免疫抑制治疗儿童再生障碍性贫血疗效分析

目的探讨提高儿童再生障碍性贫血(再障,aplastic anemia,AA)疗效的治疗方法。方法回顾分析56例接受正规治疗且随访≥3个月的再障患儿的临床资料,56例按治疗方案分为2组,一组为单用环胞素A(CsA)治疗(A组),另一组抗胸腺细胞球蛋白(ATG)联合CsA免疫治疗(B组),比较两组患儿的疗效及生存率。结果 31例慢性再障(CAA)患儿中接受A组治疗30例,总体有效率为83.3%(25/30),仅1例CAA患儿接受B组治疗。25例重型再障(SAA)患儿接受B组治疗16例,治疗有效率为50.0%(8/16),较接受A组治疗的9例SAA患儿的有效率(44.4%)高,但差异无统计学意义(P>0.05)。接受B组治疗的16例SAA患儿,12个月生存率为66.7%,2年生存率70.0%。结论 ATG联合CsA免疫治疗是儿童再障,尤其是无合适供体进行造血干细胞移植的SAA患儿首选方案,但应注意足量、持续用药,并努力降低ATG治疗期间感染发生率,这对提高儿童SAA治愈率有重要意义。[临床儿科杂志,2012,30(5):428-430]     

儿童再生障碍性贫血临床特点及临床分型探讨

目的探讨儿童再生障碍性贫血(再障)临床特点及临床分型。方法2003-01—2005-12在中山大学附属第二医院儿科确诊儿童再障50例,年龄2～15岁,其中37例接受免疫抑制治疗(IST),观察再障发病诱因、临床表现、血象、骨髓象变化特点、临床分型及治疗转归。结果86%的儿童再障为特发性,70%患儿病程≤6个月,按疾病严重程度分型,临床诊断重型再障(SAA)38例,轻型再障(MAA)12例,骨髓有核细胞增生程度除与病情严重程度相关外,还与取材部位、病程及是否接受IST等因素有关。特发性再障患儿强化IST(IIST)及单用环孢菌素A(CsA)治疗6个月有效率分别为78.3%(18/23)和40.0%(4/10,χ2=4.59,P<0.05),多数患儿于IIST后2～3个月起效,仅1例病程2年余的SAA于IIST后7个月达部分缓解。结论儿童再障多数为特发性,起病急,病情重,临床表现及血象改变严重程度与骨髓增生减低程度相关,特发性再障患儿IIST疗效显著优于单用CsA治疗者,宜按国际标准根据病情严重程度分为重型和轻型。     

小儿再生障碍性贫血诊疗建议

2007年8月厦门一、前言:我国属于再生障碍性贫血(再障)高发地区,儿童处于再障高发年龄段,而且重型再障(SAA)的百分率明显高于成人,必须引起足够的重视。1987年中华医学会再障协作组修订的再障诊断、分型和疗效标准[1,2],基本符合儿童再障的临床实际,但需要针对儿科临床的特殊性不断加以改进和完善,并加强宣传和普及。近年来,随着再障“免疫介导”致病机制得到证实,尤其是先进的免疫抑制疗法(Immu-nosuppressive therapy,IS)的疗效得到肯定,极大地改善了儿童重型再障(SAA)和难治型再障(RAA)的远期疗效[3,4]。但IS的药物选择、具体使用…     

环胞菌素A治疗儿童再生障碍性贫血疗效研究

探讨环胞菌素 A(CSA)治疗儿童再生障碍性贫血 (再障 )的方法 ,疗效和疗效相关因素。方法 :应用 CSA对 34例儿童再障行免疫抑制治疗 (IS) ;部分重型再障(SAA)加用抗胸腺细胞球蛋白 (ATG)或大剂量免疫球蛋白 (HDIG) ,均以雄性激素作为辅助治疗。结果 :基本治愈 4例 ,缓解 1 1例 ,明显进步 8例 ,总有效率为 6 7.6 5 % ;其中 2 9例 SAA总有效率为 6 5 .5 2 % ,1 8例慢性重型再障 (SAA- )有效率为5 5 .5 6 % ;1 1例急性再障 (SAA- )总有效率达 81 .82 % ,单项资料对比分析结果显示SAA的年龄 ,性别和治疗前外周血象等因素与 CSA有效率无关 ;但病程较短者 (<1 2个月 )有效率较高 ;CSA与 ATG等行联合 IS则有效率可明显提高。结论 :CSA为治疗儿童再障的有效方法之一 ,SAA拟选用联合 IS,雄性激素为 CSA的有效辅助治疗     

