规范儿童免疫性血小板减少症的诊断治疗

免疫性血小板减少症(immune thrombocytopenia,ITP)是儿童最常见的出血性疾病,新的分型系统将ITP分为新诊断ITP、持续性ITP、慢性ITP及重型ITP 4型,其疗效标准为完全缓解、缓解、激素依赖、无效及难治型ITP 5型.强调ITP治疗的主要目的 是提供安全的血小板计数以预防大出血,而不是将血小板提高至正常水平.推荐ITP的一线治疗为糖皮质激素、静脉注射用丙种球蛋白(IVIG)及抗D免疫球蛋白,抗CD20单抗、血小板生成素(TPO)、硫唑嘌呤、环胞素A、达那唑及长春碱类药物、脾切除等作为二线治疗.     

儿童免疫性血小板减少症二线治疗的热点问题

<正>儿童原发性免疫性血小板减少症(ITP)的管理,特别是持续性或慢性ITP的管理,是血液科临床医生面临的巨大挑战。当标准的一线治疗无效或效果不满意时通常需要考虑二线治疗,而二线治疗疗效的不确定性,以及很多新药在儿科应用的临床试验有限等,增加了儿童患者中二线治疗药物选择的困难。儿童ITP的二线治疗,国内外首先推荐的药物均为大剂量糖皮质激素、利妥昔单抗血小板生成素(TPO)及TPO受体激动剂等。脾切除术是成人ITP常用的一种历史悠久的治疗方法,常可获得长期的     

贝利木单抗在儿童系统性红斑狼疮中的应用

系统性红斑狼疮(SLE)尚无特效治疗药物。相对于成人,儿童SLE病情重、变化快、预后差。激素是SLE的一线治疗药物,但仍有部分患者对传统治疗药物,包括激素和免疫抑制剂的疗效欠佳,病情难以控制。贝利木单抗是目前唯一被批准治疗儿童SLE的生物制剂,但使用经验有限,现就贝利木单抗在儿童SLE中的应用进行综述,为该药治疗儿童S...     

生物制剂在儿童感染SARS-CoV-2后多系统炎症综合征的应用研究进展北大核心CSCD

儿童多系统炎症综合征(multisystem inflammatory syndrome in children,MIS-C)是儿童感染严重急性呼吸综合征冠状病毒2后出现的类似川崎病的过度炎症症状,多发于8~10岁儿童。首选治疗药物是静脉注射免疫球蛋白和糖皮质激素,文献报道危重症患者可选择生物制剂如白细胞介素1受体拮抗剂阿那白滞素、白细胞介素6受体拮抗剂托珠单抗、肿瘤坏死因子α受体拮抗剂英夫利昔单抗等治疗。该文通过阐述上述生物制剂的作用机制,结合案例具体分析生物制剂在治疗儿童感染严重急性呼吸综合征冠状病毒2后出现MIS-C中的安全性和有效性,以期对具有严重症状的MIS-C治疗提供方案。     

儿童自身免疫性溶血性贫血治疗选择

儿童自身免疫性溶血性贫血是一种较少见的获得性自身免疫性疾病。准确的分型及病因诊断,是其诊断及治疗依据。目前儿童自身免疫性溶血性贫血主要采用经验性治疗,糖皮质激素为温抗体型一线药物。对于反复及难治患者,近年来利妥昔单抗等二线治疗在儿童中报道增加,取得一定疗效。本文就儿童自身免疫性溶血性贫血诊疗方法的选择进行总结,供临床医师参考。     

糖皮质激素在川崎病治疗中的儿科专家共识

川崎病（Kawasaki disease,KD）是5岁以下儿童常见后天获得性心脏病之一,是一种急性自限性血管炎。经过近60年的研究,静脉注射免疫球蛋白联合阿司匹林口服成为急性期KD预防冠状动脉瘤的一线治疗。但对于发生冠状动脉瘤高风险、静脉注射免疫球蛋白无反应、确诊冠状动脉瘤等KD患者,糖皮质激素（glucocorticoid,GC）、英夫利昔单抗及其他免疫抑制剂是可以选择的治疗药物。目前GC在KD治疗中的应用存在争议。该共识结合KD治疗的国内外最新的研究成果,邀请国内儿科专家充分讨论,对GC在KD中一线及二线治疗的适应证、剂量、用法等提出了推荐意见。     

儿童溃疡性结肠炎172例

目的分析中国儿童溃疡性结肠炎（UC）患者的临床资料为其诊治提供帮助。方法采用CBM、CNKI及VIP数据库检索1995~2004年国内发表的儿童UC的文献,对符合纳入标准者及同期本院确诊UC患儿172例的临床特征、X线和内镜表现、组织学特点、治疗及预后进行分析。结果172例中男女之比是1.07：1.0;就诊年龄2个月~15岁,≤3岁36.7%;病程3d~4年;阳性家族史1例。儿童UC以慢性腹泻、黏液血便或脓血便、腹痛为主要表现,发热、体质量减低或营养不良、贫血等全身表现常见,肠外表现及并发症少见,病变范围以全结肠为主,病情以中重型居多。以水杨酸偶氮磺胺吡啶（SASP）或5-乙酰水杨酸（5-ASA）为基础,配合糖皮质激素治疗在短期内可获得临床缓解,但长时程随访完全缓解者不足1/3。结论婴幼儿UC患者并不少见,儿童UC临床特征有异于成人,3岁前后亦不尽相同。儿童UC误诊率高,治疗困难。制定一套适合中国儿童UC的诊疗规范十分必要。     

