造血干细胞作为靶细胞的基因治疗研究

造血干细胞是基因治疗的理想靶细胞,在遗传病、恶性肿瘤、严重免疫缺陷及感染性疾病的治疗中具有广阔的应用前景。造血细胞纯化、造血生长因子应用、造血细胞体外扩增及基因转移技术的研究进展为造血细胞的基因转移及基因治疗提供了实验基础。目前,造血细胞基因治疗涉及的基因包括遗传病相关基因、耐药基因、核酶等。本文主要就造血细胞基因治疗的应用及存在的问题作一概述。     

提高腺病毒载体转染造血细胞效率的研究进展

重组腺病毒作为基因转移的载体已经广泛应用于基因治疗的基础研究和临床试验，但造血细胞由于缺乏腺病毒特异性受体柯萨奇-腺病毒受体(coxsacke virus and adenovirus receptor，CAR)导致转染效率较低，从而限制了腺病毒载体在造血系统的应用。多种策略可以提高腺病毒转染造血细胞的效率，这些策略包括腺病毒本身的改造、造血细胞CAR表达的提高等。本文就这一领域的主要研究进展作一综述。     

基因治疗中慢病毒载体的最新进展

基因治疗有望成为治疗遗传病、感染性疾病及肿瘤的有效手段。高效的基因转移方法为基因治疗的关键，目前应用最广的是来源于致瘤型逆转录病毒为代表的简单的逆转录病毒载体，但该类载体不能有效地转染非分裂细胞如造血干细胞及终末分化的神经细胞等。以人类免疫缺陷病毒I型（HIV－I）为代表的慢病毒为复杂的逆转录病毒。慢病毒载体具有可感染分裂细胞及非分裂细胞、转移基因片段容量较大、目的基因表达时间长、不易诱发宿主免疫反应等优点，已成为当前基因治疗中载体研究的热点。近年来对其基本生物学特性、载体改造及其应用研究均取得了较大进展。     

造血干细胞基因转移研究进展

造血干细胞具有的自我更新能力和移植后重建造血的特性使其成为外源基因导入的良好靶细胞。骨髓细胞培养、干细胞的纯化及体外转化中应用造血因子可明显提高干细胞目的基因的转移效率，造血干细胞的基因转移已成为基因治疗的重要方法。     

基因洽疗中慢病毒载体的最新进展

基因治疗有望成为治疗遗传病、感染性疾病及肿瘤的有效手段。高效的基因转移方法为基因治疗的关键,目前应用最广的是来源于致瘤型逆转录病毒为代表的简单的逆转录病毒载体,但该类载体不能有效地转染非分裂细胞如造血干细胞及终末分化的神经细胞等。以人类免疫缺陷病毒Ⅰ型(HIV-Ⅰ)为代表的慢病毒为复杂的逆转录病毒。慢病毒载体具有可感染分裂细胞及非分裂细胞、转移基因片段容量较大、目的基因表达时间长、不易诱发宿主免疫反应等优点,已成为当前基因治疗中载体研究的热点。近年来对其基本生物学特性、载体改造及其应用研究均取得了较大进展。     

基因治疗中慢病毒载体的最新进展

基因治疗有望成为治疗遗传病、感染性疾病及肿瘤的有效手段.高效的基因转移方法为基因治疗的关键,目前应用最广的是来源于致瘤型逆转录病毒为代表的简单的逆转录病毒载体,但该类载体不能有效地转染非分裂细胞如造血干细胞及终末分化的神经细胞等.以人类免疫缺陷病毒Ⅰ型(HIV-Ⅰ)为代表的慢病毒为复杂的逆转录病毒.慢病毒载体具有可感染分裂细胞及非分裂细胞、转移基因片段容量较大、目的基因表达时间长、不易诱发宿主免疫反应等优点,已成为当前基因治疗中载体研究的热点.近年来对其基本生物学特性、载体改造及其应用研究均取得了较大进展.     

造血干细胞基因转移研究进展

造血干细胞具有的自我更新能力和移植后重建造血的特性使其成为外源基因导入的良好靶细胞。骨髓细胞培养、干细胞的纯化及体外转化中应用造血因子可明显提高于细胞目的基因的转移效率,造血于细胞的基因转移已成为基因治疗的重要方法。     

逆转录病毒载体在造血干细胞中介导的基因转移

造血干细胞是机体造血组织中一个具有自我更新和移植后能使造血功能重建的细胞群体,被转移有外源基因的造血干细胞可经骨髓移植的途径将外源基因引入到宿主体内,因此,可作为基因转移以及基因治疗的重要途径和方法。目前在造血干细胞中进行基因转移的方法有多种,以逆转录病毒载体介导的基因转移应用较多。它具有转移效率高、前病毒相对稳定整合和表达,宿主细胞通常不受损伤,以及有多种可供选择的逆转录病毒载体等特点,因而成为基因转移和可能用于临床基因治疗的最有效方法。本文对逆转录病毒载体在造血干细胞中进行基因转移的研究进展作一综述。     

基因治疗的临床研究进展

基因治疗是根治人类遗传性疾病、恶性肿瘤和其他疾病的有力手段。随着基因转移技术的进展，对某些遗传病、恶性肿瘤及艾滋病等的基因治疗研究已开始从实验室走向临床。本文概述该领域有关的临床研究进展。     

