特许医疗政策下的药械真实世界数据研究常见设计及其关键考虑

博鳌乐城国际医疗旅游先行区是全国唯一的真实世界数据应用试点地区,基于博鳌乐城特许医疗政策,开展真实世界数据研究,形成支持创新药械临床评价和审评审批的真实世界证据,已成为我国药品审评审批制度改革的重要领域,真实世界证据的产生不仅依靠高质量的真实世界数据,还需要合理可靠的研究设计。本文在国内外相关学术研究和监管部门所发布的真实世界数据研究指导原则或规范的基础上,结合博鳌乐城特殊政策环境和前期实践经验,总结了博鳌乐城真实世界数据研究的设计类型,并探讨了各设计类型在博鳌乐城特殊医疗政策环境中的关键考虑,旨在为进一步实施和开展真实世界数据研究提供借鉴。     

特许药械真实世界研究带动护理模式创新

<正>自2018年以来,国家赋予海南省政府对博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称“乐城先行区”）临床急需进口医疗器械和药品的审批权,允许在乐城先行区使用国外已经上市、国内尚未注册上市的创新药械产品（以下简称“特许药械”）。随后,国务院、海南省政府先后出台相关政策,允许在乐城先行区开展特许药械真实世界研究,其产生的真实世界证据可用于加快特许药械在国内的注册申请。     

真实世界研究在医疗器械临床评价中的应用

该文通过阐明真实世界研究(RWS)的相关概念,以及分析RWS与随机对照试验(RCT)的区别及联系、医疗器械临床评价的发展趋势,并结合RWS在医疗器械临床评价中的发展与应用,剖析将真实世界数据(RWD)应用于医疗器械临床评价中的各类情形,同时结合实际指出RWS在开展过程中存在的问题,探讨如何利用RWS在医疗器械临床评价中...     

真实世界数据体系构建的模式探索

真实世界数据研究证据作为评价药物和医疗器械(药械)安全性和有效性的重要组成部分, 日益受到国内外监管机构和学者的关注, 已成为支持药械研发与审评的关键证据来源。本文在真实世界数据的前期实际研究基础上, 结合国内外监管机构所发布的指导原则/技术规范和学术研究成果, 系统探讨了真实世界数据体系的构建流程和模式探索。以期为特许药械产生满足监管要求的临床评价证据提供参考, 而且为研究者、申办方及监管部门顺利开展真实世界数据研究提供借鉴。     

器械审批权下放:是精简不是乱简

正今年4月,国务院决定在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区暂停实施《医疗器械监督管理条例》第十一条第二款的规定,对先行区内医疗机构临床急需且在我国尚无同品种产品获准注册的医疗器械,由海南省人民政府实施进口批准,在指定医疗机构使用。这标志着我国首度试点进口医疗器械审批权由国家下放到地方,也意味着原有的进口医疗器械审批流程将被大大简化。这一改革举措,在引进先进的进口医疗器械的同时,也将带动国内医疗器械科技创新的     

真实世界数据适用性评价方法的研究进展与前景挑战

对真实世界数据开展适用性评价是从数据使用角度出发,保证健康医疗大数据质量并确保数据范畴与研究假设紧密相关的重要途径。基于此开展的研究也将具有更好的样本代表性和证据外推性,产出高可信度的真实世界证据。本文总结各国家、国际组织真实世界数据适用性文件,对真实世界数据适用性的概念、范畴、评价维度、指标细则、评价方式及已开展研究...     

用高新技术打开市场

正海南在拥有发展医疗健康产业政策优势的同时,也承担着探索医疗改革的重任。为进一步支持海南省试点发展国际医疗旅游相关产业,4月8日,国务院发布在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区暂停实施《医疗器械监督管理条例》第十一条第二款的规定,对先行区内医疗机构临床急需且在我国尚无同品种产品获准注册的医疗器械,由海南省人民政府实施进口批准,在指定医疗机构使用。     

