真实世界研究中Zelen设计应用探讨

随着真实世界研究体系的逐渐规范和完善,真实世界证据作为传统随机对照试验证据的补充,在药械产品有效性和安全性评价等方面逐渐被广泛应用。而高质量的真实世界证据不仅与真实世界数据质量有关,而且取决于研究设计类型,因此作为实用临床试验的重要设计方式之一,Zelen设计近年来备受研究者关注。本文将基于既往研究报道探讨其实施流程、设计类型、优势及局限性、统计学考量和合理应用场景,厘清其在真实世界研究领域的应用价值,为后续研究提供借鉴。     

不同类型临床证据在卫生决策中的应用进展：以英国NICE为例

传统的随机对照试验与真实世界研究在内部有效性和外部可推广性方面各占优势,随着循证卫生决策的发展,随机对照试验不再是干预性临床证据的唯一金标准,真实世界研究证据正逐渐参与到卫生决策中来。本文通过梳理英国NICE在卫生项目有效性评估过程中对证据的要求和证据实际应用现状,发现目前NICE仍将随机对照试验结果作为主要依据,真实世界研究虽近年来发展火热,但由于本身设计存在潜在偏倚且受限于很多因素,在卫生决策中仍使用较少。但近年来,在创新药或者缺乏治疗药物的疾病领域,真实世界证据则发挥了较大作用。随着真实世界研究在试验设计和数据分析等方面的逐步完善,相信其将在卫生决策中发挥更重要的作用。     

真实世界观察性研究的质量评价工具ArRoWS解读

真实世界观察性研究评估工具（Assessment of Real World Observational Studies,ArRoWS）是由英国莱斯特大学糖尿病研究中心莱斯特真实世界证据工作组研发的用于评估真实世界证据研究质量的工具,具有较好的实用性。ArRoWS能快速和具体地评估使用电子健康记录信息的真实世界证据研究的质量,ArRoWS共包含16个条目,其中9个条目为通用条目,另外7个条目为与特定研究设计相关的条目。本文就ArRoWS的制订背景、制订过程、评价条目、评价标准和使用方法等进行介绍,以期为国内的真实世界研究者提供参考。     

基于真实世界数据的疾病管理研究

近年来, 随着信息技术快速发展和对循证临床实践和决策的需求急剧增加, 真实世界数据在医疗健康领域的作用日益受到重视。基于真实世界数据的疾病管理研究已成为重要发展方向, 其核心是针对疾病负担、诊断、临床预防和治疗、预后管理等多个方面的疾病管理问题, 在严谨的、预先设定的设计基础上, 基于海量、多源和高质量数据开展科学的数据分析和处理, 最终将基于这些研究证据形成疾病管理的指南、路径和技术规范, 从而提高医疗质量和安全。本文系统概述了基于真实世界数据开展疾病管理研究的一些重要问题。     

高质量循证医学证据获取与应用研究

随着医疗大数据时代的到来,循证医学的发展迎来了新的变革。本文介绍了数据驱动的循证医学思维定义,并阐释其为循证医学发展带来的变化。从越来越科学的原始证据来源、智能化的循证医学文献信息提取、基于AI的真实世界健康医疗数据分析、创新的临床科研专病数据库、基于AI的临床指南等场景,探讨了智慧化高质量循证医学证据的获取与应用过程,总结了循证医学证据质量的影响因素,包括数据集成、数据质量、技术偏差、数据安全和伦理、人才队伍等。     

2018生物医疗大数据科研应用高峰论坛

正真实世界医疗大数据研究作为随机对照试验的补充,能够反映临床干预措施在实际应用时的真实获益和风险,有助于提升临床治疗的规范性和患者的治愈率,提高药物临床应用安全水平,扩大药品适应证、完善药物全生命周期的质量管理与监测,亦能够提供医疗多领域的决策支持。此次期望能够与领域前沿的专家一道,大力推动真实世界证据的科研应用及临床的转化,能够有效地推动研究及产业的进步,为更多的领域内研究者提供接触研究领域前沿的机会。1会议主办方:南京大学医学院附属南京鼓楼医院、医盟V课堂     

基于真实世界研究对依拉环素治疗中重度感染的疗效与安全性的系统综述与荟萃分析

目的 收集和汇总已发表的真实世界研究数据,以了解依拉环素在真实世界情况下治疗包括复杂性腹腔感染(cIAI)在内的中重度感染的疗效和安全性。方法 系统检索有关依拉环素治疗感染性疾病的真实世界研究,采用系统综述和荟萃分析的方法,计算各研究合并的疗效与安全性指标,综合评价依拉环素在真实医疗环境下应用的疗效和安全性。结果 最终纳入符合筛选标准的真实世界研究文献5篇,均为回顾性研究,总共包含265例不同类型感染患者的数据,其中包含腹腔感染患者共80例(30.2%)。荟萃分析显示,215例病情较重患者的综合临床有效率为69%(95%CI：62%～75%),50例病情较轻患者临床有效率达到94.0%。全部265例患者中,共29例(10.9%)发生不良事件,最常见为胃肠道反应。结论 依拉环素不同给药方案在真实医疗环境下治疗不同部位感染,包括耐药菌所致的严重感染均具有良好的临床疗效。患者具有良好的安全性和耐受性,与国内外已经开展的随机对照研究结果一致。     

