基于真实世界数据的西妥昔单抗临床综合评价

目的 基于真实世界数据对西妥昔单抗开展临床综合评价,拟为临床合理使用及药品相关决策提供依据。方法 参考药品临床综合评价相关指南,基于真实世界数据,从安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性、可及性6个维度对西妥昔单抗进行评价。结果 安全性,西妥昔单抗的多数不良反应与贝伐珠单抗、传统化疗方案无显著性差异,但皮疹发生率显著高于其他两种方案;有效性,西妥昔单抗与贝伐珠单抗无显著性差异,但5%的缓解率远低于临床试验结果;经济性,进行倾向值得分匹配后,应用西妥昔单抗与应用贝伐珠单抗方案的总费用无显著性差异,但显著高于传统化疗方案总费用;创新性,西妥昔单抗可用于头颈部鳞癌,填补了该领域临床治疗空白,满足了临床需求,具有一定的创新性;适宜性,非劣性;可及性,当前在山东地区的可获得性和可负担性相对较差。结论 与贝伐珠单抗相比较,西妥昔单抗在安全性、有效性、经济性、适宜性无显著性差异,创新性有优势,可及性略差。     

德谷胰岛素用于糖尿病治疗的临床综合评价

目的:对德谷胰岛素用于糖尿病治疗的安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性、可及性开展临床综合评价。方法:检索中国知网和PubMed数据库的德谷胰岛素经济性评价、Meta分析和系统评价文献,使用卫生经济研究质量评价工具、AMSTAR 2方法学质量评价工具评价文献质量,并梳理安全性、有效性、经济性研究结果。对临床药师、临床医生、药房工作人员开展德谷胰岛素的创新性、适宜性、可及性调研。结果:共纳入18篇经济性评价文献以及12篇Meta分析和系统评价文献,AMSTAR 2方法学质量评价发现仅1篇文献满足所有评价条目,卫生经济研究质量评价的平均得分为92.56分。对于安全性,多数研究显示德谷胰岛素与对照品相比在低血糖相关不良反应发生率上显著更低,在其他不良反应发生率上无显著差异;对于有效性,多数研究显示德谷胰岛素与对照品相比在空腹血糖、基础胰岛素剂量、每日总胰岛素剂量下降水平上均显著更优,在其他有效性结局指标上无显著差异;对于经济性,多数研究表明德谷胰岛素相比对照品具有绝对经济优势或经济性更好。共有29位专家参与调研,结果显示德谷胰岛素的创新性、适宜性、可及性较好,与甘精胰岛素等同类药品相比具有临床优势。结论:德谷胰岛素用于糖尿病治疗的安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性、可及性均较好。     

儿泻停颗粒治疗小儿急性腹泻（湿热泻）的临床综合评价

目的 对儿泻停颗粒治疗小儿急性腹泻（湿热泻）进行临床综合评价,判断其临床价值,为临床合理用药提供参考。方法 通过课题组专家讨论,围绕安全性、有效性、经济性、适宜性、可及性、创新性6个维度,选择《儿童中成药临床综合评价指标框架》中的评价指标,基于文献资料（公开/未公开）、证据性信息、临床调查问卷等,通过现存统计资料分析法、内容分析法、系统性文献综述法等收集证据,应用《儿童中成药临床综合评价工具》进行综合价值判断,对儿泻停颗粒开展评价。结果 （1）安全性维度：儿泻停颗粒的不良反应发生率较低,未发现严重不良反应,安全性良好且风险可控,证据充分,得分 24.47分。（2）有效性维度：Meta分析和前瞻性队列研究结果均提示,本品治疗小儿急性腹泻,具有显著疗效,在同类品种中成药疗效排序为第2位,得分31.94分;（3）经济性维度：本品日药品费用为3.1～24.6元,每增加1个单位有效率,仅需多花费0.40～3.14元,具有经济学优势,得分3.63分。（4）适宜性维度：本品药物信息和药品使用方面都具有较好的适宜性,得分 7.87 分。（5）可及性维度：本品在可负担性与可获得性方面均具有较好的可及性,得分6.34分。（6）创新性维度：本品在技术创新方面,优化了工艺、提高和修订质量标准;并获得多项国家专利,具有良好创新性,得分2.73分。（7）综合评价结果：儿泻停颗粒的综合价值指数为76.98。结论 儿泻停颗粒综合价值指数≥75,其治疗小儿急性腹泻（湿热泻）临床综合价值较好。     