儿童特应性皮炎系统药物治疗研究进展

特应性皮炎（atopic dermatitis，AD）是一种慢性、复发性、炎症性皮肤病。轻中度儿童AD的治疗通常以外用糖皮质激素、钙调磷酸酶抑制剂为主，但中重度儿童AD的治疗具有挑战性。除了传统免疫抑制剂系统治疗外，生物制剂及小分子靶向抑制剂逐渐应用于临床。该文就儿童AD系统药物治疗的最新进展进行综述。     

利妥昔单抗治疗儿童重型及难治性自身免疫性溶血性贫血疗效观察

目的探讨利妥昔单抗治疗儿童重型及难治性自身免疫性溶血性贫血(AIHA)的疗效。方法回顾性分析我院自2012年9月—2020年1月共34例应用利妥昔单抗治疗的重型及难治性AIHA患者的临床资料,分析总结疗效及用药经验。结果 12例重型AIHA患者利妥昔单抗用在一线治疗方案中,其余22例难治及复发性AIHA患者作为二线用药。共有3例无效患者未完成治疗而放弃,另有2例患者分别随访2年及7个月后失访,失访前疗效评估分别为CR及PR。其余29例患者随访至今均有效,其中23例达CR,6例达PR。11例(32%)患者利妥昔单抗治疗后复发。5例患者复发后再次应用利妥昔单抗治疗仍有效。全部患者用药半年内共5例出现感染并发症。结论利妥昔单抗用于初治重型及复发难治性AIHA显示了良好疗效,如有复发,再次应用仍有效。     

利妥昔单抗在儿童难治性肾病中的应用进展

糖皮质激素是治疗儿童肾病综合征的首选药物,但由于种种原因,部分肾病综合症患儿发生激素依赖或耐药,演变为难治性肾病,这迫使临床医师必须不断寻找新的免疫抑制剂用于缓解病情。利妥昔单抗注射液(RTX)作为CD20的单克隆抗体,近年来广泛应用于多种免疫性疾病的治疗,并取得了良好的治疗效果。文章综述了RTX在儿童难治性肾病中的使用,其主要不良反应和可能的作用机制。     

幼年皮肌炎的药物治疗进展

幼年皮肌炎(Juvenile Dermatomyositis，JDM)是一种儿童期可累及全身的自身免疫性炎性肌病，主要累及皮肤和近端肌肉，还可以累及重要器官(如：肺、关节及胃肠道等)，常伴有特异性抗体的存在。目前关于JDM的治疗非常困难，一线药物是糖皮质激素和甲氨蝶呤，对于治疗效果不佳的患者，有些二线或三线药物起到一定的支持作用，在难治性患者中，静脉注射免疫球蛋白或环磷酰胺可能是有效的，同时生物制剂和小分子靶向药物也逐渐被应用于临床。而除糖皮质激素外的药物选择往往还需要综合临床症状、血清特异性抗体、病理结果及初步治疗的反应，在治疗过程中不断调整。这篇综述的目的是概述目前用于治疗JDM的药物、治疗效果观察和选择药物的策略，为临床治疗提供思路。     

α-干扰素治疗儿童慢性特发性血小板减少性紫癜

<正> 特发性血小板减少性紫癜(ITP)是小儿时期最常见的出血性疾病,皮质激素在慢性ITP的治疗中仍作为首选药物,大多数患者最初对皮质激素有反应,但在激素减量时病情反复。干扰素(IFN)作为一种抗肿瘤抗病毒和免疫生物制剂,用于糖皮质激素治疗无效的慢性ITP已有10余年历史,取得良好疗效。我们自1998年1月至2002年8月收治儿童慢性特发性血小板减少性紫癜25例,采用α-干扰素治疗,取得满意疗效,现报道如下。     

儿童自身免疫性溶血性贫血治疗进展

自身免疫性溶血性贫血是由各种原因导致机体免疫功能紊乱,产生可与红细胞自身抗原反应的自身抗体和(或)补体,导致红细胞破坏增多并超过骨髓造血的代偿能力。儿童多急性起病,临床表现与发病机制相关。糖皮质激素作为该病的一线治疗,多数患儿对其反应良好。部分患儿因存在激素依赖,激素耐药,或因抗体类型不同导致病程反复,常需采取二线治疗...     

