美国FDA批准一种治疗慢性淋巴细胞的白血病新药Gazyva

美国FDA于2013年11月1日批准Gazyva（obinutuzumab）与苯丁酸氮芥（chlorambucil）联用治疗之前未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）。慢性淋巴细胞白血病属于罕见疾病,FDA因此授予Gazyva“孤儿药”称号。据美国国立癌症研究院（NCI）估计,2013年全美国将有15680人被诊断出慢性淋巴细胞白血病,4580人将因该病死亡。     

美国FDA批准Zykadia（ceritinib）用于治疗晚期非小细胞肺癌

美国FDA于2014年4月29日通过加速审批程序（accelerated approval program）批准Zykadia（ceritinib）用于治疗一种晚期（转移性）非小细胞肺癌（NSCLC）。     

美国FDA批准一种治疗晚期前列腺癌新药Xofigo

美国FDA于2013年5月15日批准拜耳公司研制的一种新药Xofigo（radium Ra 223 dichloride,二氯化镭223）,用于治疗男性经去势治疗（降低体内睾酮水平）无效的晚期前列腺癌（癌细胞已扩散至骨头但未扩散至其他器官）。Xofigo可与骨头里的矿物质结合,从而将放射物质直接送达骨内的癌细胞,减小对周围正常组织的损害。FDA原计划在8月14日完成对Xofigo的审批,此次采用优先审批程序使该计划提前了整整3个月。     

美国FDA批准Procysbi治疗肾病型胱胺酸症

美国FDA于2013年4月30日批准Raptor公司生产的Procysbi（cysteamine bitartrate,重酒石酸半胱胺）治疗肾病型胱胺酸症（nephropathic cystinosis）。胱胺酸症是一种罕见的遗传性疾病,估计全球只有约3 000人患此病,其中美国有约500人。正因为如此,Procysbi被FDA授予＂孤儿药＂地位。如果胱胺酸症不能在早期得到及时治疗,胱胺酸会在患者全身细胞中堆积,影响肾脏功能,     

美国FDA批准Brisdelle（帕罗西汀）治疗更年期潮热

美国FDA于2013年6月28日批准由Noven Therapeutics,LLC．公司生产的Brisdelle（paroxetine mesylate,甲磺酸帕罗西汀）用于治疗中重度更年期潮热（一种血管舒缩症状）。Brisdelle是一种选择性血清素（5-羟色胺）再摄取抑制剂（SSRI）,是FDA批准的首种非激素类治疗潮热的药品。     

美国FDA批准聚乙二醇干扰素α-2b（Sylatron）用于治疗黑色素瘤

美国FDA于2011年3月29日批准聚乙二醇干扰素α-2b（Peginterferon alfa-2b）用于治疗涉及到淋巴结且已接受过外科切除术的黑色素瘤。该药由先灵药业公司（Schenng Corporation）生产，商品名称为Sylatron。在临床试验中，服用Sylatron的患者黑色素瘤复发时间比不服药者要延后大约9个月。     

美国FDA批准Tretten治疗先天性凝血因子ⅩⅢ-A缺乏症

美国FDA于2013年12月23日批准Tretten用于治疗成人与儿童先天性凝血因子ⅩⅢ—A缺乏症（congenital factor ⅩⅢ A－subunit deficiency）。适用于患者日常预防出血。先天性凝血因子XⅢ缺乏症是一种极其罕见的遗传性凝血障碍。凝血因子ⅩⅢ分为A、B两种亚型（subunit）,     

美国FDA批准Breo Ellipta用于治疗慢性阻塞性肺病

美国FDA于2013年5月10日批准Breo Ellipta吸入性粉末用于治疗慢性阻塞性肺病（COPD,包括慢性支气管炎和肺气肿）的长期维持性治疗（1日1次）,也可用于减少和预防COPD急性加重。COPD是一种严重的肺部疾病,时间越长病情越重,主要症状包括胸闷、慢性咳嗽、多痰,吸烟是其主要病因。据美国国立心肺血液研究院的统计,COPD是美国第3大致死疾病。Breo Ellipta有效成分有两种,一种是糠酸氟替卡松（Fluticasone Furoate）,是吸入性糖皮质激素（corticosteroid,     

美国FDA批准Cyramza（ramucirumab）用于治疗胃癌

美国FDA于2014年4月21日批准Cyramza（ramucirumab）用于治疗晚期胃癌或食管胃交界腺癌（gastroesophageal junction adenocarcinoma）,并授予孤儿药资格。     

美国FDA批准Keytruda（pembrolizumab）用于治疗晚期黑素瘤

美国FDA于2014年9月4日采用“加速批准”（accelerated approval）的方式批准Keytruda（pembrolizumab）用于治疗对其他药物无反应的晚期或不能进行手术切除的黑素瘤。     