基于CiteSpace的我国药品综合评价研究现状分析

目的 分析我国药品综合评价研究的现状.方法 运用文献计量学的方法,借助CiteSpace 5.8.R3分析工具,对中国知网中有关药品安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性、可及性6个维度文献的研究现状和研究热点进行汇总.结果与结论 目前,有关药品安全性和有效性的研究较多,经济性评价研究逐渐增加,而综合6个维度进行药品综...     

阿利西尤单抗和依洛尤单抗治疗高脂血症的临床综合评价

目的 比较阿利西尤单抗和依洛尤单抗用于治疗高脂血症的临床综合价值,以期为临床合理用药提供参考。方法 根据《药品临床综合评价管理指南（2021年版试行）》,围绕技术评价与政策评价两条主线,从安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性、可及性6个维度开展科学规范的定性定量相结合的数据整合分析与综合研判,通过文献回顾性分析、专家访谈,以此来确定各维度评价指标。结果 在安全性方面,依洛尤单抗除在注射部位反应发生率更低外,其他安全性指标两药品差异均无统计学意义。在有效性方面,阿利西尤单抗在全因死亡方面显著低于依洛尤单抗,其余有效性指标两者差异均无统计学意义。在经济性方面,阿利西尤单抗与依洛尤单抗经济性相当。在创新性方面,阿利西尤单抗与依洛尤单抗基本一致。在适宜性方面,阿利西尤单抗与依洛尤单抗均提升了患者的依从性,但阿利西尤单抗的药动学结果更好。在可及性方面,阿利西尤单抗与依洛尤单抗在中国的价格均为国际最低价,两种药品的配备率大致相同,可负担性方面也相当。通过德尔菲法结果显示,依洛尤单抗总得分为7.88分,阿利西尤单抗总得分为8.11分。结论 阿利西尤单抗与依洛尤单抗在各维度表现相近,综合评价,阿利西...     

乳腺癌药品评价指标体系的构建

目的 探索构建我国乳腺癌治疗药品的综合评价指标体系,从多维度评估药品的综合价值支持临床合理用药。方法 通过文献综述、专家咨询收集证据,构建评估框架体系,建立具体评估指标,进行指标量化与赋权,并对最终构建的指标体系制定评分细则。结果 15名咨询专家积极系数为1.00,权威系数为0.90,重要性和可行性协调系数分别为0.305和0.336。最终构建的指标体系包括6个维度下的14个二级指标：安全性、经济性、适宜性、可及性各2个,有效性和创新性各3个。其中,有效性、安全性、经济性所占权重较高,分别赋分39分、19分、14分。结论 构建的药品综合评价指标体系符合乳腺癌药品价值评估的需求,临床可通过该体系对药品评分比较,从而为临床探索基于价值的药品评分提供经验参考。     

硼替佐米治疗多发性骨髓瘤的临床综合评价

目的 ：综合评价硼替佐米用于多发性骨髓瘤治疗的临床安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性和可及性。方法 ：通过各级来源证据对指标进行整合分析。结果 ：纳入6篇meta分析和5篇药物经济学研究文章,采用硼替佐米方案治疗多发性骨髓瘤的总缓解率优于对照组,不良反应发生率为64.06%,血小板减少和外周神经病变发生率较高。硼替佐米存储要求低、产能充足、部分厂家产品居民可负担性较好,但创新数据不足。结论 ：硼替佐米安全性、有效性明确,适宜性、可及性较好,部分方案成本效益较好。     

