纳米基因载体的研究进展

近年来，基因治疗迅速发展。基因治疗的主要过程是目的基因的获取和高效的基因转染。基因治疗成败的关键是基因治疗的载体系统。高效、安全是载体应具备的最基本条件。目前基因转染常用的载体有病毒型载体和非病毒型载体。病毒型载体在当前批准进入临床试验的基因治疗中占75％，转染效率通常在90％以上，但病毒蛋白有诱发机体产生免疫反应、体内潜在的病毒复制、生产成本高、不能反复应用、无靶向性等缺点。特别是在1999年的基因治疗临床试验中出现腺病毒载体致人死亡事件后，人们把注意力与希望逐步转向非病毒载体。非病毒型载体虽然制备简单、无免疫原性和比较安全，但是转染效率低是其致命缺点，尤其是在血清蛋白存在的情况下。所以寻找一种既高效又安全的基因载体是基因治疗领域面临的最紧要课题。     

阳离子脂质体的研究进展

基因治疗面临的首要技术问题是基因药物的载体,目前用于基因治疗的载体主要分为两大类:病毒载体和非病毒载体.病毒载体虽然在基因转移方面具有一定的优点,但在体内具有较大的潜在危险,限制了它在临床基因治疗上的应用.非病毒载体中最具典型的是阳离子脂质体(cationic liposomes)载体,它具有可自然降解、无免疫原性、可重复转染等优点,近年来备受研究者的重视,至今已有数10种阳离子脂质体被研制合成出来.现就其进展综述如下.     

病毒载体与以树突状细胞为基础的肿瘤基因治疗

树突状细胞（DC）是迄今发现的抗原呈递功能最强的专职抗原呈递细胞，近年来以DC为基础的肿瘤基因免疫治疗研究倍受瞩目。病毒载体介导的基因转移以其高效和良好的靶向性已被广泛应用于肿瘤基因治疗，可用于基因治疗的病毒载体有多种类型，各种载体均有其自身的优势与不足。本文分别就腺病毒、痘苗病毒、单纯疱疹病毒、流感病毒、慢病毒、逆转录病毒等作为病毒载体用于基因转染DC作一述评。     

基因治疗中的腺相关病毒载体

基因治疗是一种新型疾病治疗手段，它通过载体把正常基因或有治疗作用的基因导人靶细胞，纠正先天基因缺陷或者合成具有治疗作用的蛋白，从而达到治疗疾病的目的。腺相关病毒载体（adeno—associated virus，AAV）具有无神经毒性和低免疫原性等独特生物学优势，在基因治疗的基础研究和临床应用领域倍受重视．被认为是当前基因治疗中最有潜力的病毒载体。     

感音神经性耳聋基因治疗的新进展

感音神经性耳聋严重影响了人类健康和生存质量，目前仍无确切有效的治疗方法。随着基因工程技术的发展，基因治疗为攻克这一顽症带来了新希望。基因治疗指将外界正常或治疗基因，通过载体转移到人体的靶细胞，进行基因修饰和表达，从而改善疾病的一种治疗手段。1996年，基因治疗技术首次应用于耳聋的治疗研究，10余年来发展迅速。我们就感音神经性耳聋基因治疗常用的载体、常用的外源基因和载体导入内耳的途径等相关问题综述如下。     

基因治疗病毒载体的研究及应用

基因治疗是指将人的正常基因或有治疗作用的基因导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或发挥治疗作用,因此它可用来治疗一些后天性和遗传性疾病,其成功与否的关键是载体。目前应用的载体主要有包括病毒和非病毒载体,但在基因治疗中应用最为广泛的载体是病毒载体。本文就近年来病毒载体系统在基因治疗中的应用及其改进等方面的研究进行综述。     

骨肉瘤基因治疗及载体系统研究现状

近年来,有关骨肉瘤基因治疗的研究在基因治疗方法、基因载体、载体导入途径等方面取得了较大进展。骨肉瘤的基因治疗主要有免疫基因治疗、反义基因治疗、抑基因治疗、自杀基因治疗及联合基因治疗等。基因载体包括病毒载体和非病毒载体。     

基因治疗用于乳腺癌的研究现状

乳腺癌（breast cancer,BC）是女性最为常见的恶性肿瘤,也是全球女性癌症死亡的主要原因。手术、放疗和化疗等常规治疗的效果往往不如预期。基因治疗通过纠正缺陷基因和调节基因的表达来达到预期的治疗效果,目前已成为一种有前景的乳腺癌治疗策略。在乳腺癌的基因治疗中通常使用病毒载体和非病毒载体作为递送载体。病毒载体具有较高的转基因效率,但病毒载体存在免疫原性较高、具有插入突变的风险和生物安全性等问题。非病毒载体与病毒载体相比,细胞毒性、免疫原性和诱变性均较低。但它还需要解决基因转移效率较低、特异性不足、基因表达持续时间短等问题。本文综述了目前利用病毒载体和非病毒载体治疗乳腺癌的研究现状,这些基因治疗载体各有优缺点,因此本文对目前使用的基因治疗载体进行相关概述。     

超声微泡造影剂与靶向治疗

基因治疗是近年来生命科学研究的热点，但迄今为止缺乏安全、高效的基因载体及基因转移方法，目前常用的病毒载体存在免疫原性和致突变性，而裸质粒等非病毒载体又存在转染率低、靶向性差等缺陷。因此，发展安全、高效、可控、简便实用的基因载体及基因转移方法己成为基因治疗研究的重点。超声医学在长期发展中，从诊断超声、治疗超声走向两个新的应用领域：药物输送和基因治疗。微泡（microbubble）的使用已被证明可以大大提高超声效应即基因或药物转染效率。     

RNAi在基因治疗中的应用

基因治疗是近10年来才发展起来的治疗技术,它是现代医学与分子生物学迅速发展及其两者密切结合的产物,RNAi(RNA interference)即RNA干扰是最近几年才发展起来并用于基因治疗的新技术,具有较好的应用前景和发展潜力.