社会意愿支付法确定成本效果阈值的介绍与思考

目的:介绍并分析社会意愿支付法的基本理论,为我国成本效果阈值的确定提供一定的方法论基础。方法:总结社会意愿支付法的优缺点,并与我国实际情况相结合,明确其对我国成本效果阈值确定的借鉴意义。结果:社会意愿支付法有体现民众意愿、随经济发展水平变化等优点、同时在理论角度、实践角度、制度角度以及方法本身角度等方面均存在一定的争议。结论:社会意愿支付法是最常用的成本效果阈值确定方法之一,在理论与实践等方面均有着独特的优势,运用该方法将会对我国的成本效果阈值科学确定起到积极的推进作用。     

成本效果阈值确定方法分类研究进展(英文)

成本效果分析在卫生保健领域的决策制定当中所起的作用越来越重要。成本效果阈值是成本效果分析的重要决策标准。本文将对成本效果阈值的定义进行回顾,并对现有的成本效果阈值确定方法进行分类介绍,同时对这些现有方法各自的优缺点进行比较分析。在预算具有相对灵活性,即易于改变(增加)既定预算的情况下,成本效果阈值的确定方法主要包括:从过去的决策当中推测阈值、将特殊卫生保健项目的ICER值作为成本效果阈值或借鉴其他公共领域中生命/健康的价值、社会意愿支付法、借助人均GDP确定成本效果阈值法、以及经验确定法。在难以改变既定预算限制的情况下,即当预算具有相对固定性时,能够用于确定成本效果阈值的方法包括:影子价格法、机会成本法和阈值寻找者模型法。现有的八种方法具有其各自的优缺点和适用条件,本文对这些现有方法进行介绍和比较分析,以期能够为我国的成本效果阈值确定方法的选择提供信息储备和支持。     

我国药物经济学成本-效果阈值测算方法的选择与数据获取方法研究

目的：为我国药物经济学成本-效果阈值测算方法的选择和数据获取方法提供借鉴经验,以期我国在医保准入中设定合适的阈值参考范围,将真正具有经济性的药物纳入医保目录。方法：通过搜集整理现有成本-效果阈值测算方法的优劣势,结合国内外医保基金预算的灵活程度、数据获取的途径、 类型和测算方法的选择,试图寻找适合我国的阈值测算方法和数据获取方法。结果：我国的医保基金预算的灵活度不高且具有医保控费的压力,适宜选择机会成本法,但该方法数据获取难度较大,为提高该方法测算结果的可靠性,英国还通过ICD-10代码对疾病进行分类获取数据,在当前数据获取难度较大的情况下,有操作性较强的意愿支付法或人均国内生产总值（Gross Domestic Product,GDP）法可供选择。结论：我国适宜选择机会成本法,在当前数据获取难度较大的情况下,建议选择意愿支付法或人均 GDP法测得阈值作为参考。     

成本-效果可支付曲线的理论与应用

目的:从理论和应用角度对一种新兴分析工具——成本-效果可支付曲线进行介绍,以期为我国药品决策研究与实践提供新思路。方法:通过分析成本-效果平面中成本-效果阈值线和可支付线的含义来引出和分析成本-效果可支付曲线,并借助已有实证研究对其含义进行分析和解释。结果:成本-效果可支付曲线结合了可支付线与阈值线二者提供的信息,是成本-效果阈值和预算限制的函数。结论:成本-效果可支付曲线可同时提供经济性与可支付性信息,在给定预算下随成本-效果阈值的变化而变化。     

特瑞普利单抗和安慰剂联合GP治疗复发或转移性鼻咽癌的药物经济学评价

目的 从卫生体系角度出发，探讨特瑞普利单抗(Toripalimab)和安慰剂联合吉西他滨和顺铂(GP)治疗复发或转移性鼻咽癌(RM-NPC)的药物经济学评价。方法 根据Ⅲ期临床试验研究结果，建立Markov模型，评价特瑞普利珠单抗联合GP(TGP)与安慰剂联合GP(PGP)方案治疗RM-NPC的成本效果，贴现率为5%,对结果数据进行了单因素、概率敏感性分析。结果 TGP疗法与PGP疗法的增量-成本效用比(ICUR)为216545.0917元/QALY,低于我国3倍人均GDP的意愿支付值(WTP)242928元/QALYs,而单因素敏感性分析显示，无进展生存期(PFS)状态的健康效用值和特瑞普利单抗成本对结果影响最大，效用值的降低可能会使ICER高于设定的WTP阈值，导致TGP方案不再具有经济学优势。结论 以3倍人均GDP为意愿支付阈值，与PGP方案相比，TGP方案治疗局部复发或转移性鼻咽癌具有经济性。     

卡瑞利珠单抗联合卡铂和培美曲塞一线治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌患者的成本-效果分析

目的 在2020年新版医保目录执行后癌症免疫治疗类药品降价的背景下，从卫生体系的角度，研究获批一线治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌适应证的卡瑞利珠单抗联合化疗药品（卡铂和培美曲塞）与化疗药品单独使用的成本-效果，评估降价后药品的经济性。方法 基于一项在中国患者人群内开展的临床试验（CameL），通过建立分区生存模型，评价卡瑞利珠单抗联合用药相对于单纯使用化疗药品在治疗时所产生的增量成本效果，并对主要参数进行确定敏感性分析和概率敏感性分析。结果 基础分析显示卡瑞利珠单抗联合化疗药品相对于单纯使用化疗药品的增量成本效果比为164 271.19元/QALY，降至3倍中国人均GDP（217 341元）的意愿支付阈值以内。确定敏感性分析显示，与卡瑞利珠单抗联合使用的化疗药物的成本是增量成本效果比的主要影响因素之一；概率敏感性分析显示，当意愿支付阈值为3倍人均GDP时，卡瑞利珠单抗联合用药相对于单纯使用化疗药品具有成本效果的概率为82.0%。结论 对于晚期非鳞状非小细胞肺癌的患者，一线使用卡瑞利珠单抗联合化疗药品（卡铂和培美曲塞）具有成本效果优势。     

