去铁胺联合去铁酮治疗重型β地中海贫血铁过载疗效观察

目的 探讨去铁胺(DFO)联合去铁酮(DFP)治疗重型β地中海贫血铁过载的有效性与安全性。方法 将2007年1月至2015年10月广西北海市妇幼保健院收治的23例重型β地中海贫血铁过载患儿,随机分为对照组(11例)和治疗组(12例),两组均长期高量输血,对照组给予注射用去铁胺,输液泵皮下输注,40 mg/kg·d,1次/d,1周5天,治疗12个月;治疗组给予去铁酮片,口服,75 mg/kg·d,3次/d,1周7天,联合注射用去铁胺治疗,用法同前,治疗12个月。观察两组治疗前后血清铁蛋白(SF)、血常规、电解质、血糖、肝肾功能、心肌酶谱、心脏彩超、听力及视力的变化及不良反应。结果 对照组与治疗组治疗12个月总反应率分别是63.7%、83.3%,且治疗组血清铁蛋白改善较对照组更为明显,差异均有统计学意义(P<0.05)。结论 去铁胺联合去铁酮治疗重型β地中海贫铁过载,去铁效果显著,安全,无严重不良反应。     

地拉罗司分散片治疗重型β-地中海贫血铁过载患儿的效果分析

目的:分析地拉罗司分散片治疗重型β-地中海贫血铁过载患儿的效果。方法:选取2015年10月-2017年10月本院收治的重型β-地中海贫血所致铁过载患儿46例,按照随机数字表法将其分为地拉罗司组和去铁胺组,各23例。地拉罗司组口服地拉罗司分散片治疗,去铁胺组皮下泵注去铁胺治疗,比较两组用药1年后疾病控制效果、用药前后血清铁(SI)、铁蛋白(SF)、脑钠肽(BNP)、肌钙蛋白I(cTnI)及尿铁蛋白(UF)水平、用药前后肝脏及心脏MRI T2*值及用药不良反应情况。结果:地拉罗司组疾病控制率100%,高于去铁胺组的78.26%(字2=5.610,P=0.018);用药后,地拉罗司组血清SI、SF、BNP和cTnI水平均低于去铁胺组,UF水平、肝脏及心脏MRI T2*值均高于去铁胺组,差异均有统计学意义(P0.05);地拉罗司组不良反应发生率低于去铁胺组(P0.05)。结论:地拉罗司分散片治疗重型β-地中海贫血铁过载患儿较去铁胺疾病控制效果更佳,能有效降低血清SI、SF、BNP和cTnI水平,减轻铁过载对肝脏和心脏的负荷,且用药安全性较高。     

不同铁螯合剂治疗重型β地中海贫血患者疗效观察

目的探讨不同铁螯合剂在治疗重型β地中海贫血患者铁负荷的临床疗效。方法收集既往两家医院诊断治疗并完成随访的重型β地中海贫血铁过载患者49例,根据使用不同祛铁治疗方案分为三组,A组18例,B组21例,C组10例,A组患者采用足疗程联合祛铁治疗方案:去铁胺(DFO)30～50 mg/(kg·d),每周使用≥5 d;去铁铜(DFP) 75 mg/(kg·d),每周使用7 d。B组患者采用不足疗程联合祛铁治疗方案:DFO 30～50 mg/(kg·d),每周使用2～5 d;DFP 75 mg/(kg·d),每周使用3～7 d。C组单用祛铁治疗方案:地拉罗司(DFX)20～30 mg/(kg·d),每周使用7 d。疗程均为一年。三组患者治疗前后都经MRI T2~*技术检测心脏及肝脏铁过载情况,对比分析治疗前后三组患者血清铁蛋白(SF)值、心脏MRI T2~*值、肝脏MRI T2~*值的变化。结果患者治疗1年后,三组的SF值与治疗前比较均有下降(P<0.01),治疗后三组SF值比较,差异有统计学意义(F=4.310,P<0.05),A组的SF较其余两组下降更明显(P<0.05);治疗1年后,心脏MRI T2~*值与治疗前比较均显著升高(P<0.05),治疗后三组心脏MRI T2~*值比较,差异有统计学意义(F=340.135,P<0.01),A组的心脏MRI T2~*值较其余两组升高更明显(P<0.01)。治疗1年后肝脏MRI T2~*值与治疗前相比均显著升高(P<0.01),治疗后三组患者肝脏MRI T2~*值比较差异无统计学意义(F=0.118,P>0.05)。消化道反应、骨关节疼痛及粒细胞减少是最常见的不良反应。结论足疗程或不足疗程联合祛铁治疗及地拉罗司均可以有效缓解重型β地中海贫血患者铁负荷,其中以足疗程联合DFO+DFP治疗地中海贫血患者在降低SF值、心脏铁过载效果更优,不良反应轻微,常见消化道反应及骨关节疼痛,值得在临床中推广。     

