基于区域性协作网推进新生儿临床科学研究

健康医疗大数据及其驱动的真实世界研究已日益成为医疗决策的重要证据来源。国内新生儿围产医学领域借鉴国际上的成功经验, 陆续建立全国性或区域性的新生儿协作网, 开展多种形式的临床科学研究, 不断提升早产儿的救治水平。如何基于我国新生儿领域的临床问题与可靠的真实世界数据, 构建科学的临床研究方法学体系是目前亟需解决的问题。本文论述基于区域性协作网推进新生儿临床科学研究的方法学探索。     

基于协作网与质量改进的新生儿医学高质量发展

新生儿医学的高质量发展目标包括规范、均质的临床诊疗, 良好的危重新生儿生存质量, 高质量的创新研究和完备的复合型人才梯队。多中心新生儿协作网的建立和协作性质量改进的开展在驱动高质量新生儿医学发展上具有重要意义。     

中国新生儿协作网出生胎龄22～25周超早产儿出院预后及治疗现状

目的描述2019—2021年中国新生儿协作网(CHNN)各单位收治的出生胎龄22～25周超早产儿的出院预后和治疗现状以及3年变化趋势。方法基于CHNN极早产儿队列的横断面研究, 纳入2019—2021年CHNN各单位新生儿重症监护病房(NICU)收治的963例出生胎龄22～25周的超早产儿。排除出生24 h后入院及转运至非CHNN医院治疗的超早产儿。根据出生胎龄和入院年份分组, 描述不同组超早产儿围生期救治、存活率、并发症发生率及NICU治疗情况。采用χ2检验、Kruskal-Wallis秩和检验进行组间比较, 采用Cochran-Armitage和Jonckheere-Terpstra趋势检验进行不同年份间趋势分析。结果 963例超早产儿中男588例(61.1%), 出生胎龄25.0(24.4, 25.6)周, 出生体重770(680, 840)g。出生胎龄22、23、24、25周的超早产儿分别有29例(3.0%)、88例(9.1%)、264例(27.4%)、582例(60.4%)。2019—2021年3年间超早产儿病例数量逐年增加(分别为285、312、366例)。母亲产前激素和硫...     

国外新生儿协作网的发展与介绍

在过去的近40年里, 世界范围内的新生儿协作网已经逐步形成, 解决了诸多新生儿临床医学的实际难题。新生儿协作网通过建立详尽的数据库, 在进行众多临床试验方面处于领先地位。同时越来越多的协作网将质量改进作为他们工作的重心, 并在协作网之间建立充分的合作关系, 这些都为提高新生儿医学水平及改善新生儿预后做出了贡献。在可预见的未来, 建立更多的新生儿协作网并加强相互联系对新生儿医学的进步至关重要。     

新生儿重症医学的数字未来

我国新生儿重症监护和救治技术迅速发展,在许多疑难危重疾病的救治方面取得了突破。但在大数据、信息化时代,数字驱动的临床研究范式应在新生儿重症医学中应得以重视。新的临床研究理念可进一步助力危重新生儿规范、精准、循证的管理,并改善其生存质量。     

中国注册儿科药物和疫苗临床试验开展现状调查

目的调查以申请上市注册为目的的药物和疫苗儿科临床试验的开展情况,为儿科临床试验的发展提供参考。方法调查从2013年9月6日(强制登记开始日)至2019年9月6日(截止日)在药物临床试验登记和信息公示平台上登记的儿科临床试验项目。收集儿科临床试验项目数量、药物类型、申办方、试验状态和完成情况等信息并进行汇总。所有项目根据类别分为药物组(含化学药物、中药和天然药物、生物制品)和疫苗组。结果 6年间,该平台共登记有儿童受试者参与的项目为349项(药物162项+疫苗187项)。2018年化学药物和生物制品的数量分别为23项和11项,是历年来登记数量最多的。中药和天然药物的儿科临床试验数量2014年有11项,2015至 2018年每年只有2～4项。药物和疫苗临床试验已完成项目分别为22.8%(37/162)和41.7%(78/187)。国际多中心临床试验项目仅42项。登记为Ⅰ期的儿科药物和疫苗的临床试验项目分别为4和46项。内分泌系统药物开展的临床试验项目最多,为36项。结论中国注册类儿科药物和疫苗临床试验项目近年来有了较好的发展,但数量还是很少,需要进一步推进儿科临床试验的发展。     

