肝硬化患者报告结局量表条目的筛选

目的根据美国食品与药品管理局(FDA)所规定的患者报告结局(PRO)量表的制作原则与流程,开发肝硬化患者报告的临床结局评价量表。方法通过文献查阅、患者访谈及参照国内外有关量表,收集和提取肝硬化患者的重要信息,构建概念框架,进而形成条目池。再经由患者认知测试、患者评价及专家评审,完善条目池,形成最初的量表。用此量表分别在山西省不同地区的不同级别的8所医院进行小规模的预调查,回收问卷后,应用经典测量理论、项目反应理论(IRT)共7种方法对条目进行筛选,将其结果与专业知识结合后删除不符合要求的条目,形成初始量表。最后使用初始量表在上述8所医院开展大规模的正式调查,用与预调查相同的方法对条目进行第二次筛选,形成终选量表。结果终选量表含有50个条目,分为生理、心理、社会、治疗4个领域,共计13个维度。结论形成的终选量表基本符合理论框架,筛选出的条目能够较好地反映肝硬化患者生命质量的内涵。     

基于关节炎患者报告结局量表的条目筛选

目的研制关节炎患者报告结局量表,为临床疗效评价提供工具。方法依照美国食品药品管理局(FDA)规定的量表制作流程,建立条目池,编制初量表,对太原市3家医院的322个调查对象实行多中心临床调查,回收后利用项目反应理论、离散趋势法、因子分析法、相关系数法、克朗巴赫系数法、重测信度法6种方法联合筛选条目。结果综合考虑分析结果,最终形成包含生理、心理、社会、治疗4个领域的量表,涵盖了躯体症状、自理能力、抑郁、焦虑、自信、个人关系、社会支持、社会活动、依从性、满意度、药物不良反应11个方面,共45个条目。结论最终量表全面反映了关节炎患者生命质量的内涵,对临床疗效评价具有指导意义。     

哮喘患者报告临床结局量表的研制和条目筛选

目的研制具有良好信度、效度与反应度,适用于新药临床试验或临床疗效评价的哮喘患者报告临床结局(PRO)量表。方法遵照美国食品药品管理局(FDA)PRO量表研制的程序化方法,建立量表的理论框架,建立条目池,并通过专家咨询、患者访谈等修改量表,得到含有72个条目的初量表。现场调查共收集108例样本,使用离散趋势法、因子分析法、相关系数法、克朗巴赫α系数法及修正条目的总相关系数法和项目反应理论5种方法对初量表进行条目筛选。结果经过条目筛选,调整量表的框架结构,共保留67个条目,分为生理、心理、社会、治疗4个领域及13个方面。结论哮喘PRO量表严格按照国际量表的操作原则和方法进行,科学性强、结论可信,有利于临床研究中推广使用。     

美国患者报告结局测量工具在药物研发与注册中的应用

对患者报告结局测量工具在美国药物研发与注册中的应用进行研究,通过阐述患者报告结局测量工具定义、分类、资格认定、法规及指南要求,分析美国FDA根据患者报告结局工具为临床终点批准药物,为我国提供参考和借鉴.     

患者报告结局测量信息系统在肺癌中的研究进展

患者报告结局测量信息系统能帮助医生决策,促进护患交流,提高患者依从性而被西方国家广泛地应用于肺癌临床实践,成为肺癌患者结局指标测评研究中最有应用价值的工具。该文对国内外肺癌患者应用患者报告结局测量信息系统的现状进行综述,旨在为肺癌临床护理研究提供参考,提高肺癌患者生存质量。患者报告结局测量信息系统在我国肺癌领域仍有很大的发展潜力,期望有更多的实践探索来促进其在我国的真正实施和发展。     

偏头痛缓解期基于患者报告的结局评价量表的性能考评研究

目的评价偏头痛缓解期基于患者报告的结局(PRO)评价量表的性能。方法本研究纳入2012年6月-2013年2月在上海市徐汇区中心医院等国内4家医院神经内科门诊就诊的偏头痛患者共120例。患者均认真填写PRO调查量表的各项内容。对各单位研究人员进行统一培训,建立Epidata数据库,采用二次录入方式录入数据。以分半信度、克隆巴赫α系数评价量表的信度,以内容效度、标准效度评价量表的效度,以总体反应度、条目反应度及维度反应度评价量表的反应度,以接受率、完成率、完成时间评价量表的可行性。结果前后两次调查的该量表分半信度分别为0.876和0.910,克隆巴赫α系数分别为0.884和0.888;各维度条目与本维度的相关系数均大于与其他维度的相关系数;前后两次调查PRO量表总分与VAS总分、SF-36总分相关系数分别为0.700、0.601和-0.613、-0.658;量表的接受率、完成率均为100%。结论偏头痛PRO量表内容全面、结构合理,适合偏头痛的临床特点,具有良好的性能,其疗效评价方法科学,临床再验证结果可信。     

