酪氨酸激酶抑制剂STI571治疗儿童慢性粒细胞白血病一例

患儿男 ,12岁。主因“乏力 ,消瘦 2个月余”于 2 0 0 1年 5月 12日来我院就诊。当时体检 :轻度贫血貌 ,浅表淋巴结无肿大 ,肝肋下 2ｃｍ ,质韧。脾肋下 10ｃｍ ,质韧。实验室检查 :血常规Ｈｂ 86ｇ/Ｌ ,ＷＢＣ 2 30 3× 10 9/Ｌ ,ＰＬＴ 76 9× 10 9/Ｌ。骨髓穿刺示 :骨髓增生极度活跃 ,粒系占 0 97,红系占 0 0 1,原始粒细胞 0 0 3,早幼粒 0 0 3,中幼粒 0 30 ,晚幼粒 0 15 ,嗜碱细胞比例偏高 ,红系、淋巴比例减少 ,全片巨核细胞 71个。染色体检查 :10 0 %ｔ(9;2 2 )。逆转录聚合酶链式反应 (ＲＴ ＰＣＲ)示 :ＢＣＲ/ＡＢＬ融合基因阳…     

慢性粒细胞白血病与酪氨酸激酶抑制剂

慢性粒细胞白血病（CML）主要因为细胞的凋亡受抑制而致病，其特征性的遗传学改变是9号与22号染色体间的易位并形成Ph染色体，该易位产生一个BCR／ABL融合基因，其表达产生为具有高酪氨酸激酶活性的BCR／ABL融合蛋白P210^BCR／ABL，后者被认为是CML发病的分子基础，本文综述了P210^BCR／ABL融合蛋白通过抑制骨髓前体细胞的凋亡而在CML发病中起重要作用，并由此推测酪氨酸激酶抑制剂除莠霉素（herbimycinA）在CML的治疗中可能具有广阔的应用前景。     

47例儿童慢性粒细胞白血病临床分析

目的探讨儿童慢性粒细胞白血病(CML)的临床特点、治疗方法及预后。方法回顾性分析2013年1月—2018年10月我院收治的47例CML患儿的临床特征、实验室检查、治疗及转归。中位随访期16(1～67)个月。结果 47例CML患儿,男女比为1.6:1,首诊中位年龄8.7(1.5～15.5)岁,慢性期45例,加速期1例,急变期1例。确诊后10例放弃治疗,37例口服伊马替尼(260～340) mg/m~2。37例中5例失访,5例行造血干细胞移植(HSCT)(4例成功,1例失败仍存活),余27例存活至今(2018年10月31日),27例中1例自行停用伊马替尼,转为加速期改用二代TKI,存活至今等待移植。3月内获得完全血液学反应(CHR)者35例,6月内获得CHR者2例,获得主要分子学反应3.0(MMR3.0)的中位时间是12.7(6～58)个月。治疗期间无药物毒性相关性死亡。总生存率为68%(32/47),如仅考虑接受伊马替尼治疗患儿的生存率为84%(32/37)。结论 CML患儿的临床表现较成人更具侵袭性;推荐剂量的伊马替尼在新诊断的CML患儿中疗效良好,短期不良反应可耐受,但可能存在长期潜在的影响,迫切需要一种长期随访系统。     

小儿慢性粒细胞白血病11例

慢性粒细胞性白血病在儿童期较少见,仅占儿童白血病的１￣５％,且幼年型慢粒Ｐｈ染色体常为阴性,起病较急,临床贫血、出血、发热、感染等表现较成人明显,白细胞增高相对不明显,对治疗的反应差,病程短,预后差。本文总结１１例小儿慢粒,男８例,女３例,年龄５月￣１２岁。就诊前病程２天￣３年,多在１－２月。体格检查;贫血貌９例,出血点２例,肝大１例,脾大１例,肝用大９例。实验室检查Ｈｂ６２￣１２０ｇ／Ｌ,ＷＢＣ     

儿童慢性粒细胞白血病18例临床分析

慢性粒细胞白血病(慢粒、CML)在儿童期较少见,仅占儿童白血病的2％～7％。儿童慢粒分成人型和婴儿型,成人型起病隐匿,病程长、症状轻,Ph′染色体常为( );婴儿型起病较急,病程较短,症状重,Ph′染色体常为(-)。现将我院诊治的18例总结如下。     

