我国眼用制剂临床试验研究现状

目的：探讨国内眼用制剂临床试验研究现状和发展趋势,为我国眼用制剂的研发提供参考。方法：检索收集药物临床试验登记与信息公示平台登记的所有眼用制剂项目信息,采用文献计量学方法,统计临床试验项目登记的剂型与数量、申办者、研究分期、适应证、创新药研发现状、临床试验药物上市情况、国际多中心临床试验等信息,分析国内眼用制剂临床试验的特点。结果：（1）平台共登记了73项临床试验;（2）药物剂型以注射剂及滴眼剂为主;（3）适应证以黄斑水肿、黄斑变性等眼底病变为主;（4）创新药物共有12种（2种为化学药物创新药、10种为生物制品创新药）,8种生物制品通过抗VEGF治疗眼底病变;（5）承担项目数量前3位的申办者中,2个为国内企业,1个为外资企业;（6）除创新药物外,其余24种临床试验相关药物中,有7种药物已完成试验并于国内上市;（7）国际多中心试验共14项,其中由国内企业申办的仅2项。结论：我国眼用制剂的项目数量逐年稳步增长,其中治疗眼底疾病的生物制品为研发热点;国内企业申报项目数量较多,但国内企业发起的国际多中心试验仍需提升。     

我国创新生物制品临床试验发展趋势分析

目的 系统分析2013～2022年我国创新生物制品临床试验现状,为我国创新生物制品的研发提供参考和借鉴。方法 检索我国政府公示平台相关信息,从临床试验数量及分期、适应证与靶点分布、临床试验的国内外分布、临床试验组长单位与申办方情况对我国药物临床试验状况进行分析。结果 2013年1月1日～2022年12月31日共登记了2 182项创新生物制品临床试验,以治疗用生物制品为主(95.2%),I期临床试验占比最高(43.4%);适应证主要为抗肿瘤药物(58.9%),抗肿瘤药物的靶点集中于程序性死亡受体1(PD-1)、程序性死亡配体1(PD-L1)、原癌基因人类表皮生长因子受体2(HER2)等靶点;以国内临床试验为主(84.5%),国际多中心临床试验主要由外资制药企业发起;北京、上海、广东三地的临床试验组长单位开展的临床试验数量占比达69.9%,境内制药企业发起的临床试验(85.1%)远高于境外企业(14.9%)。结论 我国持续深化审评审批制度改革有力地促进了创新生物制品进入临床试验,国内制药企业已成为创新药物研发的中坚力量,京津冀、长三角、粤港澳大湾区、成渝双城已成为生物医药产业集聚区;但是仍...     

特应性皮炎治疗药物临床试验设计的关键技术考虑

目的:探讨特应性皮炎治疗药物临床试验设计的技术考虑。方法:通过梳理近年来国内外特应性皮炎治疗药物临床研发情况,调研国内外特应性皮炎治疗药物技术指南进展,基于我国研发和审评的实践经验,形成相关技术考虑。结果与结论:特应性皮炎治疗药物临床试验设计应根据疾病特点、药物特性、研究目的制定整体临床研发计划。应在有前期研究证据支持并能确保受试者安全的前提下,尽早开展儿童患者临床试验。临床试验设计应选择适宜的研究人群,合理设置对照药、疗效和安全性指标、研究周期等一系列关键要素,以助力此类药物科学研发。研究人群定位应基于药物作用机制和药效作用强度选择对应严重程度的患者,疗效考察应全面评估患者皮损、症状、生活质量等改善情况,并关注用于儿童患者以及长期治疗时的疗效和安全性等。     

我国妇产科注册药物临床试验开展现状分析与启示

目的:分析我国妇产科申请注册上市的药物临床试验开展情况,为我国妇产科药物研发提供参考.方法:通过收集国家药品监督管理局药品审评中心药物临床试验登记与信息公示平台中以女性为受试者对象的药物公示信息,对其试验类型、药物类型、试验分期、试验状态、申办方等信息进行归纳分析.结果:截至2021年7月15日,平台共登记13 866...     