中成药治疗非酒精性脂肪性肝病临床综合评价

目的 为临床合理使用治疗非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的中成药提供参考。方法 采用现存统计资料分析法、系统评价、网状Meta分析，从安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性、可及性和中医药特色评价7个维度，对8种治疗NAFLD的中成药开展临床综合评价。结果 安全性，8种中成药药品说明书记载不良反应和用药禁忌的分别有5种和6种；仅当飞利肝宁胶囊、壳脂胶囊文献报道了具体不良反应。有效性，各药降低总胆固醇和三酰甘油效果未明显优于安慰剂，且各中成药方案无明显差异（P> 0.05）。经济性，最小成本分析结果显示，成本最高的为化滞柔肝颗粒，最低的为护肝片，当飞利肝宁胶囊居中。适宜性，8种中成药的服用方式及储存条件均相对简便快捷。可及性，疗程费用最高的化滞柔肝颗粒，最低的为护肝片，当飞利肝宁胶囊居中，整体可及性较好。创新性，5种中成药享有16项专利（其中2项为发明专利），整体创新性较好。中医药特色，8种中成药均符合中医药基础理论，且已在民间广泛使用，当飞利肝宁片/胶囊、化滞柔肝颗粒、壳脂胶囊已进行针对NAFLD的临床试验。结论 当飞利肝宁胶囊治疗NAFLD，与同类型中成药的安全性、有效性相当，...     

阿利沙坦酯治疗原发性高血压的临床综合评价

目的:以药品临床价值为导向,通过综合当前可得的相关证据,开展对阿利沙坦酯治疗原发性高血压的临床综合评价.方法:采用快速评估的方法,基于当前可得证据,围绕阿利沙坦酯治疗原发性高血压的安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性和可及性6个维度,开展临床综合评价.结果:安全性方面,阿利沙坦酯的不良事件发生率与氯沙坦钾相当;有效性...     

乙酰半胱氨酸泡腾片治疗慢性阻塞性肺疾病的药物临床综合评价

目的：评价乙酰半胱氨酸泡腾片治疗慢性阻塞性肺疾病(COPD)的临床综合价值,为各级决策提供证据并更好地指导临床实践。方法：检索国内外文献/文摘数据库,纳入临床诊疗指南(含专家共识)、系统评价/Meta分析和随机对照试验等循证医学证据;通过药品生产企业和第三方药品市场数据库,获取药品说明书以及药品价格、采购和销售数据。按照《药品临床综合评价管理指南(2021年版试行)》中的方法,对乙酰半胱氨酸泡腾片治疗COPD的安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性和可及性6个价值维度进行定性、定量分析。结果：初筛获得1 746篇文献,最终纳入系统评价/Meta分析22篇。有效性和安全性方面,乙酰半胱氨酸泡腾片可改善COPD患者的肺功能、血气分析等临床疗效结局指标,且总体不良事件发生率与安慰剂或空白对照相当,未发生严重不良事件。经济性方面,在常规治疗基础上加用乙酰半胱氨酸泡腾片治疗慢性阻塞性肺病急性加重期更具有经济性。乙酰半胱氨酸泡腾片在制剂方面具有创新性,更有利于吞咽不便或对气味敏感的患者人群。乙酰半胱氨酸泡腾片的药价水平、可负担性和可获得性均良好。结论：对于COPD患者,乙酰半胱氨酸泡腾片具有良好的...     

