抗CD38单克隆抗体:复发难治性系统性轻链型淀粉样变性患者的福音

系统性轻链(AL)型淀粉样变性是由异常单克隆免疫球蛋白轻链形成淀粉样蛋白,沉积于组织器官,进而造成组织结构损伤、器官功能障碍的系统性疾病[1].从异常单克隆免疫球蛋白轻链的来源看,大部分都是浆细胞所产生,来源于淋巴细胞的仅占2％[2],故针对异常克隆性浆细胞的治疗是AL型淀粉样变性治疗的主要方式之一.目前,自体外周血干...     

轻链型心脏淀粉样变性预后评估方法

心脏淀粉样变性是系统性淀粉样变性累及心脏所致,较其他器官淀粉样变性的预后更差,特别是轻链型心脏淀粉样变性是该疾病的最严重形式。近些年来随着心脏成像技术的发展,如超声心动图,尤其是心脏磁共振技术的进展使人们对轻链型心脏淀粉样变性有了更多的认识,同时对于已明确诊断该疾病的患者,运用一些成像技术参数或生物标志物对轻链型心脏淀粉样变性的预后进行评估,可以更好地实施治疗,从而不断提高患者的预后水平。现从氨基末端前体B型利尿钠肽、每搏量指数、心肌细胞外体积、三尖瓣瓣环平面收缩期偏移、心肌应变、心脏磁共振的T2像、心脏磁共振的钆延迟强化等七个方面概述它们对轻链型心脏淀粉样变性的预后评估价值。     

肝淀粉样变性临床特征

对77例肝淀粉样变性的患者进行临床观察.并对肝脏受累免疫球蛋白轻链的淀粉样变性幸存者的影响因素进行了研究。对照组是由伴有免疫球蛋白轻链淀粉样变性但不累及肝脏的患者。持续观察77例患者.发现19例肝淀粉样变性,58例淀粉样变性但不累及肝脏,19例     

免疫调节剂治疗系统性轻链型淀粉样变性

系统性轻链型淀粉样变性(AL淀粉样变性)是最常见的系统性淀粉样变性。目前AL淀粉样变性的治疗尚无统一的标准,方案选择主要取决于患者病情严重程度。研究显示,免疫调节剂(IMiDs)通过多种机制发挥抗肿瘤作用,在初治及复发难治性AL淀粉样变性的治疗中均有一定的疗效。本文将对临床常用的沙利度胺、来那度胺及泊马度胺等三种IMiDs在AL淀粉样变性治疗中的现状与进展进行综述,为临床治疗提供参考。     

硼替佐米治疗轻链型淀粉样变性的经验浅谈

<正>系统性轻链型(AL型)淀粉样变性是由单克隆免疫球蛋白轻链错误折叠形成淀粉样蛋白,并沉积于组织器官,造成组织结构破坏、器官功能障碍并进行性进展的疾病,主要与克隆性浆细胞异常增殖有关,少部分与淋巴细胞增殖性疾病有关。AL型淀粉样变性治疗的目的是尽快达到一个充分、长期的血液学缓解,同时尽量减少不良反应,降低治疗相关死亡率。其治疗方案多来源于多发性骨髓瘤的成功经验,近年来,硼替佐米等新型药物已成为多     

自体外周血干细胞移植治疗原发性淀粉样变性

原发性系统性淀粉样变性（primary systemic amyloidosis） 是由于单克隆免疫球蛋白轻链或轻链片段以异常淀粉样纤维结构的形式沉积在组织导致的全身性疾病,也称AL型（amyloid light chain）淀粉样变性,呈进行性发展,最后可死于重要器官功能衰竭,是最常见也是预后最差的淀粉样变性,平均存活12～15个月,若累及心脏则不足5个月[1].激素、化疗往往效果不明显并且有副作用.近年来,自体外周血干细胞移植 （autologous peripheral stem cell transplantation, APSCT）结合大剂量化疗已成为原发性系统性淀粉样变性的重要治疗手段[2,3].     