2012版《国家基本药物目录》中成药中儿童适宜品种的文献分析

目的:为循证制订我国儿童基本药物目录提供参考。方法:列表分析2012版《国家基本药物目录》中成药药品说明书中与儿童用药有关的内容;在中华医典数据库和中国期刊全文数据库以药品通用名称为关键词检索药品处方来源、古今儿科用药记载等信息;以《中医儿科学》和《新编中医儿科学》附录为参照进行比对,描述性分析2012版《国家基本药物目录》中成药中儿童适宜品种。结果:2012版《国家基本药物目录》中成药中有儿童专用品种10个,有具体"儿童用法用量"信息的品种6个;权威著作推荐的来源于古方且有儿科用药记载的品种34个,权威著作推荐的来源于现代方有儿科用药记载的品种22个。结论:我国2012版《国家基本药物目录》中成药仍不能满足儿童用药需求。建议参考世界卫生组织儿童基本药物遴选原则,依据循证医学和药物经济学评价结果,制订符合我国国情的儿童基本药物目录;鼓励企业研发、生产适宜儿童的品种、剂型和规格,开展儿童临床试验和上市后再评价工作,及时补充完善药品说明书中儿童用药信息。     

中国注册儿童药物临床试验研究现状分析

目的:检索分析我国儿童药物临床试验的注册及开展情况,为我国儿童药品研发提供参考。 方法:检索 2013 年 9 月 6 日 至 2022 年 4 月 19 日药物临床试验登记与信息公示平台中以儿童为受试者的药物临床试验公示信息,对其试验状态、适应证、 首次公示日期、试验药物类型、申办者信息等进行统计分析。 结果:共检索到儿童药物临床试验登记项目 207 项,儿童药物临床 试验注册数量随时间推移总体呈上升趋势。 儿童药物临床试验多为国内试验,近十年来国际多中心项目占比较低(16. 9%)。 我国以江苏省申办的药物临床试验注册项目最多,牵头儿童药物临床试验项目最多的机构是首都医科大学附属北京儿童医院, 儿童药物临床试验的样本量多为 200~1 000 例(43. 5%)。 儿童呼吸系统疾病防治领域的药物临床试验项目最多。 结论:我国 儿童药物临床试验数量逐年增长,但国际多中心试验占比仍然较低。 儿童药物临床试验研究领域相对局限,主要集中在传统的 呼吸系统疾病防治领域。     

我国儿童药品在临床使用中存在的问题及对策分析

目的:分析我国儿童药品在临床使用中存在的问题,并提出相关对策与建议。方法:以"儿童"或"小儿"为检索词检索国家食品药品监督管理总局网站中已注册的药品信息,再分别检索9家医院处方系统中儿童用药处方数据,国家药品数据管理系统中所有在产药品信息,中国知网数据库、万方数据库中超说明书用药调查及医疗机构儿科用药情况的文献(5家具有代表性的三级综合性医疗机构),以了解我国儿童临床用药的基本情况及存在的问题。结果:共检索到已注册药品信息170 009条,其中标注"儿童"或"小儿"的药品信息2 784条,约占1.64%。9家医院处方系统共收集32万张儿童用药处方,涉及儿童药品1 186种,覆盖22个治疗领域,仅有51种剂型。所有在产药品信息中,适宜儿童用药规格的药品仅占10%。各数据库检索结果显示,5家医院门诊处方中超说明书用药发生率较高,以无儿童用药信息、超适应证、超给药剂量为主。我国儿童临床用药存在儿童药品品种少、剂型及规格单一、超说明书用药现象普遍、缺乏科学用药依据、儿童药物临床试验开展困难等问题。结论:尽管我国相继出台了保障儿童临床用药的相关政策,但是目前我国儿童临床用药面临的问题仍然十分严峻,在进一步实施和落实相关政策的同时,需要建立一个由政府部门主导,社会、企业、医疗机构、患者全面参与、相互配合的联动管理体系以保障临床儿童用药安全。     

我国儿科人群多中心药物临床试验机构合作关系网络分析

目的：研究我国儿科人群药物临床试验开展情况,分析临床试验机构合作趋势与特征,为我国儿科人群药物临床试验协作网建设提供参考。方法：基于2013—2022年在国家药品监督管理局药品审评中心“药物临床试验登记与信息公示平台”公示的儿科人群药物临床试验项目数据,使用计量分析法和社会网络分析法进行研究特征与合作趋势分析。结果：640项公示项目中,多中心药物临床研究占87.50%(560项);抗肿瘤药及免疫调节剂、血液和造血系统用药是儿童药研发的热门类别;拥有优质临床试验资源的核心机构和核心主要研究者相对集中。结论：我国儿科人群药物临床试验项目逐年增长,部分机构间合作频繁,整体合作网络密度松散,有待进一步加强合作。     

世界卫生组织临床试验网站的发展现状

2012年,国家药品审评中心发布“药物临床试验登记与信息公示平台”,其前期的调研工作,主要是调研国际上3个有代表性的临床试验网站。本文主要介绍世界卫生组织的国际临床试验注册平台的发展史和注册信息等相关问题。希望帮助读者清晰认知这些问题,深入理解我国建设“药物临床试验登记与信息公示平台”的意义。     

