中国纳入优先审评审批程序药品注册情况分析

目的总结中国自2016年2月〔2016〕19号公布以来至2018年6月纳入优先审评审批程序的药品注册情况。方法采用数学统计方法,对国家药品监督管理局药品审评中心网站中公示的共二十九批纳入优先审评审批程序药品中的公示数量、公示时间、申请适用范围、申请事项、申请机构所在地及申请数量排名前十的申请机构进行分析和评价。结果自2016年3月公布第一批优先审评审批品种至2018年6月,共有515个品种获批优先审评审批公示。其中改良型新药(24.47%)、儿童药(13.79%)以及与美欧同期申报或共线的品种(13.20%)的申请数量和公示数量最多。北京、上海、江苏三省市申请数量较多,约占17%～20%;其次是浙江、广东两个省份,分别约占7%左右。其中,拜耳医药保健有限公司申请数量最多,共有21件;其次是江苏恒瑞医药股份有限公司、浙江华海药业股份有限公司以及辉瑞制药,均有20件。结论近三年各药企申请优先审评审批的热度不减,中国纳入优先审评审批程序的药品注册品种呈缓慢增加的趋势。     

我国药品优先审评审批制度的现状分析

目的 为推动我国优先审评审批制度形成稳定成熟的监管制度提供参考。方法 通过梳理近5年优先审评审批制度的演变及现状,整理归纳了纳入优先审评审批的不同情形,剖析了优先审评审批的范围调整,总结了优先审评审批的任务及占比。结果 同步申报、按与原研质量和疗效一致性完善后重新申报、专利到期和首仿这四类在每年的优先审评审批中比重大并占据了极大的审评资源。在新药品注册管理办法（2020年）实施后将这四类剔除优先审评审批的范围。结论 国家药品监管部门已将优先审评审批的资源向具有临床价值、市场急需的药物聚集。企业能充分利用优先审评审批制度将具有临床价值的药品快速推向市场。     

国家食品药品监督管理局药品审评中心启动实施《新药注册特殊审批管理规定》推动工作

为保证公众用药的可获得性,促进我国创新性药物的研发,国家食品药品监督管理局药品审评中心按照《药品注册管理办法》的要求,推动实施《新药注册特殊审批管理规定》,制定了技术审评程序、特殊审批资质申请和审批,信息公开内容和方式等实施细则,近日,发布了“特殊审批品种公示信息”、“特殊审批品种单独立卷资料撰写指导建议”、“特殊审批品种沟通交流工作机制实施细则”、“特殊审批品种沟通交流会会议纪要撰写格式”等信息。     

上市许可持有人制度实施以来我国药品监管现状探究

目的：促进药品上市许可持有人（MAH）制度在我国持续发展,为医药行业高质量发展提供借鉴。方法：系统梳理药品MAH制度实施以来,2020-2022年全国药品申请及抽样的相关数据,并随机抽取150家药品生产企业现场检查相关数据,汇总药品MAH质量管理现状及存在问题,分析总结药品MAH制度对我国药品创新、审评审批及质量监管等重点环节带来的影响,提出参考性建议。结果与结论：药品MAH制度在激发药品创新积极性、优化行业资源配置方面已初见成效,建议持续强化药品MAH主体责任,全面提高药品监管能力,提升检查员整体素质,持续深化药品审评审批制度改革,构筑符合中国国情的药品MAH制度。     

罕见病药品贝林妥欧单抗临床研发和风险获益评估及启示

贝林妥欧单抗（通用名blinatumomab、中文商品名贝利妥、英文商品名Blincyto）于2014年获美国食品药品管理局（FDA）批准上市，是全球首个治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）的双靶点抗体药物，持证商为美国安进公司（Amgen）。作为创新生物制品，其上市申请、审评和批准过程分别经历了FDA孤儿药（orphan drug）资格认定、突破性治疗药品（breakthrough therapy）资格认定、优先审评（priority review）资格认定、附条件批准（accelerated approval）等创新药的优先和特殊政策。通过文献研究法，收集、整理、分析了FDA首次批准贝林妥欧单抗的审评报告及相关文献，在全面了解该品种特点及审评审批过程的基础上，以有效性研究评价模式为切入点，尝试总结“以患者需求为核心，以临床价值为导向”的创新药物审评审批理念的具体实践经验，以期为我国新药研发和审评提供借鉴。     

