针灸临床试验的样本量估计

确定合适的样本量是临床试验研究设计的关键步骤,而未报告样本量估计或估计不合理在目前发表的针灸临床试验中仍是一个比较突出的问题。目前临床试验假设检验类型的优效性试验、非劣效性试验和等效性试验已普遍应用于针灸临床试验中,本文针对这3种类型的适用情况、计算方法和PASS11软件的操作进行介绍。并针对针灸临床试验样本量估计时存在的问题,从参数设定、组间比例确定、多个比较组方面,对针灸领域样本量估计的特殊性进行总结,以期指导针灸临床研究者在进行临床试验时正确估计样本量。     

安慰剂在中药新药临床试验研究中的应用及思考

安慰剂对照临床试验的药效灵敏度和检测灵敏度佳、所需样本量少,可明确反映药物的绝对和真实疗效。在中药新药临床试验研究中应用安慰剂对照可证明中药的真实疗效和安全性,同时积累为国内外主流医药所认可的、可供新药试验选择的阳性中药。科学合理的方案设计和GCP规范管理下的含安慰剂对照的中药临床试验,是中药现代化和国际化的必由之路。安慰剂是随机对照试验中能证明中药临床真实疗效的有效对照之一,在医学伦理能够接受的最大限度内,理应在中药新药临床试验中得到广泛应用。     

中医药临床试验的对照与盲法设置

1临床试验对照的种类临床试验中如何选择对照是设计阶段考虑的重要问题。根据试验目的不同 ,临床试验分为探索性临床试验 (exploratorytrial)和实效性临床试验 (pragmatictrial)。探索性临床试验 ,如对某药物的疗效和副作用进行验证 ,尤其是向药政部门申请新药 ,无论是中药或西药 ,一般采用安慰剂对照。按照美国食品与药品管理局 (FDA)的规定 ,新药必须有与安慰剂比较的证据。探索性临床试验往往有十分严格的纳入与排除标准 ,样本量通常不大。而实效性临床试验往往在尽可能接近临床实际的情况下进行 ,对患者的纳入标准较宽松 ,对一些辅助…     

中药治疗2型糖尿病随机对照试验效应指标把握度的调查研究

目的调查国内中药治疗2型糖尿病的随机对照试验(randomized controlled trials,RCTs)的效应值大小是否基于足够的样本含量以及充分的把握度。方法系统检索中国知网、中国生物医学文献数据库、维普、万方数据库,筛选、纳入干预时间≥3个月的中药治疗2型糖尿病RCTs。两人独立提取样本量等研究信息。根据样本量计算公式推算效应值大小的把握度。结果共纳入207项中药治疗2型糖尿病RCTs研究。在111项优效性试验中,报告糖化血红蛋(glycosylated hemoglobin HbA1c,HbA1c)及空腹血糖(fasting plasma glucose,FPG)而且样本总数>150的RCTs研究,分别占9%及12%,HbA1c把握度>80%的试验仅占10%,FPG把握度>80%的试验仅占23%。96项非劣效试验中,报告HbA1c及FPG而且样本总数>150的RCTs研究分别为31%及36%;HbA1c把握度>80%的试验占36%;FPG把握度达到80%的试验仅占27%。结论中药治疗2型糖尿病RCTs的样本量大多数未达到统计学要求的80%把握度,故其结果和结论的信度有限。建议今后的临床试验应明确研究目的并建立假说,据此选择合理的设计类型和结局效应指标,估算恰当的试验样本量。     