用于造血干细胞基因治疗的逆转录病毒载体

造血干细胞是理想的血液疾患基因治疗靶细胞,具有整合功能的逆转录病毒是应用最广泛的基因转移载体。从莫洛尼小鼠白血病病毒衍生的逆转录病毒载体(MLV)对人造血干细胞转染效率低、不能长期稳定表达,已成为开展造血干细胞基因治疗的障碍。本文就提高基因转移效率、改进MLV载体特性和研究新的逆转录病毒载体等几方面的进展作一综述。     

造血干细胞工程及应用领域

造血干细胞(HSC)是最原始的造血细胞，它既能自我更新，又能产生所有造血细胞和某些非造血细胞。HSC起源于胚胎干细胞，它又是一种成体组织干细胞。近年来，造血干、祖细胞的体外扩增和诱导分化技术不断完善，并已广泛有效地应用于干细胞移植、基因治疗等领域。     

基因治疗的临床研究进展

基因治疗是根治人类遗传性疾病、恶性肿瘤和其他疾病的有力手段。随着基因转移技术的进展,对某些遗传病、恶性肿瘤及艾滋病等的基因治疗研究已开始从实验室走向临床。本文概述该领域有关的临床研究进展。     

用于造血干细胞基因治疗的逆转录病毒载体

造血干细胞是理想的血液疾患基因治疗靶细胞,具有整合功能的逆转录病毒是应用最广泛的基因转载体。从莫洛尼小鼠白病毒衍生的逆转录病毒载体（ＭＬＶ）对人造血干细胞转染效率低、不能长期稳定表达,已成为开展造血干细胞基因治疗的障碍。本文就提高基因转移效率、改进ＭＬＶ载体特性和研究新的逆转录病毒载体等几方面的进展作一综述。     

2000年本刊文献文题分类索引

运血及实验血盂拳振病毒载体及其在血液病基因治疗中的应用和研究进展（综述）豆：二且胚贻造血细胞发育及其调拄的研究进展（综述）1：56作致死性预处理在异基因造血干纫胞移植中的应用（综还）2：109匀体造血干细胞移植后MDS／AML（综述）2；136于扰素调节因子一1基因研究迸展（综述）2：113端粒－端粒酶与造血千细跑（综述）2：138干细胞疗法的最新进展（综述）3：1612D3杭原阴性的造血于细胞（综述）3：190     

造血干细胞工程及应用领域

造血干细胞 (HSC)是最原始的造血细胞 ,它既能自我更新 ,又能产生所有造血细胞和某些非造血细胞。HSC起源于胚胎干细胞 ,它又是一种成体组织干细胞。近年来 ,造血干、祖细胞的体外扩增和诱导分化技术不断完善 ,并已广泛有效地应用于干细胞移植、基因治疗等领域     

干细胞因子应用前景的研究现状

干细胞因子是作用于早期造血细胞的一种重要的造血因子，与多种组织细胞发育过程密切相关。本文介绍了干细胞因子及其受体在血液病中的研究近况及其在基因治疗和其它相关疾病中的意义。     

造血干细胞的基因转移与基因治疗

DNA重组技术的发展为人类疾病的治疗开辟了一条新的途径,这就是基因治疗。基因治疗自创立以来,在许多方面取得可喜进展。80年代末以来,人类某些疾病的基因治疗已从基础研究阶段进入了临床试验期。 造血干细胞是各系血细胞的原始细胞,作为基因治疗的靶细胞,它具有自我更新和向各系分化的双重特性,加之易于采集、便于操作与回输,因而倍受基因治疗研究者的重视。近年来,随着造血干细胞的分离、纯化技术及骨髓造血干细胞移植技术的发展,有关的基因转移与基因治疗研究也迅速发展。     

基因修饰的骨髓基质细胞的研究现状

骨髓基质细胞是骨髓造血微环境的主要成分，为造血干细胞维持其自我更新及多向分化提供了适宜的调控微环境。以骨髓基质细胞为靶细胞的基因治疗，为遗传病、血液病、肿瘤等患者的治疗带来了新的希望。本文就近年来基因修饰骨髓基质细胞的可行性及其研究现状作一综述。     

重组人造血干细胞因子基因在人造血干／祖细胞的转移和表达

目的：拓展造血干细胞因子（ＳＣＦ）的研究和基因治疗途径。方法：利用基因重组技术，构建了编码可溶性人ＳＣＦ基因的逆转录病毒载体ｐＬＸＳＮ－ＳＣＦ，应用脂质体ｌｉｐｏｆｅｃｔｉｎ基因转移法将重组质粒导入Ψ２和ＰＡ３１７病毒包装细胞，经Ｇ４１８选择性培养基筛选，获得产重组病毒的包装细胞ＰＡ３１７／ＳＣＦ，其病毒效价为（２．４～８．５）×１０５ＣＦＵ／ｍｌ，继而感染人造血干／祖细胞。应用多聚酶链反应、ＡＰＡＡＰ免疫组化染色和化学发光－直接酶标法检测人ＳＣＦ基因在细胞中转移和表达。结果：逆转录病毒载体介导的ｒｈＳＣＦ基因在人造血干／祖细胞中获得有效转移和表达。结论：为进一步研究ＳＣＦ的生物学特性及开展干细胞移植等提供了一定的途径。     

造血细胞体外扩增的研究进展及应用前景

造血细胞体外扩增的研究进展及应用前景王立生，裴雪涛，吴祖泽综述造血干细胞的增殖和分化形成了血液中的各种血细胞成分，这一过程需要体内精细的造血调控机制的调节。利用造血细胞培养技术，在体外模拟或者部分模拟体内造血生成过程，对造血细胞进行有目的的体外扩增，...