托珠单抗治疗难治性全身型幼年特发性关节炎的中长程疗效

目的总结分析托珠单抗治疗难治性全身型幼年特发性关节炎的治疗经验,探索经济有效治疗方法。方法回顾分析2014年至2016年6例使用托珠单抗的难治性全身型幼年特发性关节炎患儿临床资料,从托珠单抗疗程、疗效、激素减量情况、不良反应及生长等方面进行描述和分析。结果 6例患儿平均年龄6岁,男女比例为1:1,病程16至63个月;均在激素及传统抗风湿病药物治疗基础上联合使用其他免疫抑制剂或生物制剂。托珠单抗治疗时间7~26个月,中位数为9.5个月。6例患儿均在托珠单抗治疗后不同时间内达到临床缓解。3例患儿在诱导缓解后用药间隔由2周渐延长,最长至4周,未出现疾病活动。除1例患儿外,其余5例平均可在托珠单抗治疗开始后5.8个月内减停激素,激素减停后生长改善。6例患儿在托珠单抗治疗期间均未出现严重不良反应。结论托珠单抗治疗难治性全身型幼年特发性关节炎安全有效,可在短期内减停激素,改善生长;可尝试在诱导缓解后延长用药间隔。     

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泼尼松和泼尼松龙是一种泼尼松的活性代谢物,二者早在1956年即开始用于儿童肾病综合征。至今,糖皮质激素(简称激素)仍是目前治疗原发性肾病综合征(NS)的首选药物和基本药物。泼尼松很快代谢为泼尼松龙,因而2种制剂都可选用,但有肝功能受损时最好选用泼尼松龙。它们胃肠道吸收很快,2h内可达血浓度高峰。有人[1-2]认为醋恶唑龙(deflazacort)对频复发患儿维持缓解作用更稳定,比泼尼松龙作用更有效,且两者差异有显著性,且持续用药副作用并未见增加,或有改善,值得关注。1激素在肾病综合征的治疗机制虽然激素已广泛在临床上应用,但其作用形式是抗…     

儿童炎症性肠病的临床管理及治疗

儿童炎症性肠病(IBD)活动期的治疗主要包括水杨酸制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、生物治疗和抗生素等药物疗法,近来营养治疗被认为对儿童IBD的诱导缓解有非常重要的意义,而加强临床管理对长期缓解及预防复发起关键作用.     

左旋门冬酰胺酶脱敏法治疗儿童急性淋巴细胞白血病

左旋门冬酰酶(L-Asp)用于肿瘤治疗已有30多年历史,是儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)治疗中的一线药物,对长期缓解、防止复发具有重要作用.     

儿童原发性局灶节段性肾小球硬化症治疗进展

局灶节段性肾小球硬化症(FSGS)是儿童常见肾小球疾病,临床多表现为肾病综合征。糖皮质激素是FSGS的一线治疗药物,但相当一部分患儿对激素治疗反应不佳,最终进展至终末期肾病,因此各种新型FSGS治疗药物不断开发,并取得一定疗效。文章综述儿童原发性FSGS的治疗进展。     

哮喘患儿血糖、胰岛素、胰高血糖素变化的意义

目的　探讨非急性发作期哮喘患儿血糖、胰岛素、胰高血糖素水平变化及长期吸入丙酸倍氯米松对其影响。方法　比较非急性发作期哮喘吸入激素治疗组、未吸入激素治疗组及对照组胰岛素、胰高血糖素水平 ,采用放射免疫分析法测定胰岛素、胰高血糖素水平。结果　未吸入激素的重度哮喘组胰岛素和血糖水平较其他组明显升高 (P均 <0 .0 5 ) ,胰高血糖素则明显减低 (P均 <0 .0 5 )。未吸入激素组、吸入治疗的轻中度哮喘组、正常对照组的糖耐量试验显示血糖和激素吸入量无显著差异 (P均 >0 .0 5 )。结论　非急性发作期重度哮喘患儿全身应用激素可能会引起机体血糖和相关激素代谢紊乱 ,从而加重哮喘和诱发糖尿病。     

激素耐药性肾病综合征治疗方案与选择

肾病综合征激素耐药的主要病理类型是微小病变、系膜增生性肾小球肾炎和局灶性节段性肾小球硬化（FSGS），后者分为原发性和遗传性FSGS（包括遗传性足细胞病性FSGS和遗传综合征性FSGS）。中小剂量的泼尼松维持治疗是甲泼尼龙冲击治疗间歇期和免疫抑制剂联合治疗的必要补充；甲泼尼龙冲击治疗是激素耐药性肾病综合征治疗的一线药物，尤其适用于激素治疗有部分效应者。环磷酰胺是二线治疗药物，且冲击治疗的疗效好于口服给药，凶其明显的不良反应，目前较常用环孢素，后者被作为三线治疗药物。霉酚酸酯、他克莫司等免疫抑制剂也有一定的治疗作用。糖皮质激素与免疫抑制剂联合治疗是常用的治疗策略。这些治疗对于微小病变、系膜增生性肾小球肾炎和FSGS疗效依次递减。