医学分子生物学中的若干问题简介(三)

五、基因治疗所谓基因治疗，是指用正常或野生型基因置换致病基因以纠正基因结构和功能异常的一种治疗疾病的方法。可通过两个基本策略达到目的：①通过在基因组中转入致病基因的正常等位基因并使之受基因组的正常调节表达；②通过修饰致病基因中的缺陷，使之恢复功能。具...     

肺部疾病基因治疗的研究现状

近十年来 ,分子遗传学及基因转导技术的进展 ,使基因治疗从基础研究进入了临床试验。有人预计它在本世纪将成为一种新的常规治疗方法。通过证明 ,肺部疾病是基因治疗的主要靶器官。　　基因治疗概述一、基因治疗的基本概念 :初始的基因治疗是基于遗传性疾病的治疗 ,将单个缺失基因转导进入靶细胞 ,从而预防疾病的发展或者减缓疾病的进程。近年来研究证实 ,基因治疗的疾病已从传统的遗传疾病延伸至获得性疾病。基因治疗的概念已经扩大 ,包括将目的基因有效地导入体内靶细胞 ,以治疗疾病或调节病理生理状态的所有疗法。可应用自体细胞在体外导…     

心肌基因治疗

经过十几年的临床前期和Ⅰ期临床研究，基因治疗已真正成为冠心病和充血性心力衰竭的治疗手段，并可能会改变心脏病专家处理这两种疾病方式。本文将介绍基因治疗在缺血性心脏病和心衰中的应用，包括现有的基因治疗载体、基因传输工具、转移基因（transgene）和有关基因治疗安全及功效的认识。     

骨髓基质细胞在中枢神经系统疾病基因治疗中的应用

基因治疗是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞,以纠正基因缺陷或发挥治疗作用,从而达到治疗疾病的目的.骨髓基质细胞是一种具有自我更新和多向分化潜能的干细胞,易于体外扩增,并且可在体内外表达多种治疗性外源基因.因此,骨髓基质细胞被认为是细胞治疗和基因治疗的一种理想靶细胞.本文对骨髓基质细胞的生物学特性、常用基因治疗载体及其在中枢神经系统疾病基因治疗中的应用做一综述.     

分子生物学在呼吸系统疾病中的应用进展

分子生物学在呼吸系统疾病中的应用进展戴爱国从本世纪六十年代开始，生命科学的最大特征是其研究水平已达到分子水平。现对近年有关分子生物学技术在呼吸系疾病中的应用包括致病基因、基因诊断和基因治疗等方面的一些进展概述如下。一、呼吸系统疾病的致病基因致病基因是...     

基因治疗及其在呼吸系病中的应用：现代呼吸系疾病系统讲座第十三讲

基因治疗及其在呼吸系病中的应用（现代呼吸系疾病系统讲座第十三讲）饶纬华范希光基因治疗就是将有防治作用的外源基因导入病体以治疗疾病的新方法。近十年来，分子生物学的理论和技术飞速发展，致病基因的研究和转基因技术的探索取得了重要成果，使基因治疗正逐个地由实...     

消化系疾病基因治疗研究进展

基因治疗是消化系疾病治疗的一种新型的分子生物学水平的手段。到目前为止，已将十四种不同的基因导入消化系器官，细胞中得到表达。靶细胞的选择和基因转移手段也有新的进展。遗传病和肿瘤的基因治疗已为基因治疗技术用于消化系疾病的治疗揭开了序幕。基因治疗技术将在消化系疾病的治疗中发挥重要作用。     

裸质粒流体力学注射法-基因治疗研究的利器

外源基因在动物活体组织的有效表达是基因治疗研究的基础．同时,作为一种疾病治疗方法,安全性也是一个不容忽视的问题．本文从基因治疗研究的角度,介绍了流体力学注射法的概念、器官靶向性、目的基因在靶器官内的转染效率、安全性和转染机制,以及该方法在疾病模型动物基因治疗方面的应用等等．总之,流体力学注射法以其高效、安全的肝靶向性活体基因转染、简单便捷的操作方法,正在逐渐成为人们进行基因治疗研究的重要工具．     

基因治疗靶向方法的研究进展

靶向基因治疗是指将目的基因通过载体系统导人机体，并特异性地在靶组织细胞中以可调控的方式表达，达到治疗疾病的作用而不影响其他正常细胞、组织或器官的功能。自1990年第1例基因治疗应用以来，基因治疗技术已在遗传、代谢病和肿瘤等领域取得了较快的研究进展。但迄今为止，基因治疗的安全性和有效性仍是有待突破的“瓶颈”。其中，基因治疗的靶向性是安全有效地进行基因治疗的技术关键和研究热点。目前应用于基因治疗的靶向方法主要有：基因的靶向转移、靶向表达、原位修复和RNA干扰技术定点整合等。为此，现就有关问题进行综述。     

Alport综合征基因治疗研究现状

基因治疗是指在分子水平纠正疾病的基因缺陷，恢复或重建细胞和组织的功能，达到治疗疾病的目的。理论上可行的方法主要有基因转移和基因修复(通过同源重组或错配修复)。现阶段有关基因修复的研究仅限于体外细胞实验，用于基因治疗实验的方法仍然集中在基因转移。     

治疗基因相关问题的探讨

基因在体内表达是基因治疗的基础.按疾病治疗需要对目的基因的表达进行精确的调控,一直是基因治疗研究中的难题,也是目前载体系统存在的最大问题.在疾病的基因治疗过程中,除能确保目的基因足量、稳定表达外,还要根据疾病的不同或其症状改善情况,对基因表达(gene expression)的时间和剂量进行调控.     