基于中国新生儿协作网的极早产儿中心血管导管使用情况的横断面调查

背景 近年来中国极早产儿救治数量显著增加,中心血管导管已成为国内NICU的常用技术,极早产儿救治中可能存在中心血管导管的不合理使用,但目前尚缺乏其使用现况数据.目的 通过回顾采集和分析中国新生儿协作网(CHNN)数据库正式运行第1年极早产儿中心血管置管现况,并对各医院进行问卷调查,以期发现当前极早产儿中心血管导管使用中...     

干细胞治疗在常见新生儿疾病中的应用进展

新生儿疾病是围生医学的重要研究课题, 干细胞治疗是此领域新的探索方向。明确新生儿疾病中干细胞的治疗效果和作用机制, 是干细胞疗法转化研究、临床应用的前提。本文通过介绍多种干细胞及其衍生物的特点, 总结干细胞治疗在常见新生儿疾病中应用的研究进展, 评价干细胞疗法在新生儿领域发展的局限性, 为进一步开展干细胞研究和临床应用提供思路。     

推动高质量新生儿随访计划面临的问题与挑战

随着高危新生儿的救治成功率显著提升, 高危新生儿的生存质量问题成为临床关键问题。整合围生期-新生儿期-出院随访的高危新生儿一体化管理模式已成为新生儿医学发展的重要方向。高危新生儿的高质量一体化随访体系仍有待建设, 本文将其面临的问题和需要改变的内容进行论述。     

新生儿遗传代谢病人工智能疾病风险评估模型的建立及验证

目的应用人工智能技术建立新生儿遗传代谢病疾病风险评估模型并验证其用于辅助新生儿串联筛查结果的判断。方法回顾性研究。收集2010年2月至2019年5月来自全国31家医院新生儿遗传代谢病筛查(串联质谱法)5 907 547例数据和34家医院临床确诊的3 028例数据进行回顾性分析,建立新生儿遗传代谢病人工智能疾病预测模型;以2018年1至9月浙江大学医学院附属儿童医院360 814例新生儿筛查数据进行遗传代谢病人工智能疾病预测模型的单盲试验验证,通过比较临床确诊病例的检出率、串联初筛阳性率和阳性预测值在人工判读和遗传代谢病人工智能预测模型中的结果,验证人工智能疾病风险预测模型的有效性。结果经数据筛选,共有3 665 697例新生儿串联初筛数据符合数据库建模的标准,选取所有临床确诊患儿数据3 019例共构建了16种人工智能预测模型可涵盖32种遗传代谢病;在单盲试验验证入组的360 814例新生儿中,临床确诊病例共45例,人工判读和遗传代谢病人工智能预测模型结果一致,所有临床确诊病例均为阳性或高风险。串联初筛阳性人工判读为2 684例,遗传代谢病人工智能疾病风险预测模型判读为串联初筛高风险1 ...     

中国-加拿大儿科感染和急救高级专科医师培训项目

自2004年以来复旦大学附属儿科医院与加拿大BC儿童医院以及加拿大全国新生儿网络分别开展心血管专业和新生儿专业高级专科医师合作培训项目,取得良好成效。为满足儿科感染性疾病的防治和急救医学发展的需要,2007年复旦大学附属儿科医院与加拿大BC儿童医院决定将培训项目延伸至感染和急救项目,为全目培养相关专业的高级人才。项目目的2007年新开展的感染和急救高级专科医师培训项目,通过学习国际先进的医疗技术、管理模式和医疗理念,旨在促进和提高中国儿科传染感染专业和急救专业诊断、治疗和规范化管理水平,使学员在临床、科研和教学等方面得到全面地提高。培训形式中国-加拿大双方专家在复旦大学附属儿科医院对学员进行半年至1年的临床、科研的集中训练后,到加拿大接受半年的临床培训,然后再回到复旦大学附属儿科医院接受强化培训半年。     

