HLA相合同胞异基因造血干细胞移植治疗慢性粒细胞白血病第1次慢性期51例分析

目的评价HLA相合同胞异基因造血干细胞移植(alloHSCT)治疗第1次慢性期(CP1)慢性粒细胞白血病(CML)的疗效。方法CMLCP1患者51例,采用全身照射加环磷酰胺(TBICy)或白消安加环磷酰胺(Bu/Cy)的预处理方案。移植方式为HLA相合同胞异基因外周血造血干细胞移植(PBSCT)28例,骨髓移植(BMT)23例。中位随访时间1434(60～4062)d。结果造血重建5例(98.0%),急性移植物抗宿主病(aGVHD)35例(68.6%),其中Ⅱ～Ⅳ度11例(21.6%),慢性GVHD(cGVHD)17例(37.8%),移植相关死亡8例(15.7%),复发5例(9.8%),5年无病生存率(DFS)为(79.2±6.4)%。两种预处理方案的5年DFS、死亡率及移植相关并发症差异均无显著性(值均>0.05),但Bu/Cy组复发率低(P<0.01)。两种移植方式的5年DFS、复发率及死亡率差异均无统计学意义(P值均>0.05),但alloPBSCT组cGVHD发生率高(P<0.05)。结论alloHSCT治疗CMLCP1疗效良好。预处理方案和移植方式对CMLCP1患者DFS无显著影响。供者淋巴细胞输注是治疗移植后复发的有效方法。     

预处理方案中加抗胸腺细胞球蛋白减少异基因造血干细胞移植慢性移植物抗宿主病

目的　观察预处理方案中加入抗人胸腺细胞球蛋白 (ATG)对异基因造血干细胞移植慢性移植物抗宿主病 (cGVHD)和生存质量的影响。方法　将接受干细胞移植的患者分成研究组和治疗组 ,研究组在FBC预处理方案 (氟达拉宾、白消安、环磷酰胺 )基础上加中剂量的ATG ,对照组仅用FBC预处理方案 ,观察两组植入率 ,急、慢性GVHD的发生率及其程度。结果　研究组 19例患者接受单个核细胞 (MNC)为 6× 10 8/kg [(3.0～ 9.0 )× 10 8/kg],其中CD34 细胞为 5 .5× 10 6 /kg[(3.0～ 6 .5 )× 10 6 /kg],18例完全供者植入 ,中性粒细胞 (ANC) >5 0 0 μl平均时间为 13d ,6例 (31.5 % )发生急性GVHD(aGVHD) ;平均随访 2 5 0d(15 0～ 4 90d) ,7例 (35 .3% )发生cGVHD ,14例生存患者Karnofsky >90分。对照组 2 4例平均输入供者MNC 5 .5× 10 8/kg [(4.5～ 7.5 )× 10 8/kg],其中CD34 细胞数为 5 .0× 10 6 /kg[(3.0～ 7.0 )× 10 6 /kg],ANC >5 0 0 μl平均时间为 12d ,2 3例完全供者植入 ,9例发生Ⅰ～Ⅱ度aGVHD ,6例发生Ⅲ～Ⅳ度aGVHD ,aGVHD发生率为 6 2 .5 % ;平均随访 4 4 0d(30 0～ 10 95d) ,19例 (79.2 % )发生cGVHD ,仅 4例生存患者Karnofsky>90分 ,统计学处理表明两组有显著性差异。结论　FBC预处理方案中加入中剂量     