心力衰竭基因治疗临床试验研究进展

心力衰竭是一种影响人类健康与生活质量的慢性心脏疾病。由于药物治疗具有易产生耐药性,导致心律失常等并发症的缺点,心力衰竭的药物治疗效果对于患者远期情况改善并不理想。基因治疗具有较长期的改善患者心脏功能的作用,因而可弥补药物治疗的不足。目前已进行临床研究的治疗心力衰竭的基因有肌质网钙离子ATP酶基因、腺苷酸环化酶6基因和基质细胞衍生因子1基因,且均经过了Ⅱ期临床试验。在试验中三种基因均显示出了较好的安全性,不同的基因疗效不同。现介绍基因治疗心力衰竭的原理及临床试验进展,并讨论其研究结果。     

基因治疗在传染病防治中的应用研究进展

传染病是目前人类所面临的一类重大疾病,在某些疾病状态下,人类还未寻找到理想的治疗方法,如病毒感染等.现代基因治疗是指对致病基因的修正和基因增强及采用外源性细胞因子基因、核酶、反义核酸类基因药物进行疾病治疗的方法.经过20多年的发展,技术逐步走向成熟,在传染性疾病的防治中显示了重大的临床应用前景.传染性疾病的基因治疗包括:基因疫苗、RNA干扰、胞内抗体等.     

心血管疾病基因治疗

全球心血管疾病患病率居高不下,复杂的心血管疾病又多无成功的长效药物治疗,这促使研究治疗心血管疾病的新方法,以延缓疾病发展,改善预后。多种疾病与基因异常有密切关系,因此可以设想通过校正体内的异常基因来治疗疾病。基因治疗的可能性已在多种心血管疾病动物模型得到证实,随着近年疾病相关基因、基因治疗策略和载体工程学的进展,部分基因治疗方法已由动物研究阶段进入临床试验阶段,并取得了一定成果,基因治疗正发展成为心血管疾病治疗的新途径。本文就心血管疾病的基因治疗现状及其发展前景进行简要概述。1基因治疗常用策略基因治疗的理…     

基因治疗技术及其应用

随着分子生物学和生物技术的发展，基因治疗（genetherapy）已由理想逐步变为现实。基因治疗的原理是将一种专门的目的基因转移到某种靶细胞上。在遗传性疾病中，将患者所缺乏的某种基因转移给患者；在获得性疾病中，将某种目的基因导人肿瘤细胞，使其对放疗或化疗更敏感，或给冠脉疾病患者转移一种可编码具有抗凝作用的蛋白基因等等。无论是遗传性疾病还是获得性疾病。基因治疗技术的关键是选择靶细胞和递送基因的载体。有些疾病，对靶细胞的特异性要求高，如纤维囊泡症及镰形细胞病的靶细胞分别是呼吸道上皮细胞和幼红细胞。而许多基因缺…     

心血管疾病的基因治疗进展

基因治疗包括基因的修复、替换和基因产物的补充或阻断，将功能正常的基因转染到病变的细胞或体细胞中，通过导入基因的表达，补充缺乏的（或失去正常功能的）蛋白质，或抑制体内某些基因的过度表达，从而达到治疗目的。1990年美国对腺苷脱氨酶（ADA）基因缺陷的疾病进行了首例基因治疗并获成功，开创了人类基因治疗的历史。1993年美国利用低密度脂蛋白受体（LDL-R）基因，成功地治疗了家族性高胆固醇血症，为心血管病基因治疗开辟了新的里程碑。心血管疾病基因治疗是目前心血管研究领域的热点，本文就其研究进展作一综述。     

急性肺损伤基因疗法展望

肺是最适于基因治疗的器官.本文介绍了几种以病毒或微脂粒为载体的基因转染技术在活体肺的应用研究.结果表明,基因疗法对活体肺细胞是可行的,基因疗法的发展未来可应用于治疗急慢性肺疾病.     

心血管疾病基因治疗技术及展望

心血管疾病基因治疗技术及展望第三军医大学新桥医院心内科陈光辉胡厚祥综述祝善俊审校基因治疗是应用基因工程和细胞生物技术治疗疾病的一种方法。人类基因治疗已在很短时间内实现了由理论到实践的飞跃。１９９０年９月１４日美国官方首例批准用基因方法治疗由ＡＤＡ（Ａ...     

RNA干扰技术与肿瘤研究进展

双链RNA能特异性地干扰(抑制)基因的功能,使内源性mRNA降解、导致基因沉默,这种现象称为RNA干扰(RNAi)。RNAi是近年来兴起的分子生物学技术,为肿瘤的基因治疗提供了一种有应用潜力的新途径。本文主要综述RNAi现象及其在肿瘤基因治疗研究方面的有关进展?     

脑血管疾病基因治疗的展望

球囊导管技术的成熟使血管疾病的基因治疗成为可能，但脑血管疾病的基因治疗仍存在许多困难。文章概述了颅内血管基因转移的方法及其在脑血管病治疗学上的应用前景。经过人们不懈努力，脑血管病的基因治疗终究会成为现实。