铁螯合剂治疗高量输血重型β地中海贫血患者铁过载的疗效观察

目的 探讨铁螯合剂治疗高量输血重型β地中海贫血铁过载的临床疗效.方法 选择长期维持高量输血的重型β地中海贫血铁过载患者84例,其中不足量使用铁螯合剂患者36例,足量使用铁螯合剂患者48例.不足量使用铁螯合剂患者分为去铁胺(DFO)组、去铁酮(DFP)组、DFO联合DFP组;足量使用铁螯合剂患者分为DFO组、DFP组、地拉罗司(DFX)组、DFO联合DFP组.观察1年后血清铁蛋白(SF)的变化.结果 不足量DFO、DFP组,SF均较1年前升高,DFO联合DFP组SF无明显变化;足量DFO、DFP组SF变化差异无统计学意义(P>.结论 .05),DFX组、DFO联合DFP组sF下降差异均有统计学意义(P<.结论 .05),其中DFX组疗效最佳,其次为DFO联合DFP组.结论 高量输血重型β地中海贫血患者铁过载的治疗,应长期坚持使用足量的铁螯合剂,DFX以及DFO联合DFP祛铁效果明显.不良反应以骨关节疼痛及胃肠道反应为主.     

去铁胺联合去铁酮在重症地中海贫血患者中的疗效及对铁代谢状态的影响研究

目的:探讨重症地中海贫血患者应用去铁胺与去铁酮联合治疗的临床效果及对患者铁代谢状态的影响研究。方法:选取2014年3月-2016年5月在医院接受诊治的重症地中海贫血患者90例为研究对象,根据治疗方案不同分两组,其中对照组患者43例采用常规去铁胺治疗,观察组患者47例采用去铁胺联合去铁酮治疗,以连续治疗12个月为观察期,比较两组患者在治疗后3、6、12个月的尿铁排泄(UIE)情况,血清铁蛋白(SF)、肝内铁浓度(LIC)及促红细胞生长素(EPO)等体内铁代谢状态水平的变化,同时分析两组患者的治疗总有效率。结果:两组患者在治疗3、6、12个月后的UIE排泄量均逐渐增多,且观察组明显多于对照组(P0.05);观察组患者治疗后的SF、LIC、EPO水平均明显低于对照组(P0.05);观察组患者的治疗有效率为93.62%,明显高于对照组79.07%(P0.05)。结论:重症地中海贫血患者采用去铁胺和去铁酮联合治疗,能够有效减少机体内铁过载状态,增加铁尿排泄量,具有显著的临床治疗效果。     