非血缘供受者HLA相容性对移植疗效的影响

目的：分析非血缘供受者HLA相容性对移植疗效的影响。方法：选择2002年1月至2007年7月南方医院血液科非血缘造血干细胞移植（UD-HSCT）患者71例，其中HLA高分辨全相合者37例，不全相合者34例。结果：HLA等位基因全相合组30例发生aGVHD，其中Ⅱ度以上aGVHD 4例，不相合组30例发生aGVHD，其中Ⅱ度以上aGVHD 20例，两组间aGVHD发生率无显著性差异 (P=0.558)，但两者间Ⅱ度以上aGVHD发生率有统计学意义(11.1% vs 60.6%，P=0.000)。HLA全相合组17例发生cGVHD,其中广泛性cGVHD 2例；HLA不相合组22例发生cGVHD,其中广泛性cGVHD 8例。两组间cGVHD发生率(60.7% vs 88.0%,P=0.032)以及广泛性cGVHD发生率(7.1% vs 32.0%，P=0.034)均有显著性差异；但可能因难治复发病例构成比例的差异，HLA等位基因全相合组与不相合组间3年无病生存率、复发率及移植相关死亡率均无显著性差异(P均>0.05)。结论：UD-HSCT供受者HLA高分辨不相容是严重GVHD发生的主要危险因素，移植前高危患者可选择HLA不相容的无关供者尽快移植。     

非血缘关系异基因造血干细胞移植66例分析

目的对66例血液病患者进行非血缘关系异基因造血干细胞移植（allo-HSCT），探索提高移植疗效的措施。方法慢性粒细胞白血病（CML）患者24例，急性白血病（AL）患者40例，其他血液病患者2例，经预处理治疗后，进行人类白细胞抗原（HLA）基本相合的非血缘关系骨髓移植（BMT）48例，外周血干细胞移植（PBSCT）18例：部分患者采用长程加强的移植物抗宿主病（GVHD）的预防方案（将环孢菌素A提前至预处理开始时使用，同时加用霉酚酸酯）。结果64例患者达到完全稳定的供者植入，WBC植活中位时间15d（BMT组16d；PBSCT组12d，P〈0．01）。45例患者发生急性GVHD（aGVHD），累积发生率为71．16％，其中28例患者发生Ⅰ～Ⅱ度GVHD，累积发生率57．15％；17例患者发生Ⅲ～Ⅳ度GVHD，累积发生率32．25％；COX模型分析得出HLA配型及移植方式是影响aGVHD发生的因素，HLA配型相合、采用G-CSF动员的PBSCT可以降低aGVHD，尤其是重度GVHD的发生。可供分析的36例患者中有21例发生慢性GVHD。66例接受移植的患者中复发6例，死亡27例，5年的预期生存率为52．91％。用COX模型分析得出aGVHD以及aGVHD与GVHD的预防方案的交互冈素是影响生存率的惟一因素，其相对危险度分别为1.517和1.255。结论提高非血缘关系allo-HSCT疗效的关键是控制aGVHD，而选择HLA配型相合的供者，加强移植早期的免疫抑制，可以减少aGVHD的发生     

氟达拉滨和非氟达拉滨预处理方案在非清髓异基因造血干细胞移植中的比较

目的　探讨氟达拉滨 (Flud)和非Flud预处理方案在非清髓造血干细胞移植 (NAST)中的作用和疗效。方法　用NAST治疗 36例HLA相合的血液病患者。预处理方案分为两组 :非Flud组 :阿糖胞苷、环磷酰胺、CD3 单克隆抗体 抗淋巴细胞球蛋白、环孢菌素A和霉酚酸酯 ;Flud组 :在非Flud组基础上加用Flud。结果　Flud组 1 6例患者中 1 4例 (87.5 % )形成供者细胞完全植入 (FDC) ;非Flud组2 0例患者中 1 6例 (80 .0 % )形成FDC ,Flud组早期FDC率明显高于非Flud组 (P <0 .0 1 ) ,但两组最终FDC率和移植排斥发生率无统计学差异 (P >0 .0 5)。Flud组中 6例 (37.5 % )发生Ⅰ～Ⅱ度急性移植物抗宿主病 (GVHD) ;非Flud组 4例 (2 0 .0 % )发生Ⅰ～Ⅳ度急性GVHD ,Flud组急性GVHD的发生率高于非Flud组 ,但无统计学差异 (P >0 .0 5)。Flud组 2例 (1 2 .5 % )、非Flud组 6例 (30 .0 % )发生慢性GVHD ,两组的慢性GVHD发生率无统计学差异 (P >0 .0 5)。Flud组 3例 (1 8.7% )、非Flud组 3例 (1 5 .0 % )发生慢性间质性肺炎 (IP) ,两组IP发生率无统计学差异 (P >0 .0 5)。两组患者的中性粒细胞、血小板的最低值和恢复时间均无显著性差异 (P >0 .0 5)。Flud组 1 6例患者中仅 1例急性髓系白血病M2 第 2次完全缓解 (CR2 )患者在移植后 4个     

