膀胱癌的基因治疗

随着细胞分子生物学的迅速发展，于20世纪70年代提出了“基因治疗”这一概念。早期，基因治疗是指将目的基因导人靶细胞后与宿主细胞内的基因组发生整合，成为宿主遗传物质的一部分，目的基因表达产物起到对疾病的治疗作用。随着基因治疗基础研究的发展，治疗研究的技术不断增加，研究内容也不断扩展，不仅可以将外源性正常基因导人到病变细胞中，替代或与缺陷基因共存，产生正常基因表达产物以补充缺失的或失去正常功能的蛋白质，而且可以采用适当的技术抑制细胞内过剩表达的基因，达到治疗疾病的目的；还可以将特定的基因导人非病变细胞，在体内表达特定产物，达到治疗疾病的目的；也可以向功能或生物学特性异常的细胞中导人细胞本来不表达的基因，利用其表达产物达到治疗疾病的目的。目前，基因治疗是指通过在特定靶细胞中表达该细胞本来不表达或低表达的基因，或采用特定方式关闭、抑制异常表达基因，达到治疗疾病目的的治疗方法，也就是“以基因作为靶点的治疗”。     

卵巢癌的基因治疗策略

基因功能的异常导致肿瘤发生。由于正常细胞在其发生、发展、分化的各阶段都可发生基因异常，这就导致新的治疗策略的产生。基因治疗代表这种新的治疗策略。其定义为将外源基因导入特定的哺乳动物细胞，通过对致瘤基因的抑制或缺陷基因的修复以治疗疾病的方法。由于大多数的人类肿瘤都被认为是获得性基因失调的结果，基因治疗是一种     

基因治疗原理及发展

1　基因治疗原理1.1　基因治疗类型　一般包括替换疗法及添加基因法两种类型[1] 。1.1.1　替换疗法　是最理想的基因治疗类型 ,即将有缺陷的基因除法 ,换上具有正常功能的基因 ,这种治疗方法称替换疗法。如异常 β -珠蛋白的基因用正常 β -珠蛋白的基因替换 ,由于必须在生殖细胞基因转移 ,难度大 ,尚未进入临床。1.1.2　添加基因法　缺陷基因仍保留 ,让其少表达 ,再外加基因 ,以补足缺陷基因的不正常表达 ,只需体细胞。目前是临床首选的基因方法。“靶细胞” ,即是转载外源基因的细胞。1.2　基因治疗中靶细胞的选择1.2 .1　骨髓干细胞　它…     

恶性肿瘤的基因治疗

近年来，随着人们对肿瘤发生的分子机理的深入研究和基因工程技术的飞速发展，恶性肿瘤的基因治疗已开始从理论研究向临床试验过渡。基因治疗是指将遗传物质导入载体或受体细胞，通过替代缺陷基因，修正错误，对抗异常，调节基因产物的表达等方式，以实现治疗疾病的目的。...     

心肌基因治疗与基因转入方式

基因治疗是应用基因工程和细胞生物学技术 ,将正常基因转移到体内 ,以期通过导入外源目的基因的表达 ,补充缺失或失去正常功能的蛋白质或细胞因子 ,或者抑制体内某些基因过盛表达而达到治疗疾病的一类方法。基因治疗最初是治疗有基因缺陷的疾病 ,现已扩展为治疗后天获得性疾病和一些主要致病因子导致的疾病。除了可导入机体原有的具正常功能的基因外 ,还可将人类没有的 ,或正常情况下不表达的基因转移到机体内 ,赋予机体抗病的能力。涉及心血管外科的基因治疗包括心肌的血管再生[1] ,心衰的治疗[2 ] ,预防冠状动静脉移植物的疾病[5,6 ] ,减…     

呼吸系统疾的基因治疗

基因治疗指将治疗基因导入人体病变细胞,使其表达,以纠正宿主基因的缺陷,从而达到治疗疾病的目的。现代医学各个学科的研究已发展到了分子生物学水平,利用基因转移技术治疗先天性和获得性疾病,将成为医疗领域里一场重大革命。1　基因调控和基因治疗类型真核细胞基因的表达调控很复杂,其直接关系到细胞乃至整个机体的正常生理功能。基因表达一旦失控,便会导致基因产物的异常增多或减少,从而导致疾病的发生。如细胞增殖的调控十分严格,若失控,便会形成肿瘤。基因表达的主要过程包括基因的转录和mRNA(信使RNA:Ribonucleicacid)的释译,其整个…     

基因治疗在医学中的应用?