无源医疗器械类医用耗材上市后监测监管研究热点与推进路径探讨

目的：探讨基于无源医疗器械类医用耗材上市后监测监管的研究热点与推进路径。方法：采用数据挖掘方法对我国医疗器械监管相关机构网站和中国知网中国国家知识基础设施(CNKI)进行相关文献、文件采集;梳理医疗器械不良事件报告分项数据,提取期刊文献和文件主题要素词,进行文献计量分析与可视化显示。结果：我国医疗器械不良事件报告数量逐年增加,2022年为694 866份;在2019年至2022年4个统计年度数据中,无源医疗器械及体外诊断(IVD)试剂的报告数也呈并行增加趋势,占年度医疗器械不良事件报告总数的65.00%左右。期刊文献的常规文献计量表明该领域研究得到监管机构、高校院所、医疗机构及生产企业不同程度参与,监管机构贡献了46篇,占文献总数的56.79%,其次是高校28篇;词篇共现分析显示,研究热点聚集在质量管理、风险管理、国际经验解析、再评价、真实世界研究5类;我国监管机构高度重视上市后监测监管,2006年以来发布相关文件20余份,围绕安全有效愈渐深入。结论：研究热点从基于不良事件报告的质量管理、风险管理、国际经验讨论逐步向主动监测、真实世界研究等方面深入。进一步加强医疗器械尤其是无源医疗器械...     

如何开展医疗器械注册检验

<正>"注册证是进入市场的入场券"。在我国,第二、三类医疗器械要投入销售、使用,须先按照《医疗器械注册管理办法》或《体外诊断试剂注册管理办法》的相关规定向食药监部门申请产品注册,取得医疗器械注册批件,从而获得进入市场的资格。而第二、三类医疗器械产品的注册申请,需生产企业向食药监部门提交系列技术资料,包括注册检验报告、临床评价报告等。其中,注册检验是产品上市前评价的第一个主要环节。《医疗器械注册     

开发专病临床数据交换标准协会病例报告表助力我国真实世界数据生态建设

真实世界数据是指在日常医疗活动、生活与工作等环境下产生的数据。真实世界数据在临床与公共卫生研究中一直被广泛应用,但真实世界数据质量相关问题,如不完整性、不一致性和准确性等会影响真实世界研究的真实性。为了应对真实世界源数据缺乏标准化带来的挑战,本文基于当前被广泛应用的数据标准,即临床数据交换标准协会（CDISC）开发的CDISC标准开发了专病CDISC-病例报告表（CRF）,以提高真实世界源数据标准化水平,助力我国真实世界数据生态建设。我们阐述了如何应用数据标准弥补真实世界数据到真实世界证据之间的裂痕;设计了基于专病CDISC-CRF建设真实世界数据生态的流程,重点介绍了CDISC-CRF表单的开发技术;并就基于专病CDISC-CRF建设真实世界数据的应用前景及意义进行了描述。     

倾向性评分匹配法在疫苗保护效果评价中的应用

疫苗保护效果(Vaccine effectiveness, VE)评价是疫苗上市后真实世界研究的重要内容。真实世界VE评价中使用倾向性评分匹配法(Propensity score matching, PSM)可以克服在研究设计阶段难以随机化的缺点，有效降低研究中可测量的混杂偏倚，使结果更加可信。本文对PSM的原理、方法、优缺点以及在VE评价中的应用进行了综述，为真实世界VE评价中使用PSM提供方法学参考。     

国内人工智能医疗器械发展现状分析

介绍了国内已注册的人工智能医疗器械(以下称“注册人工智能医疗器械”)和人工智能医疗器械创新任务揭榜入围的基本定型人工智能医疗器械(以下称“基本定型人工智能医疗器械”)的基本情况,阐述了近年来注册人工智能医疗器械数量的增长趋势和管理类别,分析了注册和基本定型的人工智能医疗器械的器械类型、输入数据类型、目标疾病、目的用途、应用场景等信息,讨论了未来几年国内注册人工智能医疗器械的发展趋势,提出了人工智能医疗器械下一步发展需要重点关注高质量医学数据集的构建与临床试验评价等问题,为国内人工智能医疗器械的临床应用和产业发展提供了参考。     

论医疗器械注册检测在评价系统中的作用

医疗器械在上市销售前要对其安全有效性进行评价(我国称为注册审查),医疗器械上市前的评价是监管的主要环节,医疗器械的评价包括了对产品的风险管理的评估、对技术要求(产品标准)的审查、对设计验证和设计确认的审查,还包括对说明书(标签)的审     

