RNA干扰与药物的研究进展

RNA干扰是由双链RNA诱导的序列特异性的基因沉默,目前被广泛用于药物研究,特别是针对肿瘤、病毒感染性疾病、血液病及神经退行性疾病等的治疗药物。随着核酸药物在体内靶向转运技术的不断发展,RNA干扰有可能成为一种新型的治疗途径。     

反义核酸技术在肿瘤基因治疗中的研究

反义核酸技术，己在越来越广泛的领域得到应用。近年来，其在肿痛、病毒感染、血管性疾病和遗传性疾病等方面的治疗取得一些实验结果，为恶性肿瘤和其他疾病的治疗提供了新的途径。本文针对反义核酸技术的作用机制、肿瘤基因治疗的实验研究及应用前景进行了较为详尽的阐述。相信随着对基因功能研究的广泛开展和基因治疗研究的深入，反义核酸技术必将成为一种有力的工具，为恶性肿瘤的治疗做出巨大贡献。     

锁核酸在肝癌的基因诊断与治疗研究新进展

锁核酸(locked nucleic acid,LNA)是一种新颖的核苷酸衍生物,其作为一种反义治疗药物在分子生物学研究领域引起了广泛关注,有希望成为治疗各种疾病和肿瘤的新突破口。目前,LNA技术是分子生物学领域开展较为成熟的技术之一,因LNA具有极强的抗核酸酶能力、反义活性、水溶性好及体内无毒性等优点而倍受人们关注,特别在与DNA、RNA杂交具有强大的亲和力展现出令人鼓舞的前景。然而,LNA技术在肝癌的基因诊断与治疗研究领域仍然处于探索阶段,综述国内外有关LNA技术在肝癌的基因诊断与治疗领域的应用研究及其进展,总结LNA的结构、在肝癌的基因诊断与治疗研究领域的应用现状、存在的问题及前景,有望为进一步深入研究LNA技术在其他领域的应用提供参考。     

RNAi技术在肿瘤研究中的进展

RNAi是小双链RNA分子诱导同源基因降解的过程。作为一种简单而有效的基因沉默工具,RNAi技术已成为肿瘤研究领域的新方法。本文就RNAi技术在肿瘤研究中的应用进展予以综述。     

反义核酸在肿瘤研究中的应用

利用反义核酸对肿瘤进行反义基因治疗是九十年代兴起的一项治疗肿瘤的新技术。反义核酸可用来调控肿瘤细胞某些异常基因的表达 ,阻断细胞内异常信号的传导 ,使瘤细胞进入正常分化轨道或引起瘤细胞凋亡。随着各国学者的深入研究 ,反义核酸技术已日趋成熟 ,目前已在不同水平 (细胞、动物和临床前期 )上对多种肿瘤使用了这项技术 ,并取得了可喜的成果。但是同时也存在着许多问题有待解决。1　反义核酸的种类及作用机制　　用于基因治疗的反义核酸大致分为三类 :一类是将特异的反义基因连到特定的表达载体上 (质粒、病毒 ) ,导入靶细胞直接转录…     

RNAi技术在肿瘤基础研究中的应用

RNA干扰（RNAi）是内源性或外源性小干扰RNA（small interfering RNA,siRNA）引起的同源mRNA降解的细胞反应,自发现之初即成为科学研究的热点。至今短短十年的时间,RNAi技术已成为一种成熟的基因沉默工具,对生命科学研究产生了深远的影响。由于siRNA对目的基因的高度特异和高效率的抑制作用,使RNAi技术成为实验室用作基因沉默的常规技术,用于研究基因表达及调控,信号传导通路,药物的作用机制,肿瘤的临床治疗等诸多领域中,下面仅对其在肿瘤基础研究中的应用作一总结。     

抗体新时代--核酸多功能配基

抗体在人类疾病诊断和治疗等方面做出了巨大的贡献,但筛选周期长,成本高,分子量较大,在应用中受到一定的局限。tRNA为研制一种多功能核酸配基分子提供了重要的启发和佐证。SELEX技术筛选的核酸配基具有筛选周期短、特异性强、分子量小等优点;利用核酸配基研制的核酸多功能配基,与传统的抗体相比,具有不同功能配基组装方便、搭配灵活、功能多样、实用性强等优势,预计在生物医学领域具有广泛的应用前景。     

