地西他滨联合减量MA方案治疗老年急性髓系白血病的临床观察

目的观察地西他滨联合减量米托蒽醌加阿糖胞苷(MA)方案治疗老年急性髓系白血病(AML)病人的疗效及安全性。方法收集16例老年AML病人,予以地西他滨联合减量MA方案[地西他滨20 mg/(m~2·d),d 1～5;米托蒽醌8～12 mg/(m~2·d),d 6～8;阿糖胞苷100 mg/(m~2·d),d 6～8],观察病人临床疗效及不良反应。结果 16例病人中完全缓解(CR) 8例(50. 0%),部分缓解(PR) 3例(18. 8%),总有效率(ORR)为68. 8%。细胞遗传学总有效率为42. 9%。不良反应主要为骨髓抑制及继发感染,病人经过输血和抗感染等支持治疗均可以耐受。结论地西他滨联合减量MA方案治疗老年AML在血液学及细胞遗传学上均可以获得较好疗效,且不良反应较轻,耐受性良好。     

增加地西他滨剂量治疗高危组骨髓增生异常综合征及急性髓系白血病20例分析

目的探讨增加地西他滨剂量治疗高危组骨髓增生异常综合征(MDS)及急性髓系白血病(AML)的疗效。方法收集2009年9月至2012年1月在苏州大学附属第一医院高危组MDS及AML患者20例,静脉滴注地西他滨20 mg/m2,每日1次,连用5 d治疗,然后行骨髓检查,根据患者骨髓增生程度、原始细胞数、骨髓小粒饱满情况,结合患者的一般情况、不良反应,酌情增加使用地西他滨,分析治疗1个疗程后缓解率和总反应率。结果 MDS患者1个疗程完全缓解(CR)+骨髓CR为3例(75%),总反应3例(75%);AML患者1个疗程CR+骨髓CR 3例(18.8%),总反应8例(50.0%),其中初治患者1个疗程CR+骨髓CR 1例(25.0%),总反应3例(75.0%),复发及难治患者1个疗程CR+骨髓CR 2例(16.7%),总反应5例(41.7%)。累积2年生存率为42%。结论剂量增加的地西他滨可被安全应用于高危组MDS及AML,1个疗程缓解率较高,值得进一步探索。     

地西他滨联合亚砷酸诱导治疗中高危骨髓增生异常综合征及慢性粒单核细胞白血病47例临床研究

目的探讨地西他滨联合亚砷酸方案诱导治疗中高危骨髓增生异常综合征(MDS)及慢性粒单核细胞白血病(CMML)的临床疗效。方法收集2016年4月至2018年12月中国贫血东部协作组接受地西他滨联合亚砷酸治疗的中高危MDS患者39例及CMML患者8例。地西他滨20 mg/(m~2·d)联合亚砷酸0.15 mg/(m~2·d),治疗5 d,4～6周1个疗程,完全缓解(CR)或部分缓解(PR)者进入巩固周期,分析疗效及影响因素。结果中位疗程为2个疗程(1～12个疗程),31例(66.0%)获得了临床反应,中位疗效持续时间16周(2～52周)。CR 8例(17.0%),PR 10例(21.3%),血液学改善12例(25.5%),骨髓CR 1例(2.1%),疾病稳定8例(17.0%),疾病进展1例(2.1%)。二代测序基因检测中,33例发现25个基因突变70次。表观遗传学基因突变率(57.6%)高于剪接子复合物(33.5%)、转录因子和激酶系统(54.5%)和TP53组(21.2%),差异有统计学意义(P0.01),但疗效差异无统计学意义(分别为47.4%、54.5%、50.0%和85.7%,P=0.977)。治疗有效患者等位基因突变频率(VAF)显著下降(16.67%对10.26%,P=0.014)。结论地西他滨联合亚砷酸方案诱导治疗中高危MDS及CMML的疗效佳,且不良反应少。二代基因突变检测结果可能与疗效反应有关。     