再生障碍性贫血的免疫抑制疗法

骨髓造血功能减低或衰竭,临床表现为全血细胞减少者称再生障碍性贫血(简称再障)。目前,小儿白血病的治疗已取得一定成绩,而再障(尤其是重型再障)却有一系列环节需要解决。小儿再障病情比成人重,预后差[1～4]。50%发生在6～9岁,3岁以前少见,男女无区别[5]。未治疗的重型再障(SAA)80%于发病6个月内死亡。引起再障的病因甚多,包括     

强化免疫抑制治疗儿童再生障碍性贫血疗效分析

探讨强化免疫抑制治疗儿童再生障碍性贫血(再障)的疗效。方法总结我院1991～1999年 儿童再障31例,根据治疗方法不同分3组对比观察基础治疗组(康力龙、654-2等),单用环孢菌素A(CSA)治 疗组,强化免疫抑制治疗组。结果基础治疗组、单用CSA组、强化免疫抑制治疗组有效率分别为27.27％,57.14％,76.92％;重型再障(SAA)有效率分别为11.11％,50.00％,75.00％;SAA-Ⅰ有效率分别为14.29％, 60.00％,88.89％。单用CSA组及强化免疫抑制治疗组疗效明显优于基础治疗组,强化免疫抑制组对SAA及 SAA-Ⅰ疗效更佳,有效率分别达75.00％和88.89％。结论以CSA为主的免疫抑制治疗比单用康力龙、654-2 等治疗更有效;对于SAA,CSA联合ALG/ATG、HDIVIG、HDMP等强化免疫治疗能提高疗效,对SAA-Ⅰ更明显。     

ATG-F治疗儿童再生障碍性贫血疗效研究

目的探索抗人T-细胞兔免疫球蛋白(ATG-F,德国Fresenius)治疗儿童再生障碍性贫血(简称再障)的临床疗效。方法采用ATG-F联合环孢菌素A(CSA)的联合免疫抑制疗法(IST)治疗儿童再障共31例,其中极重型再障(VSAA)4例,重型再障(SAA)16例,依赖输血型非重型再障(NSAA)11例。实施ATG相关不良反应综合防治措施,并动态监测ATG-F治疗期间与治疗后外周血淋巴细胞绝对计数(ALC)。结果参照国际Camitta再障疗效标准,总有效率为71.0%(22/31例),其中SAA/VSAA和NSAA的总有效率分别为65.0%(13/20例)和81.8%(9/11例),总有效率差异无显著性。ATG-F相关类过敏反应、血清病和感染等不良反应发生率分别为35.5%(11例)、32.3%(10例)和16.1%(5例),均得以及时控制,无治疗相关死亡。动态监测显示,ATG-F治疗期间ALC下降幅度达到70%~80%,并可持续较长时间,直至治疗后90d仍未恢复到治疗前ALC计数水平的50%。结论本研究显示,ATG-F通过大幅度清除ALC以达到抑制异常T细胞之效应,治疗儿童再障疗效显著;采用审慎实施与防护措施,可有效防治ATG相关不良反应。ATG-F可以作为儿童再障IST治疗的ATG剂型选择之一。     

免疫抑制治疗对儿童重型再生障碍性贫血细胞因子表达的影响

目的探讨重型再生障碍性贫血(AA)患儿经免疫抑制治疗(IST)后外周血相关细胞因子表达水平的变化。方法纳入2017年10月至2018年12月在首都医科大学附属北京儿童医院(我院)住院初诊为获得性重型AA(SAA)/极重型AA(VSAA)且应用IST治疗的患儿为SAA/VSAA组,同期在我院住院初诊为获得性非重型AA(MAA)并给予环孢素A(CsA)口服治疗的患儿为MAA组。采用流式细胞术检测两组患儿初诊时、SAA/VSAA组治疗6个月和12个月、MAA组治疗6个月外周血中IFN-γ、TNF-α、IL-2、IL-4、IL-6和IL-10的表达水平。结果 SAA/VSAA组25例,MAA组37例。①初诊时SAA/VSAA组IFN-γ和IL-6表达较MAA组增加(P0.05)。②SAA/VSAA组经IST治疗1年后,IFN-γ和IL-6较治疗前明显降低,差异均有统计学意义(P0.05)。③截至末次随访,SAA/VSAA组除3例失访外,余22例全部生存,无复发。结论 SAA/VSAA患儿血清细胞因子水平异常,IST可显著改善初治患儿相关造血负向调控因子的表达。     

