用于基因治疗的病毒样颗粒的构建及其应用研究进展

基因治疗的关键问题是找到安全有效的基因转运载体.目前,基因治疗中常用的病毒载体和非病毒载体均存在一定程度的缺点,从而限制了基因治疗的发展.病毒样颗粒(virus-like par-ticles,VLPs)是缺乏病毒基因组.而仅由一种或几种病毒衣壳蛋白自我组装而成的不具有复制能力的颗粒,所以其可弥补上述载体的不足而成为具有应用前景的新型基因转运载体.本文拟对用于基因治疗的VLPs构建方法及应用研究进展作一综述.     

非病毒、工程化人脂肪间充质干细胞产生BMP4可用于靶向性治疗脑肿瘤并延长患者生存期

正允许安全有效的非病毒纳米生物技术应用于基因治疗和细胞治疗是有利的,它可以用于治疗脑肿瘤等严重疾病。人脂肪间充质干细胞(human adipose-derived mesenchymal stem cells,h AMSCs)显示出高的抗神经胶质瘤的趋向性,可以作为脑肿瘤靶向性治疗的递送载体。Mangraviti等的研究表明,与销售领先的商业试剂相比,非病毒、可生物降解的聚合纳米颗粒(nan-     

血友病A基因治疗载体研究现状

血友病A是X染色体隐性遗传出血性疾病.其发病原因是患者血液中先天缺乏凝血因子F Ⅷ.用于血友病A基因治疗研究的载体有病毒载体和非病毒载体,目前研究较多的是病毒载体,主要有逆转录病毒载体和慢病毒载体,腺病毒载体及腺相关病毒载体等.非病毒载体主要有质粒、脂质体、转座子等.文章拟对血友病A基因治疗各载体的特点和研究进展作一综...     

杆状病毒在基因治疗中的应用进展

基因治疗的核心技术之一是获得高效、安全的基因转移载体.目前的非病毒载体(脂质体、多聚物、纳米载体等)和病毒载体(腺病毒、腺相关病毒、疱疹病毒和逆转录病毒等)都还各自存在着某些缺陷,而杆状病毒由于安全性高、可插入基因片段大、操作性好等优点展现了在基因治疗中的巨大应用前景,开辟了杆状病毒应用的新领域[1].就杆状病毒作为基因载体在体内外和癌症基因治疗中的应用进展及其相关问题(如介导体内基因表达时遇到的障碍和解决措施等)作一综述.     

非病毒载体的研究现状

非病毒载体在基因表达质粒、反义寡核苷酸或反义表达质粒真核细胞的靶向转移中 ,有着病毒载体不可替代的作用 ,对这方面的研究人们投入了很大的精力 ,以期在基因治疗方面有所突破。本文综述了近年来非病毒载体的研究现状 ,分别阐明了质粒 DNA肌肉注射、脂质体载体、多聚阳离子载体、多肽导向载体以及嵌合载体 ,指出了非病毒载体亟需发展之处以及病毒载体与非病毒载体联合发展的必要性     

非病毒型纳米载体在基因治疗中的研究现状及展望

近 10年来 ,新型非病毒载体在基因治疗中日益受到欢迎。其主要代表为纳米载体 ,具有无毒性及免疫原性的优势 ,已作为高效阳离子载体用于基因转移。体外基因转移实验表明 ,纳米载体的基因转移率高于普通脂质体及其它阳离子多聚体 ,如多聚氮丙啶及聚赖氨酸。本文对纳米载体的结构特点、性能、基因转移机制进行综述 ,并将其在体内外基因转移效率与其它非病毒载体作以比较     

纳米颗粒在基因治疗中的作用--一种转染基因的新载体

基因治疗是将DNA转染进入目的细胞,修复遗传错误或产生治疗因子.反义寡核苷酸的应用是基因治疗的主要手段之一.目前利用纳米颗粒作为特异性基因的载体已成为研究的热点.纳米控释系统使转染基因的胞内摄入量增高,增强其稳定性、靶向性及细胞定位.本文就此方面的研究进行了综述.     

Duchenne肌营养不良基因缺陷及基因治疗

Duchenne肌营养不良(DMD)是常见的神经肌肉遗传病之一,由于骨胳肌肌膜上的抗肌萎缩蛋白(dystrophin)完全或部分缺失引起.本文介绍了dystrophin的结构和功能,对DMD基因治疗的目的基因,基因治疗方式(包括病毒载体和非病毒载体),基因转染途径作了较为全面的介绍,指出腺相关病毒载体介导的基因治疗及干细胞移植是有希望的治疗方向,经全身途径使目的基因广泛转染骨胳肌并实现心肌和膈肌的转染,是基因治疗研究的难点.     

非病毒型纳米载体在基因治疗中的研究现状及展望

近10年来，新型非病毒载体在基因治疗中日益受到欢迎。其主要代表为纳米载体，具有无毒性及免疫原性的优势，已作为高效阳离子载体用于基因转移。体外基因转移实验表明，纳米载体的基因转移率高于普通脂质体及其它阳离子多聚体，如多聚氮丙及聚赖氨酸。本对纳米载体的结构特点，性能，基因转移机制进行综述，并将其在体内外基因转移效率与其它非病毒载体作以比较。     

载体与基因转染的研究进展

基因载体是指将基因或其它核酸物质运载到细胞中的工具.其化学本质可以是蛋白质或多肽、核酸、脂类、糖类、其它有机分子或它们的复合物.基因传递系统是基因治疗的重要组成部分,也是目前基因治疗的瓶颈.现有的基因载体包括两类.即病毒载体和非病毒载体.病毒载体转染效率高,但由于其转染具有免疫原性和致突变性限制了它的应用;非病毒载体系统具有低毒、低免疫原性和相对靶向性等优点,是新兴发展起来的基因转移系统.就各种载体的最新研究进展作一综述.