我国药品加快上市注册程序的注册情况分析

目的：对2020年新修订的《药品注册管理办法》颁布前后我国纳入药品加快上市注册程序并已批准上市的药品信息进行分析,为完善我国药品加快上市注册程序提供参考。方法：检索国家药品监督管理局药品审评中心发布的2019-2021年度药品审评报告,对通过优先审评和药品加快上市注册程序而上市的相关药品数据资料进行信息整理和汇总分析。结果：通过药品加快上市注册程序的上市药品数量逐年增多,优先审评审批资源向临床优势药品和创新药品倾斜。结论：药品加快上市注册程序可为临床价值显著的药品提高审批效率,在一定程度上激发制药企业研制热情,但药品加快上市注册审批体系仍需进一步完善配套政策,细化实施要求,加快专业指南出台,鼓励以临床价值为导向的药品的研发创制, 不断提升药品监管部门的服务和监管能力。     

我国罕见病药物优先审评审批情况简析

该文介绍了目前我国正式纳入优先审评审批的罕见病药物的研发和注册情况。自2016年施行优先审评政策以来，截至2022年第一季度，药品审评中心共正式纳入了137个罕见病药物的优先审评。从2018年开始，从受理到上市的审评时长开始缩短。纳入优先审评的罕见病药物涉及多种分子类型，治疗领域以肿瘤为主，但适应证属于《第一批罕见病目录》的国产药物依然以仿制为主。总体来看，优先审评政策加速了罕见病药物在中国的申报和上市，建议将更多优先审评药物的适应证纳入罕见病目录，并尽快出台罕见病的相关法规、配套出台相应的研发激励政策，促进国内企业投入罕见病创新药的研发，推动我国的自主研发药物上市，以满足罕见病患者的临床需求。     

我国鼓励仿制药品优先审评制度的现状及完善对策

目的 为更好地落实鼓励仿制药品目录内仿制药的优先审评制度提供参考。方法 在文献研究的基础上,分析我国2批鼓励仿制药品目录内仿制药实施优先审评的现状,对照该制度在适用中存在的问题,提出相应的解决方案。结果与结论 我国共发布2批鼓励仿制药品目录,纳入目录的仿制药有49个品种。我国鼓励仿制药品目录内仿制药的优先审评在立法、首仿药激励、上市后再评价、跨部门协调联动等方面存在一定的不足。建议我国可以从加强立法、完善“首仿药市场独占期”制度、健全仿制药上市后的再评价制度、建立常态化的跨部门协调机制等方面进行完善,从而保障我国仿制药的安全、有效和可及。     

我国优先审评药物采购管理研究

目的:为完善我国优先审评药物采购管理政策提供参考。方法:从我国优先审评药物采购管理政策出发,梳理截至2017年底已批准上市的优先审评药物,筛选出已明确采购方式的优先审评药物并按照纳入优先审评的理由进行分类,比较不同类别优先审评药物在各省的采购方式,以发现优先审评药物采购管理中存在的不足,并提出相应政策建议。结果与结论:截至2017年底有56个品种被获批为优先审评药物,其中有16种药品通过各省药品采购平台进行交易。上述16种药品中,有13种已明确具体采购方式,包括直接挂网采购、限价挂网采购、竞价采购、议价采购、招标采购、备案采购等6种采购方式,其中直接挂网采购使用频次最高。按照纳入优先审评的理由,上述13种已明确具体采购方式的药品主要分为具有明显临床价值的新药、临床急需药品、儿童用药、首仿药、同步申报药等5类。我国优先审评药物采购管理政策在制度设计、采购方式、管理程序这3个方面存在不足,体现为注册审评政策与采购政策之间没有充分衔接;除临床急需的优先审评药物外,其余类别的优先审评药物采购方式不统一、地区差异性较大;药品采购过程对药物经济学评价的利用度有待提高。建议细化药品采购类别并兼顾注册分类、统一药品采购方式并明确各类优先审评药物采购途径、规范药品采购管理并提高对药物经济学评价的关注度及利用度,以提高我国优先审评药物的可及性。     

