异体外周血造血干细胞移植在儿科临床应用的研究进展

小儿外周血造血干细胞移植（ＰＢＳＣＴ）的临床应用近年来从自体进展到异体。本文对小儿异体ＰＢＳＣＴ的适应证、动员、采集、移植及并发症处理等方面的特点进行综述。重点阐明了ＨＬＡ半相合的ＰＢＳＣＴ细胞移植以及移植物中去除Ｔ细胞防止移植物抗宿主反应（ＧＶＨＤ）的研究进展。     

自身外周血造血干细胞移植

九十年代以来，自身外周血造血干细胞移植有了很大进展：ＣＤ３４＾＋抗体的应用以及骨髓细胞长期培养中ＬＴＣ－ＩＣ的发现为外周血造血干细胞的质量和数量的评定提供了客观指标；随着分子生物学的进展，聚合酶链反应（ＰＣＲ）被用于检测外周血的残存肿瘤细胞，对于外周血是否存在残存肿瘤细胞的问题提出了新的论点。     

自身外周血造血干细胞移植

九十年代以来，自身外周血造血干细胞移植有了很大进展：ＣＤ３４~＋抗体的应用以及骨髓细胞长期培养中ＬＴＣ－ＩＣ的发现为外周血造血干细胞的质量和数量的评定提供了客观指标；随着分子生物学的进展，聚合酶链反应（ＰＣＲ）被用于检测外周血的残存肿瘤细胞，对于外周血是否存在残存肿瘤细胞的问题提出了新的论点。     

自体造血干细胞移植体外净化的研究进展

自体造血干细胞移植是治疗白血病的重要手段,但存在净化不彻底、对干细胞损伤较大及治疗后复发率较高等问题.该文主要介绍自体造血干细胞移植体外净化白血病细胞方面的进展,包括免疫净化法、化学药物法、反义寡核苷酸净化法、细胞因子净化法、体外培养法、物理学等方法,探讨高效低毒的净化策略,以期为临床有效清除造血干细胞移植物中残留白血病细胞提供新方法.     

外周血造血干细胞移植在小儿恶性实体瘤中的应用

目的 介绍外周血造血干细胞移植在小儿恶性实体瘤治疗中的应用。方法 小儿恶性实体瘤7例,男5例,女2例,年龄2－8岁。神经母细胞瘤5例,畸胎瘤1例,横纹肌肉瘤1例。在临床完全缓解或部分缓解后进行造血干细胞移植。其步骤包括外周血造血干细胞的动员和采集,数量及活性测定,保存和回输,预处理以及免疫辅助剂的应用。结果 7例患儿成功地完成了动员、采集、预处理和免疫重建,渡过了骨髓抑制期,最长无瘤生存期限2．5年。结论 外周血造血干细胞移植在小儿实体瘤治疗中具有广阔的前景,可以最大程度杀灭肿瘤,减少疗程,节约开支和提高生存质量。     

自体造血干细胞移植体外净化的研究进展

自体造血干细胞移植是治疗白血病的重要手段,但存在净化不彻底、对干细胞损伤较大及治疗后复发率较高等问题。该文主要介绍自体造血干细胞移植体外净化白血病细胞方面的进展,包括免疫净化法、化学药物法、反义寡核苷酸净化法、细胞因子净化法、体外培养法、物理学等方法,探讨高效低毒的净化策略,以期为临床有效清除造血干细胞移植物中残留白血病细胞提供新方法。     

造血干细胞移植治疗儿童白血病若干问题

该文涉及各类儿童造血干细胞移植(HSCT),如骨髓移植(BMT)、外周血造血干细胞移植(PBSCT)和脐血移植(UCBT)治疗白血病的优缺点及HSCT在儿童白血病治疗中的地位。绝大多数儿童白血病可通过正规联合化疗根治,仅少数(约20%)高危、难治及复发的白血病是异基因HSCT的适应证,无适合的同胞供体时,可选择HLA全相合非血缘相关BMT或PBSCT,UD-UCBT更适合于儿童患者。     

