罕见病医疗保障现状及问题研究——以某医院收治的3个罕见病种为例

梳理了国内外学者对罕见病医疗保障制度的态度和评价,并以昆明医科大学第一附属医院5年内收治的罕见病中的3个病种为例分析我国罕见病医疗保障的现状,发现我国罕见病医疗保障工作仍然存在如下问题:基本定义缺失和诊断标准不明晰,病例登记系统不完善,基本的罕见病用药(罕用药)短缺、罕见病的诊疗水平和可治性低、基本医疗保障力度不够、商...     

哥伦比亚罕见病医疗保障制度研究及其启示*

罕见病保障是我国社会关注的热点话题。近年来,随着医疗保障体系的不断完善,罕见病保障能力得到提升, 医保目录已纳入多种罕见病用药,但在立法、制度建设等方面仍存在不足,患者治疗负担较重。哥伦比亚通过立法建立了独立于公共医保的“最高预算”基金,对罕见病患者进行保障。文章在构建罕见病政策分析框架的基础上,从“制度目标、制度设计、制度效能”3个层面剖析了哥伦比亚罕见病保障制度,基于保障经验,建议我国从优化登记系统、完善立法体系与探索专项基金保障3个方面完善罕见病保障体系。     

罕见病保障：满足多层次需求是关键

<正>近年来，罕见病得到了社会广泛关注，政府、医疗机构、企业、患者及病友组织等，从罕见病的诊疗、医疗保障等方面多方参与和共同建设，促进了罕见病保障体系的发展。进入新时期，如何满足罕见病患者的多层次需求，需要对罕见病保障的认识和实践进行重塑。     

基于政策工具视角的我国罕见病领域政策文本分析

目的:总结我国罕见病领域相关政策的关键要素及不足,为我国罕见病领域后续政策的制定与完善提供参考.方法:采用内容分析法,构建"政策目标—政策工具"分析框架对我国32份国家层面的罕见病领域相关政策进行量化分析.结果:我国罕见病领域政策目标为提升罕见病药品可及性、提升罕见病诊疗水平和提高罕见病患者保障水平,应用于上述目标的政...     

国内外罕见病患者医疗保障现状探讨及启示

目的通过了解国外罕见病患者医疗保障现状,为国内罕见病患者医疗保障改进提供借鉴,为完善我国罕见病立法及政策提出初步构想。方法检索2006年-2016年国外关于罕见病患者医疗保障的文献,对文献观点及结论进行统计分析。结果国外对于罕见病患者的医疗保障主要以界定罕见病内涵、提高罕见病药品可及性与医疗保险报销比重等方面作为讨论重点。结论罕见病患者医疗保障在不同国家和地区存在差异,本研究涉及鼓励罕见病科学研究、规范罕见病药物管理、增加罕见病在医疗保险体系中的占有率等若干策略     

实现我国罕见病药品可及性的困境与对策研究

实现罕见病药品的可及性是保障我国罕见病患者生命健康权利的重要途径。目前我国罕见病药品还缺乏统一管理制度,文章从罕见病药品信息制度、药品保障制度和药品费用分担制度分析了我国罕见病药品实现可及性的现实困境。建议政府适时地采取恰当措施确保正义社会不损害罕见病患者维护健康的正当权益,建立罕见病药品的信息制度,增强药品的可获得性;建立罕见病药品的保障制度,促进药品的可供应性;完善多层次医疗保障体系,提高罕见病药品的可负担性。     

激励性监管:“孤儿药”的特殊属性与政府监管政策初探

"孤儿药"除具有普通药品的一般特征外,还具有需求分散、供应成本高、公益性、信息不完全性和不对称、信息搜索成本高的特殊属性。同时它也是有典型公共物品特征的混合产品。有鉴于发达国家纷纷从国家层面采取激励性监管来保障罕见病患者对"孤儿药"的可获得性,而我国政府迄今尚未从国家层面上对罕见病和"孤儿药"进行定义,且目前医疗保障制度不能为罕见病患者提供相应保障的情况下,我们有必要主动学习发达国家对"孤儿药"的成熟监管经验,为今后制定"孤儿药"激励性监管政策提供有价值的参考。     