靶向治疗儿童慢性粒细胞白血病临床研究

目的观察靶向治疗慢性粒细胞白血病(CML)慢性期患儿的疗效及安全性。方法选取2014年1月1日-2017年12月31日在我院血液科确诊为初发CML慢性期的患儿共5例。其中,男1例,女4例,中位年龄10(6～11)岁,均予以口服伊马替尼300mg/(m~2·d)治疗。定期观察患儿临床表现、外周血象和分子生物学指标的变化,评估疗效,同时记录治疗期间不良反应发生情况。结果5例患儿中,4例经伊马替尼规范治疗3个月后获得完全血液学反应(CHR),且在治疗12个月时均获得主要分子学反应(MMR)。1例不耐受伊马替尼,换用达沙替尼治疗1个月后获得CHR,4个月后融合基因定量检测达最佳疗效。结论伊马替尼治疗儿童CML慢性期早期疗效确切,且不良反应较轻,耐受性好,较为安全。达沙替尼可使CML患儿达到更快、更深层次的缓解,在不耐受伊马替尼的情况下,可作为二线治疗选择。     

儿童慢性粒细胞白血病18例临床分析

儿童慢性粒细胞白血病(CML)较少见，国内有关儿童CML的资料报道并不多见。我院1994～2003年诊断18例。为了进一步了解本病特征，现报告如下。     

儿童慢性嗜酸粒细胞白血病1例并文献复习

目的通过分析一例嗜酸细胞异常增高的儿童慢性嗜酸粒细胞白血病,结合文献阐明该病的临床特点、细胞遗传学改变、诊断、治疗及预后。方法临床病例分析及文献综述。结果该病人及文献复习显示本病临床特点主要为贫血、出血、肝脾淋巴结肿大以及嗜酸细胞破坏后释放出大量细胞因子引起全身各脏器损害的相关症状;细胞遗传学改变通常为涉及血小板衍生的生长因子受体基因的染色体异位及Wilms瘤基因的高表达;与特发性嗜酸细胞增生症的鉴别主要为细胞遗传学的改变,前者多有克隆性染色体异常以及癌基因的的异常表达;治疗除化疗外还有IFN-α的免疫治疗,酪氨酸激酶抑制剂靶向治疗以及干细胞移植;该病预后不佳。结论:该病在儿童非常罕见,除白血病常见症状外应重视大量细胞因子引起的各脏器相关症状,确诊主要靠细胞遗传学,治疗方法虽多但疗效多不确切,干细胞移植是目前较为理想的方法,在治疗过程中辅以白细胞分离和血浆置换对于防止嗜酸细胞破坏后大量细胞因子对各脏器的损害十分必要。     

儿童Ph-like急性淋巴细胞白血病的研究进展

费城染色体样急性淋巴细胞白血病(Ph-like ALL)是一组基因表达谱与费城染色体阳性ALL(Ph~+ALL)相似的B-ALL(B-lineage ALL)亚群,涉及一系列细胞因子受体基因及激酶信号通路异常活化的相关基因改变,并常伴淋系发育相关转录因子异常。Ph-like ALL在高危组儿童B-ALL的比例高达15%,其临床特征与不良预后相一致。酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)联合化疗显著改善儿童Ph~+ALL预后提示基于Ph-like ALL分子遗传学异常的精准靶向治疗具有良好的研究前景。该文结合近年Ph-like ALL的相关研究进展,对儿童Ph-like ALL的基因改变及发病机制、临床特征、诊断及治疗进行综述。     

格列卫治疗儿童慢性粒细胞白血病加速期1例

格列卫（Imatinib Mesylate，甲磺酸伊马替尼）作为慢性粒细胞白血病（CML）第一个靶向治疗的药物，第一个用于临床的酪氨酸激酶抑制剂，在儿童病例报道不多，在加速期和急变期治疗的报道就更少。现将我们应用的1例报道如下。     

13例小儿慢性粒细胞白血病骨髓象分析

目的 探讨小儿婴儿型慢性粒细胞白血病（慢粒） 分型慢粒骨髓象的异同点,以例提高对小儿慢粒诊断的认识。方法 对我１９６９年以来诊治的１３例小儿慢粒骨髓象进行分析。结果 １．婴儿慢粒ＰＬＴ明显低于成人凿。２．幼年型粒血片白细胞分类中性中、晚幼粒及嗜碱粒细胞幽会遴于成年型小儿慢粒,而淋巴、单核比值明显高于成人型小儿慢粒。３．幼年型慢粒骨髓象有核红细胞比值明显高于成年型小儿慢粒,厕 性中、晚思粒及粒红比值     