中医相关证据质量及推荐意见分级体系的系统评价

目的系统评价中医药证据质量及推荐意见分级体系。方法计算机检索PubMed、EMbase、Web of Science、CNKI、WanFang Data和VIP数据库,搜集有关中医药证据质量与推荐意见分级标准的研究,检索时限均为建库至2021年6月。由2名研究者独立筛选文献、提取资料后,采用定性分析方法进行描述性分析。结果共纳入18个研究。其中8个同时关注证据质量及推荐等级的制订,9个仅关注证据质量等级的制订,1个仅关注推荐等级的制订。13个研究同时考虑了传统中医证据和现代医学证据来源,3个仅纳入古籍文献证据,1个仅关注中药上市后安全性评价,1个仅关注中医药真实世界研究。结论当前中医药相关的证据质量与推荐意见分级标准较多,有的仅针对中医特色证据,有的与现代医学证据一同探讨。大部分中医证据质量与推荐意见分级体系研究者希望充分重视古籍文献及专家经验对证据质量和推荐意见分级的重要性。     

实效性研究及在神经疾病领域应用动向

实效性研究的核心理念是"真实世界中的研究",可视为循证医学的延伸,目前已得到广泛关注。实效性研究方法可采用系统评价/Meta分析、实效性随机对照试验、登记研究等多种试验性和观察性研究方法,数据库是其重要研究平台。实效性研究可行性好,可为真实世界决策提供有用证据,但混杂因素控制困难等是其局限性;其方法学尚不成熟,有待进一步探索。实效性研究已在神经疾病领域有所应用,国际上提出了一些优先研究领域。     

实效性随机对照试验中的统计方法(Ⅰ):解决依从性问题

在真实世界数据研究中,实效性随机对照试验可提供最佳证据.尽管随机化原则可使其免受混杂因素的影响,但是由于依从性问题,其仍然需要面对随机后混杂偏倚.传统意向性治疗分析原则在此情况下会逐渐偏离试验原本所关注的疗效并使最终临床决策出现偏差,而传统代替方法也受到混杂偏倚的影响.因此,需要新方法来解决依从性问题,目前有工具变量估...     

临床检验项目的循证评价

循证医学的原理与方法是现代医学发展的重要内容。它要求临床的诊断、治疗、预后等医疗决策必须建立在最佳证据的基础上，而最佳证据的寻求必须用系统评价的方法对符合随机对照研究（randomized controlled trial，RCT）的全部资料进行荟萃分析，得出科学的结论，再在实践中进一步加以验证和修正。如此循环上升使医疗决策更符合客观规律。     

第二届真实世界数据与研究全国大会会议通知

正为积极落实国家医药卫生体制改革指导意见,进一步提升真实世界数据在医疗卫生决策和临床管理中的价值,推动真实世界研究广泛合理利用,促进真实世界研究领域"政-企-产-学-研"交叉融合发展,四川大学华西医院、中国循证医学中心、中国Cochrane中心、ISPOR华西分会、IDEAL中国中心、中国真实世界数据与研究联盟(ChinaREAL)、成都市大数据协会等机构拟定于2019年6月20日～22日在成     

循证护理实践推荐

正临床问题医疗蜂蜜用于缓解伤口疼痛及促进患者舒适的最佳证据有哪些?证据来源本证据总结基于系统检索循证卫生保健数据库。证据来源于:六篇随机对照试验。三篇观察性研究。三篇病例分析。两篇案例报告。四篇体外实验。两篇综述。实践推荐·对于传统治疗方法没有效果的慢性伤口,证据支持使用医用蜂蜜。(Grade B)     

精神科病人跌倒预防措施的证据总结

目的:检索并获取预防精神科病人跌倒的相关证据,为临床提供借鉴。方法:系统检索苏格兰校际指南网(SIGN)、美国指南网、UpToDate、澳大利亚Joanna Briggs Institute(JBI)循证卫生保健中心、EMbase、英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)、the Cochrane Library、PubMed、中国知网(CNKI)、中国生物医学文献数据库(CBM)及精神科学术网站等关于预防精神科病人跌倒的证据,包括相关指南、最佳临床实践手册、证据总结、专家共识、系统评价或Meta分析及原始研究等。由2名研究人员对符合纳入标准的文献进行分析并提取相关证据同时对纳入研究进行质量评价。结果:共纳入文献14篇,包括系统评价1篇、指南1篇、随机对照试验1篇、横断面研究6篇、病例对照研究5篇,总结出了18条最佳证据,包括高风险因素识别、病区环境改善、重点病人管理、重点环节管理、饮食管理、运动锻炼、教育培训7个部分。结论:本研究总结了预防精神科病人跌倒的最佳证据,精神科临床护理工作者应定期开展跌倒相关知识的培训,将符合临床的最佳证据与病人的意愿及相应的医疗条件相结合,从而制定出针对...     