超小剂量地西他滨治疗骨髓增生异常综合征疗效分析

目的:总结超小剂量地西他滨治疗骨髓增生异常综合征(MDS)临床疗效与安全性。方法:回顾性分析皮下注射地西他滨(5~7mg·m~(-2)·d~(-1),d1~3,8,15,22,6周为1个疗程)治疗16例MDS患者的疗效和不良反应。结果:2例(12.5%)获完全缓解,2例(12.5%)获部分缓解并脱离成分血输注,5例(31.3%)达血液学改善,5例(31.3%)病情稳定,总反应率87.5%。Ⅳ级血液学毒性发生率2例(12.5%),Ⅲ~Ⅳ级感染发生率4例(25.0%),无Ⅲ~Ⅳ级出血、恶心呕吐和肝功能损伤。中位随访时间15.5(6~27)个月,随访期间1例死亡。结论:超小剂量地西他滨可以有效治疗MDS,严重血液学毒性和早期病死发生率低。     

多疗程地西他滨治疗骨髓增生异常综合征及急性髓系白血病患者的回顾性分析

目的:分析多疗程地西他滨治疗骨髓增生异常综合征(MDS)及急性髓系白血病(AML)患者的临床疗效与安全性。方法:对接受地西他滨治疗的30例MDS患者及27例AML患者进行回顾性分析。结果:地西他滨单药治疗MDS患者中,随着疗程数增加,完全缓解(CR)/骨髓完全缓解(mCR)率增加,差异有统计学意义(P=0.047)。对可能影响疗效的临床特征分析发现,在MDS患者中,重度贫血对CR/mCR有影响(P=0.042);在AML患者中,预后分层对CR/mCR有影响(P=0.016)。地西他滨治疗MDS患者相关并发症分析中,单药方案1个疗程粒细胞减少中位时间为10(0~25)d,2个疗程为6(0~24)d,3个疗程为4(0~10)d;联合方案中,1个疗程粒细胞减少中位时间为11(0~30)d,2个疗程为8(0~30)d,3个疗程为4(0~11)d;肺部感染发生率为30.0%,治疗相关死亡1例(为移植后复发)。地西他滨单药及联合方案治疗AML患者,1个疗程粒细胞减少中位时间为21(0~37)d,2个疗程为13(0~37)d,3个疗程为13(0~18)d;肺部感染发生率为40.7%,治疗相关死亡2例。通过多因素COX比例风险模型分析发现,IPSS评分及铁过载是影响MDS患者总生存的预后因素(P=0.031、0.042),而预后危险分层是影响AML患者总生存的预后因素(P=0.013)。结论:地西他滨治疗MDS/AML疗效确切,单药治疗MDS患者中,随着疗程数增加,缓解率增加;地西他滨不良事件具有可控性,安全性好,大部分患者可以安全度过化疗后骨髓抑制期。     

地西他滨4天方案治疗骨髓增生异常综合征的疗效及不良反应

目的:探讨地西他滨4d方案治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效及不良反应。方法:观察地西他滨4d方案(25~30mg·m-2·d-1静脉滴注,连用4d)治疗的12例MDS患者,评价其疗效及不良反应。结果:12例MDS患者完全缓解5例(41.67%),部分缓解3例(25.00%),总有效率为66.67%,中位无进展生存期为212(13~328)d,中位总生存期为255(13~963)d,主要不良反应有骨髓抑制、感染、胃肠道症状等。结论:地西他滨4d方案与3d、5d方案相比,治疗MDS的疗效确切,安全性好,应用方便,降低费用,值得进一步推广。     

多疗程地西他滨治疗骨髓增生异常综合征及急性髓系白血病患者的回顾性分析

目的:分析多疗程地西他滨治疗骨髓增生异常综合征(MDS)及急性髓系白血病(AML)患者的临床疗效与安全性。方法:对接受地西他滨治疗的30例MDS患者及27例AML患者进行回顾性分析。结果:地西他滨单药治疗MDS患者中,随着疗程数增加,完全缓解(CR)/骨髓完全缓解(mCR)率增加,差异有统计学意义(P=0.047)。对可能影响疗效的临床特征分析发现,在MDS患者中,重度贫血对CR/mCR有影响(P=0.042);在AML患者中,预后分层对CR/mCR有影响(P=0.016)。地西他滨治疗MDS患者相关并发症分析中,单药方案1个疗程粒细胞减少中位时间为10(0~25)d,2个疗程为6(0~24)d,3个疗程为4(0~10)d;联合方案中,1个疗程粒细胞减少中位时间为11(0~30)d,2个疗程为8(0~30)d,3个疗程为4(0~11)d;肺部感染发生率为30.0%,治疗相关死亡1例(为移植后复发)。地西他滨单药及联合方案治疗AML患者,1个疗程粒细胞减少中位时间为21(0~37)d,2个疗程为13(0~37)d,3个疗程为13(0~18)d;肺部感染发生率为40.7%,治疗相关死亡2例。通过多因素COX比例风险模型分析发现,IPSS评分及铁过载是影响MDS患者总生存的预后因素(P=0.031、0.042),而预后危险分层是影响AML患者总生存的预后因素(P=0.013)。结论:地西他滨治疗MDS/AML疗效确切,单药治疗MDS患者中,随着疗程数增加,缓解率增加;地西他滨不良事件具有可控性,安全性好,大部分患者可以安全度过化疗后骨髓抑制期。     

