我国罕见病药物优先审评审批情况简析

该文介绍了目前我国正式纳入优先审评审批的罕见病药物的研发和注册情况。自2016年施行优先审评政策以来，截至2022年第一季度，药品审评中心共正式纳入了137个罕见病药物的优先审评。从2018年开始，从受理到上市的审评时长开始缩短。纳入优先审评的罕见病药物涉及多种分子类型，治疗领域以肿瘤为主，但适应证属于《第一批罕见病目录》的国产药物依然以仿制为主。总体来看，优先审评政策加速了罕见病药物在中国的申报和上市，建议将更多优先审评药物的适应证纳入罕见病目录，并尽快出台罕见病的相关法规、配套出台相应的研发激励政策，促进国内企业投入罕见病创新药的研发，推动我国的自主研发药物上市，以满足罕见病患者的临床需求。     

我国药品优先审评审批制度的现状分析

目的 为推动我国优先审评审批制度形成稳定成熟的监管制度提供参考。方法 通过梳理近5年优先审评审批制度的演变及现状,整理归纳了纳入优先审评审批的不同情形,剖析了优先审评审批的范围调整,总结了优先审评审批的任务及占比。结果 同步申报、按与原研质量和疗效一致性完善后重新申报、专利到期和首仿这四类在每年的优先审评审批中比重大并占据了极大的审评资源。在新药品注册管理办法（2020年）实施后将这四类剔除优先审评审批的范围。结论 国家药品监管部门已将优先审评审批的资源向具有临床价值、市场急需的药物聚集。企业能充分利用优先审评审批制度将具有临床价值的药品快速推向市场。     

中国已纳入优先审评审批程序的药品注册情况分析

目的:梳理我国药品优先审评审批(priority review and approval, PRA)制度的发展历程,汇总自2016年2月“食药监药化管[2016]19号文件”发布以来至2022年12月31日我国纳入优先审评审批程序(priority review and approval procedure, PRAP)的药品注册情况,分析制度发展不同阶段纳入PRAP的药品注册品种特征。方法:基于我国已发布的与药品PRA制度相关的法规,梳理该制度在我国的发展历程。采用统计学方法,以国家药品监督管理局药品审评中心网站“纳入优先审评品种名单”栏目中公布的已纳入PRAP的药品注册申请(以受理号计)作为数据来源,对不同阶段纳入PRAP的药品注册数量与品种、药品注册申请事项、药品治疗领域、儿童药品注册数量、罕见病治疗药品注册数量等进行统计分析。结果:我国药品PRA制度已走过了“制度萌芽、解决积压、深化改革”3个阶段,目前进入“创新发展”阶段。截至2022年12月底,共计有1 400个药品注册申请被纳入PRAP,其中原料药112个、药品1 288个(生物制品275个、化学药品1 004个、中药9个...     

上海市医疗机构药品集中招标采购现状与发展趋势探讨

目的：探讨上海市医疗机构药品采购现状与发展趋势。方法：考察上海市医疗机构药品集中招标采购工作的成效，分析其中存在的问题，并介绍其他药品采购模式和配套政策。结果：医疗机构药品采购可采用集中招标采购、集中采购、挂网限价采购三种模式。结论：为控制药品费用过快上涨，减轻病人不合理药费负担，医疗机构药品采购应坚持政府主导的原则．并应出台相应配套政策。     

我国药品加快上市注册程序的注册情况分析

目的：对2020年新修订的《药品注册管理办法》颁布前后我国纳入药品加快上市注册程序并已批准上市的药品信息进行分析,为完善我国药品加快上市注册程序提供参考。方法：检索国家药品监督管理局药品审评中心发布的2019-2021年度药品审评报告,对通过优先审评和药品加快上市注册程序而上市的相关药品数据资料进行信息整理和汇总分析。结果：通过药品加快上市注册程序的上市药品数量逐年增多,优先审评审批资源向临床优势药品和创新药品倾斜。结论：药品加快上市注册程序可为临床价值显著的药品提高审批效率,在一定程度上激发制药企业研制热情,但药品加快上市注册审批体系仍需进一步完善配套政策,细化实施要求,加快专业指南出台,鼓励以临床价值为导向的药品的研发创制, 不断提升药品监管部门的服务和监管能力。     