正答:基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。基因治疗主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病,包括:遗传病(如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等)、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病(如艾滋病、类风湿等)。基因治疗与常规治疗方法不同:一般意义上疾病的治疗针对的是因基因异常而导致的各种症状,而基     

血友病B基因治疗研究

血友病B基因治疗研究是一项分子生物学和临床医学相结合而产生的成果。基因治疗可以理解为将基因作为“药物”治疗疾病,它是指将正常有功能的基因通过各种形式将基因转移到患者体内,并使之在体内表达目的基因,产生患者所缺乏的蛋白质,得到治疗疾病的目的。血友病B是一种由于人凝血因子Ⅸ缺陷导致的遗传性严重出血性疾病,临床     

基因治疗简介

基因治疗(Gene therapy)一般是指将正常的外源基因导入生物体靶细胞内以弥补致病基因缺陷的功能,用以治疗遗传病、肿瘤、传染病及内分泌系统疾病。在国际上,随着分子生物学及临床医学研究的深入发展,基因治疗日益成为医学领域的一个研究热点,而且已取得一些成绩。我国也已把基因治疗研究列为国家高技术发展项目(863),一些单位已开展了这方面的工作。 (一)基因治疗的方法基因治疗主要需准确地修复受累器官细胞中缺陷基因,因而它需将外源基因导     

基因治疗：过去、现在和未来

基因治疗最初的概念是将包含正常基因的DNA序列通过载体导入细胞内以矫正由于该基因缺陷所导致的疾病。由于这个概念非常直观且易于接受，而临床上众多基因缺陷导致的遗传性疾病基本无药可治，因此基因治疗产生伊始便受到了高度关注。随着20世纪七八十年代以来基因工程技术的长足发展，基因治疗从实验室研究进入了临床探索，并于1990年完成了第一个基因治疗的临床试验，进入了一个高速发展期。10年后由于美国的一项基因治疗临床试验发生了患者的意外死亡，全球的基因治疗研究明显放缓。基因治疗的重新兴起以美国食品药品管理局(FDA)批准的治疗Leber先天性黑朦的Luxturna(2017)和用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的Zolgensma(2019)上市为标志，疗效确切、价格昂贵的基因药物终于成为临床医生手中能够为以往束手无策的患者解除病痛的有力武器。而除了基因替代性基因补充疗法，针对临床不同需求的基因编辑性基因矫正疗法、基于反义寡核苷酸和小干扰RNA的基因抑制疗法、基于基因开关的基因调控疗法等多种基因治疗方法均在综合研发中。为促进我国基因治疗的发展，本研究概述了基因治疗的发展过程和近年来的发展现状，并展望了...     

中国p53基因治疗的现状和前景

基因治疗是指以改变人的遗传物质为基础的生物医学治疗.基因治疗的对象主要是那些严重威胁人类健康的疾病.目前针对恶性肿瘤基因治疗的临床试验最多,约有1192项,占70%左右.通过腺病毒介导将人正常p53基因导入人体肿瘤细胞去纠正p53基因的缺陷以发挥治疗作用,被称为替代性基因治疗,Adp53临床试验约有60项.     

