原发性免疫性血小板减少症的治疗进展

原发性免疫性血小板减少症是一种免疫介导的获得性血小板减少所致出血性疾病,其患者外周血小板计数＜100×10^9/L,但没有引起血小板减少的明显诱因或基础疾病。近年来,随着对此疾病发病机制的认识逐渐深入,在其治疗方面也有了很多新的进展。     

外周血Th17细胞对大剂量地塞米松治疗免疫性血小板减少症长期疗效的预测价值

目的 评价免疫性血小板减少症(ITP)病人外周血Th17细胞比例对大剂量地塞米松(DXM)长期疗效的预测价值。 方法 采用流式细胞术检测42例初诊ITP病人外周血Th17细胞比例,分析Th17细胞比例在持续反应组病人(15例)及复发组(18例)病人之间的差异,应用受试者工作曲线法(ROC)分析Th17细胞比例对大剂量DXM长期疗效的预测价值。 结果 复发组病人治疗前外周血Th17细胞比例显著高于持续反应组病人(P＜0.01)。应用治疗前外周血Th17细胞比例预测大剂量DXM的长期疗效,其曲线下面积为0.857(95% CI:0.717~0.998,P＜0.01),cut-off值为1.235%。     

大剂量地塞米松治疗初诊免疫性血小板减少性紫癜的疗效观察

目的:观察大剂量地塞米松、常规剂量泼尼松两种方案治疗初诊免疫性血小板减少性紫癜(ITP)的临床疗效和不良反应。方法:45例初诊ITP分为两组,治疗组20例,地塞米松40 mg/d,静脉滴注,连用4 d;对照组25例,泼尼松1 mg·kg-1·d-1,晨起顿服,3⁴周后若血小板稳定,则开始减量,减量至10 mg/d时维持治疗44周后若血小板稳定,则开始减量,减量至10 mg/d时维持治疗4⁶个月。结果:治疗后第4天治疗组与对照组血小板计数值为(35±18.2)×109/L和(16±6.4)×109/L,两组比较差异有统计学意义(P<0.05);治疗组和对照组总有效率分别为85%和76%,两组差异无统计学意义(P>0.05);长期反应率分别为52.6%和31.8%,两组比较差异有统计学意义(P<0.05);对照组所有病例皆出现不同程度类库欣氏表现;2例继发血糖升高;3例继发感染。治疗组不良反应较对照组明显减轻。结论:大剂量地塞米松治疗初诊ITP血小板上升速度快,长期反应率高,不良反应小,可作为临床一线方案。     

两种不同糖皮质激素类药物在小儿原发性免疫性血小板减少症中的疗效比较

目的：探讨两种不同糖皮质激素类药物在小儿原发性免疫性血小板减少症中的疗效差异。方法原发性免疫性血小板减少症患儿60例,随机分为观察组和对照组,各30例。观察组给予甲基强的松龙治疗,对照组给予地塞米松治疗。观察两组治疗效果和不良反应。结果观察组患儿中的完全有效为20例、有效9例、无效1例,总有效率为96.7%;对照组患儿中的完全有效为18例、有效10例、无效2例,总有效率为93.3%;观察组患儿的总有效率和对照组比较,差异无统计学意义(P>0.05)。观察组患儿不良反应(低血钾2例、轻度血压升高1例、胃肠反应1例)发生率和对照组不良反应(低血钾1例、轻度血压升高1例、胃肠反应1例)发生率比较,差异无统计学意义(P>0.05)。结论甲基强的松龙和地塞米松在小儿原发性免疫性血小板减少症中的疗效近似,不良反应少,值得借鉴。     

大剂量静脉用丙种球蛋白治疗成人重型免疫性血小板减少症

目的:探讨大剂量静脉用丙种球蛋白治疗成人重型免疫性血小板减少症的疗效。方法:对重型成人免疫性血小板减少症患者47例随机分为两组:静脉用丙种球蛋白治疗组(静丙组)25例,使用大剂量静脉用丙种球蛋白(0.4g.kg-1.d-1,连续静脉滴注5 d)及泼尼松(1 m g.kg-1.d-1);常规治疗组(常规组)使用地塞米松(40 m g/d),连续观察治疗效果。结果:总有效率静丙组为88.0%,常规组为72.7%,两组比较差异有显著性。结论:大剂量静脉用丙种球蛋白治疗成人重型免疫性血小板减少症疗效确切。     