FDA批准依罗替尼的新适应证——慢性淋巴细胞白血病

FDA于2014年2月12日批准Pharmacyclics公司生产的依罗替尼（ibrutinib,Imbruvica）的新适应证,用于至少曾接受过一种药物治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。CLL是一种罕见的血液及骨髓疾病,该疾病通常会随时间推移缓慢恶化,引起B淋巴细胞逐渐增加。据美国国家癌症研究所估计,2013年有15680名美国人被确诊为CLL,其中有4580名死于这种疾病。     

美国FDA批准首种无需与干扰素联用的治疗丙型肝炎的新药Sovaldi

美国FDA于2013年12月6日批准由Gilead公司研制的Sovaldi（sofosbuvir）用于治疗慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染,这也是第1种无需与干扰素联用的丙肝治疗药物。Sovaldi同时还获得了FDA的“突破性疗法认定（breakthrough therapy designation）”,是第3个获此殊荣的新药。     

美国FDA批准首种治疗佩罗尼氏病药Xiaflex

美国FDA于2013年12月6Et批准AuxiliumPharmaceuticals,Inc．公司的Xiaflex（collagenaseelostridiumhistolyticum,溶组织梭菌胶原酶）用于治疗佩罗尼氏病（Peyroniedisease,又称阴茎硬结症）。这是FDA批准的首种用于治疗此病的药品。Xiaflex是一种生物药品,最早于2010年获FDA批准用于治疗掌腱膜挛缩症（Dupuytren’s contracture）,此次被获准用于治疗佩罗尼氏病只是增加其适应证范围。     

美国FDA批准Impavido（mihefosine）用于治疗利什曼病

美国FDA于2014年3月19日批准Impavido（mihefosine,米替福新）用于治疗利什曼病（1eishmaniasis）。 利什曼病又名黑热病,是一种热带疾病,病原为利什曼原虫（Leishmania）,经沙蝇叮咬传播,主要影响生活在热带和亚热带地区的人群。大多数美国人是在海外感染利什曼病。     

美国FDA批准Anoro Ellipta治疗慢性阻塞性肺病

美国FDA于2013年12月18日批准葛兰素史克公司（GlaxoSmithKline）研发的新药AnoroEllipta用于对慢性阻塞性肺病（COPD）患者的气流阻塞症状进行长期维持治疗。AnoroEllipta是一种复方药，有效成分为umeclidinium（一种抗胆碱药）与维兰特罗（vilanterol，一种长效β2肾上腺素能受体激动剂），剂型为吸人性粉末，剂量为1日1次。其作用机制是帮助COPD患者肺部的气道保持松弛状态，从而增加气流量。     

治疗黑色素瘤新药——Tafinlar

英国公司葛兰素史克（GSK）2013年5月29日宣布,黑色素瘤新药Tafinlar （dabrafenib）获得了FDA的批准.TAFINLAR为BRAF抑制剂,作为一种单药口服胶囊,适用于携带BRAF V600E突变的手术不可切除性黑色素瘤或转移性黑色素瘤成人患者的治疗.     

美国FDA批准一种非小细胞肺癌协同诊断剂

美国FDA于2013年5月14日批准一种癌症协同诊断剂the cobas EGFR Mutation Test,与抗癌药Tarceva（erlotinib）联用。这是FDA批准的首种用于检测表皮生长因子受体（EGFR）基因突变的协同诊断剂。在非小细胞肺癌（NSCLC）病例中约有10%会发生EGFR基因突变。与此同时,FDA批准Tarceva增加新的适用症,即用于已经转移至身体其他部位且发生EGFR基因突变的非小细胞肺癌一线治疗。这是Tarceva获FDA批准的第4种适用症,也是第3种用于治疗肺癌的适用症。     

美国FDA批准尼莫地平口服液新剂型

美国FDA于2013年5月10日批准Arbor Pharmaceuticals Inc.公司研制的一种新的尼莫地平（nimodipine）口服液Nymalize,用于治疗因脑血管破裂而引起的蛛网膜下腔出血。此前尼莫地平获准的剂型只有1种,即内置液体的口服胶囊,但在临床上也常采取将胶囊内的液体以静脉注射的方式给药,容易引发严重甚至致命医疗事故,主要包括心脏停搏、严重高血压及其他心脏病。     

美国FDA批准首种治疗甲状腺髓样癌新药Vandetanib

美国FDA于2011年4月6日批准Vandetanib用于治疗成人晚期（扩散性）甲状腺髓样癌,主要适用对象是不适合接受外科手术及出现症状的患者。在此之前FDA未曾批准任何药物专门用于治疗甲状腺髓样癌。     

国际快讯

帕金森病增加黑色素瘤风险美国一项研究通过对1965-2010年期间进行的12项相关研究数据分析发现，相比一般同性别人群，男性帕金森病患者患黑色素瘤的风险提高2倍，女性帕金森病患者则提高1.5倍。挪威开发前列腺疟掰商挪威开发的前列腺癌治疗新药alpharadin日前结束了第三期临床试验。结果显示，该药可将晚期前列腺癌患者平均存活时间延长至14个月（对照组为11个月），并提升患者的生活质量。