罕见病医疗负担对支出型贫困的影响研究

我国罕见病患者医疗负担较重，容易诱发支出型贫困。本文利用2016年中国罕见病家庭医疗负担与筹资策略调查数据，使用FGT（Foster-Geer-Thorbecke）贫困测量指数测量了家庭罕见病医疗负担及其导致的支出型贫困水平。结果发现，家庭罕见病人均医疗费用占人均收入的比重高达61.14%，而补偿比例仅为23.93%。罕见病医疗费用支出的致贫率超过35%，支出型贫困深度与强度指数分别为2.81和25.43，支出型贫困缺口与内部差异都很大。目前，罕见病家庭主要依靠非正式或个人的方式来筹集资金，政府医疗保障制度的实际减贫效果并不理想。本文的模拟测算结果显示，在基本医疗保险制度的基础上提高大病保险制度的待遇水平可以显著降低罕见病家庭的支出型贫困水平，并据此提出对应的政策建议。     

城市医疗保障制度对社区医疗就诊的影响分析——城市社区医疗及其就诊问题系列研究

从制度缺陷的层面分析了城市社区医疗保障制度,包括城市医疗保障体系和就诊管理制度、社区医疗费用支付制度和社区医疗药品供给保障制度的现状及其对社区医疗就诊的影响。     

医疗供给侧视域下分级诊疗改革建议

分析我国分级诊疗改革现状及存在的问题,并从医疗供给侧结构性改革角度提出加快卫生体制改革、完善国家基本药物制度、健全医疗保障管理体制、实施大医院瘦身策略、建立科学的考核制度、加强区域医联体建设、引导患者基层首诊等建议,以促进分级诊疗制度的实施。     

福建省罕见病患者医疗保障现状及对策

目的:了解福建省罕见病患者的医疗保障现状,为制定罕见病医疗保障对策提供依据。方法:对7种类型的386例罕见病患者的医疗保障等进行调查分析。结果:7种罕见病患者年平均医疗费用10.93万元,费用最高为220万元。91.19%罕见病患者表示在治疗过程中遇到过较大困难,最主要原因为治疗费用太高(57.77%)。罕见病患者年平均自付医疗费用为5.31万元,76.94%患者1年自付的医疗费用超过家庭年收入的40.00%,33.42%患者年自付的医疗费用超过了家庭年收入。结论:把罕见病治疗费用纳入医保报销范畴,帮助罕见病患者得到应有的有效治疗,切实减轻患者的个人医疗费用负担。     

关于公布第二批罕见病目录的通知

<正>国卫医政发〔2023〕26号各省、自治区、直辖市及新疆生产建设兵团卫生健康委、科技厅（委、局）、工业和信息化主管部门、药品监督管理部门、中医药主管部门,军队各级卫生部门：为深入贯彻落实中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》,进一步加强我国罕见病管理,提高罕见病诊疗水平,维护罕见病患者健康权益,根据《罕见病目录制订工作程序》,国家卫生健康委等6部门联合制定了《第二批罕见病目录》。     

罕见病医疗保障的眼前与远方

<正>多方协同提升救治能力河南省儿童医院院长周崇臣要推进罕见病相关基础研究和临床研究的开展,建立国家罕见病数据平台。建议由国家医学中心、国家区域医疗中心牵头成立罕见病诊疗中心,发挥技术创新及引领作用。在省级层面,应建立罕见病联盟,开展诊疗培训和多学科协作诊疗。地市级医院应将罕见病诊治工作的重心放在识别和筛查上,通过协同合作,上下互联,实现区域内罕见病诊疗能力的整体提升。     

罕见病保障政策陷入“怪圈”

目前,我国已实现了基本医疗保险的全覆盖,并形成了基本医疗保险、大病保险、民政救助和社会慈善救助等多层次的医疗保障网,为什么唯独罕见病会成为被政策遗忘的"孤岛"?近日,第四届中国罕见病高峰论坛在京举行,超过400人参加论坛。与会代表再次呼吁,中国罕见病及相关药物的政策和立法几乎是一片空白,罕见病患者和家庭的权益仍缺少相应的制度保障。     

国外罕见病国家政策分析及对我国的启示

系统梳理了英国、德国、法国、澳大利亚和印度的罕见病国家战略及行动计划的基本框架和内容，结合典型国家的罕见病国家政策和我国罕见病政策现状及存在问题，提出我国需进一步明确罕见病的定义、保障罕见病患者的基本权利、加快创新研究提升罕见病诊疗水平和运用PDCA循环方法对罕见病政策进行优化，为完善我国罕见病相关政策提供借鉴。     

