非病毒基因载体材料的研究进展

非病毒材料可成为基因治疗中的基因载体,使目的基因持续有效地表达。非病毒基因载体主要有脂质体、人工合成聚合物载体、天然聚合物载体、局部基因释放载体等。其中壳聚糖及其衍生物是一种优良的基因释放载体,局部基因释放载体技术将基因治疗与组织工程结合起来,在组织修复与重建方面将发挥重要作用。     

高分子载体的基因释放与组织工程

以高分子为载体释放编码蛋白质质粒DNA实现组织重建的方法是在多学科、基因治疗和组织工程概念的基础上提出的。其技术的核心问题是以生物可降解高分子为载体的基因缓释；本将综述以高分子为载体的基因释放及其在组织工程应用的研究进展，并指出现存的问题。     

非病毒型纳米载体在基因治疗中的研究现状及展望

近10年来，新型非病毒载体在基因治疗中日益受到欢迎。其主要代表为纳米载体，具有无毒性及免疫原性的优势，已作为高效阳离子载体用于基因转移。体外基因转移实验表明，纳米载体的基因转移率高于普通脂质体及其它阳离子多聚体，如多聚氮丙及聚赖氨酸。本对纳米载体的结构特点，性能，基因转移机制进行综述，并将其在体内外基因转移效率与其它非病毒载体作以比较。     

靶向性肿瘤基因转移研究进展

肿瘤基因治疗安全性是治疗应用中需考虑的一个重要问题。利用异常表达的原癌基因启动子，病毒基因特异性启动子，组织特异性表达的调控序列等手段将治疗基因局限于肿瘤局部表达而特异性杀伤肿瘤是提高肿瘤基因治疗安全性的一个手段。本文主要从以上这几个方面侧重阐述了逆转录病毒、腺病毒载体靶向性研究进展     

病毒载体介导的基因转移研究进展

实现基因治疗的关键在于目的基因的高效转移并适度表达 ,这将直接影响其治疗效率和安全性。因此探索理想的基因转移技术是基因治疗的一项重要内容 ,目前人们的注意力更多地集中于病毒载体 ,传统的逆转录病毒载体不能转染非分裂细胞 ,且载导容量有限 ,促使人们在寻找改进措施的同时积极研制其它类型的病毒载体 ,本文将阐述这些病毒载体的特性、应用情况及研究进展。     

聚乙烯亚胺用作基因转染的研究进展

 基因载体问题以及与载体相关的免疫反应、细胞毒性和安全性等问题，是基因治疗领域亟待解决的关键问题之一。聚乙烯亚胺（PEI）是阳离子聚合物非病毒载体的典型代表^[1]，是一种很早便为人所知并予以应用的有机大分子。目前，以 PEI 阳离子聚合物与 DNA 形成的 PEI/DNA 复合物已成为非病毒基因载体的研究热点。本文就近年来这方面的研究进展作简要综述。 1 PEI的特性 PEI 每 3 个原子中有 1 个胺基原子，使其具有较高正电荷密度。根据 pH 与质子作用之间的对应关系可得出：自由 PEI 的结构在生理条件下有 1/6 至 1/5 胺基发生质子化反应，从而使溶酶体肿胀破裂，从而起到“质子海绵”作用，使 PEI/DNA 复合物得以释放入胞质，很大程度上减少了 DNA 在吞噬泡内富集并进而被降解的作用，因而可以提高转染效率^[2]。     

纳米基因载体的研究现状

基因治疗正成为当今医学研究的热门课题,载体问题是制约基因治疗成功的关键.目前,常用的载体包括病毒载体和非病毒载体,后者以其无病毒毒性和免疫原性等优越性而倍受瞩目.随着纳米生物技术的发展和多种纳米材料的涌现,以纳米颗粒为基础的非病毒基因载体倍受研究者推崇.综述了纳米基因载体的研究现状,重点总结阐述了阳离子聚合物、无机纳米颗粒及磁性纳米颗粒载体系统,并探讨了其在应用研究方面的现状和前景.     

痘苗病毒载体与肿瘤基因治疗（上）——重组痘苗病毒载体构建及特性

应用重组痘苗病毒载体进行肿瘤基因治疗取得了很大的进展。与其它病毒载体比较，痘苗病毒载体有较大的外源基因容量，可达２５￣４０ｋｂ，宿主范围广泛，可感染非分裂细胞，并且仅在细胞质中复制，无致癌性的报道。目前，随着重组载体构建、减毒、选择标记及外源基因表达调控方面的进展，可望作为一种较理想的载体介导肿瘤的基因治疗。     

非病毒型纳米载体在基因治疗中的研究现状及展望

近 10年来 ,新型非病毒载体在基因治疗中日益受到欢迎。其主要代表为纳米载体 ,具有无毒性及免疫原性的优势 ,已作为高效阳离子载体用于基因转移。体外基因转移实验表明 ,纳米载体的基因转移率高于普通脂质体及其它阳离子多聚体 ,如多聚氮丙啶及聚赖氨酸。本文对纳米载体的结构特点、性能、基因转移机制进行综述 ,并将其在体内外基因转移效率与其它非病毒载体作以比较     

载体与基因转染的研究进展

基因载体是指将基因或其它核酸物质运载到细胞中的工具.其化学本质可以是蛋白质或多肽、核酸、脂类、糖类、其它有机分子或它们的复合物.基因传递系统是基因治疗的重要组成部分,也是目前基因治疗的瓶颈.现有的基因载体包括两类.即病毒载体和非病毒载体.病毒载体转染效率高,但由于其转染具有免疫原性和致突变性限制了它的应用;非病毒载体系统具有低毒、低免疫原性和相对靶向性等优点,是新兴发展起来的基因转移系统.就各种载体的最新研究进展作一综述.     