慢性心力衰竭患者报告结局量表的信度 效度和可行性评价

目的对慢性心力衰竭患者报告结局(PRO)量表进行信度、效度和可行性的评价。方法参考国外的慢性心血管疾病评价工具,编制慢性心力衰竭PRO量表。用该量表对太原不同区的8所医院进行大规模调查,利用大规模调查的信息数据再一次进行条目筛选,形成终量表,并对终量表的信度、效度、可行性进行分析。结果慢性心力衰竭PRO量表共57个条目,对360例患者和100名健康人有效数据进行分析。结果显示:该心力衰竭PRO量表具有较好的信度、效度及临床可行性。总量表的克朗巴赫系数为0.913,生理领域0.903,心理领域0.941,社会领域0.827,治疗领域0.839;内容效度、维度相关性、构念效度、反应度结果显示该表具有良好的效度;此次调查的回收率为98.9%,有效率为98.9%。结论我们研制出的基于慢性心力衰竭患者报告的临床结局评价量表具有较好的信度、效度和可行性,可以作为慢性心力衰竭疾病临床疗效评价研究的工具。     

电子化患者报告结局在新药临床试验疗效评价中的应用

患者报告结局（PRO）作为临床结局疗效评价最重要的指标之一,被广泛用于新药临床试验。在新药临床试验电子化的趋势下,电子化患者报告结局（ePRO）数据采集系统基于其种种可以推进新药临床评价的优势,迎来了快速发展。然而,ePRO在中国仍然处在初期发展阶段,因此将对ePRO的基本概念、功能、国内外临床应用情况及其在新药临床试验疗效评价中的价值等进行介绍;同时总结概括了目前ePRO在我国临床试验应用中存在的问题,最后对ePRO在中国的发展前景进行了探讨。     

患者报告结局及其在胃肠疾病领域的应用

在临床研究中,准确、可靠、完整地测量结局至关重要。临床结局通常采用客观测量指标,但现患者报告结局（patient-reported outcomes, PRO）、临床医师报告结局和观察者报告结局这些主观测量方法已越来越多地被应用于临床研究。不同的结局测量方法各有特点,它们拟解决的关键问题不同,具有相辅相成的作用。从患者角度看,客观测量指标常常不能反映自己对身体、心理、社会功能和总体幸福感的主观感知。临床医师报告结局容易产生较大的主观评价偏倚风险;观察者报告结局可能存在代理人偏倚。PRO直接来自于患者关于自己健康状况的报告,很多时候能更敏感、更快捷地反映患者对自身疾病或治疗结局的主观感知,而且PRO测量通常较客观指标测量快,数据采集成本低。本文概要介绍PRO的定义、工具及其在胃肠疾病领域的应用。     

神经源性膀胱特异性患者报告结局评估工具的研究进展

神经源性膀胱功能障碍是持续动态进展的,其症状长期存在并持续干扰患者的生活及心理,严重影响患者的生活质量.患者报告结局的评估逐渐成为临床实践中收集患者健康信息的重要组成部分.本文就目前已研发出的神经源性膀胱患者报告结局特异性评估工具进行介绍,为促进我国开展神经源性膀胱患者报告结局相关研究提供参考.     

以患者为中心的药物研发策略

介绍美国食品及药物管理局（FDA）以患者为中心的药物开发思路,展示了不同疾病、治疗收益、使用环境分别对应的临床结局评估（COA）工具,整理出5个已获批患者报告结局（PRO）工具的相关信息,并归纳了2010—2015年FDA获批新药中,应用PRO评估工具支持说明书相关声明的药品信息。旨在为业界选择适合的COA类型（PRO、ClinRO、ObsRO或PerfO评估工具）应用于药物研发提供借鉴,并建议将COA工具用于儿科、罕见病、认知障碍相关疾病以及中药的临床疗效评估;同时也为将患者的观点纳入药品监管流程提供参考。     

慢性阻塞性肺疾病患者报告临床结局量表的信度与效度评价

目的对自行编制的慢性阻塞性肺疾病(COPD)患者报告临床结局(PRO)量表进行信度、效度和可接受性评价。方法利用COPD-PRO量表在太原市13家医院和社区卫生中心进行大规模的正式调查,总计发放问卷430份,进行最终量表的信度、效度、可接受性等计量心理学特征评价。结果 COPD-PRO量表包含52个条目。生理领域、心理领域、社会领域和治疗领域的克朗巴赫α系数分别为:0.893、0.898、0.755、0.664,总量表0.923;验证性因子分析结果显示该量表具有较好的结构效度;调查表的回收率、有效率均达到90%以上。结论COPD-PRO量表具有较高的信度、效度和可接受性。     

