关节软骨损伤基因治疗的研究进展

关节软骨损伤是临床上常见的问题 ,其自愈能力有限 ,传统的治疗方法难以取得满意的效果 ,是医学界的一大难题。近些年研究表明 ,基因治疗可能成为解决这一难题的有效手段。基因治疗是指将核酸分子导入细胞乃至体内 ,使其在体内表达 ,从而改变疾病进程。基因治疗的内容主要包括 :目的基因和靶细胞的选择 ,基因导入的方法和载体的选择。本文从基因治疗的内容出发 ,阐述其对关节软骨损伤治疗的重要性和可行性 ,并提出基因治疗在关节软骨损伤中存在的问题和展望。1　目的基因的选择多种生物蛋白对关节软骨修复具有促进作用 ,但是这些生物蛋白在…     

消化系疾病基因治疗研究进展

基因治疗是消化系疾病治疗的一种新型的分子生物学水平的手段。到目前为止，已将十四种不同的基因导入消化系器官，细胞中得到表达。靶细胞的选择和基因转移手段也有新的进展。遗传病和肿瘤的基因治疗已为基因治疗技术用于消化系疾病的治疗揭开了序幕。基因治疗技术将在消化系疾病的治疗中发挥重要作用。     

心血管疾病治疗的新途径—基因治疗

基因治疗是治疗心血管疾病的又一新途径，其主要步骤包括目的基因的制备，用适当的载体将目的基因导入靶细胞以及目的基因在靶细胞内的表达与调控等，随着分子克隆技术的日益完善，这一新的方法有可能使心血管疾病的治疗产生重大变革。     

血友病的基因治疗

血友病基因治疗（gene therapy）是通过基因转导的方法，将正常的凝血因子Ⅷ（FⅧ）或因子Ⅸ（FⅨ）编码基因分别导入血友病A或B患者体内，产生“基因替代”或“基因修复”作用，以纠正血友病基因缺陷．并持久分泌可满足止血需要的人FⅧ（hFⅧ）或人FⅨ（hFⅨ）蛋白，这将为根治血友病带来新的治疗手段和可能性。改造目的基因、选择合适载体、靶细胞、动物实验和临床试验是基因治疗的5个环节．其中前3个环节是基因治疗成败的关键。本文就此作一简述。     

骨关节炎基因治疗研究进展

本文对骨关节炎基因治疗的治疗基因的选择、有效的基因导入系统、基因长期表达的调控、基因治疗的安全性、基因转染方式及靶细胞的选择等几个问题进行了综述。     

骨髓基质细胞在中枢神经系统疾病基因治疗中的应用

基因治疗是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞,以纠正基因缺陷或发挥治疗作用,从而达到治疗疾病的目的.骨髓基质细胞是一种具有自我更新和多向分化潜能的干细胞,易于体外扩增,并且可在体内外表达多种治疗性外源基因.因此,骨髓基质细胞被认为是细胞治疗和基因治疗的一种理想靶细胞.本文对骨髓基质细胞的生物学特性、常用基因治疗载体及其在中枢神经系统疾病基因治疗中的应用做一综述.     

肝细胞受体介导的基因治疗

肝脏是基因治疗的重要靶向器官，受体介导的基因转移方法能够借助于受体与配体的特异性结合将目的基因有效导入靶细胞，对肝脏疾病的治疗有其优越性。受体介导的复合物由目的ＤＮＡ、配体及中介多价阳离子组成，复合物的大小、对溶酶体的抗性及其进入核内的的数量均会影响目的基因的转导效率与表达水平。     

治疗基因相关问题的探讨

基因在体内表达是基因治疗的基础.按疾病治疗需要对目的基因的表达进行精确的调控,一直是基因治疗研究中的难题,也是目前载体系统存在的最大问题.在疾病的基因治疗过程中,除能确保目的基因足量、稳定表达外,还要根据疾病的不同或其症状改善情况,对基因表达(gene expression)的时间和剂量进行调控.     

脊髓损伤的基因治疗进展

脊髓损伤（SCI）后由于神经元轴突几乎无法再生，故某些神经元功能难以恢复，其中损伤处缺乏神经营养类物质被认为是最主要原因之一。目前SCI基因治疗就是通过转基因技术将神经营养因子作为目的基因以一定的方法转染靶细胞，再移植到损伤区，让其在体内表达并发挥效应，刺激脊髓再生Ⅲ。本文就近年来SCI基因治疗的目的基因、病毒载体、靶细胞等方面的研究进展综述如下。     

肝细胞受体介导的基因治疗

肝脏是基因治疗的重要靶向器官,受体介导的基因转移方法能够借助于受体与配体的特异性结合将目的基因有效导入靶细胞,对肝脏疾病的治疗有其优越性。受体介导的复合物由目的DNA、配体及中介多价阳离子组成。复合物的大小、对溶酶体的抗性及其进入核内的数量均会影响目的基因的转导效率与表达水平。     

Parkinson病的基因治疗进展

基因治疗是目前Parkinson病治疗研究的热点,通过将酪氮酸羟化酶、神经营养因子等目的基因表达载体在体外转染靶细胞后移植于宿主纹状体内或直接注射后转染在体细胞的方法,在脑内表达酪氨酸羟化酶、神经营养因子以增加脑内多巴胺含量及保护多巴胺神经元,达到治疗目的,本文对近年来Parkinson病基因治疗研究的概况作一简要综述。     

丙肝病毒基因免疫研究现状

丙肝病毒基因免疫研究现状邓涛，李琳综述，陈乃龄，贾克明审校基因免疫亦称核酸疫苗，开辟了新的基因免疫治疗途径，被喻为第三次疫苗革命。本文就ＨＣＶ基因免疫研究现状作一概述。基因治疗最复杂的环节是使目的基因进入靶细胞的载体系统，目前常用的载体系统有逆转录病...     