端粒酶反义技术治疗恶性肿瘤的研究动态

反义核酸技术根据碱基互补原理，用人工合成或生物体合成的特定的反义核酸来抑制或封闭基因表达，是基因治疗中较具吸引力的手段之一。端粒酶已成为新的肿瘤标志物及肿瘤治疗的新靶点，抑制肿瘤细胞端粒酶活性可望达到抑制肿瘤生长的目的。本文着重介绍了瑞粒酶反义技术用于治疗多种恶性肿瘤的研究进展。     

反义核酸药物的研究和应用

介绍了反义核酸药物的概念、作用机制特点、治疗肿瘤遗传缺陷和抗病毒方法的临床应用及使用中存在的问题。     

核酸类药物的修饰和递送研究进展

核酸类药物是在基因水平上发挥作用的RNA或DNA。目前应用较多的有核酸适配体、反义寡核苷酸、信使RNA、微RNA、小干扰RNA、小激活RNA等。核酸类药物临床应用面临稳定性差、靶向性弱、难以跨越体内屏障等难题。通过核酸化学结构修饰可以提高部分核酸药物在体内的稳定性、靶向性，提高递送效率，同时降低药物的免疫原性；应用核酸类药物载体可以帮助药物到达病灶，有助于核酸类药物实现更高效的内体逃逸，促进药物在体内发挥作用。目前应用较多的递送载体有病毒载体、脂质纳米粒、聚合物纳米载体、无机纳米载体、蛋白载体、外泌体等。目前，单独的修饰或递送载体尚不足以克服众多障碍，将核酸化学结构修饰与药物递送系统相结合有望实现更好的治疗效果，但后者技术难度和临床转化成本也随之增加。针对更加简单实用、低毒高效、精准递送核酸药物载体和核酸化学结构修饰的研发将成为核酸药物研发的热点方向。本文综述了核酸类药物的修饰和递送研究进展，讨论了提高核酸类药物递送效率的对策，以期为核酸类药物的转化应用提供参考。     

RNA干扰原理及其在肿瘤研究中的应用

RNA干扰(RNAi)是一种在动植物中广泛存在的、由双链RNA诱发的、同源mRNA特异性沉默的过程,包括小干扰RNA生成的起始阶段及靶mRNA降解的效应阶段。已成为分子生物学研究中最为活跃的热点之一;在肿瘤研究中,RNAi在抑制肿瘤抗凋亡基因、沉默癌基因、调控细胞周期、抗血管生成、增强放化疗敏感性及基因功能研究等有较广泛的应用。     

RNA干扰对VEGF在人卵巢癌细胞中表达及细胞增殖的影响

目的:探讨小发夹RNA(shRNA)载体介导抑制人卵巢癌细胞中血管内皮生长因子(vascular endothelial growth factor,VEGF)的表达和对卵巢癌细胞增殖的影响.方法::采用脂质体介导的方法将抗VEGF小发夹状双链RNA真核基因表达载体转染到人卵巢癌细胞(HO-8910)中,用G418 筛选获得阳性克隆.用Western印迹法、RT-PCR检测VEGF基因在卵巢癌细胞中的表达;通过MTT及细胞周期分析观察其对卵巢癌细胞增殖的影响. 结果:转染特异性小发夹RNA质粒表达载体的HO-8910细胞中VEGF表达量明显减少;HO-8910细胞生长减慢,阻滞于G1期的增多,S期细胞减少.结论:VEGF小发夹RNA质粒载体可显著抑制HO-8910细胞中的VEGF基因的表达,抑制卵巢癌细胞的增殖,该研究为应用RNAi进行肿瘤的基因治疗提供了实验依据.     

小分子RNA在原发性胆囊癌治疗中的研究进展

RNA干扰现象自从被发现以来,已经在疾病的基因治疗方面取得了极大的成功。RNA激活(RNAa)是最近发现的一种由双链RNA诱导促使目的基因表达上调的现象,与RNA干扰有相似的分子特征和作用特点。虽然RNAa的作用机制尚未完全清楚,但其在肿瘤的治疗中具有显著的应用潜力。该文对RNA干扰和RNA激活在原发性胆囊癌治疗中的应用前景予以概述。     

RNA干扰中小干扰RNA的设计原则

RNA干扰(RNAi)是由内源性或外源性双链RNA介导的一种高度保守的序列特异性基因表达调控机制,主要通过小干扰RNA(siRNA)和微小RNA发挥作用。由于其具有高效、高特异性、作用稳定等特点,已被广泛地应用于基础实验和疾病治疗的研究中。在进行siRNA介导的RNAi实验时,如何设计高效、特异性抑制靶mRNA的siRNA是实验成败的关键。     

