肾癌基因治疗的研究现状

基因治疗是指通过在特定靶细胞中表达该细胞本来不表达的基因，或采用特定方式关闭、抑制异常表达基因，达到治疗疾病目的的治疗方法。近几年来泌尿外科领域里，某些肾脏疾病的基因治疗有了相当大的发展、在一些临床试验中获得确切的成功。在临床上进展最快应用最多是肾癌的基因治疗，目前还仅限于晚期癌。在肾脏基因表达仅限于肾脏本身，其合成的蛋白产物主要集中于肾脏局部，因此肾脏是理想的基因治疗的靶器官。     

慢病毒载体在基因治疗关节软骨损伤中的实验应用

基因治疗关节软骨损伤是传送目的基因至预定靶细胞,并且直接表达该基因的性质,达到修复治疗软骨损伤的目的。基因载体是传递目的基因进入靶细胞的介导工具。但大部分基因载体由于转染效率低、表达时间短、免疫反应大等诸多问题而运用新型的慢病毒载体使其介导目的基因获得持续表达,从而使关节软骨损伤修复顺利进行。慢病毒载体在多用性和安全性上展示了令人满意的特点,在基因工程中的运用更加安全,因此慢病毒载体成了最有潜力的基因工程工具。它不仅能应用于实验室操作,还能应用于疾病的诊断和治疗方面。本文按慢病毒载体的发展简介、慢病毒载体的生物安全性、在基因治疗软骨损伤中的应用以及展望四个方面对其予以综述。     

反义核酸与肿瘤基因治疗

反义核酸与肿瘤基因治疗孙旭，于茂生基因治疗是将外源性基因导入患者细胞并使之有效表达，产生起治疗作用的基因产物，从而达到治疗遗传病的目的．从目前基因治疗观点来看，此处的遗传病是指广义范畴的遗传病，从先天性单基因遗传疾病（狭义的遗传疾病）到后天性的多基因...     

介入放射学在肿瘤基因治疗中的意义

近年来，基因治疗方法迅速应用于恶性肿瘤等难治性疾病的治疗。如何将目的基因选择性地导入靶细胞，并使之有效地表达是基因治疗中的关键问题。与传统的物理、化学、生物导入方法比较，使用介入放射学方法，经动脉灌注基因药物是提高基因转染效率的潜在有效方法。     

关节软骨损伤基因治疗研究进展

关节软骨损伤是一种在临床上较为常见的疾病,近年来,发病率逐年增高。随着生物技术和基因工程的不断发展,基因治疗成为研究关节软骨损伤的新思路,可能成为关节软骨损伤修复的有效方法。基因治疗关节软骨损伤是一项新兴技术,主要包含以下几个关键:合适的目的基因、靶细胞、载体及基因导入方式等,本文将对关节软骨损伤基因治疗的以上几个内容研究进展作一综述。     

基因治疗在骨科疾病治疗中的探索性应用

基因治疗是随着对遗传性疾病认识的深入和分子生物学技术的发展而诞生的。基因治疗概念的提出是在 80年代初期 ,随后获得了飞快的发展。 90年代初期 ,随着世界首例腺苷脱氨酶 (ＡＤＡ)缺乏性重症免疫缺陷病的治疗获得了成功[1] ,基因治疗获得了临床治疗的批准 ,并进而推动了其他一些疾病的基因治疗的发展。基因治疗的早期概念是向靶细胞引入外源性基因 ,以纠正或补偿其基因缺陷 ,从而达到治疗的目的。但随着基因治疗技术的发展 ,基因治疗已经不再局限于治疗遗传性基因缺陷性疾病 ,所以目前它的概念应当是 :将外源基因导入目的细胞并有效表达…     

骨关节炎治疗相关基因研究进展

骨关节炎最显著的特征为关节软骨进行性变性与破坏,目前用传统的理疗、药物治疗和外科手术的方法都不能很好地实现关节软骨损伤的修复,更无法阻止关节软骨进行性退变过程.骨关节炎基因疗法是将与之相关的外源性遗传物质(目的基因)通过一定的方式和途径导入软骨、滑膜细胞,改善这些靶细胞的基因缺陷,或使之获得新的生物学行为和功能,从而达到治疗骨关节炎的目的.骨关节炎治疗相关的目的基因可分为抑制炎性细胞因子、MMP表达的目的基因和促进生长因子表达的目的基因两大部分,其中对IL-1Ra基因和IGF-1基因的研究相对较为系统而深入.随着对骨关节炎发病机制认识的不断深入和基因治疗技术的飞速发展,将有越来越多的目的基因应用于骨关节炎软骨退变基因治疗的实验与临床研究.该文就骨关节炎治疗相关目的基因的选择依据、作用机制、当前研究现状与特点作一综述.     