达雷妥尤单抗治疗复发难治性系统性轻链型淀粉样变性的疗效和安全性观察

目的:观察达雷妥尤单抗(DARA)单药治疗复发难治性系统性轻链(AL)型淀粉样变性的疗效和安全性.方法:收集2020年7月至2020年12月在国家肾脏疾病临床医学研究中心接受DARA治疗的复发难治性AL型淀粉样变性患者的临床资料,分析患者血液学、器官缓解情况,统计治疗和随访期间的不良反应.结果:共纳入19例患者,中位年...     

自体外周血造血干细胞移植联合硼替佐米治疗原发性系统性淀粉样变性

目的:观察自体外周血造血干细胞移植联合硼替佐米治疗原发性系统性淀粉样变性的疗效.方法:2例原发性系统性淀粉样变性患者行自体外周血造血干细胞移植,移植后接受2个疗程硼替佐米联合地塞米松治疗.结果:2例患者移植后顺利造血重建,血清单克隆免疫球蛋白λ型轻链转阴.结论:自体造血干细胞移植联合硼替佐米治疗原发性系统性淀粉样变性疗效肯定,通过调整药物剂量可提高患者耐受性,降低治疗风险.     

肾淀粉样变性病理诊断的体会

淀粉样变性可以分为系统性和局灶性两类.系统性淀粉样变性包括免疫球蛋白轻链（AL）、血清淀粉样A物质（AA）、家族性、衰老的系统性淀粉样变性和透析相关的淀粉样变性.局灶性淀粉样变则包括：局灶的AL淀粉样变以及与帕金森病和快速进展性疾病相关的阿尔茨海默病,克雅病;此外2型糖尿病也属此类.最常见的累及肾脏的淀粉样物质是AL、AA以及家族性淀粉样变性.笔者从肾活检病理角度谈谈对肾淀粉样变性诊断的体会.     

以黄疸为特征的原发性肝淀粉样变性1例报告

淀粉样变性是由不溶性淀粉样蛋白沉积在组织器官中引起的一类进行性、预后不良的疾病,主要可分为原发性（淀粉样物质为免疫球蛋白的轻链,AL型） 和继发性（淀粉样物质为淀粉A 蛋白,AA 型）.AL 型常累及肝、肾、脾、心脏、胃肠及皮肤等多个组织器官,以往的尸解发现95%的原发性淀粉样变性患者都有肝脏淀粉样物质沉积.     

重视系统性淀粉样变性的诊断和治疗

<正>系统性淀粉样变性是一类疾病的总称,临床上以免疫球蛋白轻链型淀粉样变性(AL型)最为常见,占淀粉样变性的80%以上。AL型淀粉样变性好发于老年人,中位诊断年龄约62岁,随着我国人口老龄化和环境致病因素的加剧,AL型淀粉样变性的发病率也呈现出逐年升高的趋势。笔者所在单位1979年～2002年的13 519例肾活检结果显示淀粉样变性占肾活检总数的0,5%,而近年来AL型淀粉样变性已占肾活检总数的2%左右。国外资料表     

遗传性淀粉样变性家系1例报告并文献复习

<正>随着对淀粉样变性的认识不断深入,免疫球蛋白轻链型(AL型)及血清淀粉样蛋白A型(AA型)淀粉样变性的诊断有了一定的提高,而对于遗传性淀粉样变性的诊疗目前仍存在一定困难和误区。本文报道了一个遗传性淀粉样变性家系,并主要针对遗传性淀粉样变性中家族性淀粉样神经病变、溶菌酶性淀粉样变性、载脂蛋白AⅠ淀粉样变性、载脂蛋白AⅡ淀粉样变性、纤维蛋白原A-α链淀粉样变性的临床表现及诊疗进行讨论。1病历资料家系图见图1。Ⅲ-4为先证者。起病年龄为38岁,初     

肾脏重链淀粉样变性

中年女性,临床表现蛋白尿、低白蛋白血症、高血压,肾功能正常,无贫血,血IgG κ型单克隆免疫球蛋白阳性,骨髓活检浆细胞异常增生.肾活检病理为肾淀粉样变性,同时,直肠和皮肤也存在淀粉样变性;免疫荧光肾小球、肾小管基膜、管周毛细血管IgG阳性,轻链、AA蛋白和其他遗传性淀粉样蛋白阴性.该患者最终诊断为γ重链淀粉样变性.     