外周血造血干细胞移植治疗恶性血液病16例临床总结

目的:观察外周血造血干细胞移植(peripheral blood stem cell transplantation,PBSCT)对恶性血液病的临床疗效.方法:对16例恶性血液病患者进行PBSCT,其中9例行异基因PBSCT(allo-PBSCT),7例行自体PBSCT(auto-PBSCT).allo-PBSCT采用粒细胞集落刺激因子(G-CSF),auto-PBSCT采用化疗联合G-CSF动员外周血造血干细胞.预处理方案采用改良的白消安/环磷酰胺或全身照射/环磷酰胺方案.allo-PBSCT患者接受CD34 细胞中位数为6.43×106/kg,auto-PBSCT患者接受CD34 细胞中位数为5.7×106/kg.allo-PBSCT患者移植物抗宿主病(GVHD)的预防采用环孢素A联合短疗程甲氨蝶呤,部分患者加用霉酚酸酯,2例人类白细胞抗原(HLA)不全相合患者加用抗胸腺细胞球蛋白.结果:全部患者均成功植入并快速重建造血,中性粒细胞恢复至≥0.5×109/L、血小板恢复至≥20×109/L的天数,在auto-PBSCT分别为12～18天和14～22天,在allo-PBSCT中分别为14～21天和16～26天.allo-PBSCT中Ⅰ～Ⅳ度急性GVHD的发生率为33.3%,慢性GVHD的发生率为77.8%.全组总死亡率18.8%.结论:auto-PBSCT和allo-PBSCT均能很快重建造血,是治疗恶性血液病最有效的手段之一.预防和治疗GVHD仍然是PBSCT中的重要问题.     

非血缘供受者HLA相容性对移植疗效的影响

目的:分析非血缘供受者HLA相容性对移植疗效的影响。方法:选择2002年1月至2007年7月南方医院血液科非血缘造血干细胞移植(UD-HSCT)患者71例,其中HLA高分辨全相合者37例,不全相合者34例。结果:HLA等位基因全相合组30例发生急性移植物抗宿主病(aGVHD),其中Ⅱ度以上aGVHD4例;不相合组30例发生aGVHD,其中Ⅱ度以上aGVHD20例,两组间aGVHD发生率差异无显著性(P=0.558),但两者间Ⅱ度以上aGVHD发生率差异有统计学意义(11.1% vs 60.6%,P=0.000)。HLA全相合组17例发生慢性移植物抗宿主病(cGVHD),其中广泛性cGVHD2例;HLA不相合组22例发生cGVHD,其中广泛性cGVHD8例。两组间cGVHD发生率(60.7% vs 88.0%,P=0.032)以及广泛性cGVHD发生率(7.1% vs 32.0%,P=0.034)差异均有显著性;但可能因难治复发病例构成比例的差异,HLA等位基因全相合组与不相合组间3年无病生存率、复发率及移植相关死亡率差异均无显著性(均P>0.05)。结论:UD-HSCT供受者HLA高分辨不相容是严重移植物抗宿主病发生的主要危险因素,移植前高危患者可选择HLA不相容的无关供者尽快移植。     