地西他滨联合预激方案和传统治疗方案治疗老年MDS/MPD转化的急性髓系白血病的疗效和安全性的比较研究

目的:对地西他滨联合预激方案和传统治疗方案治疗老年骨髓增生异常综合征(MDS)或骨髓增殖性疾病(MPD)转化的急性髓系白血病(AML)的有效性和安全性进行比较研究。方法:回顾性分析28例MDS/MPD转化的老年AML患者的临床资料,分别应用地西他滨联合预激方案11例和传统治疗方案17例(其中"3+7"标准方案8例、CAG方案6例及支持治疗3例),比较分析2组患者的临床疗效及不良反应。结果:地西他滨联合预激组中完全缓解(CR)7例(63.6%),未缓解(NR)4例(36.4%),总有效率(ORR)为63.6%;传统治疗组中CR 4例(23.5%),分别为"3+7"标准方案2例、CAG方案2例,NR 13例(76.5%),ORR为23.5%。地西他滨联合预激组的有效率明显高于传统治疗组,差异有统计学意义(P0.05)。2组患者治疗前骨髓原始细胞数对于缓解与否无差异(P0.05)。2组患者出现的不良反应主要是骨髓抑制、肺部感染、恶心呕吐、肝功能损害和心力衰竭,经过输血和抗感染等支持治疗均可以耐受,2组不良反应发生率比较差异无统计学意义(P0.05)。随访至2013年9月,地西他滨联合预激组和传统治疗组的中位生存分别是15个月和2个月,差异有统计学意义(P0.05)。结论:地西他滨联合预激方案治疗老年转化性AML患者的临床疗效显著,不良反应可以耐受,可作为老年转化性AML的首选方案。     

减低剂量地西他滨治疗骨髓增生异常综合征68例研究

目的 探讨不同减低剂量地西他滨治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的临床疗效和安全性。方法 2017年1月至2020年12月于南京医科大学第一附属医院,68例MDS患者前瞻性随机分为2组给予不同减低剂量地西他滨皮下注射,低剂量组：20 mg/m2,3 d,d1～3;超低剂量组：5～7 mg/m2,6 d,d1～3,d8,d15,d22;每6周为一个疗程。结果 低剂量组的总反应率（ORR）和血液学改善（HI）均优于超低剂量组（60.0%比24.2%,P=0.003;37.1%比15.2%,P=0.04）;两组间完全缓解（CR）、部分缓解（PR）、骨髓完全缓解（mCR）分别为2.9%比3.0%(P=0.966),5.7%比0(P=0.163),14.3%比6.1%(P=0.265)。IPSSR分组较低危组和较高危组患者在低剂量组的ORR均优于超低剂量组（60.0%比16.7%,P=0.023;60.0%比28.6%,P=0.043）。低剂量组等位基因突变频率（VAF）下降程度高于超低剂量组（15.49%比5.98%,P=0.042）。多因素分析显示,地西他滨剂量（OR 0.287,P=0.03...     

低剂量地西他滨单药治疗骨髓纤维化的效果观察

目的观察低剂量地西他滨治疗原发骨髓纤维化患者的有效性及安全性。方法采用地西他滨3-5 d方案(5-7mg/m~2静脉滴注)治疗15例骨髓纤维化患者,评价其疗效及不良反应。结果 15例纳入研究,男性8例,女性7例,中位年龄64岁,中危1患者2例,中危2患者8例,高危患者5例,中位治疗疗程4个,贫血总缓解率66.7%,脾脏肿大总缓解率33.3%,主要的不良反应为轻度骨髓抑制、全身症状等。结论低剂量地西他滨用于治疗骨髓纤维化所致贫血和脾大效果良好,不良反应轻微,值得进一步研究。     