基于真实世界数据的目标试验模拟研究：现状与展望

随机对照试验被认为是确定因果关联的金标准,常被用以评价医疗干预措施的有效性和安全性。但在某些情况下开展一项随机对照试验并不可行。近年来,一种新的框架“目标试验模拟研究”被正式确立,用以指导基于真实世界数据的观察性研究的设计与分析,它为基于观察性研究进行有效的因果推断提供了方法学支撑。为了便于国内学者理解和应用该框架解决相关临床问题,本文从基本概念、框架结构与实施步骤、发展现状、展望等多个方面对目标试验模拟研究进行了概述。     

循证医学

循证医学 (ＥｖｉｄｅｎｃｅＢａｓｅｄＭｅｄｉｃｉｎｅ ,ＥＢＭ )是指遵循科学依据 (证据 )的医学。其核心思想是医疗决策 (即患者的处理、治疗指南和医疗政策的制定等 )应在现有的最好的临床研究依据 (证据 )基础上作出 ,同时也重视结合个人的临床经验。在临床医疗实践中 ,对患者的诊治决策 ,都应建立在最新的科学依据 (证据 )基础之上。意味着临床医生的专业技能应该与现代系统研究所获得的最新成果 (证据 )有机地结合 ,用以指导临床诊治实践。ＥＢＭ中的证据主要指临床人体研究的证据 ,按质量和可靠程度可分为五级 (可靠性依次降低 )。…     

循证医学

循证医学 (ＥｖｉｄｅｎｃｅＢａｓｅｄＭｅｄｉｃｉｎｅ ,ＥＢＭ )是指遵循科学依据 (证据 )的医学。其核心思想是医疗决策 (即患者的处理、治疗指南和医疗政策的制定等 )应在现有的最好的临床研究依据 (证据 )基础上作出 ,同时也重视结合个人的临床经验。在临床医疗实践中 ,对患者的诊治决策 ,都应建立在最新的科学依据 (证据 )基础之上。意味着临床医生的专业技能应该与现代系统研究所获得的最新成果 (证据 )有机地结合 ,用以指导临床诊治实践。ＥＢＭ中的证据主要指临床人体研究的证据 ,按质量和可靠程度可分为五级 (可靠性依次降低 )。…     

循证医学与临床实践

目前循证医学方法学已广泛应用于临床医疗实践,指导、制定临床各科疾病的治疗方案,评价药物、治疗方案的有效性、适用性,以及为政府部门制定卫生政策、新药的研究、开发评价提供证据,并已形成了许多相关学科。介绍循证医学对临床医疗、中医药发展和药学研究的影响及其临床指导作用,提倡在临床医疗实践中,充分应用循证医学的原则与方法,为临床、科研、卫生决策、医学教育提供最佳证据,并应用最佳证据指导临床决策。     

维持性血液透析患者运动康复的最佳证据总结

目的 总结维持性血液透析患者运动康复的最佳证据,为临床制订相应的运动计划提供依据。方法 依照证据金字塔模型,检索国内外数据库及相关协会网站,检索时限为建库至2022年4月。采用澳大利亚JBI循证中心的评价标准和证据分级系统,对文献进行质量评价,并对提取的证据进行等级划分。结果 共纳入10篇文献,包括临床决策1篇、指南4篇、推荐实践1篇、系统评价1篇、专家共识3篇。从运动原则、运动评估、运动类型、运动强度、运动频率与时间、运动支持和运动安全7个方面共总结了19条最佳证据。结论 本研究总结了有关维持性血液透析患者运动康复的最佳证据,医护人员应强化运动康复的意识,评估患者的自身状况与特点,并结合医疗环境和条件、患者和家属意愿等因素进行证据选择,以制订个性化的运动康复计划。     

ICU患儿压力性损伤预防及护理的证据总结

目的 ：评价并整合国内外ICU患儿压力性损伤预防及护理的证据。方法 ：计算机检索临床决策及指南网站、专业协会网站、循证文献资源及各大文献数据库中关于ICU患儿压力性损伤预防及护理的指南、证据总结、系统评价、随机对照试验及专家共识等。采用JBI循证中心的文献评价标准和证据分级系统,评价不同类型研究的文献质量并评定其证据级别。结果 ：本研究共纳入11篇文献,其中1篇指南、5篇证据总结、2篇系统评价、3篇随机对照试验。获取33条证据并归纳为风险评估、器械相关、体位管理、治疗护理、手术预防5个方面。结论 ：医护人员应结合实际医疗环境和患儿情况,选择最佳证据实施预防及护理,降低压力性损伤发生率,以提高ICU患儿压力性损伤管理的规范性和有效性。