医疗器械临床应用质量管理

医疗器械在设计和生产过程中，由于受技术条件、认知水平和工艺等限制，加之上市前的研究、验证不足，将不可避免地存在缺陷；同时，由于器械在应用过程中的性能退化、故障损坏、操作不当或错误使用等，进一步增加了器械应用的临床风险，并可能导致器械相关医疗事故的发生。为了减少这一风险，国家应该加强医疗器械上市前的准入管理和上市后的监督，医院应该加强器械的临床准入管理以及操作人员和医学工程保障人员的准入管理，并将医疗器械应用纳入医疗质量管理，构建涵盖医疗器械采购、临床使用和医学工程保障等各相关部门的质量管理体系，从而确保医患安全，促进医院综合效益的提高。     

真实世界数据作为外部对照用于药械临床评价的特殊考虑

随机对照试验(RCT)被视为药械临床疗效评价的"金标准"。但针对罕见、重大且无有效治疗方式等疾病, 考虑伦理、成本等因素, RCT并不适宜。此时, 采用真实世界数据(RWD)作为试验的外部对照支持药械临床评价, 可降低患者招募难度、缩减研发时间及成本。本文基于国内外最新发布的RWD有关的指导原则, 并结合团队前期研究经验, 介绍了采用RWD作为外部对照用于支持药械临床评价的常见应用场景、数据来源、研究设计、外部对照选择基本原则和统计分析方法, 以期为相关学者、申办方开展RWD研究提供参考与借鉴。     

医疗器械不良事件及其产生原因分析

医疗器械不良事件,是指获准上市、合格的医疗器械,在正常使用情况下,出现与医疗器械预期使用效果无关的,已经或者可能导致患者、器械操作者死亡或严重伤害的有害事件。按理说,获准上市的医疗器械都是经过政府权威部门批准的,它在上市前必须通过化学、物理、生物、临床等一系列安全性评价,其质量应该是有保证的,那么,为什么还会产生不良事件呢?导致医疗器械不良事件产生的原因又有哪些呢?     

断点回归设计在真实世界疫苗保护效果评价中的应用

疫苗保护效果的真实世界研究是其上市后评价的重要内容,采用断点回归设计进行评价,可以克服随机对照试验的伦理学、现场组织实施等困难,结果更贴近现实,并可提供较高等级的因果推断证据。本文结合实例分析,对断点回归设计的原理、方法、应用场景及未来展望进行介绍与探讨,以期为新型冠状病毒疫苗保护效果的真实世界研究提供思路。     

临床真实世界研究中的实验性研究设计

真实世界研究作为解释性随机对照试验在医疗实践中评价干预措施效果的进一步验证和补充已成为医疗卫生领域关注的焦点。但是也存在错误将真实世界研究等同于观察性研究,认为真实世界研究不能实施人为干预,更不能采取随机化。实际上,真实世界研究的基本设计既可以是观察性的,也可以是实验性的。其中真实世界研究的实验性研究设计主要是指实用性随机对照试验和基于注册登记研究的随机对照试验,也可采用非随机对照、自适应设计等其他研究设计方案。     

医疗器械注册临床评价研究

目的:帮助医疗器械注册申请人了解临床评价内容,指导临床评价方法,并对我国注册审查临床评价的工作提出改进方案。方法:介绍全球医疗器械协调工作组(GHTF)医疗器械注册临床评价指导原则,结合我国监管现状对医疗器械注册监管中临床评价审查工作提出具体方案。结果:介绍临床评价所涵盖的内容以及其中数个要素之间的关系,使医疗器械注册申请人和监管部门科学合理地进行临床评价工作。结论:医疗器械注册临床评价需明确临床评价的定义,并制定出相应的临床评价指导原则。     

乐城 海南健康产业的“新名片”

正九项支持政策落地生效2013年2月28日,国务院批复海南设立博鳌乐城国际医疗旅游先行区,并给予9项支持政策:加快先行区医疗器械和药品进口注册审批;先行区可根据自身的技术能力,申报开展干细胞临床研究等前沿医疗技术研究项目;卫生部门在审批先行区非公立医院机构及其开设的诊疗项目时,对其执业范围内需配备且符合配备标准要求的大型药用设备可一并审批;境外医师在先行区内执业时间试行放宽至3年;允许境外