左卡尼汀口服溶液的药品综合评价

目的：从有效性、安全性、经济性、创新性、适宜性和可及性6个维度,对左卡尼汀口服溶液进行药品临床综合评价研究。方法：系统检索PubMed、Embase、the Cochrane Library、中国知网、万方数据库和中国生物医学文献数据库和CRDWeb等数据库(检索时限为建库至2020年10月),通过快速卫生技术评估的方法对左卡尼汀口服溶液的有效性、安全性和经济性进行分析。检索国家药品监督管理局、国家药品监督管理局药品审评中心等专业网站、各国药典及药品说明书,对药品的创新型、适宜性和可及性进行分析。结果：有效性与安全性方面,左卡尼汀口服溶液可显著改善非酒精性脂肪肝、血液透析、2型糖尿病、2型糖尿病合并血脂异常、高脂血症、高龄等疾病和人群的空腹血糖、三酰甘油、高密度脂蛋白水平和胰岛素抵抗情况;缓解神经源性疼痛症状;降低C反应蛋白、白细胞介素6等炎症标志物及肝酶水平;改善男性不育症状;对心血管疾病二级预防的全因死亡等结局也显示出较好的改善效果。安全性数据有待补充。经济性方面,该药已被纳入2020年国家医保目录,尚无针对该药的经济学研究。该药的溶液工艺已获得专利,但无其他创新性特征。适宜性方面...     

钠-葡萄糖协同转运蛋白2抑制剂临床综合评价方法研究

目的：构建钠-葡萄糖协同转运蛋白2(SGLT-2)抑制剂的临床综合评价体系,为全面评估口服降糖药提供方法学参考。方法：从主题遴选、评价内容与维度、指标的选择与构建、评价方法以及药品综合价值判断等方面,探讨医疗机构SGLT-2抑制剂临床综合评价的方法。结果：构建了一套科学、客观、可量化的SGLT-2抑制剂的临床综合评价方法,通过文献研究、真实世界研究及经济学研究等方法,从有效性、安全性、经济性、适宜性、创新性和可及性方面开展药品实际应用综合分析。结论：今后在开展SGLT-2抑制剂等口服降糖药临床综合评价时,应按照国家相关指南要求,围绕糖尿病患者临床用药实践及决策需求,对待评药品进行定性及定量数据整合分析,实现多维度药品综合评价。     

天津市眼科医院眼科药物评价标准的建立与应用

目的 建立眼科药物评价标准并将其应用于天津市眼科医院眼科临时采购药品评价。方法 围绕药品的安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性和可及性6个维度,制定眼科药物评价标准,并对天津市眼科医院2021—2022年临时采购的眼用药品进行回顾性评价。结果 制定了百分制“眼科药品临床综合评价表”,临时采购的9种眼用药品评分均高于60分。结论 “眼科药品临床综合评价表”可作为天津市眼科医院药品临床评价的参考依据,有助于提高医院药事管理能力及合理用药水平。     

小儿肺热咳喘口服液治疗小儿急性支气管炎（风热犯肺证）的临床综合评价

目的 开展小儿肺热咳喘口服液（FRKC）治疗小儿急性支气管炎（风热犯肺证）的临床综合评价,为临床合理用药和药事决策提供参考依据。方法 基于文献资料、相关数据平台、临床调查等信息,采用循证医学、药物经济学、临床调研等定性与定量相结合的方法,围绕安全性、有效性、经济性、适宜性、创新性、可及性 6 个维度,依据基于多准则决策分析构建的儿童中成药临床综合评价技术体系对 FRKC 进行临床综合评价。结果 （1）安全性：FRKC 在处方、非临床安全性、质量监管等方面均未体现安全性风险,临床安全性方面,尚未发现严重不良反应,一般不良反应发生率较低,程度轻且短暂。总体安全性良好且可控。（2）有效性：Meta 分析显示,FRKC 联合西医常规治疗对于小儿急性支气管炎的总有效率优于单用西医常规治疗;同类品种的网状 Meta 分析显示,FRKC 在咳嗽消失时间、退热时间、啰音消失时间方面,均排名第 1 位。临床调研结果显示,医生和患者对 FRKC 治疗小儿急性支气管炎的疗效认可度较高。（3）经济性：药物经济学研究显示,与西医常规治疗相比,FRKC 联合常规治疗更具有成本-效果优势。（4）适宜性：FRKC 说明书内容完整、更新及时,患儿对剂型和口味可接受程度较高,运输和存储方便,可满足各年龄段整包装服药,在药物信息和药品使用方面都具有较好的适宜性。（5）创新性：FRKC 为中药第四类新药,临床研究和指南、共识推荐其用于治疗流感、毛细支气管炎、病毒性肺炎、支气管肺炎、支原体肺炎、慢性咳嗽、荨麻疹等,外溢效应较好。（6）可及性：FRKC 销售范围广,市场占有率高;疗程费用占家庭可支配收入比例较低,不含濒危、贵细药材,可及性和可负担性方面均较好。结论 综合 6 个维度证据,采用儿童中成药临床综合评价工具计算,FRKC 的临床价值评分为 75.578 分,说明其治疗小儿支气管炎（风热犯肺证）临床价值较好,其评价结果可为临床合理用药与药事决策提供循证参考依据。     