基因治疗技术及其应用

随着分子生物学和生物技术的发展，基因治疗（genetherapy）已由理想逐步变为现实。基因治疗的原理是将一种专门的目的基因转移到某种靶细胞上。在遗传性疾病中，将患者所缺乏的某种基因转移给患者；在获得性疾病中，将某种目的基因导人肿瘤细胞，使其对放疗或化疗更敏感，或给冠脉疾病患者转移一种可编码具有抗凝作用的蛋白基因等等。无论是遗传性疾病还是获得性疾病。基因治疗技术的关键是选择靶细胞和递送基因的载体。有些疾病，对靶细胞的特异性要求高，如纤维囊泡症及镰形细胞病的靶细胞分别是呼吸道上皮细胞和幼红细胞。而许多基因缺…     

动脉粥样硬化基因治疗研究的回顾与展望

基因治疗是指通过纠正遗传缺陷、表达治疗性基因产物或灭活致病基因而治疗疾病。心血管由于相对易于进入而被认为是基因治疗的最佳靶器官,而且仅需目的基因的暂时性表达,即可获得一定的治疗效应。有鉴于此,基因治疗已成为心血管疾病治疗中很有希望的一个领域。动脉粥样硬化作为心血管疾病的最主要病理基础,有关基因防治的研究显得十分活跃。本文就此领域作一简要回顾与展望。1　基因转移方法基因治疗成功的必要条件是将目的基因送达靶组织,使之进入细胞并获得有效表达。已证明各种微孔的、涂有水凝胶的或带气囊的导管均有助于将目的基因送达…     

肝脏疾病基因治疗研究进展

肝脏疾病基因治疗研究进展北京医科大学第一医院传染病教研室成军，斯崇文基因治疗就是以正常的或野生型基因，替代或置换致病基因的一种治疗方法，是分子生物学技术在临床医学领域中的一个重要应用。近十年来，基因治疗取得了突破性进展，体外培养原代靶细胞，以重组目的...     

肝癌的基因治疗研究进展

基因治疗是指利用基因分子生物学和细胞学技术，将外源基因转移到体内，通过导入基因的作用来纠正体内某些基因结构变异或表达异常，从而达到治疗目的的一种方法。该方法是肿瘤治疗除外科手术、放疗、化疗外的一种新的治疗模式，已成为人们关注的研究热点。现将肝癌的基因治疗研究现状综述如下。     

腺病毒载体在心血管基因转移体系中的应用

基因转移是实现基因治疗的关键所在,对心血管疾病进行基因治疗,需一高效的基因转移载体和实用的转移体系将目的基因导入心脏和血管,并安全忠实地表达。腺病毒是目前广泛应用于心血管基因转移的病毒载体,因它提供了一种简单、瞬间显改善可行的方法。     

基因治疗靶向方法的研究进展

靶向基因治疗是指将目的基因通过载体系统导人机体，并特异性地在靶组织细胞中以可调控的方式表达，达到治疗疾病的作用而不影响其他正常细胞、组织或器官的功能。自1990年第1例基因治疗应用以来，基因治疗技术已在遗传、代谢病和肿瘤等领域取得了较快的研究进展。但迄今为止，基因治疗的安全性和有效性仍是有待突破的“瓶颈”。其中，基因治疗的靶向性是安全有效地进行基因治疗的技术关键和研究热点。目前应用于基因治疗的靶向方法主要有：基因的靶向转移、靶向表达、原位修复和RNA干扰技术定点整合等。为此，现就有关问题进行综述。     

逆转录病毒载体介导IL 6基因转导成纤维细胞的表达

目的将ＩＬ６基因转导至成纤维细胞ＮＩＨ３Ｔ３，并使转染株有效地表达ＩＬ６，为ＩＬ６转基因治疗奠定基础．方法利用重组载体构建技术将质粒ｐＵＣＩＬ６ｃＤＮＡ的目的片段连接于逆转录病毒载体上，并以脂质体介导的方法将重组载体转染包装细胞ＰＡ３１７，以Ｇ４１８筛选克隆细胞，浓缩克隆细胞上清以制备重组病毒液，继之感染ＮＩＨ３Ｔ３细胞后，进行Ｓｏｕｔｈｅｒｎｂｌｏｔ和Ｎｏｒｔｈｅｒｎｂｌｏｔ分析，检测目的基因在靶细胞的整合与转录水平．结果成功地构建了重组载体ｐＺＩＰＩＬ６ｃＤＮＡ，筛选出抗生较强的克隆细胞，制备了高滴度的重组病毒液．杂交结果表明转导株３Ｔ３ＩＬ６具有ＩＬ６基因的整合和相应ｍＲＮＡ的高表达．结论ＩＬ６基因能稳定整合至靶细胞并进行有效的转录表达，为ＩＬ６基因治疗的应用奠定了可靠的基础     

心力衰竭基因治疗的研究进展

心力衰竭是一个全球性问题,目前全世界有3 800万患者,且随着人口老龄化,这个数字会逐渐增加。基因治疗是将目的基因导入靶细胞,转移并表达特异的基因,从而改善失去正常功能的蛋白质,或是抑制不利基因的表达,根据心力衰竭时神经内分泌、细胞因子的改变,考虑不同的病因,导入不同的基因,达到治疗心力衰竭的目的。心力衰竭基因治疗至今已开展近30年,存在某些靶点研究被淹没的同时,已有部分基因治疗的研究开展至临床试验,以下对心力衰竭基因治疗的最新研究进展做一综述。