减低剂量的地西他滨联合CAG方案治疗中高危骨髓增生异常综合征及难治性白血病的疗效

目的观察减低剂量的地西他滨联合CAG方案治疗中高危骨髓增生异常综合征(MDS)及难治性白血病的疗效和安全性。方法7例中高危MDS及难治性白血病患者应用减低剂量的地西他滨联合CAG方案治疗1个疗程〔地西他滨15 mg·m-2·d-1,静脉滴注第1~3天,Ara-C10 mg/m2,静脉滴注,1次/12 h;ACR 5 mg·m-2·d-1,静脉滴注,第1~7天;集落刺激因子(G-CSF)200μg·m-2·d-1,皮下注射,第1~12天〕,观察患者疗效及不良反应。结果 5例获完全缓解,1例获血液学进步,总有效率为85.7%。1例疾病进展,最后因急性腹膜炎死亡。结论减低剂量的地西他滨联合CAG方案治疗MDS及难治性白血病有较好的疗效及安全性。     

地西他滨治疗骨髓增生异常综合征的临床疗效及P15甲基化变化研究

目的分析地西他滨治疗骨髓增生异常综合征(MDS)患者的临床疗效与不良反应,并探讨治疗后P15基因的甲基化水平变化。方法对广东省人民医院血液科2009年11月至2012年3月接受地西他滨治疗的31例MDS患者[难治性血细胞减少伴多系病态造血(RCMD)9例,难治性贫血伴有原始细胞增多I(RAEB-Ⅰ)11例,RAEB-Ⅱ7例,慢性粒单核细胞白血病(CMML)4例]进行回顾性分析,其中28例接受5 d方案,3例接受3 d方案。从中抽取7例RAEB-Ⅰ及RAEB-Ⅱ患者,使用实时荧光定量聚合酶链式反应(PCR)连续监测其P15基因甲基化水平的变化。结果在可评估的28例患者中,完全缓解(CR)3例,骨髓完全缓解伴血液学改善(m CR+HI)5例,骨髓完全缓解(m CR)7例,单纯血液学改善(HI)3例,疾病稳定(SD)9例,疾病进展1例,CR率10.7%,总有效率(CR+m CR+HI)64.3%,2年生存率为46.4%。经地西他滨治疗后,患者P15基因明显降低,且用药后第1周下降幅度最大,达20%~60%。结论地西他滨治疗MDS患者具有一定疗效,不良事件具有可控性,且治疗后P15基因明显下降。     

超小剂量地西他滨治疗中危-1型骨髓增生异常综合征10例的临床观察

目的探讨超小剂量地西他滨治疗中危-1型骨髓增生异常综合征的疗效及副反应。方法收集2016年1月至2017年1月中国医科大学附属盛京医院血液科10例中危-1型骨髓增生异常综合征患者的临床资料。所有患者接受皮下注射地西他滨10 mg/d,第1~3天,第8、15、22天。32 d为1个疗程。评估其疗效及副反应。结果 6例例存在MDS相关基因突变。1个疗程结束时4例获得了临床改善,其中1例部分缓解(PR),3例血液学改善(HI),6例疾病稳定(SD)。3例患者完成3个疗程治疗,疗效评估显示,2例获得了临床改善,1例(33.3%)完全缓解(CR),1例血液学改善,1例SD。出现骨髓抑制4例,白细胞减少1例,贫血1例,血小板减少3例;2例出现严重的血小板减少。结论超小剂量地西他滨治疗中危-1型骨髓增生异常综合征安全有效。     

阿米福汀联合地西他滨及CHG方案治疗高危骨髓增生异常综合征的疗效观察

目的:观察阿米福汀联合地西他滨及CHG方案(阿糖胞苷+羟基喜树碱+重组人粒细胞刺激因子)治疗高危骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效。方法:将42例高危MDS患者随机分为2组,第1组应用小剂量地西他滨及CHG方案治疗(19例),第2组应用阿米福汀联合地西他滨及CHG方案治疗(23例),14 d为1个周期,治疗2个周期后评估疗效,观察不良反应发生情况。结果:阿米福汀联合地西他滨及CHG方案治疗组总有效率与地西他滨及CHG方案组比较差异无统计学意义(78.3%∶78.9%,P0.05)。近期死亡率方面,阿米福汀联合地西他滨及CHG方案治疗组明显低于地西他滨及CHG方案治疗组(0∶15.8%,P0.05);Ⅲ~Ⅳ度白细胞减少和血小板减少发生率方面,阿米福汀联合地西他滨及CHG方案组明显低于地西他滨及CHG方案组(21.7%∶36.8%,69.6%∶89.5%,P0.05);黏膜炎的发生率方面,阿米福汀联合地西他滨及CHG方案组明显低于地西他滨及CHG方案组(17.4%∶42.1%,P0.05)。结论:阿米福汀联合地西他滨及CHG方案治疗中高危MDS安全有效,其近期死亡率降低,Ⅲ~Ⅳ度血液学毒性及黏膜炎等不良反应明显减轻。     