RNA干扰技术防治新型冠状病毒肺炎的思考和展望

新型冠状病毒肺炎(coronavirus disease 2019, COVID-19)对社会和人类健康造成严重了的危害。除了要严格控制病毒传播外,当务之急是探索新的治疗策略,开发新的治疗药物,努力提高患者生存率和生存质量。本文回顾了当前抗病毒药物研发的途径,并结合此次新型冠状病毒（SARS-CoV-2）基因组特点和RNA干扰(RNA interference, RNAi)技术在相关领域中的研究进展,分析了将RNAi技术应用于COVID-19防治的可行性、优势与需要克服的问题。     

RNA干扰技术及应用

目的综述RNA干扰(RNAi)技术的发现、作用机制、作用特点以及应用研究新进展。方法检索国内外有关RNAi技术研究资料并整理总结。结果RNAi技术是利用双链小片段RNA高效、特异性的降解细胞内同源mRNA,从而阻断体内基因表达,使细胞出现靶基因缺失的表型。结论RNAi技术是一项较新的研究技术,可用于基因功能、基因治疗以及新的药物筛选等研究领域。     

藤黄酸对胃癌BGC-803细胞凋亡的作用及对survivin基因表达的影响

目的:研究藤黄酸对人胃癌细胞株BGC-803凋亡的作用及其对胃癌细胞survivin基因表达的影响.观察应用RNA干扰(RNAi)技术沉默survivin基因的表达后,藤黄酸对胃癌细胞BGC-803的抑瘤效应.方法:应用MTT、DNA ladder等方法研究藤黄酸对胃癌细胞系BGC-803凋亡的诱导作用,运用RT-PCR、Western-blotting分析藤黄酸和survivin-siRNA对胃癌细胞survivin表达的影响.MTT法检测藤黄酸对转染survivin-siRNA后的BGC-803细胞株抑瘤作用.结果:藤黄酸可抑制BGC-803细胞的生长,其抑制率与药物浓度及作用时间呈依赖关系.藤黄酸作用BGC-803细胞后,survivin蛋白表达降低.通过siRNA有效阻断BGC-803细胞survivin基因的表达后,藤黄酸对细胞的抑瘤效果可以进一步提高.结论:藤黄 酸可以有效的抑制survivin基因表达,从而促进肿瘤细胞凋亡,同时survivin-siRNA与藤黄酸具有明显的协同抗肿瘤作用.     

利用RNA干扰治疗高脂血症的方法学研究进展

目的研究和开发小RNA分子降血脂药物为目的。方法从对RNA干扰靶基因的选择,药用小RNA分子的来源,小RNA分子的修饰和RNA干扰效率,给药方法以及存在的问题等方面综述了利用RNA干扰技术降血脂研究的进展。结果在利用RNA干扰降血脂的研究中,与胆固醇合成、代谢以及转运相关的关键酶基因都可能作为潜在的药物靶标。结论虽然RNA干扰是机体天然防御外物侵袭的固有机制,但体外生产的siRNA药物大量用于疾病治疗的安全性研究相对较少。相信随着对siRNA相关作用机理研究的不断深入和siRNA操作技术的不断改进,siRNA分子是今后利用RNA干扰进行降血脂研究和治疗的重点方向。     

RNA干扰与呼吸系统疾病的治疗

RNA干扰(RNAi)是由双链RNA介导的由特定酶参与的特异性基因沉默现象,它在转录水平、转录后水平和翻译水平上阻断基因的表达。RNAi作为一种强大的基因沉默技术,具有高效性和高特异性等特点,被广泛应用于生物医学等各个研究领域,其在呼吸系统疾病的治疗研究方面也取得了很多突破性的进展,广泛用于病毒感染、肺癌、哮喘等疾病的分子生物学机制的研究与治疗。本文对RNAi技术的发现、作用机制及在呼吸系统疾病治疗上的应用进行了综述。     

RNA干扰技术及其在椎间盘退变研究中的进展

RNA干扰(RNA interference,RNAi)是近年来发展起来的一种新兴的基因沉默技术,它是由双链RNA介导的靶向基因序列特异性转录后的沉默机制.RNA干扰序列特异性的抑制效应较反义DNA、抗体封闭技术等传统基因调节方法 有着明显的优势.在哺乳动物细胞中,RNAi可由21～25个核苷酸长度的小干扰RNA(sm...