儿童获得性再生障碍性贫血的免疫抑制治疗

再生障碍性贫血(再障)包括获得性及先天性2种类型,是儿童常见的难治性血液病之一,尤其重型再障(SAA),病情严重,死亡率高。80年代初,HLA配型全相合的骨髓移植被认为是根治SAA的唯一方法,近20余年,随着有关免疫介导致病机制的深入研究及临床免疫抑制治疗经验的不断总结,认为儿童获得性再障大多存在免疫功能紊乱,应用免疫抑制治疗(immunosuppressive therapy,IST)使SAA的治疗缓解率已由20世纪80年代10%以下提高到60%~80%,长期存活率及生存质量与骨髓移植相当[1~3],目前在我国因造血干细胞来源困难和昂贵经费等问题限制其广泛应用情况下,…     

抗淋巴细胞球蛋白为主的免疫抑制剂治疗重型再生障碍性贫血疗效分析

目的探讨以抗淋巴细胞球蛋白(ALG)为主的免疫抑制剂治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效。方法对2002年4月-2009年10月收治的137例诊断为SAA并接受ALG治疗的患儿临床资料进行回顾性分析,其中重型再生障碍性贫血Ⅰ型(SAA-Ⅰ型)103例、极重型再生障碍性贫血(vSAA)34例。结果 SAA-Ⅰ型组治疗有效率和显效率分别为73.8%和56.3%,vSAA组为67.6%和47.1%,疗效差异无统计学意义(P>0.05)。SAA-Ⅰ型组过敏反应和血清病反应发生率分别为32.0%和52.4%,vSAA组为50.0%和50.0%,两者差异无统计学意义(P>0.05)。SAA-Ⅰ型组3年生存率和复发率分别为95.6%和5.8%,vSAA组为87.2%和11.4%,两者差异无统计学意义(P>0.05)。结论以ALG为主的免疫抑制剂治疗SAA疗效肯定,对于vSAA患儿同样有效。     

免疫抑制治疗对儿童重型再生障碍性贫血 细胞因子表达的影响

目的 探讨重型再生障碍性贫血(AA)患儿经免疫抑制治疗（IST）后外周血相关细胞因子表达水平的变化。方法 纳入2017年10月至2018年12月在首都医科大学附属北京儿童医院（我院）住院初诊为获得性重型AA（SAA）/极重型AA（VSAA）且应用IST治疗的患儿为SAA/VSAA组，同期在我院住院初诊为获得性非重型AA（MAA）并给予环孢素A(CsA)口服治疗的患儿为MAA组。采用流式细胞术检测两组患儿初诊时、SAA/VSAA组治疗6个月和12个月、MAA组治疗6个月外周血中IFN-γ、TNF-α、IL-2、IL-4、IL-6和IL-10的表达水平。结果 SAA/VSAA组25例，MAA组37例。①初诊时SAA/VSAA组IFN-γ和IL-6表达较MAA组增加（P<0.05）。②SAA/VSAA组经IST治疗1年后，IFN-γ和IL-6较治疗前明显降低，差异均有统计学意义(P<0.05)。③截至末次随访，SAA/VSAA组除3例失访外，余22例全部生存，无复发。结论 SAA/VSAA患儿血清细胞因子水平异常，IST可显著改善初治患儿相关造血负向调控因子的表达。     