血管疾病基因治疗临床试验进展

基因治疗是将重组的基因物质导入患细胞内达到治疗目的。目前可以通过多种途径或载体将重组的基因物质导人体细胞内，改变基因或蛋白表达，从而达到改变疾病病理过程的目的Ⅲ。随着分子生物学技术的发展，基因转染已经逐步达到进行初步临床试验的阶段。     

基因治疗在常见肾脏疾病中的应用进展

基因治疗是指将外源性核苷酸聚合物导入人体细胞中,通过修正基因缺陷或是调节基因的表达来治疗疾病的一种技术,是治愈药物难治性疾病的一种潜在新途径。肾脏疾病是威胁人类生命健康的一类重要因素,现有的技术手段和药物,对包括AKI、CKD、转移性肾癌、肾移植后副反应以及多囊肾在内的多种肾脏疾病的治疗效果不佳,随着分子生物学技术的发展,以及肾脏疾病相关机制的阐明,基因治疗成为肾脏疾病精准治疗的一个新的选择。     

经活体内肾脏病基因治疗的方法和途径

肾脏疾病的基因治疗,是使用真核载体、病毒载体和细胞载体等载体技术,将质粒等转载入肾脏的靶细胞或者组织内以弥补自身缺陷或者增加质粒表达强度的一种技术,其为治疗肾脏疾病提供r新的对策.基因治疗的出现为肾脏病治疗开启了新的治疗途径,它是肾脏基因遗传缺陷病的理想治疗方法,同时还可用于肾脏其他疾病的治疗.     

肝癌基因治疗中体内直接基因转移方法的研究进展

基因治疗是目前肝癌治疗研究的热点．人们已建立了多种肝癌治疗研究的模式，如抑癌基因治疗、反义核酸治疗、自杀基因治疗、细胞因子基因治疗等，体外实验已取得初步的成功。但临床宴践的开展还有一定困难，主要原因是还未建立起安全有教的基因转移方法。基因转移技术是基因治疗的关键技术，在很大程度上对基因治疗的成功和临术应用起决定作用。基因转移的方法有两种：一种是回体转移法(ex vivo)．即在体外将目的基因导入细胞后．再将转基因细胞回输体内．使目的基因在体内表达．从而达到治疗目的；另一种是体内直接转移法(in vivo)．包括原位转移法(in situ)，即将外源基因直接导入体内的有关组织器官，使其进     

腺病毒介导的基因治疗在骨创伤及骨病中的应用

目的 介绍腺病毒介导的基因治疗的特点及其在骨创伤和骨病中的应用。方法 广泛查阅有关重组腺病毒载体的制备原理、特点及应用研究进展等方面的文献，并总结腺病毒介导的基因治疗在促进骨愈合、治疗骨质疏松及类风湿性关节炎等骨病研究中的应用情况。结果 腺病毒载体具有高转染率、目的基因的高表达率及在宿主细胞内的表达有一定的时限等特点，能有效转染软骨细胞、成骨细胞、破骨细胞、骨髓基质细胞、关节滑膜细胞、椎间盘髓核细胞及成纤维细胞等，适用于骨折愈合、脊柱融合、骨质疏松及类风湿性关节炎等骨病的基因治疗。结论 腺病毒介导的基因治疗可望为骨创伤、骨病的治疗提供新的途径。     

成肌细胞的临床应用现状及前景

目的 介绍成肌细胞在临床常见疾病细胞治疗和基因治疗中的研究现状、前景和存在的问题。方法 查阅国内外近15年来对Duchenne型肌营养不良、帕金森病、脊髓疾病、永久性面瘫、心血管系统疾病、骨、关节及肌肉损伤、血液系统疾病以及垂体性侏儒等的细胞治疗及基因治疗文献，并进行综合分析。结果 成肌细胞移植是治疗多种常见疾病较为理想的方法，在医学领域中的应用取得了一定进展，但也存在免疫排斥及成肌细胞移植最佳载体的选择等问题。结论 利用成肌细胞为载体携带外源基因，治疗临床常见疾病是目前研究的重点和热点，存在的主要问题是移植免疫、成肌细胞融合率以及目标蛋白的表达。成肌细胞来源和取材容易，易于在体外培养，便于回输给宿主，这些优点利于其在临床诸多领域的中应用。     

