Berinert和Peramivir分获FDA上市批准和紧急使用许可 Berinert获准用于治疗遗传性血管水肿急性发作并发症

由CSL Behring公司开发的c1酯酶抑制剂Berinert（C1-INH），为FDA批准的首个用于治疗遗传性血管水肿（HAE）有关的急性腹痛发作以及面部肿胀的药物，已于2009年年底上市。CSLBehring公司在2008年3月初次提交了将Berinert用于急性HAE的申请，FDA在回复信中提出了关于生产方面的问题，而目前这些问题已得到了解决。该公司并未提交将其用于预防HAE的申请。     

Berinert获准用于治疗遗传性血管水肿急性发作并发症

由CSL Behring公司开发的C1酯酶抑制剂Berinert(C1-INH),为FDA批准的首个用于治疗遗传性血管水肿(HAE)有关的急性腹痛发作以及面部肿胀的药物,已于2009年年底上市.     

Lev公司开发的C1-酯酶抑制剂产品Cinryze在美国获准上市

遗传性血管水肿（hereditary angioedema，HAE）为一种罕见并可能危及生命的遗传性疾病，是因体内C1-酯酶抑制剂缺乏或失去功能所致。HAE常会自行发作或在紧张、手术及感染时发作，发作时可快速引起患者手、脚、肢体、脸、肠道和呼吸道水肿，而喉部水肿则能引起窒息，且患者每年中约有20—100天不能自理。在包括德国、奥地利和瑞士等欧洲国家，C1-酯酶抑制剂疗法成为HAE的标准疗法已有30年历史，其主要上市产品为CSLBehring公司的C1-1NH（Berinert）。     

CSL Behring计划申请HAE候选治疗药

在得到Ⅲ期临床试验的正面结果以后，CSL Behring公司计划在美国、加拿大、欧盟申请人C1抑制剂Berinert（Cl-INH）（I）作为治疗遗传性血管性水肿（HAE）的药物。该产品已在包括德国、奥地利、瑞士等国在内的几个欧洲国家上市，并已销售了30年。     

遗传性血管性水肿治疗药——Kalbitor

<正>2009年11月27,FDA批准Dyax公司的Kalbitor(ecallantide)上市,用于治疗年龄在16岁及以上患者遗传性血管性水肿(HAE)的急性发作。Kalbitor是一种选择性、可逆性血浆激肽释放酶抑制剂,是首个获得FDA批准用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)的皮下制剂。     

罕见病新药：ecallantide

遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的遗传性疾病,致病原因是编码C1酯酶抑制剂（C1INH）的基因突变。C1INH调节几种生物途径,其中包括血管舒缓素一激肽级联反应。HAE的特征是身体多个部位出现间歇性水肿,包括喉部、皮肤、胃肠道粘膜和生殖泌尿系统。HAE发作时患者非常痛苦,常持续1～5天,喉部血管水肿甚至可以致命。     

Cinryze

Lev制药公司宣布，美国FDA目前批准Cinryze（C1 inhibitor）作为青少年和成人遗传性血管水肿（HAE）患者的常规预防用药，遗传性血管水肿是由C1抑制因子缺陷引起的疾病，Cinryze是一种C1抑制因子。Cinryze是第一个也是唯一一个被FDA批准用于常规预防HAE发作的C1抑制因子。HAE的特点是四肢末端、面部、生殖器、     

FDA批准血管性水肿治疗新药Cinryze

Lev生物制药公司的血管性水肿治疗药补体C1抑制剂Cinryze近期获得FDA批准，用于伴有遗传性血管性水肿症（HAE）的青少年或成年患者，以预防疾病的发生，本品有望在2008年底上市销售。HAE主要因体内补体C1抑制物缺乏引起。据称，本品是第一种也是目前唯一通过FDA批准的补体C1抑制物。     

FDA批准新药Firazyr(艾替班特注射剂)

<正>2011年8月25日,Shire医药公司宣布,美国FDA批准新药Firazyr(艾替班特注射剂)上市,用于治疗18岁以上患者遗传性血管水肿的急性发作(HAE)。     

治疗遗传性血管性水肿新药艾替班特概述

艾替班特和缓激肽结构类似,与其竞争性地结合缓激肽B2受体,具有良好的药动学特性,对急性发作期遗传性血管性水肿（HAE）的患者疗效佳.同时在发病的第一时间内,患者可以安全地自我治疗.目前的文献报道提示,艾替班特治疗获得性血管性水肿（AAE）的效果与治疗HAE一样安全、有效,或许将来艾替班特也可用于AAE的治疗.     