铁负荷对重型β-地中海贫血患儿生存质量的影响

目的:探讨铁负荷对重型β-地中海贫血患者生存质量的影响。方法:以58例采用造血干细胞移植术治疗重型β-地中海贫血患儿为研究对象,根据患儿(铁负荷)SF水平分为对照组28例(SF>1 000 ng/ml)和观察组30例(SF≤1 000 ng/m L),对比两组患儿移植术后1年的生存质量,并对比两组患儿的生存质量评分与中国常模差异。结果:造血肝细胞移植术后,患者的整体生存质量评分与中国常模水平差异不显著;观察组患儿的生存质量评分显著低于对照组和中国常模水平,差异有统计学意义(P<0.05),对照组患儿的生存质量评分与中国常模水平差异无统计学意义(P>0.05);观察组患儿的身高、体重低于对照组,身材矮小和体重低下人数高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。结论:铁负荷可降低重型β-地中海贫血患儿移植术后生存质量,移植术后需接受规律的祛铁治疗,改善远期治疗效果,提高生存质量。     

输血和祛铁治疗β-地中海贫血患儿的护理

β-地中海贫血是临床常见的遗传性溶血性贫血,尽管目前我国尚无重型β地中海贫血的流行病学调查资料,但从临床诊疗经验来看,病例数一直没有减少[1] ,其中广西、广东、云南、贵州及海南等地区是高发区.规范性的长期输血和祛铁治疗是本病的关键治疗措施.我科于2006年以来对71例重型β-地中海贫血的患儿进行输血和祛铁治疗,效果满意,现报道如下.     

重型β地中海贫血患儿应用洗涤红细胞和甲磺酸去铁胺治疗的观察及护理

目的提高重型β地中海贫血患儿的护理质量.方法对59例重型β地中海贫血患儿输注洗涤红细胞和甲磺酸去铁胺治疗的过程进行观察,应用健康教育手段,减少和避免诱因,防止感染和并发症的发生,保证输血安全.结果59例发生发热7例,皮疹4例.结论加强治疗过程的观察与护理,可提高患儿的生活质量.     

探讨去铁胺与成分输血治疗重型β地中海贫血80例临床观察

目的 探讨去铁胺与成分输血应用在重型β地中海贫血治疗中的临床治疗效果。方法 选择2013年3月至2015年4月在本院治疗的重型β地中海贫血患儿作为本次研究样本,分成研究组和对照组,每组各40例。其中研究组样本均应用成分输血加用去铁胺进行临床治疗,对照组则单纯应用成分输血对患儿进行治疗,将两组样本临床研究结果进行分析与讨论。结果 研究组共有5例患儿出现治疗不良反应,包括感染2例,血肌酐升高2例,胃肠道不良反应1例;对照组共有9例患儿出现治疗不良反应,包括感染3例,血肌酐升高4例,肝转氨酶升高1例,胃肠道不良反应1例,不良反应发生率为22.5%。即研究组患儿的治疗效果显著优于对照组患儿的治疗效果(P0.05)。结论 研究组样本采用成分输血加用去铁胺进行治疗,可显著降低患儿机体铁负荷,提高患儿的尿铁排泄量,并且减少患儿的治疗不良反应,具有临床应用的价值。     

去铁胺治疗长期输血所致铁过载的疗效观察

目的探讨去铁胺治疗依赖输血的血液病所致铁过载的疗效及安全性。方法观察长期依赖输血的骨髓增生异常综合征和慢性再生障碍性贫血患者应用去铁胺治疗前后血清铁蛋白、肝脏、心脏功能改变及去铁胺治疗的不良反应。结果静脉缓慢注射去铁胺治疗输血依赖性铁过载的骨髓增生异常综合征和慢性再生障碍性贫血患者1个月及3个月,对去铁治疗的总反应率分别为37.5%和62.5%,观察到的不良反应少且可耐受。结论静脉缓慢注射去铁胺治疗输血依赖性铁过载血液病有效、安全,输血依赖性铁过载的患者值得坚持用药。     

去铁胺对β-地中海贫血儿童听力的影响

目的 探讨去铁胺对β-地中海贫血儿童听力的影响.方法 28例地中海贫血患儿,去铁胺每天30mg/kg,使用便携式皮下输液泵,每周使用2～6次.所有患儿于进行纯音测定并检测血红蛋白浓度和铁蛋白浓度.结果 28例患儿中7例(25%)出现不同程度的听力丧失.频率在4000～8000 Hz,其中轻度听力丧失3例,中度听力丧失2例,重度听力丧失2例.听力丧失与听力正常组之间的年龄、血红蛋白浓度、铁蛋白浓度、每次和每周去铁胺剂量均无显著统计学差异.结论 地中海贫血儿童低剂量和不规则使用去铁胺也可能出现听力损害,对使用去铁胺的患儿应定期进行听力检测以避免出现不可逆听力损害.     

