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骨髓增生异常综合征(MDS)是克隆性造血干细胞疾患,临床表现呈现多样性、异质性,以血细胞减少为其特征。少数有进展为急性白血病的危险。在既往10年中出现了许多新的治疗,有些新药正在研发之中。本文复习讨论MDS的分类和预后系统,重点复习MDS的现有治疗和相关的支持治疗。 相似文献
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研究发现剪接体突变在骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)疾病的发生发展中发挥重要作用,其突变基因包括SF3B1、U2AF1(U2AF35)、SRSF2、ZRSR2、PRPF40B、SF1、SF3A1和U2AF2等,突变基因(45%~85%)发生在mRNA剪接过程中的3'剪接位点,主要表现为杂合性错义突变。了解RNA剪接对MDS的靶向治疗及预后具有指导作用。本文就剪接体相关突变基因在MDS中的致病机制、靶向治疗及临床预后等进行综述。 相似文献
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骨髓增生异常综合征(MDS)是一类造血干细胞恶性克隆性疾病,其治疗主要集中在表观遗传学治疗、化疗、干细胞移植以及新药方面,现将各种治疗方法进行综述。 相似文献
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骨髓增生异常综合征(MDS)是一组并不少见的异质性多能造血干细胞克隆性疾病,主要特点为骨髓造血细胞分化成熟障碍、无效造血、正常造血功能减退,常伴血细胞机能异常,有向白血病转化的倾向.MDS的治疗,大致可分为二大类,即:细胞毒(cytotoxic)治疗与非细胞毒(non-cytotoxic)治疗. 相似文献
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低危骨髓增生异常综合征(MDS)是指国际预后积分系统修订版(IPSS.R)评分≤3.5分的MDS,支持治疗仍是主要的治疗手段。对于染色体5q缺失[del(5q)]MDS患者,如果内源性促红细胞生成素(EPO)水平〈500U/L(最好〈200U/L),红系造血刺激剂(ESA)仍是最佳选择。对应用EPO无效或脱离输血后复发的患者,可以选择免疫抑制剂、转化生长因子抑制剂和来那度胺。del(5q)患者可以从来那度胺长期受益。血小板减少造成严重出血的情况较少,血小板生成素受体类似物可以减少出血,提高血小板数,可用于骨髓原始细胞比例〈0.05的患者。治疗失败或有进展为高危MDS和急性髓系白血病风险者,可能需要造血干细胞移植治疗。文章结合第59届美国血液学会(ASH)年会报道,介绍有关低危MDS的治疗策略。 相似文献
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