异基因造血干细胞移植后急性移植物抗宿主病的发生及其危险因素的探讨

目的　探讨异基因造血干细胞移植 (allo HSCT)后急性移植物抗宿主病 (aGVHD)的发生率与预后的关系及其危险因素。方法　总结了 118例患者 12 0次的allo HSCT的临床资料。结果　 6 3例患者发生了aGVHD ,累积发生率为 5 2 .5 7%。其中轻度aGVHD (Ⅰ～Ⅱ度 ) 4 6例 ,累积发生率38 91% ,重度aGVHD(Ⅲ～Ⅳ度 ) 17例 ,累积发生率 14 .17%。 12 0例次患者移植后 2年时总的累积疾病复发率为 14 .14 % ,其中无aGVHD组和轻度aGVHD组的累积复发率分别为 12 .4 8% (6例 )和 2 0 .5 3%(9例 ) ,重度aGVHD(Ⅲ～Ⅳ度 )组无一例复发 ,但无统计学意义 (P >0 .0 5 )。无aGVHD组和轻度、重度GVHD组患者 2年时的生存率分别为 6 1.4 0 % ,6 4 .0 8%和 17.6 5 % ,重度aGVHD组预后较差 (P <0 .0 1)。非血缘关系移植 ,HLA配型不合为发生aGVHD的危险因素。而与患者的年龄、性别、移植方式、疾病种类、分期、供受者性别和血型、输入细胞数等因素无关。结论　aGVHD是HSCT的重要并发症 ,发生时间越早 ,症状越重 ,预后越差。非血缘关系移植 ,HLA配型不合为发生aGVHD的危险因素。     

异基因外周血干细胞移植治疗白血病中移植物抗宿主病的研究

目的　分析异基因外周血造血干细胞移植 (allo PBSCT)治疗白血病过程中移植物抗宿主病 (GVHD)的发生状况 ,探讨其有效防治方法。方法　allo PBSCT治疗白血病 5 0例 (急性 2 9例 ,慢性 2 1例 ) ;预处理采用环磷酰胺 (CTX) +足叶乙甙 (Vp16 ) +全身照射 (TBI)或CTX +TBI方案 ;32例患者GVHD预防采用常规环孢菌素A(CsA) +短程甲氨蝶呤 (MTX)方案 ;18例患者采用霉酚酸酯 (MMF)联合CsA +短程MTX方案。结果　患者经allo PBSCT均获得造血功能重建 ,中性粒细胞 >0 .5× 10 9 L和血小板 >2 0× 10 9 L时间分别为移植后 14 (10～ 2 2 )d和 2 0 (10～ 6 8)d。发生急性GVHD(aGVHD) 2 0例(40 % ) ,其中Ⅲ～Ⅳ度 6例 (12 % )。生存 6个月以上可评价的 33例中 2 2例 (6 6 7% )发生慢性GVHD(cGVHD) ,其中广泛性 11例 (33.3% )。aGVHD阳性组可溶性白细胞介素 2受体 (sIL 2R)水平为 (2 77.3± 2 6 .4 )U L ,CD2 5+ 细胞为 (8.1± 3.4 ) % ,明显高于aGVHD阴性组 [分别为 (12 8.1± 96 .7)U L和 (3.6±1.7) % ](P <0 .0 5 )。采用MMF联合CsA +MTX方案组aGVHD和广泛性cGVHD发生率分别为 16 .7%和 9.1% ,明显低于常规CsA +MTX方案组 (分别为 5 3.1%和 4 5 .5 % ) (P <0 .0 5 )。本组患者中位随访30 (3～ 70 )个月 ,GVHD阳性组     

非血缘关系与单倍型相合供者造血干细胞移植治疗恶性血液病疗效比较

目的 比较非血缘关系供者造血干细胞移植(URD-HSCT)与单倍型相合供者移植(Hi-HSCT)的临床疗效.方法 接受URD-HSCT和Hi-HSCT的血液病患者分别为25例和30例,以改良BUCY方案或TBI/CY方案预处理,以环孢素联合甲氨蝶呤及霉酚酸酯为基础方案预防急性移植物抗宿主病(aGVHD),部分患者加用抗胸腺细胞球蛋白(ATG)或抗淋巴细胞球蛋白(ALG)及CD25单抗.结果 URD-HSCT组均获造血重建,中位随访13个月,3年无病生存率(DFS)(54.1±11.9)%;Hi-HSCT组29例造血重建,中位随访10.3个月,3年DFS(43.1±9.1)%(P=0.13).两组累积Ⅲ～Ⅳ度aGVHD发生率分别为40.0%(10例)和37.9%(11例)(P＞0.05).血液病复发各2例(复发率8.0%和6.0%,P＞0.05),移植相关死亡率分别为40.0%(10例)和56.7%(17例)(P＞0.05),死因依次为重度aGVHD合并感染、重症肺部感染和血液病复发.结论 URD-HSCT及Hi-HSCT均为治疗难治及高危恶性血液病的有效手段,应个体化选择最适供者,重度aGVHD和继发感染仍需要更积极有效的预防措施.     