FDA批准C1酯酶抑制剂自助给药治疗遗传性血管性水肿的急性喉部发作

CSLBehring公司宣布FDA批准其C1酯酶抑制剂Berinert扩大适应证．用于自助给药治疗一种罕见的致命性遗传性血管性水肿的急性发作。此药为巴斯德消毒的纳米过滤静脉注射剂。在临床试验中，腹部或脸部遗传性血管性水肿发作时使用此药显示症状缓解较陕，平均48min，而安慰剂组需要4h。扩大研究证明此药缓解威胁生命的喉部发作，平均只需15min。     

新药研究与开发

FDA批准艾替班特用于治疗遗传性血管性水肿急性发作Shire药业宣布FDA已批准其艾替班特（icatibant,Firazyr）注射液上市,用于治疗18岁以上成人遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。艾替班特治疗HAE急性发作的疗效和安全性已在双盲、随机、对照的FAST1、2和3的3次临床试验中评估。总共人选223名患者．平均年龄38岁,64％为女性,95％为白种人。     

Pharming向EMEA提交Rhucin的销售许可申请

生物技术公司Pharming集团宣布向欧洲药品局（EMEA）申请Rhucin（Ⅰ）的销售许可,用于治疗遗传性血管性水肿急性发作（HAE）。     

新药

首批新药遗传性血管性水肿皮下治疗制剂美国获批生物制药公司Dyax日前表示,美国FDA已批准Kalbitor(ecallantide)用于治疗年龄在16岁或16岁以上、遗传性血管性水肿(HAE)急性发作的患者,Ⅲ期研究结果显     

Ecallantide满足治疗HAE的Ⅲ期研究终点

Dyax公司称，其治疗遗传性血管性水肿（HAE）的主要候选药物ecallantide（I）在第二项Ⅲ期试验中获得了肯定结果。     

Cinryze预防HAE有效

Lev制药公司的人类C1抑制剂Cinryze（I）在一预防遗传性血管性水肿（HAE）Ⅲ期临床试验中显示已经达到了其主要终点。     

以腹水为主要表现的遗传性血管性水肿1例

遗传性血管性水肿（HAE）是一种罕见的常染色体显性遗传病，1888年由Oslar首次报道，其发病机制为C1酯酶抑制物（complement 1 esterase inhibitor，C1-INH）基因缺陷导致血浆C14NH含量和（或）功能低下，发病率为1／5万。HAE典型的临床表现为反复发作的、局限性、自限性皮肤及黏膜下水肿，水肿累及胃肠道黏膜及其他腹部脏器时，可表现为剧烈绞痛，与外科急腹症很难鉴别，1／3的患者被误施手术，水肿累及上呼吸道，可因窒息导致死亡。现报道1例以月经时反复出现腹水为主要临床特征的患者。     

治疗遗传性血管水肿新药艾替班特的药理作用与临床研究新进展

艾替班特作为缓激肽B2受体抑制剂,对18岁及以上成人遗传性血管水肿(HAE)急性发作具有很好的疗效,且不良反应较少,可由患者自助给药,便于携带及紧急情况下使用。本文利用MEDLINE对关键词艾替班特、缓激肽B2受体抑制剂和HAE进行检索,并对检索到的体外、体内试验结果进行综述,通过文献回顾了艾替班特在治疗HAE中的作用机制、药效学、药代动力学、临床评价和安全性,更多的研究有待进一步评价。     

Cinryze的补充BLA获优先审核地位

ViroPharma公司宣布美国FDA已经授予Cinryze C1抑制剂（人类）（Ⅰ）治疗遗传性血管水肿（HAE）急性发作的补充生物制剂许可申请（BLA）优先审核地位。公司基于对（Ⅰ）治疗HAE急性发作关键Ⅲ期研究数据再次分析和（Ⅰ）正在进行的开放标识研究中期数据于2008年12月1日提交这一补充申请。     

DX-88

美国Dyax公司宣布,美国FDA呼吸-过敏药物咨询委员会日前投票赞成批准DX-88（ecallantide）,该药用于治疗遗传性血管性水肿[hereditary angioedema（HAE）]急性发作。