原发性免疫性血小板减少症的诊治进展

原发性免疫性血小板减少症（ primary immue thrombocytopenia,ITP）是一类以血小板减少和皮肤黏膜出血为主要特点、排除任何其他可能引起血小板减少原因的自身免疫性疾病。国际工作组于2007年10月就ITP达成新的共识［1］,将“特发性血小板减少性紫癜”更名为“原发性免疫性血小板减少症”,根据诊断ITP的时间、临床及实验室结果将ITP分为新诊ITP （诊断3个月以内的ITP）、持续性ITP （诊断ITP病程持续3～12个月）和慢性ITP （诊断ITP病程超过12个月）;根据血小板减少程度及出血表现将其分为轻型、中型、重型。关于ITP病情轻重的判断,提出临床出血程度是最主要的依据。将重症ITP定义为：有需要治疗的出血症状、发生新的出血症状需加用其他药物或需增加现有药物的剂量。     

大剂量丙种球蛋白联合地塞米松治疗免疫性血小板减少性紫癜患儿的临床效果

目的 探讨大剂量丙种球蛋白联合地塞米松治疗免疫性血小板减少性紫癜(ITP)患儿的临床效果。方法 选择湖北省地质职工医院2019年1月至2021年1月收治的71例ITP患儿作为研究对象,根据编号单双数将患者分为观察组(n=36,编号为单数)和对照组(n=35,编号为双数)。对照组采用地塞米松治疗,观察组在对照组的基础上增加大剂量丙种球蛋白治疗,比较两组治疗后的临床疗效及两组治疗前后的CD3⁺、CD4⁺CD25⁺Treg表达水平,同时记录两组治疗前后的血小板计数、血小板计数达峰时间及住院时间。结果 观察组治疗后的治疗总有效率高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05);观察组治疗后的CD3⁺及CD4⁺CD25⁺Treg水平高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05);观察组治疗后的血小板计数高于对照组,血小板计数达峰时间及住院时间短于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。结论 地塞米松联合大剂量丙种球蛋白可提高ITP患儿的治疗效果,能够调...     

成人原发免疫性血小板减少症的治疗新进展

原发免疫性血小板减少症(ITP)是一种常见的出血性疾病,随着发病机制研究的深入,在原有治疗基础上又有了新的进展。本文从临床试验、专家共识角度对ITP的发病机制、治疗现状及展望综述如下。     

Single course of high dose dexamethasone is more effective than conventional prednisolone therapy in the treatment of primary newly diagnosed immune thrombocytopenia

Introduction

Immune thrombocytopenia (ITP) is an immune disorder commonly presents as isolated thrombocytopenia. Generally corticosteroids are the main treatment of ITP. This study was designed to evaluate effectiveness of high dose dexamethasone comparing conventional corticosteroid therapy in the treatment of ITP.

Materials and methods

In a randomized prospective study, sixty adult patients with newly diagnosed primary symptomatic ITP (Platelet count < 20,000) were evaluated. Patients divided into two groups. In group A, thirty patients (mean age of 24.9 years) received Dexamethasone 40 mg/IV/daily for four days (10 mg/q6h); and then Prednisolone 1 ^mg/_kg/day/PO with rapid tapering of prednisolone (10 mg/week). From the other hand, in group B, thirty patients (mean age of 27.2 years) were treated with Prednisolone 1 ^mg/_kg/day/PO for four weeks, then the drug tapered weekly.