帕金森病药物治疗的研究进展

帕金森病的药物治疗复杂而棘手。目前有许多不同类型的药物用于该病的治疗，但如何正确使用分歧较大。本文对帕金森病药物治疗的现状和未来的发展作了概括，主要内容包括：延迟使用左旋多巴或者仅作为辅助手段，以减缓运动性并发症的发生；早期使用多巴胺神经元激动剂；保护和恢复多巴胺能神经元的措施，以及调节非多巴胺能神经元系统的新疗法。     

患者报告结局在药品不良反应报告中的应用和思考

目的探索患者报告结局在药品不良反应报告中的应用。方法通过文献回顾的方法,对国外药品安全性研究中纳入患者报告结局的背景、驱动因素、当前监管情况进行了全面综述。结果目前数据收集的局限性、患者和医务人员间的不一致、通过患者能获取更丰富的信息等多个因素的驱动,且美国、英国等国家对此制定了监管措施,有效推动了患者报告结局在药品安全性研究中的应用。结论患者报告结局以患者为中心,为药品使用的效益、风险和结局的全面分析提供了丰富而宝贵的信息,可用作目前药物警戒和上市后研究的补充内容,为我国将患者报告结局的方法纳入药品安全性研究提供重要参考。     

患者报告结局国内外应用进展对比研究

患者报告结局（patient-reported outcome,PRO）是指直接来自患者的关于治疗产出及自身健康状况的报告。本文通过对比患者报告结局在我国及欧美发达国家应用的最新进展,拟对目前国内外的应用加以概述,并比较该项内容在不同领域开展应用的情况,在此基础上深入探讨我国在多个领域尤其是中医药领域开展此项应用时可能面临的挑战,并提出相关建议。     

痴呆早期诊断相关量表的研究进展

痴呆是由于脑功能障碍而产生的获得性智能障碍综合征，病人在记忆、认知（概括、计算、判断等）、语言、视空间和人格中至少３项受损。国内流行病学调查结果表明，在６０岁以上老人中，痴呆患病宰是０．７５—５＊１％。事实１：，痴呆漏诊率非常高。Ｒｏｓｓ＾［１］调查３７３４例痴呆病人及其家庭，发现２１％不认为有痴呆；５３痴呆病人从未接受过医疗咨询和服务。痴呆的早期诊断是非常重要的，早期诊断的途径有以下３个：①动态神经心理检测及评定；②系统的病史询问和神经系统检查；②及早进行相应的辅助检查。老年性痴呆的诊断过程中要对患的认知、记忆、语言、视空间、人格及行为能力等进行客观评价，神经心理量表检查有其重要的临床意义，是其他检查方法所不能替代的。目前有关量表的研究主要集中在两个方面：①提高量表的灵敏性和特异性，使其结构更加简洁合理，即量表优化。②设计出可以电话随访的问卷，为筛选痴呆病人提出一条更简便的途径。     

艾滋病治疗药物的研究进展情况

自 198 1年第一例艾滋病患者被发现以来 ,人类就开始了与号称“超级癌症”的艾滋病长期对抗的过程。到目前为止 ,全球的艾滋病病毒感染患者已近 40 0 0万 ,我国的艾滋病患者也在迅速增加 ,据卫生部最新统计 ,我国艾滋病病毒感染人数已达 10 0万 ,其中有一部分人已进入发病期 ,如果不采取及时有效的预防措施 ,让更多的艾滋病人接受治疗 ,到 2 0 10年 ,中国的艾滋病病毒感染者将达到 10 0 0万。为了有效抵抗艾滋病 ,世界各国的医学专家均致力于研究和开发抗艾滋病新药 ,不断有新的药品和新的疗法问世。本文主要综述了国内外抗艾滋病药物生产和…     

糖尿病药物治疗的现状及药物研究进展

糖尿病是由多种病因引起的、以慢性高血糖为特征的代谢性疾病。现阶段糖尿病的临床药物治疗主要有胰岛素促泌剂、胰岛素增敏剂、减少糖来源类药物、胰岛素及胰岛素类似物以及新型降糖药物。目前针对新靶点及用药新方式的糖尿病治疗药物研究迅速。本文就糖尿病药物治疗的现状和药物研究新进展情况进行概述。     

患者报告结局在罕见病临床研究中的应用探讨

患者报告结局(patient-reported outcome,PRO)是指直接来自于患者对自身健康状况、功能状态以及治疗感受的报告,近年来被广泛应用于慢性病生存质量评价、临床研究、不良事件监测以及药物注册审批等。罕见病是一类严重影响患者身体功能、精神和生活质量的疾病。由于缺乏对疾病自然史的了解以及敏感的生物标志物,患者的意见和感受往往是罕见病用药临床决策及干预措施疗效评价的关键及最终目标。目前,国内关于PRO的研究刚刚起步,鲜少涉足罕见病领域。该文就国际上PRO的定义、政策历程及其在罕见病领域的应用现状作一综述,并进一步探讨PRO在罕见病领域应用存在的挑战,展望PRO在我国的应用前景。