基因转移的DNA病毒方法

在基因治疗中,作为基因转移的载体,迄今几乎都用逆转录病毒,但是在某些情况下(例如将外源基因导入非分裂状态的细胞),DNA病毒作为载体具有明显的优越性。本文对腺相关病毒、腺病毒和疱疹病毒作为外源基因载体进行了简要的讨论。     

фC31位点特异性整合酶系统在生物医学上的应用

理想的基因转移系统是成功实现基因治疗的关键因素。噬菌体фC31位点特异性整合酶体系集有效性和安全性于一体，通过介导特异性识别位点间的同源重组反应，将外源基因整合到基因组中，使转基因的表达达到持续、高效的目的，为非病毒载体转移系统在遗传病基因治疗上的应用开辟了新的途径。     

基因治疗中的非病毒载体

添加、修复或替换基因从而达到直接排除病因是基因治疗的目的，也是用于治疗可遗传和获得性疾病的治疗方法。它包括目的基因、载体和靶细胞三个方面，其中载体在整个转染过程中起着关键的作用。非病毒载体是该研究领域的热点之一，虽然转染效率不如病毒载体，但其无毒、无免疫反应、性质可调且制备方便。本文主要就非病毒载体的转染机理及优化策略作一综述。     

单基因遗传病基因治疗中病毒型载体的应用

摘要：在单基因遗传病的基因治疗中,病毒型载体是较为常用的将目的基因导入靶细胞的有效运载工具之一,分为腺病毒载体、腺相关病毒载体、逆转录病毒载体及慢病毒载体等。在本文中,我们拟就单基因遗传病基因治疗中病毒型载体的应用现状和研究进展做较为系统地阐述。     

心脏疾病基因治疗的转基因方法

心脏疾病基因治疗的实现依赖于有效的治病基因、基因导入及基因表达调控系统,而最关键的问题就是基因导入系统。选择合适的载体对心肌细胞进行转染尤为重要。目前研究使用的载体包括病毒载体和非病毒载体。本文着重就近年来基因治疗心脏疾病的转基因方法及存在的问题和发展趋势作一概述。     

地中海贫血的基因治疗

地贫的基因治疗，设想采用反转录病毒载体通过包装细胞系，转染ＭＥＬ细胞和转染骨髓干细胞后植入患者体内，以获得球蛋白基因细胞和整体水平的高表达。但目前主要问题是转移基因的表达水平低、病毒滴度低及前病毒的缺失与重排，其基因治疗仍处于载体构建阶段。     

心血管疾病基因治疗进展

载体是基因治疗的一个限速因素。本文主要介绍了近两年来基因运载体系，基因转移方式，新的基因治疗策略的进展以及它们在心血管中的应用。     

基因治疗的新型载体研究进展

建立和发展一个安全及有效的载体系统对基因治疗是极其重要的。尽管病毒载体已经在临床上用于基因治疗，但其安全性仍然不确切。近年来，许多非病毒性基因载体系统已被广泛开展及应用。本综述将讨论一些新的基因载体系统，特别是本实验室开展研究的载体系统，包括细胞转导肽，电脉冲导入系统，壳聚糖载体等。     

用于基因治疗的病毒样颗粒的构建及其应用研究进展

基因治疗的关键问题是找到安全有效的基因转运载体.目前,基因治疗中常用的病毒载体和非病毒载体均存在一定程度的缺点,从而限制了基因治疗的发展.病毒样颗粒(virus-like par-ticles,VLPs)是缺乏病毒基因组.而仅由一种或几种病毒衣壳蛋白自我组装而成的不具有复制能力的颗粒,所以其可弥补上述载体的不足而成为具有应用前景的新型基因转运载体.本文拟对用于基因治疗的VLPs构建方法及应用研究进展作一综述.     

HIV-Ⅰ慢病毒载体的研究进展与应用

基因治疗是治疗肿瘤、遗传病等难治性疾病的最有效手段之一,但目前的基因转移方法存在一定的局限性,成为基因治疗和广泛应用的障碍.以1型人类免疫缺陷病毒(HIV-1)为基础构建的慢病毒载体(LV)具有感染分裂及非分裂细胞、使目的 基因产物表达稳定、表达时间长、载体自身免疫原性小等优点,尤其是LV能有效诱导免疫应答,抑制肿瘤生长,诱导移植免疫耐受等,是很有发展潜力的体内基因治疗新载体.