信息集锦

深化药品审评审批改革鼓励创新国家局日前发布《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》,重点从4个方面深化改革、鼓励创新:一是转变创新药审评理念,为创新药物研发营造良好环境。更加注重创新药的临床价值,鼓励有临床需求、具有较好治疗作用、具有自主知识产权的药物研制;更加注重对创新药研发的科学引导,对创新药物注册申请实施早期介入、分阶段指导等措施,对列入国家科技计划重大专项的创新药物注册申请实行加快审评、全程跟踪、重点指导,试行审评工作联系人制度,及时跟踪审评进展。二是调整仿制药审评策略,合理配置审评资源。确定仿制药优先审评领域,属于临床供应不足、市场竞争不充分、影响公众用药可及性和可负担性的药品,儿童用药、罕见病用药和特殊人群用药,以及其他经评估确认为临床急需的药品,实行优先审评;优化审评流程,在仿     

医疗器械注册技术审评沟通交流问题探讨和建议

目的 ：分析总结医疗器械注册技术审评沟通交流问题,探讨医疗器械注册技术审评机构开展的沟通交流工作方式。方法 ：收集2020年4月～2022年4月安徽省药品审评查验中心网站技术咨询栏目登记的与医疗器械注册技术审评相关的咨询问题,按照问题类别进行分类统计分析,归纳沟通交流存在的常见问题,并提出改进建议。结果 ：共收集191例咨询问题,其中政策咨询类问题52例、技术咨询类问题139例。政策咨询类问题主要涉及医疗器械法规解读等形式性审查环节的要求,技术咨询类问题主要涉及注册申报要求和技术审评标准等实质性审查环节的要求。沟通交流中的常见问题包括提交的证据资料不充分、沟通交流目的不明确和沟通交流需求不具体等。结论 ：通过完善沟通交流制度,明确需求,健全机制,夯实能力,提升沟通交流针对性,可以确保医疗器械注册技术审评沟通交流科学严谨,取得实效,推动医疗器械产业健康和高质量发展。     

国家药品监督管理局关于新药审批工作有关事项的通知

各省、自治区、直辖市药品监督管理局,解放军总后卫生部: 自2001年下半年以来,新药的申报数量急剧增加,为保证药品审评质量,加强药品注册管理,现就新药审批工作的有关问题通知如下: 一、对2001年12月1日起至新的《药品注册管理办法》实施之日前受理的新药,其审批时限一律顺延100天。 二、关于对药品审评过程中补充资料的要求; (一)本通知发布之日前我局新药审评中心已     

我院开展药品采购招标工作的几点体会

根据《广东省医疗机构药品采购招标管理暂行办法》(以下简称《办法》)作为区内的试点单位 ,我院于 2 0 0 1年 2月进行了第一期药品采购招标 ,在开展工作中有如下体会。1　标的和招标方式的选择我院是一所二甲医院 ,根据《办法》要求 ,我院在2 0 0 0年度年平均购入金额在 5万元人民币以上的2 9种药物中选择 5种药品作为本次招标的标的。其中 :注射剂 2种 ,片剂 1种 ,胶囊剂 2种。类别分别为抗生素 2种 ,妇科中成药 1种 ,钙制剂 1种 ,能量制剂 1种。根据我院实际情况 ,第一期药品采购招标采用邀请招标的方式进行。2　招标文件的制订药品采购招…     

药品临床综合评价思维在医院药品临时采购管理中的应用实践

目的 探索构建药品临时采购的科学化管理新模式,为医疗机构提升合理用药水平提供参考。方法 我院以临床诊疗需求和患者用药安全为导向,通过优化审评流程、创建审评团队、基于药品临床综合评价制定事前审核及事后跟踪评价标准,开展临时采购药品全程化管理实践,并通过临时采购申请数量、执行率、药品目录结构优化情况等指标评价实践效果。结果 2021年1月我院开始实施药品临时采购科学化管理新模式,截至2022年12月,我院临床药师共审核药品临时采购申请111份,有效拦截不合理申请13份（11.71%）,药品临时采购执行率整体下降了8.36%,提出药品目录结构优化建议5次;我院先后引进了卡瑞利珠单抗、索拉非尼、白消安等24种药品。管理模式优化后,药品临时采购申请次数由2019年的133次和2020年的138次,减少到2021年的66次和2022年的45次,降幅达一半以上。结论 该模式有助于优化医疗机构药品目录,提升合理用药水平,保障患者用药安全,充分体现了临床药师在医疗机构药事管理与合理用药中的专业价值。