早产儿黄金一小时策略研究进展

"黄金一小时"策略是改善新生儿近、远期不良预后的重要举措, 指在新生儿生后一小时内进行优化干预, 包括新生儿复苏、转运及早期积极救治措施。早产及其并发症是新生儿死亡的主要原因之一。"黄金一小时"策略在早产儿领域的研究均证实其可增加早产儿的早期稳定性, 降低并发症发生率, 进一步改善预后。该文对早产儿"黄金一小时"研究进展进行综述, 以期为早产儿救治持续质量改进提供依据。     

2019年中国多中心住院儿童抗菌药物应用分析

目的采用世界卫生组织(WHO) AWaRe分类[可广泛使用类(Access)、谨慎使用类(Watch)、保留类(Reserve)、未推荐类(Not-recommended)]方法及经典的解剖学/治疗学/化学分类系统(ATC)分析2019年中国多中心儿童及新生儿抗菌药物应用监测网调查的中国儿童抗菌药物种类分布情况。方法本研究采用横断面调查方法, 在2019年9月至12月进行一次儿童抗菌药物应用的多中心横断面调查, 在调查期限内选一天作为调查日, 将所有住院患儿中使用抗菌药物者的信息通过基于网络的数据收集系统进行填报(https://garpec-31.mobilemd.cn/login.aspx?relogin=true)。共覆盖10个省市的13家医院。调查科室包括感染科、呼吸科、普外科、儿科重症监护病房、新生儿重症监护病房、新生儿科。根据AWaRe及ATC抗菌药物分类目录对临床应用的抗菌药物进行归类, 描述儿童及新生儿抗菌药物应用种类的AWaRe及ATC分布。结果共来自13家中心的2 644张抗菌药物处方纳入研究, 用于儿童的抗菌药物处方数2 134张(80.71%), 新生儿抗菌药物...     

中国新生儿肺表面活性物质临床应用专家共识(2021版)

肺表面活性物质(PS)是治疗新生儿呼吸窘迫综合征的常规药物,但有关PS的适应证、用药时机、剂量和次数、给药技术、疗效评估等一直在不断研究和发展。为使PS临床应用更加规范,中华医学会儿科学分会新生儿学组和中华儿科杂志编辑委员会组织专家以国内外循证医学证据和最新进展为基础,制定中国新生儿PS临床应用专家共识。     

国际新生儿疾病筛查进展

新生儿疾病筛查是一项重要的国家公共卫生政策, 是减少出生缺陷、提高我国人口素质的重要措施。20世纪60年代初, 美国Robert Guthrie医师成功对干血滤纸血片中的苯丙氨酸进行半定量测定筛查苯丙酮尿症, 开创了新生儿疾病筛查的历史。20世纪90年代, 串联质谱开始应用于新生儿遗传代谢病筛查, 实现了"一种实验检测一种疾病, 到一种实验检测多种疾病"的转变, 增加了检测疾病的种类。近10余年来得益于筛查技术的进步, 新治疗药物的不断问世, 治疗方法的持续更新。特别是新一代测序技术等新技术的应用, 既可从分子水平明确突变来源, 又可将新生儿筛查的范围扩大到那些不适合进行串联质谱的患者, 很多基因相关疾病被早期筛查、早期诊断。新生儿疾病筛查的有效管理和严格的质量控制是提高筛查质量和保证筛查准确性的前提。二级和多级检测策略, 结合不同的生化以及生化联合基因检测的方法, 多组学数据的整合, 无论靶向还是非靶向, 都具有巨大且广泛的临床效用价值。     