应用层次分析模型构建药品临床综合评价指标体系与量化分级

目的 构建我国药品临床综合评价指标体系与量化分级，为科学开展药品临床综合评价提供参考依据。方法 应用层次分析模型建立药品临床综合评价指标体系，通过对专家咨询和模型运算确定评价指标的权重与各指标的量化分级。结果 应用层次分析模型对专家咨询结果进行整合，得到了包括有效性、安全性、经济性、适宜性、可及性和创新性6个一级指标及指南推荐地位、特殊人群用药、药品疗程费用等23个二级指标的药品临床综合评价指标体系，并通过判断矩阵法确定了各级指标的权重。结论 本研究应用层次分析模型构建了我国药品临床综合评价指标体系与量化分级，可为综合分析决策提供方法参考，从而使药品临床综合评价更完整、科学。     

黄莪胶囊临床综合评价

目的 对黄莪胶囊进行临床综合评价,探索其临床优势,以推进临床合理用药。方法 采用文献研究及问卷调研的方式,全面收集黄莪胶囊在安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性和可及性的证据及相关资料,利用多准则决策分析对黄莪胶囊的临床价值进行综合评价。结果 近5年有8部临床指南、专家共识或专著中收录了黄莪胶囊,推荐用于气虚血瘀证、湿热阻滞证患者。文献研究显示,单用或与其他阳性药物联用,均可有效提高良性前列腺增生症患者的临床总有效率、最大尿流率,降低国际前列腺症状评分（I-PSS）,减少夜尿次数,有效性评定为A级。不良反应发生率为0～12.7%,多为一般不良反应,未见严重不良反应报道,安全性评为A级。相比于安慰剂治疗,使用黄莪胶囊每提高1%有效率,需多花费33.04元,经济性评为A级;具有很好的临床创新性和服务创新性,创新性评为A级;无特殊保存条件、药材成分和其他限制条件,临床使用符合用药指南规范,适宜性评为A级;黄莪胶囊与同西医适应症的中成药相比,价格相对偏高,日费用为39.3元,可及性评为B级。结论 综合定量与定性2种方法,以循证医学证据为主,结合调查问卷、官网数据信息、人用经验、药物经济学评价等研究方法,对黄莪胶囊进行综合评估：可及性评定为B级,有效性、安全性、经济性、创新性及适宜性均为A级。     

比索洛尔氨氯地平单片复方制剂治疗高血压的药品临床综合评价

目的 评价比索洛尔氨氯地平单片复方制剂（SPC）治疗高血压的临床综合价值,为医疗机构遴选评价和合理使用复方降压药物提供证据支持。方法 通过文献研究、专家论证、德尔菲法构建临床综合评价指标体系。采用系统评价、meta分析、专家问卷调查、多维度证据整合等方法,根据评价指标体系对药品的安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性和可及性进行定性、定量整合分析。结果 共有12篇文献报告比索洛尔氨氯地平SPC的结局指标,其中包含9篇单臂研究、3篇RCT研究。不同结局指标的meta分析显示,在安全性方面,比索洛尔氨氯地平SPC不良事件发生率为0.74%(95%CI:0.31%～1.16%);在有效性方面,此药对收缩压、舒张压、脉压和心率的影响明显优于比索洛尔和氨氯地平联合用药（SMD=-1.23,95%CI:-1.42～-1.03;SMD=-1.06,95%CI:-1.24～-0.88;SMD=-0.60,95%CI:-0.72～-0.48;SMD=-0.76,95%CI:-1.04～-0.49）;在适宜性方面,患者达到良好和优秀的用药依从率达到97%(95%CI:93%～98%);在经济性方面,比索洛...     