Results

All the patients in group A showed favorable response within the first seven days, 27 cases presented complete response (CR) and three cases revealed response (R). In group B, 11 cases had CR, 13 cases showed R and six cases had No response (NR). After three months, rates of CR were 80% and 23.3% in group A and B; respectively. Responses were 16.7% and 33.3%, NRs were 6.6% and 43.3% in group A and B; respectively (P < 0.0001). After 6 months, CR was 73.3% vs.16.7%, and R was 16.7% vs.36.7% and NR was 10% vs. 46.7% in group A and B; respectively (P < 0.0001). After 12 months, there was no change in response rate in group A, but in group B 53% were non responsive, 40% showed R (chronic ITP) and complete response was observed only in 6.7% (P < 0.0001). Three cases in group A and 12 cases in group B had needed splenectomy (P < 0.00002).

Conclusion

We showed that high dose dexamethasone is more effective than conventional steroid therapy in newly diagnosed ITP as initial treatment with less relapses and toxicities.     

重组人血小板生成素治疗原发免疫性血小板减少症疗效分析

目的 评估重组人血小板生成素(rhTPO)用于治疗原发免疫性血小板减少症的疗效.方法 选取86例原发免疫性血小板减少症患者,将其分为3组:1)rhTPO单药组:予皮下注射rhTPO;2)激素对照组:予常规剂量糖皮质激素治疗;3)rhTPO与激素联合组:在对照组基础上加用rhTPO.比较3组患者有效率、血小板变化情况和不良反应.结果 rhTPO单药组、联合组总有效率均高于对照组,差异有统计学意义(P＜0.05);rhTPO单药组和rhTPO与激素联合组血小板上升时间短于对照组(P＜0.05).治疗后血小板计数达最高峰时平均计数,rh TPO组与联合组明显高于对照组(P＜0.05).停药后血小板恢复到治疗前水平时间联合组长于rhTPO组和对照组,差异有统计学意义(P＜0.05),rhTPO组略长于对照组,差异无统计学意义(P＞0.05).结论 rhTPO可有效治疗原发免疫性血小板减少症,其与糖皮质激素联合应用的治疗效果较单用rhTPO更为持久.     

Romiplostim dose response in patients with immune thrombocytopenia

A pharmacodynamic model was developed for platelet counts in 52 patients with immune thrombocytopenia (ITP) receiving subcutaneous romiplostim in 3 phase I/II studies (dose range, 0.2-10 μg/kg). The model consisted of a drug-sensitive progenitor cell compartment linked to a peripheral blood compartment through 4 transition compartments. The baseline platelet count, mean transit time, and kinetics of drug effect constant were 11.1 × 10(9)/L, 170 hours, and 0.6 day(-1), respectively. The ITP patients had a shorter platelet life span and lower progenitor cell production rates than healthy volunteers. Romiplostim response was described for 2 subpopulations. The romiplostim stimulatory effect in ITP patients was 351%/100 μg/wk and 12%/100 μg/wk in 68% and 32% of patients, respectively. Visual and numerical predictive checks suggested accurate prediction of platelet time course and durable response rate in ITP patients. Model-based simulations confirmed the effectiveness of dose reduction to prevent platelet counts >400 × 10(9)/L.     

糖皮质激素治疗新诊断原发免疫性血小板减少症的疗效相关因素分析

目的探讨影响糖皮质激素治疗新诊断原发免疫性血小板减少症(ITP)的疗效相关因素,以寻找一种在治疗前预测判定激素疗效的方法。方法回顾性分析76例新诊断ITP并应用糖皮质激素治疗的患者的临床资料。应用SPSS 19.0统计软件首先对性别、年龄、治疗前血小板计数、治疗前骨髓巨核细胞计数、抗核抗体(ANA)、NAP、淋巴细胞亚群、血小板相关抗体做单因素分析,将单因素分析后有意义的预后因素进行Logistic回归分析,筛选出影响疗效的独立预后因素。结果单因素分析显示:性别、年龄、治疗前血小板计数、治疗前骨髓巨核细胞计数、NAP阳性率、ANA、CD3-CD19+B细胞比例对糖皮质激素疗效的影响差异有统计学意义(P<0.05)。而血小板相关抗体在有效组和无效组间差异无统计学意义,血小板相关抗体对糖皮质激素治疗原发免疫性血小板减少症无预测价值。进一步Logistic回归分析结果显示在上述7项有统计学差异的影响因素中,只有骨髓巨核细胞计数是影响糖皮质激素治疗ITP疗效的独立预后因素。结论糖皮质激素是治疗ITP的一种安全有效的治疗方法,近期有效率为82.9%。骨髓巨核细胞计数是影响糖皮质激素治疗ITP疗效的独立预后因素。通过预后方程可以来推判巨核细胞计数对于糖皮质激素的疗效从而更好地指导临床治疗。     