调节性T细胞及Foxp3基因在再生障碍性贫血患儿外周血中的变化及意义

目的：研究CD4+CD25+CD127low调节性T细胞(Treg)及Foxp3基因在再生障碍性贫血（简称再障）患儿外周血中的表达水平,探讨其在再障发病机制中的作用。方法：采用流式细胞术分别检测21例慢性再障(CAA)、9例急性再障(SAA)和15例健康儿童（对照组）外周血Treg细胞的比例变化,并用RT-PCR方法检测其外周血中Foxp3 mRNA的表达水平。结果：SAA和CAA组患儿外周血中CD4+T细胞百分比、CD4+CD25+、CD4+CD25+CD127lowTreg细胞占CD4+T细胞百分比均低于对照组（P＜0.05）,且SAA组低于CAA组（P＜0.05）;相关基因FoxP3 mRNA在SAA患儿外周血中呈低表达（0.47±0.08）%,明显低于对照组(0.71±0.12)%和CAA组(0.68±0.14)%,P＜0.05。结论：再障患儿外周血Treg细胞和Foxp3 mRNA表达减低,可能在再障的发病过程中有重要作用,且SAA表达低于CAA,有望用于再障病情严重程度的评估。［中国当代儿科杂志,2010,12（4）：241-243］     

儿童获得性非重型再生障碍性贫血中西医结合诊疗专家共识

正再生障碍性贫血(aplastic anemia,AA,简称再障)是一组以骨髓造血细胞增生减低和外周血细胞减少为特征的骨髓衰竭性疾病~([1-5])。中华医学会儿科分会血液学组曾于2014年和2019年分别推荐《儿童获得性再生障碍性贫血诊疗建议》和《儿童再生障碍性贫血诊疗规范》~([3,6]),对于重型再障(severe aplastic anemia,SAA)的诊治原则已达成共识,但对儿童非重型再障(non-severe aplastic anemia,NSAA)的重视程度远不及SAA,尚无相应共识。祖国医学遵循整体观和辨证论治理论,对儿童AA尤其是NSAA,积累了丰富的实践经验。     

中型再生障碍性贫血患儿自然病程演变及免疫抑制治疗研究

目的 分析中型再生障碍性贫血(MAA)患儿自然病程和免疫抑制(IS)治疗疗效,探讨儿童MAA的免疫介导致病机制.方法 儿童MAA 71例中36例抗胸腺细胞球蛋白(ATG)或环孢素A(CSA)治疗(治疗组),35例雄性激素等传统药物治疗(对照组).前期无效,进展为重型再障(SAA)的患儿,行ATG+CSA+大剂量免疫球蛋白(HDIG)联合IS(CIS)治疗.检测治疗前后外周血淋巴细胞亚群比例.结果 ①治疗组有效率和显效率分别为83.3%、69.4%,显著高于对照组34.3%、17.1%.进展为SAA的患儿23例,对照组(18例)明显多于治疗组(5例).②17例转化为SAA患儿接受CIS治疗,有效率和显效率分别为70.6%、41.2%.③儿童MAA治疗前存在CD4+、自然杀伤(NK)细胞比例下降,CD8+细胞比例升高.IS治疗后,治疗组NK细胞、CD4+细胞比例回升;CD8+细胞比例降低,与对照组差异均有统计学意义.结论 儿童MAA IS治疗疗效明显优于未IS治疗者;采用雄性激素等传统药物治疗,50%以上可能进展为SAA.进展为SAA,可采用CIS治疗补救,以争取较为满意的疗效.儿童MAA存在明显的免疫介导致病机制,早期采用IS治疗需引起足够重视.     

再生障碍性贫血患儿C-kit基因表达及其意义

目的　探讨C kit基因与再生障碍性贫血 (再障 )发病的关系。方法　应用免疫细胞化学方法和核酸原位杂交技术检测儿童再障C kit、C kitmRNA表达的变化。结果　 1.C kit阳性细胞表达值 (A值 )在慢性再障 (CAA)组、重型再障 (SAA)组和正常对照组分别为 0 .5 2± 8.81、0 .4 6± 2 .18、0 .5 8± 7.94 ,CAA、SAA组与正常对照组比较差异无显著性 (P均 >0 .0 5 )。 2 .C kitmRNA阳性细胞表达值 (A值 )CAA、SAA组和正常对照组分别为 0 .4 7± 6 .0 2、0 .77± 8.0 9、0 .6 1± 3.71。CAA、SAA组与正常对照组比较差异无显著性 (P均 >0 .0 5 )。结论　儿童再障骨髓造血衰竭并非C kit及C kitmRNA低表达所致     

