应用进展、不良反应进行分析。结果：莫西沙星具有良好的药动学特征,口服吸收迅速完全,在呼吸道能起到较高的药理浓度,与其他氟喹诺酮类的药物相比,抗菌谱广、耐药性低、药物相互作用少、不良反应轻。结论：莫西沙星在治疗社区获得性肺炎、慢性阻塞性肺疾病急性加重期、急慢性鼻窦炎、泌尿系生殖系感染疗效显著,有良好的临床应用前景。     

治疗药物监测中分析技术的应用与进展

概述了治疗药物监测中常用分析技术(紫外分光光度法、荧光分光光度法、高效液相色谱法、荧光偏振免疫法、联用及其它技术)的某些新进展,并介绍了紫外分光光度法、荧光分光光度法及高效液相色谱法在治疗药物监测中的部分应用实例。     

茉莉花药用研究进展

茉莉作为常绿灌木以其芳香的气味,深受大众喜爱,并开发作为花茶原料及重要的香精原料。本文对近年来对茉莉花的研究应用进行一个综述,介绍茉莉花在医药方面研究得到的最新进展,为进一步开发利用奠定理论基础。     

Composite Outcome Measures in Alcoholism Treatment Research: Problems and Potentialities

Alcoholism treatment researchers have increasingly incorporated multiple measures representing multiple dimensions in assessing treatment outcomes. However, no satisfactory model exists for examining the dynamic interrelationships of multiple measures in determining clinically meaningful and interpretable outcomes. One approach to analyzing multiple outcomes is to combine them into a composite measure. In their most elementary form, composite measures combine alcohol consumption and consumption-related problems dimensions into treatment outcome classifications. This paper discusses conceptual and methodological issues in studies reporting composite outcomes and provides a model and recommendations for using composite measures in alcohol treatment research.     

国产与进口奥美拉唑肠溶制剂的质量对比

目的：对国产与进口奥美拉唑肠溶制剂进行质量对比。方法：参照《中国药典》2005年版二部奥美拉唑的质量标准，对含量、缓冲液中释放度进行测定，并用威布尔（Weibull）布模型拟合溶出曲线，并对缓冲液中释放参数m，T50，Td等采用方差分析及t检验进行统计。同时增加耐酸力考察。结果：国产与进口奥美拉唑肠溶制剂含量、释放度均符合规定，无显著性差异（P〉0．05），但耐酸力、缓冲液中释放度参数m，T50，Td有显著差异（P〈0．05或P〈0．01）。结论：国产与进口奥美拉唑肠溶制剂质量不完全一致。     

抗甲状腺药的进展与应用评价

目的：评价抗甲状腺药的疗效、不良反应和进展，以供临床用药参考。方法：通过查阅近期国内、外相关文献进行总结、分析。结果与结论：对于大多数病人，特别是甲状腺不太大、青少年、妊娠或哺乳期妇女的甲亢患者，抗甲状腺药是首选的主要治疗手段。在治疗前及治疗中应密切监测患者的肝、肾功能，白细胞总数及分类，以便及时发现异常情况，给予停药或相应处理。     

手性药物及其色谱拆分技术进展

手性药物是目前药学领域研究的热点之一。本文主要阐述了手性药物对映体的药效学、药动学差异，临床使用现状．色谱拆分技术及其进展。     

麻醉药临床研究与应用新进展

目的:探讨麻醉药的临床应用情况及发展趋势。方法:结合临床实践,介绍在当代麻醉学发展中具有里程碑意义的几类新型麻醉药:水溶性异丙酚、静脉注射用乳化吸入麻醉药、氙气和新型肌松药拮抗药Sugammadex。结果:与传统麻醉药相比,新型麻醉药或通过剂型改造或通过新型机制,不仅增加了药效,降低了不良反应,还扩大了应用范围。有些药物更适合于门诊手术麻醉,为实施安全舒适的临床麻醉提供了保证。结论:作为新型药物,其潜在的不良反应还需深入观察;新型麻醉药的使用也对临床麻醉监测和管理理念的更新提出了更高要求。