以急性淋巴细胞白血病首诊的儿童慢性粒细胞白血病临床特征分析

目的:分析慢性粒细胞白血病(chronic myeloid leukemia,CML)患儿初诊时即表现为急变期的临床特征。方法:以中国医学科学院血液病医院儿科收治的以急性淋巴细胞白血病(acute lymphocytic leukemia,ALL)为首诊的2例CML患儿为研究对象。收集患儿病史、体格检查资料及骨髓检查、...     

儿童慢性粒细胞性白血病治疗进展

儿童慢性粒细胞性白血病（childhood chronic myeloid leukemia,CCML）是一种少见的儿童获得性造血干细胞恶性克隆增殖性疾病,仅占儿童白血病的3％--5％。由于CCML罕见,诊治方法多借鉴成人CML的治疗经验,对其发病、诊断、治疗的儿童特征及其预后有待进一步追踪和探讨。本文将根据近年发表的相关文献及国外指南和推荐,就目前CCML的诊断及治疗进展进行综述。     

慢性肾脏病对儿童生长发育的影响

生长和发育是儿童不同于成人的重要特点。生长是指儿童身体各器官、系统的长大,可有相应的测量值来表示其的量的变化,发育是指细胞、组织、器官的分化与功能成熟。生长发育受遗传调节,营养和疾病等环境因素对其影响也十分明显。慢性肾脏病(chronic kidney diseases,CKD)对儿童的生长和发育产生抑制作用,在CKD的3、4、5期,这种抑制作用十分明显,可以导致生长显著落后,甚至是患者     

小儿慢性粒细胞白血病11例

慢性粒细胞性白血病在儿童期较少见,仅占儿童白血病的１～５％,且幼年型慢粒Ｐｈ染色体常为阴性,起病较急,临床贫血、出血、发热、感染等表现较成人明显,白细胞增高相对不明显,对治疗的反应差,病程短,预后差。本文总结１１例小儿慢粒,男８例,女３例,年龄５月～１２岁。就诊前病程２天～３年,多在１—２月。体格检查：贫血貌９例,出血点２例,肝大１例,脾大１例,肝脾大９例。实验室检查Ｈｂ６２～１２０ｇ／Ｌ,ＷＢＣ（１０．６～８２０．０）×１０９／Ｌ,中性粒细胞０．０４～０．８４,ＢＰＣ（２７～５８２）×１０９／Ｌ,骨髓检查：增生极度活跃８例,明显活跃３例,粒系０．５４５～０．９６５,红系０～０．４０５,巨核细胞１～９５个／片,ＮＡＰ检查８例,阳性率５～５８％,染色体检查４例,亚二倍体增多１例,８月后转为１５Ｐ＋,２１三体１例,Ｐｈ＋１例,正常１例。治疗４例,其余７例放弃治疗。小儿慢粒常易与其他白细胞增高性疾病混淆,在诊断中应加以鉴别。     

婴儿慢性粒细胞白血病一例

患儿男 ,4个月。出生 54ｄ后因肝脾肿大 (体检时发现 )曾住某医院治疗。当时入院体检 :肝右肋下 4ｃｍ ,剑下 3ｃｍ ,质软 ,边锐 ,表面光滑 ;脾左肋下 3ｃｍ。血红蛋白 96ｇ/Ｌ ,白细胞 74× 1 0 9/Ｌ ,血小板 60× 1 0 9/Ｌ ;血红蛋白电泳 :胎儿血红蛋白 (ＨｂＦ)不增高。骨髓检查 :感染性骨髓象 ,类白血病反应。临床诊为“雅克什贫血” ,予以抗炎、抗贫血、激素等治疗38ｄ,血红蛋白增至 1 1 9ｇ/Ｌ ,但肝脾呈进行性肿大 ,患儿家长请求出院 ,后于 1 989年 1 0月 1 7日入我院。患儿为第 2胎第1产 ,足月顺产 ,出生时体重 3 3ｋｇ ,母乳喂养。…