苏州地区药物临床试验机构现状分析

目的 在新政策的推动下,分析苏州地区药物临床试验开展现状。方法 通过“国家药物临床试验登记与信息公示平台”进行网络检索,对苏州地区药物临床试验机构分布、备案专业、临床试验开展情况等进行数据统计。结果 苏州地区药物临床试验机构数量居江苏省前列,备案的主要研究者与承接临床试验的数量也靠前,临床试验的开展在严格监管体系下进行,但仍存在申办方积极性不足,研究者临床试验知识掌握不够,伦理审查不够规范,备案专业分布不均衡、可以开展Ⅰ期的临床试验机构偏少等问题。结论 仍需开放临床试验鼓励政策,建设区域临床试验合作平台,加大临床试验监管力度,促进临床试验合理发展。     

我国主动终止药物临床试验情况分析

目的 了解我国主动终止的药物临床试验项目的情况以及原因,对主动终止项目的情况进行分析,为提高临床试验效率和受试者权益保护提供借鉴。方法 收集我国药物临床试验登记与信息公示平台中登记的主动终止药物临床试验数据信息,从临床试验概况、临床试验涉及适应症领域分布情况、主动终止的原因以及临床试验实施情况四个方面对登记的主动终止药物临床试验的现状进行分析。结果与结论截至2022-01-12我国药物临床试验登记与信息公示平台共登记15 602项药物临床试验,其中试验状态为主动终止的临床试验共计198项,约占总登记项目的1.3%。其中以化学药品为主(78.2%),生物等效性试验(33.8%),抗肿瘤药物(27.7%)临床试验占比最高,主动终止原因以申办者研发战略调整原因(23.2%)和临床试验失败原因(21.7%)为主,主动终止项目整体国内的平均入组完成率为34.1%。我国新药审评制度改革有力地促进了新药研发的进程,申办者在发起临床试验前应做好充分的准备,提高临床试验效率的同时保护受试者的安全和权益。     

我国精神障碍药物临床试验研发现状的调查分析

目的 本文旨在研究国内注册登记的精神障碍药物的新药临床试验现状,探讨该领域新药临床试验设计要点,为提高创新药物的临床评价效率和研发成功率提供参考和建议.方法 检索国家药品监督管理局药品审评中心的药物临床试验登记与信息公示平台,采用文献计量学的方法对登记数量、药物类别、适应症、试验分期等数据进行统计,同时从受试者人群、对...     

靶向药物治疗儿童中重度特应性皮炎的临床研究进展

特应性皮炎(atopic dermatitis,AD)是一种以湿疹和皮肤瘙痒为特征的慢性皮肤病,是儿童最常见的皮肤病之一。AD的治疗目前以药物治疗为主,但儿童患者尤其是中重度AD患者的治疗需求尚未被完全满足,安全、有效的长期治疗方案仍待探索实践。以生物制剂和小分子抑制剂为代表的靶向药物是治疗中重度特应性皮炎的新兴药物,本文检索近年来国内外相关文献,分别从生物制剂和小分子抑制剂两方面进行综述,为儿童中重度特应性皮炎靶向药物的进一步开发与应用提供参考。     

食物干预儿童特应性皮炎50例临床观察

目的:观察食物干预对儿童特应性皮炎患者临床症状改善情况.方法:采用随机对照临床试验,共纳入儿童特应性皮炎患者100例,随机分成食物干预组和对照组,每组50例进行临床对照观察.结果:食物干预组的疗效明显高于对照组.结论:通过特异性IgG的检测,指导干预儿童特应性皮炎的食物结构,能有效地治疗儿童的特应性皮炎.     

外国制药企业在中国开展临床试验现况分析——基于Clinical Trials.gov网站登记数据的统计分析

目的:本文通过查阅ClinicalTrials.gov网站数据库登记的有关内容,对在中国开展的临床试验进行了归纳总结和分析.方法:"ClinicalTrials.gov"是全球最大的临床试验登记网站,提供由企业或政府申办的最新的有关临床试验的情报.通过查阅2007年5月8日前所登记注册临床试验的检索结果,对外国制药企业在中国进行的独立开展或参与国际多中心临床试验登记数据进行了统计分析.结果:在中国,由制药企业赞助的临床试验有97件,其中58件是国际多中心试验,39件是中国单独进行的试验.主要的研究对象疾病为肿瘤、循环系统疾病、中枢系统疾病及感染.在中国单独试验中,临床试验受试药均为在海外上市的药,这些试验的目的是为了在中国扩大适应症或是为了进口中国.而在国际多中心试验中的受试药有在海外处于Ⅳ期,还有处于Ⅲ期,这些试验的目的是为了取得中国人的试验数据或是为了促销而进行的.在中国单独试验中有一半,在国际多中心试验中有67%是随机双盲试验.中国临床试验的特点是参加医院数集中在10个左右.结论:外国制药企业让中国参与更多的国际多中心临床试验,加快新药研发进程.     