地西他滨+CAG与HAG治疗老年初治急性髓性白血病的对比研究

目的评价地西他滨+CAG方案及HAG方案治疗老年初治急性髓性白血病(AML)的疗效及不良反应。方法 45例老年初治AML分为地西他滨+CAG治疗组及HAG治疗组,23例病人予以地西他滨+CAG方案治疗,22例病人予以HAG治疗,地西他滨+CAG治疗组病人在第1疗程后间歇21 d左右进行第2个疗程;HAG治疗组病人在第1疗程后间歇14 d左右进行第2个疗程,评价并比较2组疗效及不良反应。结果地西他滨+CAG治疗组的完全缓解(CR)率为78.3%,总有效率为95.7%;HAG治疗组CR率为54.5%,总有效率达为77.3%,2组比较差异无统计学意义。2组血液系统不良反应比较差异无统计学意义。结论地西他滨+CAG方案CR率及有效率与HAG方案相当、没有更多的不良反应,化疗强度,敏感性更大,在老年初治AML病人中值得推荐应用。     

地西他滨对伴有DNMT3A、TET2基因突变的老年骨髓增生异常综合征患者甲基化水平的影响

目的观察地西他滨在伴有DNA甲基转移酶(DNMT)3A基因、TET2基因突变的老年骨髓增生异常综合征(MDS)患者去甲基化治疗中的作用。方法回顾性分析2014年1月至2019年10月使用地西他滨治疗的100例老年MDS患者临床资料,将其中无基因突变的68例MDS患者纳入对照组,将伴有DNMT3A基因突变的10例MDS患者纳入DNMT3A突变组,将伴有TET2基因突变的22例MDS患者纳入TET2突变组。患者均采用地西他滨治疗,每4 w为1个疗程,治疗4个疗程。治疗4个疗程后,比较3组治疗效果、DNMT3A、TET2基因表达水平及不良反应发生率。结果3组临床疗效差异有统计学意义(P<0.05),其中TET2突变组总缓解率(ORR)高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05),而DNMT3A突变组与对照组、TET2突变组ORR比较差异无统计学意义(P>0.05);治疗4个疗程后,DNMT3A突变组DNMT3A基因表达水平低于治疗前,但DNMT3A突变组治疗前、治疗4个疗程后DNMT3A基因表达水平均高于对照组、TET2突变组,差异有统计学意义(P<0.05)。治疗4个疗程后,TET2突变组TET2基因表达水平低于治疗前,但TET2突变组治疗前、治疗4个疗程后TET2基因表达水平高于对照组、DNMT3A突变组,差异有统计学意义(P<0.05)。3组不良反应发生率比较差异无统计学意义(P>0.05)。结论地西他滨治疗伴有DNMT3A、TET2基因突变的老年MDS疗效显著,且较无基因突变患者更佳,药物使用后可有效抑制DNMT3A、TET2基因表达,在老年MDS患者去甲基化治疗中发挥重要作用,安全性较高。     

地西他滨联合小剂量化疗治疗老年中高危骨髓增生异常综合征及急性髓系白血病的临床观察

目的观察地西他滨联合CAG方案治疗老年中高危MDS及AML的临床疗效及不良反应。方法应用地西他滨联合CAG方案治疗MDS及AML患者10例。1个疗程后评估疗效。结果10例患者,其中3例获得完全缓解（CR）30％,4例为部分缓解（PR）10％,1例获得骨髓缓解（mCR）40％。总有效率为80％。大多数患者出现了可以耐受的不良反应,主要表现为骨髓抑制。结论地西他滨联合CAG方案治疗中高危MDS和老年AML有较好的疗效和安全性。     