减低剂量的脐血造血干细胞移植/输注治疗重型再生障碍性贫血21例临床研究

目的观察HLA基因位点不相合的非亲缘脐血造血干细胞移植（简称脐血移植）治疗重型再生障碍性贫血（SAA）的疗效。方法采用3~6个HLA基因位点相合的非亲缘脐血移植/输注治疗重型SAA患者21例。从血缘关系及HLA基因位点、SAA分型、患者体重4个方面进行研究。预处理方案：环磷酰胺50mg·kg^-1·d^-1×2d＋抗人淋巴细胞球蛋白15mg·kg^-1·d^-1/抗胸腺细胞球蛋白3mg·kg^-1·d^-1×5d。应用环孢素A预防移植物抗宿主病（GVHD）。结果5组患者均能达到造血快速重建,总的完全造血重建率达80.98%。根据SAA分型,21例患者中SAA-Ⅰ型16例,15例达到完全造血重建,1例死亡。SAA-Ⅱ型5例,2例完全造血重建,2例部分重建,1例死亡。体重〈60kg的SAA患者13例,11例完全造血重建,2例部分造血重建。体重大于60kg的SAA患者8例,6例完全造血重建,2例死亡。结论脐血移植/输注治疗SAA是一种有效的治疗方法,特别适合于SAA-Ⅰ型的低体重儿童,其配型要求无需十分严格,大体重儿童或成年人应用双份脐血同样可以达到很好的治疗效果。     

异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征6例报告

本研究探讨异基因造血干细胞移植（allo—HSCT）治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的可行治疗方案及疗效。1999年9月-2007年2月采用清髓性预处理allo—HSCT治疗6例骨髓增生异常综合征患者,4例接受同胞HLA配型全相合的异基因外周血干细胞移植（allo—PBSCT）,2例接受单倍体相合异基因骨髓移植（hi—alloBMT）。预处理清髓方案为：全相合移植采用Bu＋Cy,单倍体相合并基因骨髓移植采用Cy4-TBI＋Ara—C。移植物抗宿主病（GVHD）采用联合免疫抑制剂的方法预防,全相合移植应用环胞菌素A和短程氨甲碟呤,单倍体相合并基骨髓移植除以上药物外还加用抗胸腺细胞球蛋白、CD25单克隆抗体及霉酚酸酯。结果表明,全部患者移植后均有造血重建,中性粒细胞数〉0．5×10^9／L及血小板数〉20×10^9／L的平均时间分别为15（11—20）天及20．3（12—28）天,植入证据检测证实为完全供者造血。仅1例发生急性1度皮肤移植物抗宿主病,其他患者未发生急性或慢性GVHD,1例移植后20个月死于疾病复发,1例移植后18个月死于肺部并发症,其余4例无病生存,中位存活时间51．8（18—108）个月。总之,allo—HSCT治疗MDS可行、有效,提高了年轻MDS患者疾病治愈及长期生存的机会。     

异基因造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血

目的 研究异基因造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血的临床效果。方法 确诊为重型β地中海贫血患儿15例，年龄1—10岁(中位年龄3．5岁)，其中男8例，女7例；Pesaro中心地中海贫血分度Ⅰ—Ⅱ度12例，Ⅲ度3例。对低体重供使用G-CSF动员后采集骨髓 外周血造血干细胞。HLA相合同胞骨髓移植10例，外周血造血干细胞移植2例，脐带血移植3例。随访时间为6—54个月。结果15例中9例长期无病生存，8例HLA人相合同胞骨髓移植Ⅰ—Ⅱ度患儿7例无病生存；2例母亲供髓HLA人不相合移植，1例无病生存，1例末植入。2例外周血造血干细胞移植，其中1例立即接受骨髓移植并获成功。2例无关供脐带血移植均末长期植入。15例患中发生Ⅰ度和Ⅲ度GVHD分别为3例和1例；4例并发间质性肺炎，所有长期无病生存无后期合并症。结论 Ⅰ—Ⅱ度β地中海贫血患儿骨髓移植成功率较高(87．5％)。对低体重供使用C—CSF动员后采集骨髓 外周血造血干细胞方法是确保植入的有效办法。但有增加急性和慢性GVHD和植入综合征的倾向。     