联合免疫抑制治疗儿童重型和难治型再生障碍性贫血

目的　本研究旨在探索联合免疫抑制 (CIS)治疗儿童重型再障 (SAA)和难治型再障 (RAA)的疗效 ,并进行有关疗效预测和临床方法学等方面的研究。方法　应用抗胸腺细胞球蛋白 /抗淋巴细胞球蛋白、环胞菌素A和大剂量免疫球蛋白 (HDIG)等对 36例儿童SAA(n =33)和RAA(n =3)进行CIS治疗 ,随访观察疗效 ,并将以往接受单一药物免疫抑制 (SIS)治疗的 4 3例病儿 (42例SAA ,1例RAA)作为疗效对照组。同时进行外周血淋巴细胞亚群和血清细胞因子等免疫功能指标检测 ,探索儿童再障的免疫介导致病机制及其与IS疗效的关系 ,并总结临床治疗方法与经验。结果　CIS治疗儿童再障 ,总有效率为 80 .6 % (2 9/36 ) ,其中SAA有效率和显效率分别达到 78.8% (2 6 /33)和 6 0 .6 % (2 0 /33) ,均明显高于以往SIS治疗对照组 [5 7.1% (2 4 /42 ) ,2 8.6 % (12 /42 ) ]。CIS治疗3例RAA均有效 ,而SIS治疗 1例RAA无效。儿童再障的主要异常指标为CD4 /CD8比例下降 ,IL 2R、IL 8和TNF表达增高 ,所有病例均存在 2项以上指标的明显异常。疗效预测研究显示 ,治疗前 ,病程短于 6个月或网织红细胞绝对计数高于 10× 10 9/L者 ,SIS治疗有效率显著增高 ,但上述因素与CIS疗效无关。由于采用较为合理的治疗方法和副反应防治措施 ,两组未出现明显的重要     

《儿童获得性再生障碍性贫血诊疗建议》的理解与实践

<正>我国属于再生障碍性贫血(再障)高发地区,儿童处于好发年龄段,且重型再障(SAA)所占比例较高,而先天性再障所占比例仅约为5%,故制定儿童获得性再障的临床诊疗指导建议意义重大~([1-3])。中华医学会儿科学会血液学组于2014年推荐的《儿童获得性再障诊疗建议(简称:2014儿童再障建议)》~([4]),是在参考英国2009年版《再生障碍性贫血诊断与治疗指南(简称:09版英国再障指南)》~([2])的基础上,总结我国多年成果与经验之后,所制定的对     

单用环孢素A与环孢素A联合ATG治疗儿童重型再生障碍性贫血的临床疗效比较

目的 比较单用环孢素A(CSA)与CSA联合抗人胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)治疗儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的临床疗效.方法 采用回顾性分析的方法,收集昆明市儿童医院血液科2014年1月-2019年12月收治的62名SAA患儿作为研究对象.单用CSA治疗的44例患儿作为CSA组,采用CSA联合ATG治疗的18例患儿...     

再生障碍性贫血治疗的研究

<正>再生障碍性贫血(再障)是由多种病因所导致的骨髓造血功能衰竭和外周血三系下降,临床表现为贫血、感染和出血倾向。尤其是重型再障(severe aplastica anemia,SAA)需要依赖输血维持生命,并存在严重的感染和出血倾向,如不积极治疗,短期内病死率可高达75%[1-3]。自从异基因造血干细胞移植     

应用骨髓移植或免疫抑制治疗儿童获得性重型再生障碍贫血

小儿和成人重型再障(SAA)的特点、治疗方式和治疗效果均有非常显著的差异。作者报道了应用骨髓移植(BMT)或免疫抑制(IS)治疗儿童获得性SAA,并对两种方法的结果进行了比较。病例和方法欧洲骨髓移植小组自1970～1988年间共诊断、治疗儿童(年龄<15岁)SAA304例。粒细胞≥0.2×10~9/L为中等严重度SAA(mSAA),粒细胞<0.2×10~9/L为极严重SAA(vSAA)。171例用HLA相同同胞为供体进行BMT治疗,131例采用IS治疗。171例BMT患者的预处理为;环磷酰胺(cyc-lophoshamide,CTX)78例;CTX+照射59例;CTX+其它药物34例。GVHD预防措施为:单用