基于彩虹模型的医疗机构罕见病诊疗协作评价指标体系构建研究

目的 建立罕见病诊疗协作网内医疗机构视角下的罕见病诊疗协作评价指标体系,为促进罕见病诊疗协作工作的发展提供指导依据。方法 通过文献研究法选取初始评价指标,然后开展专家咨询完善评价指标,进而采用层次分析法计算各级指标的权重。结果 创建了涵盖制度协作、组织协作、专业协作、服务协作、功能协作和价值规范协作6个维度下的18个二级指标和61个三级指标的评价体系。专家权威系数为0.75。所有指标重要性和可操作性的综合评分均大于3.5分,变异系数均小于0.25。权重最高的一级指标是制度协作（0.242）,最低的是价值规范协作（0.063）。结论罕见病诊疗协作指标评价体系具有科学性和可靠性,可为协作网内罕见病诊疗协作机制的完善提供指引。     

中国临床医生罕见病认知度及影响因素分析：基于唐山调研数据

目的评估中国临床医生对罕见病的认知程度,为进一步提高罕见病认知度和诊疗水平提供参考。方法利用2018年唐山地区医生罕见病诊治现状调查数据,采用描述性统计方法和logistic回归模型,探讨认知度在医生个人特征、所在医院特征、日诊疗量和知识获取渠道等方面的差异,分析临床医生罕见病认知度及其影响因素。结果本科和硕士及以上临床医生对于罕见病的认知得分相对于专科医师高出0.59分(P 0.01)和0.79分(P 0.01),在三级医院工作的医生对于罕见病的认知得分比二级医院高出0.64分(P 0.01);与治疗1～2位患者的医生比较,治疗3～5位患者/h和治疗 5位患者/h的医生认知得分分别高出0.24分(P 0.05)和1.10分(P 0.05)。结论提升临床医生教育水平和临床治疗经验,有助于罕见病的及时发现、减少误诊率及减少患者因误诊导致的额外负担。     

罕见病政策国际经验及对我国的启示

本研究系统梳理了近年来有关罕见病政策和服务的文献及文件,归纳了美国、日本、欧盟等国家和地区罕见病方面的立法及相关法规、管理制度、激励措施、保障政策等方面的政策设计和实践经验。目前,发达国家和地区对罕见病制定了较为系统的政策和法规,罕见病药品的研发和医疗保障等在法律层面得到了不同程度的保障。我国尚未形成针对罕见病的系统性的政策体系,结合中国实际,我国应从逐步建立系统的罕见病政策法规、拓宽筹资渠道、鼓励孤儿药研发,扩大新生儿筛查疾病的范围等方面着手,推动我国罕见病政策发展。     

合理医疗的基本内容与主要标志

合理医疗是军队医疗保障制度改革对医疗保障水平的基本标志,也是对我国社会医疗保险制度确立的“基本医疗”定位的补充和完善。因此,正确地把握合理医疗的基本内容和主要标志及其影响因素,是确保合理医疗的重要前提。合理医疗的基本内容 合理的诊疗项目 合理的诊疗项目是指满足患者临床诊疗所必需的且具有针对性的,是本级医疗机构技术能力可以保障的,费用使用合理的各项     

我国罕见病用药医疗保障政策及医保目录收载情况分析

目的:通过分析国际、我国国家及地方罕用药保障制度、政策以及我国医保目录罕用药收录品种,探索我国罕用药医疗保障可及性现状及发展建议。方法:计算机检索国家及地方官方政府网站和中文数据库等,获取罕见病及罕用药相关政策法规;系统提取《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》中有关罕见病的药品信息。结果:我国尚无罕见病的官方定义和官方名录。近年来关于罕见病、罕用药研发审批政策措施正日渐丰满。在医疗保障方面,很多省、市地区已经针对地方罕见病的流行性特征出台并落实了罕见病的保障政策,但国家层面的整体政策方面仍是空白。2017年版国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录其中罕用药共53种,与2009年版目录相比,新增7个品种,增幅为15.22%;共覆盖17种罕见病,涉及脑部或神经系统病变、先天性代谢异常、血液疾病、骨及软骨病变多个疾病领域。与往年相比,新版医保药品目录中罕用药的剂型也有所增多,其中甲类相对乙类的剂型种类更多。结论:我国罕见病保障政策集中于研发审批领域,医疗保障以地方政策为主,新版国家医保药品目录罕用药范围扩大,但配套政策有待完善。因此,我国罕用药保障问题需要进一步引起重视。