基于Markov模型的卡瑞利珠单抗联合化疗治疗非鳞状非小细胞肺癌的成本-效果分析

摘要：目的:从中国卫生体系角度出发,评价卡瑞利珠单抗联合化疗治疗非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的经济性,为相关卫生决策提供依据。方法:根据疾病发展进程建立Markov模型,以质量调整生命年（QALY）作为健康效果指标计算增量成本-效果比（ICER）。生存数据来自一项多中心随机对照开放的Ⅲ期临床试验NCT03134872,成本数据来自中标价格,健康效果数据源于已发表文献。对关键参数进行确定型敏感性分析和概率敏感性分析。结果:基础分析结果表明,卡瑞利珠单抗联合化疗相对于单纯化疗的ICER为90 393.77元/QALY,介于人均国内生产总值（GDP）和3倍人均GDP之间。确定型敏感性分析显示无疾病进展状态阶段的效果值、贴现值以及补救性化疗的成本对ICER有较大影响。概率敏感度分析结果表明意愿支付值（WTP）为3倍人均GDP值（217 341元）时具有成本-效果的概率为100%,若WTP为人均GDP值时具有成本-效果的概率较低。结论:与单纯化疗相比,卡瑞利珠单抗联合化疗治疗非鳞状NSCLC更具成本-效果优势。     

基于马尔科夫模型评价腹膜透析作为肾脏替代治疗优先方案的经济学评价

目的:评价腹膜透析作为肾脏替代治疗优先选择模式的经济学优势。方法:基于已发表的文献数据,构建马尔科夫模型,评价腹膜透析与血液透析相比作为肾脏替代治疗优先模式成本效用,通过与支付意愿阈值进行比较,判断腹膜透析作为肾脏替代治疗优选模式在我国治疗环境下的经济学。进行敏感性分析确定影响结果的关键影响因素。结果:在进行20年(贴现率5%)模拟后,血液透析相比腹膜透析增量成本为46 618元,增量效用为0.04 QALYs。血液透析相比腹膜透析的增量成本-效用比(ICUR)为1 165 450元/QALY,远大于3倍人均国内生产总值(GDP)217 341元。结论:根据目前的定价及我国经济水平,腹膜透析是具有成本-效用优势的肾脏替代治疗优选方案。     

瑞戈非尼治疗经索拉非尼治疗失败后的肝细胞癌的经济性

目的 从我国卫生体系角度出发,评估瑞戈非尼治疗经索拉非尼治疗失败后的肝细胞癌的经济性。方法 基于一项Ⅲ期临床试验（RESORCE研究）,分别构建分区生存模型（PSM）和Markov模型,循环周期设为4周,研究时限为患者终身,年贴现率为5%,药品成本数据来自药智网,其他成本数据来源于安徽省医保局数据和相关文献,效用数据来源于文献。以增量成本-效果比（ICER）为评价指标,意愿支付值为3倍的我国2022年人均国内生产总值（GDP）,采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析验证基础分析结果的稳健性。结果 瑞戈非尼组对比安慰剂组在PSM和Markov模型中的增量成本分别为112 116.95元、96 617.19元;增量效果分别为0.31、0.32 QALYs;ICER分别为360 751.01、301 114.45元/QALY,ICER均大于意愿支付值,瑞戈非尼不具有经济性。单因素敏感性分析结果显示,无进展生存期状态和疾病进展状态的效用值以及瑞戈非尼单价对结果的影响较大,但在各参数浮动范围内,ICER始终大于意愿支付值;在3倍的我国2022年人均GDP的意愿支付值下,瑞戈非尼具有经济性的概率为0...     

替雷利珠单抗联合化疗一线治疗局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部腺癌的成本-效果分析

目的 评价替雷利珠单抗联合化疗一线治疗局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部腺癌的经济性。方法 从我国卫生体系角度出发,利用RATIONALE-305试验和相关文献数据建立分区生存模型,循环周期为3周,模拟时限为10年,贴现率为5%。以质量调整生命年（QALYs）为健康产出指标,评价替雷利珠单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗一线治疗局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部腺癌的经济性,并进行单因素敏感性分析和概率敏感性分析。结果 基础分析结果显示,与安慰剂联合化疗相比,替雷利珠单抗联合化疗方案可使患者多获得0.268 QALYs,但治疗成本会增加70 404.81元,增量成本-效果比（ICER）为262 431.62元/QALY,低于3倍2023年我国人均国内生产总值（GDP）的意愿支付阈值（268 074元/QALY）。单因素敏感性分析结果显示,无进展生存效用值和替雷利珠单抗药品成本对ICER值的影响较大。概率敏感性分析结果显示,当WTP阈值为3倍2023年我国人均GDP时,替雷利珠单抗具有经济性的概率为53.3%。结论 当WTP阈值为3倍2023年我国人均GDP时,与安慰剂联合化疗方...