我国药品和医疗器械关联审评审批制度对化妆品原料管理和产品安全评价的启示

目的：研究我国药品、医疗器械关联审评审批相关制度,为化妆品原料管理和产品安全评价提供参考。方法：对近年来国家药品监督管理部门发布的药品、医疗器械关联审评审批政策进行梳理总结,对相关监管要求和技术管理手段进行分析,并与化妆品监管要求和管理现状进行对比。结果与结论：在考虑行业差异和监管差异的基础之上,可参考借鉴我国药品和医疗器械关联审评审批相关制度和配套措施,优化我国化妆品审评审批流程、划清安全责任界限、加强原料信息管理、借助信息化支撑手段,探索“化妆品原料安全信息库”的科学应用,提高化妆品原料管理和产品安全评价的整体效率。     

国外药品审评专家咨询制度在药品审评体系中的作用及思考

目的：进一步促进我国药品审评专家咨询制度发挥其在药品注册申请审评体系中的作用。方法： 通过介绍美国食品药品监督管理局(FDA)、欧洲药品管理局(EMA)及日本药品和医疗器械管理局 (PDMA)对于药品审评专家咨询委员会(简称“专家咨询委员会”)的管理、定位及日常工作程序设定,分析欧美日监管体系下专家咨询委员会在药品审评审批体系中发挥的作用,进一步探索我国药品审评专家咨询制度的发展方向。结果和结论：FDA、EMA和PMDA均具有完善的专家咨询委员会工作制度。其中,FDA的咨询委员会中包含消费者代表、行业代表和病人代表,涵盖面广,充分考虑到各方利益;EMA的科学咨询小组和PMDA的科学委员会则要求成员不能为监管部门成员。这些举措对提高专家咨询会公正性和工作透明度均具有借鉴意义。我国药品监管部门可以进一步完善药品审评专家咨询委员会工作制度,充分发挥专家咨询制度在专业审评阶段与综合审评阶段的咨询作用,在保护申请人商业秘密前提下,提高专家咨询会工作透明度,加强网络建设,将更有利于发挥药品专家委员会在药品审评体系中的作用。     

关联审评政策下药用辅料与药包材变更管理的思考

目的:为我国关联审评审批政策下药用辅料与药包材变更管理制度的实施提供参考.方法:简要介绍了中国、美国、欧盟及日本药用辅料和药包材的管理政策,研究和梳理药用辅料和药包材变更管理制度.结果 与结论:在关联审评审批制度下,药品制剂注册申请人需更加关注药用辅料和药包材对制剂质量的影响,应将药用辅料和药包材科学合理地纳入药品全生...     

2020年江苏省药品注册分析报告

2020年江苏省药品注册批准上市品种以及创新药数量保持全国第1,仿制药质量和疗效一致性评价工作走在全国前列.为保证疫情防控期间药品注册审评审批正常进行,江苏省药品监督管理局积极与国家药品监督管理局食品药品审核查验中心联合开展药品注册核查工作,承接任务占全国的1/4以上.按时完成药品再注册,全省常年生产品种占42.6％....     