基因治疗现状

目前世界上已开展100多项基因治疗的临床研究。基因治疗作为一种全新的疾病治疗手段,将改变人类疾病治疗的历史进程。人类基因治疗作为在分子水平治疗疾病的手段,将对医学产生巨大影响。一、基因治疗的概念及应用范围从分子生物学角度,基因治疗可理解为将正常有功能的基因置换或增补缺陷基因的方法;从更广义的疾病治疗角度,则认为凡是将新的遗传物质转移到某个体内使其获得治疗效果的方法均属基因治疗。基因治疗可分二种方式:1.基因矫正或置换,即将基因的异常序列进行校正和精确的原位修复;2.基因添加和增补,即不去除异常基因,而是通过有治…     

感冒病毒基因工程的研究新进展

来自人体实验的首次报告表明,科学家使用基因工程改造的感冒病毒将正常基因输送到囊性纤维变性患者的鼻道细胞里,取得成功。这项研究的目的是检验能否修复有生物化学缺陷的囊性纤维变性细胞而不是治疗该种疾病。这一结果为临床基因治疗此病奠定了基础。囊性纤维变性是白人中最常见的致死性遗     

心血管疾病基因治疗的实验研究进展

心血管疾病基因治疗的实验研究进展杨水祥，李天德，黄培堂所谓基因治疗，就是应用基因工程和细胞生物学技术，将功能正常的基因转移到病变细胞或体细胞中，通过导入基因的表达，补充缺失或失去正常功能的蛋白质，或抑制体内某些基因的过盛表达，而达到治疗目的的一种方法...     

基因治疗

基因治疗的狭义概念系指通过外源基因导入人体以纠正内在的基因缺陷；其广义概念为通过各种途径将基因修饰以达到治疗如遗传病、某些传染病（如ＡＩＤＳ）和恶性肿瘤的目的。大体分为三类，①补偿性基因治疗，即把功能正常的外源基因导入人体内并表达，以补偿内源缺陷基因...     

神经系统疾病的基因治疗

神经系统疾病的基因治疗姜亚军丁德云审校浙江医科大学神经生物学实验室３１０００９何家声南京铁道医学院神经内科２１０００９基因治疗是指应用基因工程和细胞生物学技术，将功能正常的基因转移到病变细胞或者体细胞中，通过导入基因的表达，补充或修正丧失正常功能蛋白...     

心血管疾病的基因治疗

基因治疗是应用基因工程和细胞生物学技术,将正常的基因转移到体内,以期通过导入基因的表达,补充缺失的或失去正常功能的蛋白质,或抑制体内某些基因过盛表达而达到治疗目的的一类方法。目前这种方法已开始应用于临床一些血液病和肿瘤的治疗,具有广泛的应用前景。 一些心血管病如高胆固醇血症,β脂蛋白缺陷症、动脉粥样硬化、遗传性高血压症亦是由于体内某些基     

肿瘤的基因治疗

基因治疗是将特定基因作为“药物”输送到患者体内,以治疗疾病的一种分子治疗技术。早期基因治疗的概念比较局限,主要是针对单基因缺陷性遗传疾病,目的在于用一个正常的基因来代替缺陷基因或补救缺陷基因的致病因素。由于肿瘤的发病率不断增高,肿瘤患者远多于单基因遗传性疾病的患者,使得近年来针对肿瘤基因治疗的研究远远超过了单基因遗传性疾病的基因治疗。肿瘤的基因治疗是将一个治疗基因“捆绑”在“病毒”(经过人工改造的、不能传染、不能复制的病毒载体)上,随后将这种载有治疗基因的“病毒”感染肿瘤患者或肿瘤细胞,使治疗基因进入肿…     

基因治疗

基因治疗蒋秉坤基因治疗（ｇｅｎｅｔｈｅｒａｐｙ），是用遗传工程的方法，将有正常功能的目的基因，以适当方式引导入患者体内，以增补或置换有缺陷的基因；目的是纠正或改善由于该基因缺陷所致的临床表现。基因治疗可应用于遗传性疾病、癌症、心血管疾病和获得性免疫缺...     

膀胱癌基因治疗的研究现状

基因治疗的概念在20世纪70年代被提出,随着近年来细胞分子生物学技术的发展和人类基因组计划的完成.目前基因治疗的概念指:利用基因转移或基因调控的手段通过在特定靶细胞中表达该细胞本来不表达或低表达的基因,或采用特定方式关闭、抑制异常表达基因,达到治疗疾病目的的治疗方法[1-2].