铁过载对青少年重型β地中海贫血患者生长发育的影响

目的:探讨铁过载对青少年重型β地中海贫血患儿生长发育及性发育的影响。方法:对长期输血的16例年龄12～18岁的重型β地中海贫血患者进行身高、体重、血红蛋白、血清铁蛋白测定,与正常对照组比较,并对其性发育进行评价。结果:地贫组的身高、体重明显低于正常同龄儿。结论:重型β地中海贫血患儿的生长发育落后、性发育迟缓与长期贫血及铁过载有关。     

磁共振成像T2*检测22例重型β-地中海贫血患儿心脏、肝脏铁过载的临床分析

目的:探讨磁共振成像T2*技术评估重型β-地中海贫血患儿的心脏、肝脏铁过载的临床意义。方法:选择重型β-地中海贫血患儿,其中22例分批赴香港进行心脏T2*、肝脏T2*检测,检测结果与血清铁蛋白、左心室射血分数(LVEF)进行比较。结果:入组病例均曾接受过不规范输血及去铁治疗,血清铁蛋白值为2 262~10 244μg/L。磁共振成像T2*检测显示,所有病例均发生肝脏、心脏铁过载;未发现LVEF下降病例。结论:磁共振成像(T2*)检测重型地贫患者输血所致心脏、肝脏铁超负荷有效性高,且患者受到的创伤小。     

不同基因型地中海贫血患儿铁负荷情况的分析

目的了解不同基因型地中海贫血(地中海贫血)患儿合并铁缺乏及铁负荷过重的发生率。方法对443例临床诊断为地中海贫血的患儿进行点阵列杂交技术基因分析和铁指标检测。结果443例地中海贫血患儿中合并铁缺乏者108例,占24.4%,铁负荷过重者97例(21.9%)。在57例α地中海贫血患儿中伴铁缺乏者13例(22.8%),386例β地中海贫血中95例(24.6%)伴铁缺乏,两者差异无显著性(P>0.25)。而57例α地中海贫血患儿铁负荷过重8例(14%),386例β地中海贫血患儿铁负荷过重89例(23.1%),β地中海贫血高于α地中海贫血,但差异无显著性。最易发生铁负荷过重的是纯合子β地中海贫血(79.2%),次之为非缺失型HBH(27.3%)。最易合并铁缺乏的是静止型α地(45.5%),次之是杂合子β地中海贫血(30.3%)。结论地中海贫血患儿既可发生铁负荷过重又可合并铁缺乏,因此有必要据其具体情况进行适当治疗。     

重型β地中海贫血患儿的性发育状况分析

目的探究重型β地中海贫血患儿的性发育状况。方法取2017年3月—2018年3月间在惠州市博罗县人民医院及惠州市第一人民医院诊治的重型β地中海贫血患儿50例开展此次研究,应用化学发光法,对所有患儿的性激素进行检测,同时检测所有患儿的血红蛋白水平和铁蛋白水平,分析对比不规则祛铁与规则祛铁、不规则输血与规则输血患儿性发育状况等情况。结果 50例患儿中,男性24例、女性26例,其中男性患儿发育者10例、未发育者14例;女性患儿月经者4例、彩超提示未发育者22例。血红蛋白水平发育患儿高于未发育患儿,且铁蛋白水平发育患儿低于未发育患儿,差异有统计学意义(P<0.05);性发育率相比较规则输血、规则祛铁者明显高于不规则输血、不规规则祛铁者,差异有统计学意义;性激素水平相比,未发育者低于发育者,差异有统计学意义(P<0.05)。血红蛋白水平与性激素水平呈正相关,且铁蛋白水平与性激素水平呈负相关,差异有统计学意义(P<0.05)。结论重型β地中海贫血患儿均会出现性发育延迟现象,当铁蛋白水平较低和血红蛋白较高水平者性发育较好,通过规则输血治疗、规则祛铁后,可有效降低铁过载现象发生几率,有效促使重型β地中海贫血患儿性发育,故临床应重型β地中海贫血患儿临床治疗措施的研究,使患儿可以尽早接受治疗,促使正常的性发育。     