超小剂量地西他滨治疗骨髓增生异常综合征37例疗效及安全性评价

目的探讨超小剂量地西他滨方案治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的临床疗效及安全性。方法收集2014年1月至2015年10月江苏省人民医院血液科收治接受地西他滨治疗可评价的MDS患者37例。皮下注射地西他滨(每日5~7 mg/m2,治疗第1~3天,第8、15、22天),每4周为1个疗程,连续4~6个疗程。比较不同预后分组间疗效差异,评价可能与疗效相关的参数。结果 20例(54%)获得了临床反应,其中2例(5.4%)完全缓解,骨髓完全缓解无血液学改善1例(2.7%),骨髓完全缓解伴血液学改善1例(2.7%),血液学改善14例(37.8%),脱离输血2例(5.4%);疾病稳定14例(37.8%),疾病进展3例(8.1%)。按WPSS预后分层分组,较低危组与较高危组之间总反应率差异有统计学意义(70.0%对35.3%,χ~2=4.457,P=0.035);按IPSS-R细胞遗传学分层,预后良好组与中危组、高危组之间总反应率差异有统计学意义(60%对25%,χ~2=6.036,P=0.014);根据查尔森合并症指数(CCI)分组,各组间疗效差异无统计学意义。Ⅲ~Ⅳ度骨髓抑制13例(35.1%);在粒细胞缺乏期9例(24.3%)(Ⅱ~Ⅳ度)发生感染性发热;没有因血液学毒性而死亡;未观察到Ⅲ~Ⅳ级胃肠道及心、肝、肾等毒副反应。骨髓抑制、发热等不良反应根据CCI危险分层比较,低危、中危及高危之间不良反应发生率差异无统计学意义(P0.05)。结论超小剂量地西他滨方案治疗MDS疗效佳,且耐受性良好,低、中危组MDS疗效好于高危组。有合并症不影响疗效。     

地西他滨联合粒细胞集落刺激因子预激治疗骨髓增生异常综合征

目的:地西他滨是治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的新药,但单药疗效尚不满意,其在MDS治疗中的具体用法仍在探索中,本研究拟评估地西他滨联合粒细胞集落刺激因子(G-CSF)在MDS中的疗效。方法:9例低中危或不能耐受联合化疗的高危MDS,采用地西他滨15mg/(m2·d)×5d联合G-CSF 200~300μg/d预激治疗,统计临床疗效及耐受情况。结果:9例患者采用地西他滨联合G-CSF治疗1~3个疗程,最佳疗效达完全细胞遗传学反应(CCyR)共2例,完全缓解6例,疾病稳定1例。获得最佳疗效的持续时间为2~14个月,平均8个月。3例细胞遗传学异常的患者中2例获得CCyR。尚未观察到转为急性髓系白血病的患者。治疗后最常见的血液系统不良反应为骨髓造血抑制,经支持治疗,第1个疗程中性粒细胞绝对计数恢复至0.5×109/L的时间为13~44d,中位29d;非血液学不良反应轻微。截至末次随访尚无患者死亡,总生存为3~16个月,中位总生存为12个月;无病生存时间为2~14个月,中位无病生存时间为4个月。结论:地西他滨联合G-CSF预激治疗低中危或不能耐受联合化疗的高危MDS取得了良好的疗效,且具有良好的耐受性。     

阿扎胞苷治疗15例中高危骨髓增生异常综合征的疗效观察

目的:初步评估阿扎胞苷治疗中高危骨髓增生异常综合征(MDS)的安全性及有效性。方法:对入选的15例MDS患者应用阿扎胞苷75mg·m~(-2)·d~(-1)皮下注射连续7d,原则上每28d为1个疗程,评估治疗期间患者对药物的耐受性及有效性。结果:15例患者总共完成133周期阿扎胞苷治疗。1例患者2个疗程结束出院后不明原因死亡无法评估疗效,1例患者1个疗程获得血液学改善,但因经济原因完成第2个疗程后终止治疗,其余13例患者均完成至少4周期治疗,4～6个疗程后评估疗效总有效率为38.5%(5/13)。其中3例(23.1%)完全缓解,2例(15.4%)骨髓完全缓解,3例疾病稳定,5例治疗失败。阿扎胞苷主要不良反应为血液学毒性,其中5例为3～4级血液学毒性;11例(73.3%)至少出现一次感染性发热;1例注射部位刺激性皮炎;1例间质性肺炎。结论:阿扎胞苷治疗中高危MDS总有效率接近40%,可以推荐用于不能进行造血干细胞移植的中高危MDS患者。