异基因外周血干细胞移植后影响生存的危险因素65例分析

目的 探讨异基因外周血干细胞移植(allo-PBSCT)后与长期生存相关的危险因素.方法 对2000年6月至2008年12月65例行alloPBSCT患者进行回顾性分析,选择年龄、性别、移植时疾病状态、供者类型、HLA相合情况、供受者血型、急性移植物抗宿主病(aGVHD)、慢性移植物抗宿主病(cGVHD)、出血性膀胱炎(HC)、巨细胞病毒(CMV)感染10个临床参数进行Cox单因素分析.将在单因素分析中P＜0.05作为有统计学意义的因素进行Cox多因素回归分析.生存率采用Kaplan-Meier曲线.结果 除1例患者外,余64例均达稳定植活,0～Ⅰ度aGVHD为29例(45.3%),Ⅱ～Ⅳ度aGVHD 35例(54.7%).发生cGVHD共29例(45.3%),其中局限型cGVHD 9例(31.0%),广泛型cGVHD 20例(69.0%).1年总生存率(OS)为64.6%,5年OS为20.5%.随访至2009年12月,33例(50.8%)存活,生存期12～104个月,中位生存期51个月,死亡32例(49.2%),生存期1～96个月,中位生存期9个月.Cox回归分析移植时疾病状态和重度aGVHD的相对危险度分别是3.440和2.213.结论 移植时疾病状态和重度aGVHD是影响造血干细胞移植长期生存的主要危险因素;在合适的疾病状态进行移植、积极防治aGVHD对移植成功非常重要.     

异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征14例分析

本研究探讨异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的疗效和可行性。对14例MDS患者进行了allo—HSCT治疗,其中同胞供者9例,非血缘供者5例。1例为骨髓移植（BMT）,13例为外周血造血干细胞移植（PBHSCT）。预处理方案为BU／CY11例,TBI＋CY2例,减低剂量FB方案1例。移植物抗宿主病（GVHD）的预防采用CsA4-MTX＋MMF方案。非血缘及部分相合的HSCT时均加用ATG。结果显示,12例患者顺利获得造血重建,中性粒细胞〉1．0×10^9／L和血小板〉50×10^9／L的时间分别为移植后12（11—16）天和移植后13（11—19）天,其中11例患者至今无病存活,移植后最长无病存活时间125个月。1例患者因脑出血早期死亡,1例患者移植后并发Ⅳ度急性GVHD、消化道出血、多器官功能不全于移植后66天死亡。1例患者移植后8个月复发,17个月时死于骨髓衰竭。总体生存率（os）78．6％,无病生存率（DFS）84．6％。移植期间发生Ⅰ、Ⅱ度急性GYYID6例。结论：allo-HSCT治疗MDS可行、有效,有HLA相合供者的年轻高危患者宜尽早行allo—HSCT。     