HLA半相合造血干细胞移植在儿科应用的研究进展

HLA半相合造血干细胞移植指将HLA一条单体型相合的供者造血干细胞移植给受者，其供者来源广泛，适用于无HLA完全相合供者的恶性血液病患儿或急需进行移植治疗的病人。随着预处理方案及移植物处理方法的改进，其在临床上将取得更广泛的应用。本文就半相合造血干细胞移植在儿科应用的研究进展情况作一综述。     

单体型造血干细胞移植治疗儿童白血病研究进展

在儿童白血病特别复发难治白血病的治疗中,异基因外周血造血干细胞移植(allo-PBSCT)是能彻底根治的主要方法.人类主要组织相容性白细胞抗原(HLA)匹配供者,无论是血缘与非血缘相合供者,都是allo-PBSCT的最佳选择,在完善的骨髓库中可以获得30%HLA相合的非血缘供者,国内单生子女患儿中只有不足10%可以获得相合亲缘供者,限制了PBSCT的应用.     

脐血造血干细胞移植研究进展

随着血液学和移植免疫学的快速发展,尤其是人类白细胞抗原(HLA)配型技术的不断发展,造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation,HSCT)技术逐渐成熟并广泛应用,成为治愈某些血液病的重要方法,并有望在今后的生物学治疗和基因治疗中发挥重要的作用.     

HLA半相合造血干细胞移植在儿科应用的研究进展

ＨＬＡ半相合造血于细胞移植指将ＨＬＡ一条单体型相合的供者造血干细胞移植给受者，其供者来源广泛，适用于无ＨＬＡ完全相合供者的恶性血液病患儿或急需进行移植治疗的病人。随着预处理方案及移植物处理方法的改进，其在临床上将取得更广泛的应用。本文就半相合造血干细胞移植在儿科应用的研究进展情况作一综述。     

5例血液肿瘤患儿造血干细胞移植近期复发的探讨

本文对5例血液肿瘤患儿造血干细胞移植(HSCT)后近期复发的临床资料进行探讨如下。 临床资料 一、对象 男2例,女3例,年龄和诊断结果见     

造血干细胞移植在遗传代谢病治疗中的应用

随着生化检测技术的进步和引进,我国儿童遗传代谢病检出率明显提高,随之而来更大的挑战是治疗问题。迄今已发现的500余种遗传代谢病中,多数疾病缺乏有效治疗方法,只能进行对症治疗,部分疾病通过传统的饮食、药物治疗能够得到控制,少数疾病可以进行酶替代疗法,如:Fabry病、戈谢病。为解决患者的长期治疗,细胞移植和基因治疗已成为现代研究的主流方向。从理论上讲,基因治疗是遗传代谢病的根本治疗方法,但既往Gaucher病和Hunter病基因治疗研究结果显示,未能改善患儿生化与临床表现,技术方面也存在很多短期内难以突破的困难,如:基因转染率、适…     

异基因造血干细胞移植治疗儿童血液病的临床研究

目的评估异基因造血干细胞移植治疗儿童血液病的疗效及合并症.方法脐血移植(UCBT)治疗9例重症β地中海贫血(β-thal)、1例慢性特发性溶血性贫血(CIHA)、3例急性髓性白血病(AML-M3b、M2a、M5)及1例急性淋巴细胞白血病(ALL)合并中枢神经系统白血病;异基因外周血干细胞移植(allo-PBSCT)治疗5例β-thal及1例慢性粒细胞性白血病慢性期(CML-CP)患儿.同胞UCBT8例中5例HLA相合(6/6),5/6为1例,3/6为2例.6例非血缘相关脐血移植(UD-UCBT)中4例为6/6,1例5/6,双份脐血混合者为5/6和6/6.allo-PBSCT中5例均为血缘相关,HLA相合同胞及1例5/6父亲供者.输入脐血(UCB)有核细胞数(NC)为7.5(3.4～19.4)×107/kg,外周血NC为9.39(2.5～14.4)×108/kg.结果血缘相关脐血移植(RD-UCBT)8例中植入6例,其中排斥1例,死于肝静脉闭塞病(HVOD)1例,恢复地中海贫血状态2例;UD-UCBT中2例β-thal及2例AML均植入,1例AML-M5复发,AML-M3b自体恢复造血并完全缓解,1例AML-M2a死于巨细胞病毒间质性肺炎,1例ALL未植入,死于败血症.急性移植物抗宿主病(aGVHD)8例(80%),III度以上2例,广泛慢性移植物抗宿主病(cGVHD2)例.β-thal总生存率为90%,无病存活率(EFS)为60%,平均生存时间为21个月(2～42个月).allo-PBSCT病例全部植入,cGVHD5例,III°以上者2例,广泛cGVHD3例,死于HVOD1例.EFS5例,中位生存时间10个月(3～26个月).结论UCBT及allo-PBSCT是治疗儿童血液病的有效方法,UD-UCBT首次成功治疗β-thal.     