原发免疫性血小板减少症的治疗进展

原发免疫性血小板减少症(ITP)是一种常见的出血性疾病,随着发病机制研究的深入,ITP临床治疗在原有基础上近年又有了新的进展。本文综述ITP临床药物治疗进展。     

小剂量利妥昔单抗联合rhTPO对激素治疗无效或复发的ITP的疗效

目的探讨小剂量利妥昔单抗(LD-RIT)联合重组人血小板生成素(rhTPO)治疗糖皮质激素无效或复发的成人原发免疫性血小板减少症(ITP)的疗效与安全性。方法将36例糖皮质激素治疗无效或复发的成人ITP患者随机均分为两组,分别应用LD-RIT联合rhTPO治疗(试验组)或单用LD-RIT治疗(对照组)。比较两组的起效时间、治疗后14、28和90 d的血小板计数、出血评分、完全反应率以及药物不良反应。结果与对照组相比,试验组起效时间缩短(P<0.05)。治疗后14和28 d,试验组血小板计数和完全反应率高于对照组(P<0.05)。两组治疗后出血评分均较治疗前降低(P<0.05)。两组感染、凝血功能及肝肾功能异常发生率无统计学差异(P>0.05)。结论与单用LD-RIT比较,LD-RIT联合rhTPO治疗糖皮质激素无效或复发的成人ITP,可缩短起效时间,提高血小板水平,减少出血风险,且不良反应轻微。     

原发性免疫性血小板减少症的发病机制及治疗进展

免疫血小板减少症(ITP)是儿童最常见的自身免疫性出血疾病,是由体液和细胞介导的对血小板和骨髓巨核细胞的攻击引起血小板破坏增多及生成减少的一类疾病。由于血小板糖蛋白不同,自身抗体介导的ITP在清除血小板的途径上也有所不同。本文就ITP免疫发病机制的最新进展以及目前国内外正在进行的多项新型药物临床试验进行综述。     

地塞米松联合重组人血小板生成素治疗免疫性血小板减少症的临床观察

目的 观察地塞米松联合重组人血小板生成素治疗免疫性血小板减少症(ITP)的疗效.方法 选择2009年02月—2012年11月郑州人民医院收治的ITP患者36例,随机分为治疗组和对照组,每组18例.治疗组静脉滴注地塞米松治疗15mg/d,连续7d,治疗无效,继续应用地塞米松15 mg/d最长至28 d,第8天加用重组人血小板生成素1.5×104 U,皮下注射,1次/d,根据血小板恢复情况用7～14 d.对照组应用地塞米松用法及用量同治疗组,最长治疗28 d.治疗结束后,计算两组达到血小板良效的平均时间和总有效率,同时观察不良反应发生情况.结果 治疗组达到血小板良效的平均时间为(17.88±3.67)d,对照组为(21.63±5.75)d,两组差异有统计学意义(P＜0.05);治疗组总有效率为88.89％,对照组为77.78％,两组比较差异有统计学意义(P＜0.05).两组均可发生头晕、消化道出血、肝功能异常、骨质疏松、血糖升高、高血压、恶心、呕吐、纳差等不良反应,治疗组发生率为22.22％,对照组为27.78％,两组比较差异无统计学意义.结论 糖皮质激素联合重组人血小板生成素治疗ITP优于糖皮质激素单药治疗,且不良反应较少,可选择应用.