白蛋白结合型紫杉醇治疗转移性胰腺癌的临床综合评价

目的 对白蛋白结合型紫杉醇（nab-PTX）治疗转移性胰腺癌的安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性、可及性开展临床综合评价，为临床合理用药提供循证依据。方法 通过文献综述和专家咨询法构建nab-PTX临床综合评价指标体系，并采用快速卫生技术评估（rHTA）方法对安全性、有效性和经济性进行评价，综合药品说明书、权威指南、药品价格数据以及国家药品监督管理局获得的研究资料等相关数据对创新性、适宜性和可及性进行评价。结果 安全性方面，nab-PTX联合吉西他滨（GEM）方案的不良反应发生率较FOLFIRINOX方案（氟尿嘧啶+甲酰四氢叶酸+伊立替康+奥沙利铂）大多较低，但贫血和神经毒性发生率较高，与GEM方案的不良反应发生率相似，中性粒细胞减少、血小板减少的不良反应发生率高于替吉奥（S1）方案。有效性方面，nab-PTX联合GEM方案与GEM方案、S1方案比较，能显著增加客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）；与FOLFIRINOX方案相比，在总生存期、无进展生存期、ORR、DCR和1年生存率指标方面未见明显差异，但显著降低了需要二线方案治疗率。经济性方面，nab-PTX联合GEM方案对...     

侵袭性真菌感染治疗药品的临床综合评价指标体系建立探讨——以两性霉素B为例

目的:探索建立侵袭性真菌感染治疗药品的临床综合评价指标体系，并展开实证研究，以期为医疗机构药品准入及临床合理用药提供评价方法学参考。方法:基于文献综述和相关指南，采用德尔菲法构建侵袭性真菌感染治疗药品的临床综合评价指标体系及各指标的相应权重，并以传统两性霉素B和两性霉素B胆固醇硫酸酯复合物为例展开实证研究。结果:经专家论证，最终确定了6个一级指标和13个二级指标及其相应权重，一级指标的重要性排序依次为有效性、安全性、经济性、创新性、可及性和适宜性，百分制权重分别为23.75%、39.58%、13.46%、8.1%、7.31%和7.81%。结论:实证研究表明，两性霉素B胆固醇硫酸酯复合物的临床综合价值得分较传统两性霉素B更高(79.68分vs.67.43分),该结果具有较高的科学性、可靠性和代表性。     

抑酸药物的临床综合评价指标体系构建

目的:根据国家卫健委药品临床综合评价管理指南,建立我国酸相关疾病药品遴选指标体系,支持综合价值高、患者可及、可负担的抑酸药品的临床应用。方法:依照《药品临床综合评价管理指南》从安全性、有效性、经济性、创新性、适宜性与可及性6个维度出发,在此基础上通过文献检索法、一手资料法等构建评价指标条目池,通过德尔菲专家访谈法,邀请我国相关领域临床药师、临床医生、卫生技术评估专家共15位对评价指标进行打分赋权,根据专家建议对指标进行筛选和修改,最终确定抑酸药品临床综合价值评估打分细则。结果:最终确定了由6个一级指标,15个二级指标组成的酸相关疾病药品临床综合价值评估打分细则。结论:所构建的酸相关疾病药品综合评价指标体系具有可推广性,综合评价指标量化细则可为药品的综合评分定量标准提供方法参考,同时也需要通过进一步的理论和实证研究加以检验。