中医药防治糖尿病周围神经病变临床试验注册现况分析及评价

[目的] 通过检索国内外糖尿病周围神经病变（DPN）中医药临床试验注册情况,归纳其特征及发展趋势,为今后开展中医药防治DPN临床试验设计提供参考。[方法] 应用计算机在国际临床试验注册平台（WHO ICTRP）检索DPN中医药临床试验;检索时限为建库至2022年8月31日。对检索DPN中医药临床试验进行查重并提取相关数据。提取相关临床试验信息,并归纳DPN中医药临床试验特征（注册时间、地域及机构、设计类型、样本量、干预措施、结局指标）。[结果] 纳入中医药防治DPN临床试验26项;临床试验注册地均为中国,均在国内开展相关临床试验;注册单位分布在全国10个省级行政区,20家临床注册机构。分布最多的3个地区分别为上海市（8项）、北京市（5项）、广东省（5项）;经费来源以省级基金资助最多为8项,其次为院级科研基金资助6项;研究类型以干预性研究为主,随机平行对照试验是在册DPN的主要研究设计类型,12项研究为预试验,构成比为46.15%;纳入临床试验总样本量为3 854例,13项临床试验受试者例数≤100例;5项试验以针灸为干预措施;试验注册设计了145个结局指标,23项试验设计了神经传导速度。[结论] 中医药防治DPN临床试验注册数量整体偏少,数量呈上升趋势,中医药防治DPN优势明显,但在临床试验设计和注册规范性方面有待加强。     

中药新药临床研究应关注的几个问题

作者结合国际和国内新药临床试验的现状,新的<药品注册管理办法>(试行)要求,阐述了中药新药临床试验需要解决的问题,认为应明确各期临床试验的目的,完善中药新药各期临床试验设计,探讨符合中药规律的临床评价方法,重视中药的有效性研究,从而提高中药临床试验研究水平.     

中医临床试验研究方案设计常见问题及解决策略

临床试验研究方案是科研假说实际验证的载体,是保证研究结果真实、可信的重要前提。然而,目前中医临床试验研究的设计尚存在较多问题,如方案实施前未进行注册;随机方法与盲法设计不合理;结局指标选择不得当;缺乏样本量估算或样本量估算不准确等常见问题。本文以中医妇科大型不孕症临床试验研究方案为例,明确常见设计问题的解决办法。中医临床研究方案设计的科学性和规范性,是促进中医药事业发展国际化、现代化的基本保障。     

几种优效性随机对照试验样本量估算的比较研究

目的:对比单病例随机对照试验(N-of-1)、系列单病例随机对照试验(Series of N-of-1)与随机对照试验(RCT)样本量概念的异同;尝试总结出N-of-1、Series of N-of-1优效性试验的样本量估算方法。方法:查阅国内外相关文献,运用比较研究法对三者从样本量估算方法及试验背景上进行比较。结果:N-of-1的样本量是指轮次数或疗效评价指标测量的次数; Series of N-of-1的样本量是指参与者数量。目前,临床试验过程中,N-of-1很少估算样本量,而Series of N-of-1样本量估算的方法是在RCT基础上改进得到的。结论:N-of-1是对病案描述的科学提炼与完善,在中医药临床研究中有着广泛的应用前景。N-of-1中样本量估算方法虽然还未形成理论体系,但随着研究的不断深入,最终会为样本量估算理论体系的完善提供方法学支持。     

临床试验样本含量的计算

1 样本量估计的重要性 临床试验报告中有无预先的样本量估计是评价试验质量的重要依据之一。在试验设计阶段需要确定研究所需的病例数(通常称为样本含量)。理论上,验证某一干预措施与对照之间的差异,样本量越大,试验结     

中药治疗血管性痴呆临床研究进展

通过检索近3年中药治疗血管性痴呆(VD)的临床研究文献,分析总结其临床研究进展。有部分临床试验设计存在阳性对照药物的选择欠佳、样本量较小、疗程太短、无导入期等不足,影响试验结论的可信度。可喜的是较多中药临床试验已在纳入标准中加入中医证型诊断标准,少数民族医学研究也在蓬勃发展,中药治疗VD的研究已取得一定的成果。随着对中医药的深入研究,有望形成有利于中医个体化与标准化完美结合的诊疗模式,建立具有中国特征的先进的中国标准中医体系。参考文献29篇。