用于治疗特应性皮炎的小分子JAK抑制剂及其专利研究

本文梳理了全球已获批上市与正在研发中的用于治疗特应性皮炎的小分子JAK抑制剂药物品种情况,对5个重点药物磷酸芦可替尼、巴瑞替尼、乌帕替尼、迪高替尼、阿布昔替尼的研发进展以及其涉及在多个不同技术主题如化合物、新用途等方面已公开的专利进行研究和分析,以期为生物医药企业在进行立项与开发用于治疗特应性皮炎的小分子JAK抑制剂以及进行新的专利挖掘、专利保护与专利布局时,提供有效的产品信息和专利信息。     

中国与日本儿童用药政策比较

目的 提高儿童用药的安全性、有效性及可及性。方法 梳理1999年至2017年日本儿童药品审批上市的相关政策,总结日本药品说明书儿童用药信息修订和更新情况;梳理我国2003年至2021年为促进儿童药品研发提出的政策法规,分析我国所取得进展和存在的问题,并提出相关建议。结果 日本儿童用药研发采取激励政策,成果显著,对我国儿童用药相关政策法规的制订具有借鉴意义。日本儿童用药管理成果体现在补充了儿童用药的新适应证,完善了儿童用药信息,如不同年龄段儿童肿瘤药物剂量区分、不同疾病儿童激素剂量区分、常见药物的儿童服用剂量。结论 建立适合中国国情的儿童用药制度,包括成立儿童用药小组,促进儿童用药的审批,编写儿童药品目录;以高质量用药指南,国外实例、药品说明书或政府发布的最新药品安全性信息为依据,及时更新我国药品说明书信息,对超药品说明书用药进行管制;鼓励开展儿童用药临床试验,成立医疗机构共享网络,提高研发效率;建立儿童临床用药数据库,收集常见儿童疾病和儿童药品不良反应。     

我国儿童常用药品现状分析

目前儿童用药状况不容乐观。儿童专用药品的品种少、适宜的剂型、规格缺乏;儿科临床用药信息缺乏;儿童药物临床试验困难、药物不良反应发生率高。为进一步了解我国儿童目前用药现状,分别对我国儿童药品情况和适宜儿童药品的剂型、规格进行调查,分析儿童用药存在的问题,以供参考。     

福建省药物临床试验机构备案现状分析

目的：探究我国2019年12月施行药物临床试验机构备案制后,福建省药物临床试验机构的备案现状。方法：以国家药物临床试验机构备案管理信息系统平台和药物临床试验登记与信息公示平台公开的数据为基础,从备案机构数量及地域分布、备案机构级别、备案专业、备案主要研究者以及药物临床试验开展情况等方面对福建省药物临床试验机构备案现状进行系统分析。结果与结论：福建省药物临床试验备案机构总数量较少,反映出福建省医疗机构对药物临床试验重视程度不足,且机构地域分布和临床试验开展数量存在分布不均衡的现象。目前福建省仍有大量医疗机构具备备案资质,建议监管部门加大对药物临床试验机构建设的支持力度,鼓励更多有条件的医疗机构参与机构备案,开展药物临床试验,同时已备案机构需加强对临床试验质量的重视,促进临床试验健康发展。     

WHO儿童基本药物目录第3版中的药品在我国上市情况分析

目的 揭示WHO儿童基本药物目录第3版中的药品在我国的可获得性,为我国建立儿童基本药物目录提供数据参考.方法 检索SFDA数据库,逐项统计该目录中收录的251种药物在我国关于原料药、剂型、规格、批准文号、生产单位的信息.结果 我国已有该目录中217种原料药、29种剂型、257种规格药品的上市信息,涉及到13425个药品批准文号,2316家生产单位.结论 在我国该目录中收录的药品原料药的可获得性较高,但剂型和规格明显不足,重复生产较为严重,各类药品市场分布差异较大,虽具备了一定的建立我国儿童基本药物的基础,仍需根据我国实际情况合理遴选药物,积极研发儿童药物制剂,改善当前我国儿童药品市场的现状,切实保障儿童用药安全、有效.