异基因外周血干细胞移植和异基因骨髓移植的临床疗效观察

OBJECTIVE: To compare the clinical outcome of allogeneic peripheral blood stem cell transplantation(PBSCT) with that of bone marrow transplantation(BMT). METHODS: Twenty-six patients received allo-BMT and 24 received allo-PBSCT in our hospital between August 1991 and September 1998. Conditioning regimens were CY 120 mg/kg plus STBI 9-10 Gy or BU 16 mg/kg or Mel 140-160 mg/m2 plus CY 120 mg/kg. RESULTS: Twenty-three patients of PBSCT and 24 of BMT group engrafted successfully. The median follow-up duration was 352(19-745) days for the PBSCT group and 546(19-2,329) days for the BMT group. Transplant-related death was 4(16.7%) patients in the PBSCT and 7(26.9%) in BMT group (P = 0.38). Three(12.5%) patients in PBSCT and 5(19.2%) in BMT group relapsed(P = 0.27). The 2-year probabilities of disease-free survival(DFS) for PBSCT and BMT group were (67.9 +/- 11.3)% and (57.7 +/- 9.7)%, respectively(P = 0.24). aGVHD occurred in 6(25%) patients in the PBSCT and 6 (23.1%) in the BMT group (P = 0.624), while cGVHD did in 13(56.5%) and 1 (3.85%), respectively (P = 0.0002). CONCLUSION: The clinical outcome of allo-PBSCT is similar to allo-BMT, except for a higher incidence of cGVHD.     

替代供者移植治疗儿童获得性再生障碍性贫血109例:单中心回顾性分析

目的了解替代供者(AD)移植一线治疗儿童再生障碍性贫血(AA)的疗效及安全性。方法回顾性分析2010年4月1日至2016年12月31日在上海儿童医学中心一线接受AD移植治疗的AA患儿临床资料,统计分析总生存(OS)率、植入成功率、移植物抗宿主病(GVHD)发生率等指标。结果共纳入109例患者,极重型AA(VSAA)32例,重型AA(SAA)64例,非重型AA(NSAA)伴输血依赖13例,中位年龄6(0.8~18)岁,其中44例患者接受全相合无关供者(MUD)移植,44例接受8-9/10位点不全相合无关供者(MMUD)移植,21例接受不全相合亲缘供者(MMRD)移植,所有患者均接受以外周血干细胞(PBSC)为主的移植,≥3个位点不合的单倍型移植加第三方脐血(UCB)一份。所有患者移植前均未接受过抗胸腺细胞球蛋白(ATG)治疗,并排除活动性感染。106例(97.2%)获造血重建,中性粒细胞中位重建时间为13(9~19)d,血小板中位重建时间为16(10~81)d。死亡13例,5年OS率为88.1%(95%CI 81.1%~91.4%),MUD、MMUD及MMRD三组患者OS率差异无统计学意义(P=0.361)。总体急性GVHD(aGVHD)及Ⅱ~Ⅳ度aGVHD发生率分别为74.3%和39.4%,总体慢性GVHD(cGVHD)和中度cGVHD发生率分别为30.7%和9.9%,无一例患者发生重度cGVHD。结论对于无同胞全相合供者的SAA/VSAA患儿,早期一线接受AD移植可能是一个选择,但需要进一步探索更有效的预防及治疗GVHD的措施。     

HLA基因位点全相合和1～2个位点不合无血缘关系异基因骨髓移植的临床疗效比较

目的　比较HLA基因位点全相合与HLA 1～ 2个基因位点不合无血缘关系供者异基因骨髓移植 (URD BMT)的临床疗效。方法　病例包括急性白血病 2 2例 ,慢性髓系白血病慢性期 32例 ,骨髓增生异常综合征 (MDS) 6例。其中HLA基因位点全相合URD BMT 39例 ,1～ 2个位点不合URD BMT 2 1例。预处理方案均为Bu Cy2方案 ,急性移植物抗宿主病 (aGVHD)预防方案均为霉酚酸酯(MMF)、环孢菌素A(CsA)加甲氨蝶呤 (MTX)联合方案。结果　HLA基因位点全相合组造血重建 38例 ,中位随访时间 11(2 .5～ 5 2 .0 )个月 ,3年无病生存率 (79.2± 7.1) % ,HLA 1～ 2个位点不合组造血重建18例 ,中位随访时间 9(2～ 4 6 )个月 ,3年无病生存率 (45 .8± 15 .5 ) % (P <0 .0 5 )。Ⅱ～Ⅳ度aGVHD发生情况 :HLA基因位点全相合组 10例 (2 6 .3% ) ,HLA 1～ 2个基因位点不合组 6例 (33.3% ) (P >0 0 5 )。结论　URD BMT是治疗白血病和MDS的有效方法 ,HLA基因学配型技术可提高URD BMT的疗效。