积极开展脐血及外周血造血干细胞移植的临床与实验研究

积极开展脐血及外周血造血干细胞移植的临床与实验研究于载泺造血干细胞移植在治疗白血病、恶性肿瘤、重症非恶性血液系统疾病以及某些遗传性疾病中有着其他方法不能代替的显著疗效。在我国小儿疾病中，随着传染病与感染性疾病的减少，上述疾病所占的比例增多。因此造血干...     

异基因外周血造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血

目的　观察异基因外周血造血干细胞移植治疗重型 β地中海贫血 (简称 β地贫 )的疗效和副作用。方法　 1例 β地贫双重杂合子 (β17 IVS II 6 5 4突变点 )患儿经总量马利兰 2 0mg kg ,环磷酰胺 2 0 0mg kg、马法兰 90mg m2 和抗胸腺淋巴细胞球蛋白 90mg kg组成的方案预处理后 ,输入人类白细胞抗原 (HLA)相合的同胞供体外周血造血干细胞悬液 5 6ml。患儿获得的有核细胞数为 14.4× 10 8 kg,粒单系祖细胞 (CFU GM) 9.5× 10 5 kg,CD 3 4CD-3 8细胞数为 14.9× 10 6 kg。结果　患儿术后 13d时中性粒细胞绝对值 (ANC) >0 .5× 10 9 L ,40d时血小板 >2 0× 10 9 L ;术后 2 0d聚合酶链反向点杂交法(PCR RDB)检测患儿为供者型的 β17杂合子 ,性染色体核型从 46XX转变为 46XY(供者型 )。术后 2 0d起脱离红细胞输注 ,血红蛋白维持在 110g L以上 ,10 0d时复查骨髓细胞形态学正常 ,肝脾不大。 16d时出现急性移植物抗宿主病 (aGVHD)I度 ,经使用甲基强的松龙和泼尼松治疗 ,于 2 6d时aGVHD完全被控制。至今未发生慢性GVHD ,现已术后无病存活 475d。结论　异基因外周血造血干细胞移植治疗重型 β地贫患儿已获得成功。其出现的aGVHD可被药物控制     

人脐血造血干细胞的性能及移植的研究进展

人脐血造血干细胞的性能及移植的研究进展韩颖崔钊１９７０年，Ｂｏｙｓｅ等首先发现，经致死剂量照射的成年小鼠在注射胎鼠血之后，出现了长期造血功能重建。随后的研究证实，人脐血富含造血干／祖细胞，而淋巴细胞的免疫功能不成熟，与骨髓和胎肝造血细胞移植相比，它可...     

特殊健康状态儿童预防接种专家共识之二十三——异体造血干细胞移植与预防接种

<正>1概况异体造血干细胞移植(allo-HSCT)是对患者进行全身放疗、化疗和免疫抑制预处理后,再将allo-HSCT给受者,使其重建正常造血及免疫功能~([1])。allo-HSCT主要包括骨髓移植、外周血干细胞移植、脐血干细胞移植。全球每年有1.9万例患者接受allo-HSCT,且逐年增加~([2])。2接种疫苗的必要性allo-HSCT后患者均存在免疫缺陷,其程度和持续时间主要与患者的年龄、干细胞来源、有无移