缩短审评时限的最佳实践

以“良好审评注册管理规范”（GRP）为基础的药品审评注册管理机制，方能缩短临床试验审批时限，并为这种“缩短”的可持续性奠定真正的基础。     

药审中心，二十多年在路上

高晨燕如果有一天下班后感觉不到疲惫，是不可能的。从今年2月开始，她就被抽调参加“集中审评”工作，处理2007年10月1日新的《药品注册管理办法》实施前已受理但尚未完成审评的过渡期品种。积压注册申请品种数量惊人，达24447个，而且计划在年内要基本完成。“以前的工作是脑力活，这些日子可谓体力和脑力都透支了。”直发披肩，笑容可掬，眼圈周围略有些浮肿，身着黑色套裙，眼前的这位职业女性，是一名普通的中国药品审评人员。     

刍议FDA米多君片审评审批历程及对我国药品监管的启示

美国食品药品管理局（FDA）在聚焦临床需求的监管理念和策略的实践中,不断调整修正监管在法规和措施上不适应,对我国完善药品监管制度有借鉴价值。采用文献研究法,通过查找相关文献以及FDA网站发布的一些信息和数据以及专家访谈,研究分析产品的临床治疗特点和审评审批历程,并就其存在的现象进行思考,旨在分析心血管疾病治疗药物盐酸米多君片在美国获得加快审评审批、上市、撤市、再次批准上市等全过程,探讨FDA聚焦临床需求的风险-获益平衡的药品监管理念及相关策略和措施,以期对我国药品审评审批的理念调整和监管制度的完善提供借鉴。     

信息集锦

深化药品审评审批改革鼓励创新国家局日前发布《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励创新的意见》,重点从4个方面深化改革、鼓励创新:一是转变创新药审评理念,为创新药物研发营造良好环境。更加注重创新药的临床价值,鼓励有临床需求、具有较好治疗作用、具有自主知识产权的药物研制;更加注重对创新药研发的科学引导,对创新药物注册申请实施早期介入、分阶段指导等措施,对列入国家科技计划重大专项的创新药物注册申请实行加快审评、全程跟踪、重点指导,试行审评工作联系人制度,及时跟踪审评进展。二是调整仿制药审评策略,合理配置审评资源。确定仿制药优先审评领域,属于临床供应不足、市场竞争不充分、影响公众用药可及性和可负担性的药品,儿童用药、罕见病用药和特殊人群用药,以及其他经评估确认为临床急需的药品,实行优先审评;优化审评流程,在仿     

在药品审评审批制度改革中砥砺前行

中共中央办公厅、国务院办公厅于近期发布了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，文件在医药界引起反响。是指导我国药品、医疗器械审评审批制度改革纲领性文件，是国家创新驱动发展战略和供给侧结构性改革在医药领域贯彻落实的方略。《意见》内涵丰富，目标鲜明：①改革临床试验管理；②加快临床急需药品审评审批，支持罕见药研发和中药传承创新；③落实药品上市许可持有人法律责任等多项紧迫审评、评价事宜；④提升药品监管能力。2018年要努力抓好4项工作：①在促进医药科技创新上加大扶持力度；②加快推进仿制药质量和疗效一致性评价；③全面实施药品上市许可持有人制度；④加强临床试验机构建设与监管。     

现阶段药品注册检验启动工作要求及面临的挑战

目的：通过对现阶段注册检验启动工作要求、衔接等方面的显著变化的阐述,为药品审评审批改革新形式下注册检验启动工作的继续推进与完善提供参考。方法：从药品注册检验启动的政策变化历程、具体工作要求中注册检验启动的情形和流程以及与药品检验机构的衔接等方面详细介绍了注册检验启动工作的实施情况。结果与结论：结合实际存在的问题进行了分析和讨论,应加强落实申请人主体责任、优化药品注册检验启动情形和流程、完善药品技术审评与注册检验衔接程序,从而进一步促进落实注册检验启动工作的相关要求,提高工作质量和效率。     

我国药品注册合规审查体系建设的工作实践及挑战

合规审查是近几年药品审评审批制度改革产生的新事物，是药品注册期间基于风险的科学监管手段之一。本文介绍了从2018年到2022年期间对药品注册申请进行合规审查的进展情况，分为初始阶段、形成阶段、发展阶段三个阶段，并分别进行详细地阐述，探讨了合规审查体系构建中遇到的问题，并对建设更加完善的合规审查体系提出前进的方向。