中国新生儿危重病例评分法的应用及展望

新生儿危重病例评分法(NCIS)从2001年发布至今已有二十余年, 在危重新生儿转运、疾病危重程度和预后评估等方面发挥了积极的作用。但随着医疗技术不断发展, 该评分系统也暴露出一些局限性, 如:未能纳入重要围产信息、单项指标无法定量、未吸氧的PaO2难于获取、评估指标较为复杂、评估耗时较长和数据较难用于科研和总结等, 因此有必要对其进行更新和简化以更好适用于危重新生儿的临床救治及科研工作。本文总结了NCIS在中国的使用情况, 并与国外一些新生儿常用的危重评分如新生儿急性生理评分、婴儿临床危重指数等进行对比, 结合近年来兴起的人工智能与深度学习等技术, 为升级NCIS提供理论依据, 旨在使其更加简单与优化, 增强准确性和适用性, 为危重新生儿救治及科研总结发挥更积极的作用。     

新生儿牛奶蛋白过敏诊断与管理专家共识(2023)

牛奶蛋白过敏(CMPA)是一个重要的公共卫生问题, 给患儿和家庭带来了重大的经济、营养和生活质量负担, 影响儿童的早期健康, 其临床表现缺乏特异症状及体征, 严重程度不一, 可累及皮肤、消化、呼吸等多个系统, 易与新生儿坏死性小肠结肠炎(NEC)、败血、喂养不耐受等混淆。中华医学会儿科学分会新生儿学组和中华儿科杂志编辑委员会组织制订"新生儿牛奶蛋白过敏诊断与管理专家共识(2023)", 旨在对新生儿CMPA的临床特点、诊断与鉴别诊断、治疗与预防给予相应的推荐意见。     

海南省新生儿先天性心脏病筛查体系的建设与应用

目的通过在海南建设与应用新生儿先天性心脏病(CHD)筛查、诊疗、监测体系, 评价此体系的运行效果, 为进一步推广此体系提供依据。方法回顾性分析2019年1月1日至2021年12月31日海南省新生儿CHD筛查、诊疗、预后和随访等资料。以海南省妇女儿童医学中心为牵头单位, 构建新生儿CHD筛查、诊疗、监测体系。全省筛查机构的筛查人员采用双指标法, 即心脏听诊+经皮脉搏血氧饱和度(POX), 对出生后6～72 h的活产新生儿进行CHD筛查。由授权的31家诊断机构对筛查阳性活产新生儿进行超声心动图诊断。由授权的6家三级医院负责对CHD患儿进行评估、干预及治疗。筛查、诊断、治疗与监测的数据通过新生儿CHD筛查工作信息管理系统进行网络化填报、上传。本院的研究团队负责数据的管理与监测。结果 2019年1月1日至2021年12月31日海南省活产新生儿数为329 387例, 321 447例活产新生儿参加本项目的CHD筛查, 整体筛查率为97.59%(321 447/329 387), 年筛查率逐年上升;筛查阳性率为2.50%(8 032/321 447);筛查阳性者1周内心脏超声检查率为94.66%(...     

提升研究者发起的临床研究项目的管理质量

研究者发起的临床研究(investigator-initiated clinical trial, IIT)和医药企业发起的注册临床试验相比, 具有研究类型多样、研究对象代表性好、探索活跃、创新性强等优势, 能有效拓展临床研究的深度和广度。随着IIT数量快速增长, IIT项目亟需在管理层面加强监查和规范, 进一步开展相关体系搭建和管理模式探索。为提升IIT项目的产出质量, 研究者应注意通过述策略克服IIT项目面临的挑战。     

临床研究风险评估工具简介

<正>风险评估是指在风险事件发生之前或之后, 对风险事件可能造成的各个方面的影响和损失的可能性进行量化评估的工作。对临床研究而言, 由于其探索性的特征, 研究项目本身存在不同程度的不确定性, 需要在研究项目实施前在项目管理层面对研究的风险进行评估, 同时需要对已发生的风险事件可能造成的影响和损失进行评估;从伦理管理和保护受试者的角度同样需要识别研究项目开展实施过程中可能的风险环节, 并对其风险程度展开评