AL型淀粉样变性的治疗

AL型淀粉样变性是由于单克隆浆细胞产生异常折叠轻链在组织器官沉积而导致的一种系统性疾病,通常预后较差.以化疗及干细胞移植治疗为主.本文就近年来治疗方面的进展作一简述.     

一例以胸闷气短为首发症状的系统性轻链（AL）型淀粉样变性个案报道

轻链型(AL)系统样变性是由单克隆免疫球蛋白轻链错误折叠形成淀粉样蛋白，沉积于气管，造成组织结构破坏、气管功能障碍并进行性进展的疾病，主要与克隆性浆细胞异常增殖有关。免疫球蛋白轻链（AL）型淀粉样变性是浆细胞病的一种罕见类型，个体差异大，疾病的首发起病症状不一，且舌体肥大和眶周紫癜是AL型淀粉样变性的特异性表现[3]。这是我们报道这例以胸闷气短为首发症状的免疫球蛋白轻链（AL)型淀粉样变性的主要原因。病例报告：我们报告一例59岁女性患者，以活动后乏力、气短4年余，双下肢水肿，夜间不能平卧起病，患者病史多年，且一直以“胸闷气短”为主要症状，并伴有舌体肥大，在按照心内科常规治疗情况下未见好转，经过多学科会诊及讨论，建议行舌体活检及骨髓穿刺考虑为系统性轻链型（AL）型淀粉样变性。明确诊断后启动化疗，现患者胸闷气短症状明显好转，且舌体较前缩小。结论:以“胸闷气短”为首发症状，且症状反复，心内科治疗效果欠佳，并伴有多系统累及，应考虑该病的诊断且尽快行相关的专科检查，主要依靠组织病理学检查。     

系统性轻链淀粉样变性肾损伤治疗进展

正单克隆免疫球蛋白轻链导致的淀粉样变性可累及多个器官,最常见是肾脏,其次是心脏,肺、肝、皮肤、外周神经等相对较少。本病早期病死率高,预后差[1]。近年,因为诊断手段的改进及临床新药物的发现,轻链型淀粉样变性患者的生存已有明显改善。本文就其治疗进展综述如下。     

轻链淀粉样变性累及多器官1例报道并文献复习

轻链淀粉样变性(light-chain amyloidosis,AL)即原发性系统性淀粉样变性,是由于浆细胞克隆性增殖引起轻链型淀粉样蛋白前体在不同组织中形成不溶性蛋白纤维沉积,可累及全身多个器官,引起多个器官功能衰竭。该病发病率低,临床表现复杂多变,误诊率高,常延误治疗时机,预后较差。现报道1例多器官累及AL,并结合文献复习,探讨该病的发病机制、诊断、治疗与预后特征,提高对该病诊断及治疗的认识,降低误诊率。     

伴多核巨细胞浸润的轻链型肾淀粉样变性

64岁男性患者,临床表现为肾病综合征,无高血压及肾功能损害,血免疫固定电泳检查示λ型IgA单克隆免疫球蛋白条带,血游离轻链检查示κ/λ比值下降;骨髓流式细胞学见4.52%单克隆增生的浆细胞,外院肾活检诊断轻链型肾淀粉样变性。患者化疗后临床达非常好的部分缓解,经重复肾活检后诊断为罕见的伴多核巨细胞浸润的轻链型肾淀粉样变性。     

心脏淀粉样变性的诊疗现状

心脏淀粉样变性(CA)是由于错误折叠的蛋白在心肌沉积引起的。这种淀粉样蛋白沉积可以单纯出现于心脏,也可于系统性淀粉样变性中受累而被发现。对高度可疑CA的心功能不全患者进行鉴别诊断以及确诊后对淀粉样沉积物进行精确生化分型至关重要。其中,以甲状腺素转运蛋白型(TTR)及单克隆免疫球蛋白轻链(AL)型的CA在临床上最为常见。本文旨在阐述CA诊断和治疗现状。     

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副蛋白血症肾损害是指单克隆免疫球蛋白在肾脏沉积引起的肾脏损害,包括多种疾病,其中,轻链型淀粉样变性病、管型肾病和轻链沉积病较为常见。文章简要介绍这三种疾病发病的新认识,着重介绍其诊断治疗的基本观点和新进展。