蔗糖铁治疗儿童缺铁性贫血50例临床研究

目的探讨蔗糖铁注射液治疗口服铁剂治疗无效或不耐受缺铁性贫血患儿的临床效果及药物安全性。方法选取2006年3月—2014年1月确诊的50例口服铁剂治疗无效或不耐受缺铁性贫血患儿,给予蔗糖铁静脉滴注。蔗糖铁每次每公斤体重0.15 ml(3 mg铁/公斤体重),每周用药3次,1 ml本品最多只能稀释到20 ml0.9%(w/v)生理盐水中,稀释液配好后应立即使用,药液的滴注速度应为:100 mg铁滴注至少15 min;200 mg至少滴注30 min,用药次数依总缺铁量而定。监测治疗前后血红蛋白(Hb)、网织红细胞(RET)、红细胞压积(HCT)、平均红细胞容积(MCV)、平均红细胞血红蛋白量(MCH)、平均红细胞血红蛋白浓度(MCHC)、铁蛋白(SF)水平以评价疗效,观察不良反应及监测血肝肾心功能以评估安全性。结果治疗后第4天RET水平高于治疗前,提示铁剂治疗有效,治疗后第4天及11天患者Hb、HCT、MCV、MCH、MCHC指标水平均高于治疗前,治疗1周及2周SF水平均高于治疗前,差异均有统计学意义(P<0.01)。治疗1月时复查血常规均正常。50例中仅有2例(4%)出现一过性腹部不适不良反应。结论蔗糖铁注射液治疗口服铁剂治疗无效或不耐受儿童缺铁性贫血有效、安全、可靠。     

长期小剂量铁螯合剂治疗对高量输血重型β地贫患儿铁负荷的影响研究

目的:探讨长期小剂量铁螯合剂治疗对高量输血重型β地贫患儿铁负荷的影响研究。方法:回顾性分析本院2014年2月-2015年2月因高量输血治疗后铁负荷过量的重型β地贫患儿80例,按照其用小剂量铁螯合剂治疗的时间长短分为A组、B组和C组,A组30例患儿治疗时间为20 d,B组30例患儿治疗时间为10~20 d,C组20例患儿治疗时间为10 d,比较三组患儿治疗前后血清铁(SI)、铁蛋白(SF)及尿SF水平的变化及发生不良反应的情况。结果:高量输血后三组患儿的铁负荷均处于较高水平,三组患儿比较差异无统计学意义(P0.05);用小剂量铁螯合剂治疗后,三组患儿的SI、SF均有所下降,尿SF均有所升高,且A组患儿铁负荷的变化程度大于B组和C组患儿,差异均有统计学意义(P0.05);A组患儿不良反应的发生率(6.67%)低于B组患儿(36.67%)与C组患儿(40.00%),差异均有统计学意义(P0.05)。结论:使用小剂量铁螯合剂治疗高量输血重型β地贫患儿铁负荷过重,应坚持长期治疗,才能明显改善铁负荷过重的问题,且长期治疗能够减少不良反应的发生,有利于患儿的治疗。     