骨性关节炎靶向基因治疗的研究进展

骨性关节炎（osteoarthritis, OA）是常见的关节退行性疾病,其病理改变累及关节软骨、软骨下骨、韧带、关节囊和滑膜,主要表现为进行性软骨退变和继发性骨质增生。早期OA可选择运动、药物等治疗方式,病情加重时,则需要手术治疗。随着人类基因组信息不断揭示,为解决OA提供了新的思路。基因治疗借助病毒或非病毒载体将目的基因导入退变关节腔,使目的基因能够在关节稳定、可控、靶向的表达,通过减轻关节局部炎症、抑制软骨基质降解和促进软骨基质合成等方式,保护和修复受损的软骨。本文就OA基因治疗对炎症及软骨基质代谢的影响、基因递送系统、小核糖核酸（micro ribonucleic acid, miRNA）及长非编码核糖核酸（long non-coding ribonucleic acid, LncRNA）等方面进行综述,为未来相关研究提供参考。     

转录因子诱杀性寡聚核苷酸抑制NF—κB基因治疗的研究

核因子-κB(NF-κB)是一种很重要的转录因子，其过度表达与许多疾病的免疫病理机制有关。国内外有关以NF-κB为靶点的拮抗治疗策略很多，目前针对NF-κB基因治疗已经成为非常有吸引力的治疗方法。近年的研究发现，诱杀性寡聚核苷酸抑制N-κB靶性基因治疗利用外源性含有转录因子结合序列的寡聚核苷酸来操纵转录因子和其他调节因子的基因表达，达到治疗疾病的目的，在实验中取得了一些可喜成果，但有局限性，临床应用尚需进一步研究。     

整形外科领域的基因治疗

整形外科领域的基因治疗最近几年来，人类疾病的基因治疗在现代医学研究领域呈现出最大有可为的前景。广义的基因治疗是通过改变细胞的遗传性能来达到治疗目的。这种方法的实现，应归功于许多疾病分子的基础研究提高和基因转移技术的进步。基因治疗的目的是转移重要的ＤＮ...     

中枢神经系统组织特异性启动子在基因治疗中的研究及其进展

将外源基因有效的导入神经细胞并使其靶向、高效和长期稳定的表达是目前基因治疗神经系统疾病的主要靶点。随着研究的深入,越来越多的组织特异性启动子已被用于调控目的基因在靶细胞或靶组织中的表达,成为基因治疗研究领域的热点之一。现综述目前常用的几种中枢神经系统组织特异性启动子在基因治疗中的研究及其进展。     

肝脏导向性基因治疗的研究进展

随着分子生物学和基因操作技术的进步 ,肝脏以其独特的结构和复杂的功能已成为人类疾病基因治疗最主要的靶器官。近年来 ,以肝细胞为靶细胞的肝脏导向性基因治疗取得了巨大进展[1] 。现从以下几方面分别综述。一、肝脏导向性基因治疗的疾病基因治疗主要适用于由于基因结构和功能的缺陷或是有外源基因的掺入而导致的疾病 ,而且这些致病基因均已明确。根据致病基因的种类可以分为单基因遗传性疾病、单基因获得性疾病和多基因疾病[2 ] 。单基因治疗的基本策略是导入外源性基因以补偿突变基因的功能 ,或使用基因替换的方法替换缺陷基因。已取得…     

关节软骨损伤的基因治疗

关节软骨损伤的传统治疗方法效果不显著。基因治疗关节软骨损伤是目前的新兴课题,涉及载体、目的基因、靶细胞及转染方式的选择等许多具体问题,该文对此作一综述。     

良性前列腺增生的基因治疗研究进展

良性前列腺增生（BPH）的发生发展与相关基因的变异，过高表达或表达下降有密切关系，基因治疗有望从根本上治疗良性前列腺增生，并已进行了一些研究，本文综述了目前国外关于良性前列腺增生基因治疗的研究进展。