某医院输血重型β地中海贫血患者的现状分析

重型β地中海贫血(β-thalassemia major,TM)是β0地中海贫血突变的纯合子或β0与β+地中海贫血突变的双重杂合子,在临床表现上为严重贫血,需定期输血才能维持生命.如果不进行祛铁,大多数TM患者的寿命不超过20岁[1].国际地中海贫血联合会(thalassaemia international federation,TIF)制定的TM治疗指南中,输血和祛铁治疗是主要的治疗方式,也是长期生存的保证[2].作者医院2003年创办了中国第一个"地贫之家",也是广西最早最大的TM治疗中心,汇集了全区各地市的TM患者.为了解目前作者医院输血的TM患者现状,调查在作者中心输血的TM患者一般情况、输血前血红蛋白(hemoglobin,Hb)水平、血清铁蛋白(serum ferritsn,SF)水平和输血相关指标,报告如下.     

心脏MRI-T2~*评价重型β-地中海贫血铁过载

目的探讨心脏MRI-T2~*评估重型β-地中海贫血铁过载的临床意义。方法收集2010年8月—2015年9月中山大学孙逸仙纪念医院重型β-地中海贫血患者91例分别行心脏、肝脏MRI-T2~*及血清铁蛋白(SF)、左室射血分数(LVEF)测定及肝组织活检,统计分析心脏MRI-T2~*与肝脏MRI-T2~*、SF、LVEF、肝铁沉积程度及肝纤维化水平的相关性。结果 91例重型β-地中海贫血患儿中28例(30.8%)发生心肌铁超负荷,其中重度13例(14.3%),中度6例(6.6%),轻度9例(9.9%);肝脏铁过载81例(89.0%),其中重度23例(25.3%),中度37例(40.7%),轻度21例(23.1%);SF1000μg/L的84例(92.3%),LVEF≤60%的30例(33.0%)。心脏和肝脏两脏器铁过载发生率对比差异有统计学意义(χ~2=64.25,P0.01),但重度铁过载发生率对比差异无统计学意义(χ~2=3.059,P0.05);28例心脏铁过载患者中发生重度心脏铁过载13例(46.4%),81例肝铁过载患者中发生重度心铁过载的患者为11例(13.6%),重度心脏铁过载发生率对比差异有统计学意义(χ~2=13.076,P0.01)。心脏MRI-T2~*与SF呈低度负相关(r=-0.307,P=0.003),与肝脏MRIT2~*呈低度正相关(r=0.367,P0.001),与LVEF呈正相关(r=0.429,P0.001),心脏MRI-T2~*、LVEF与肝活检铁沉积程度、肝纤维化水平均无相关性(P0.05)。结论心脏MRI-T2~*在重型β-地中海贫血患者铁过载检测中具有重要意义,可作为心脏等重要脏器铁过载的主要诊断指标。     

23例规律祛铁对慢性再生障碍性贫血患者铁过载的疗效观察

目的：通过规律祛铁对慢性再生障碍性贫血患者铁过载的疗效进行观察。方法：回顾性分析慢性再生障碍性贫血患者23例,有输血依赖,输注红细胞均大于20 U。应用瑞士诺华公司生产甲磺酸去铁胺（得斯芬）进行祛铁。根据所得资料,数据分析采用 SPSS10.0软件进行。结果：通过对23例铁过载的慢性再生障碍性贫血患者给予去铁胺祛铁治疗,与治疗前血红蛋白计数、红细胞输注频率、血清铁蛋白量进行比较,治疗前、后血红蛋白计数分别为12.35±5.20、38.90±12.47（P 〈0.01）,红细胞输注率（U/60 d）分别为43.63±25.83、17.98±12.56（P〈0.01）,血清铁蛋白量分别为2104.34±346.67、1452.32±215.13（P〈0.01）。结论：铁过载患者应用去铁胺治疗后血清铁蛋白量明显减少,与治疗前比较差异具有统计学意义,同时通过祛铁治疗,患者血红蛋白计数的升高与红细胞输注频率的降低与治疗前比较同样具有统计学意义。