单倍体相合异基因造血干细胞移植治疗白血病

背景：对于无HLA全相合同胞供者的患者,采用单倍体相合造血干细胞移植面临移植物抗宿主病重、移植相关死亡率高的风险,但通过不同的移植模式,将有可能获取相近的疗效。目的：观察亲缘HLA单倍体相合异基因造血干细胞移植治疗白血病的疗效,并与亲缘HLA全相合异基因造血干细胞移植相比较。方法：45例白血病患者分为2组。单倍体组移植方式为外周血或联合骨髓干细胞移植,预处理方案为改良白消安与环磷酰胺或加抗胸腺细胞球蛋白,移植物抗宿主病的预防采用环孢素A＋甲氨蝶呤＋霉酚酸脂;全相合组移植方式为外周血干细胞移植,预处理方案为BuCY,移植物抗宿主病的预防采用环孢素A＋甲氨蝶呤。结果与结论：两组均获得造血重建时间差异无显著性意义。单倍体及全相合组急性移植物抗宿主病的累积发病率分别为73%对52%（P〉0.05）;慢性移植物抗宿主病的累积发病率分别为56%对45%（P〉0.05）;移植相关死亡率分别为36%对17%（P〉0.05）;单倍体组无复发,全相合组复发2例;两组的预计3年累积无病生存率分别为61%对60%（P〉0.05）。结果提示,亲缘单倍体异基因造血干细胞移植的总体疗效与亲缘全相合异基因造血干细胞移植相似,但中重度急性移植物抗宿主病的发生率较后者为高。     

HLA单倍体相合与全相合外周血造血干细胞移植后的急性移植物抗宿主病

背景：异基因外周血造血干细胞移植成为造血干细胞移植的主要方式,近年来HLA单倍体相合造血干细胞移植因供者来源广泛在临床应用较多,急性移植物抗宿主病仍是影响移植成功率的主要因素。目的：观察亲缘HLA单倍体相合与全相合异基因外周血造血干细胞移植后急性移植物抗宿主病的发生特点,探讨降低急性移植物抗宿主病发生率的方法及单倍体造血干细胞移植应用于临床的意义。方法：行异基因外周血造血干细胞移植的患者52例,其中HLA全相合组31例,单倍体组21例。HLA单倍体组采用改良马利兰,环磷酰胺＋兔抗人胸腺T细胞免疫球蛋白预处理方案,HLA全相合组采用改良马利兰,环磷酰胺预处理方案。移植物抗宿主病的预防采用短程甲氨蝶呤＋环孢素A＋吗替麦考酚酯的方案。结果与结论：52例患者均获得完全持久干细胞植入。其中,急性移植物抗宿主病发病率为48％（25／52）,III-Ⅳ度急性移植物抗宿主病发病率为23％（12／52）;全相合组及单倍体组急性移植物抗宿主病累积发病率分别为39％（12／31）和62％（13／21）（P〉0．05）;全相合组及单倍体组III-Ⅳ度急性移植物抗宿主病累积发病率分别为10％（3／31）和43％（9／21）（P〈0．05h发生于移植后＋30d、＋31d-＋60d、＋61d-＋100d的急性移植物抗宿主病类型分布差异无显著性意义（P〉0．05）;发生在移植后＋30d内的急性移植物抗宿主病发生率高于移植后＋31d-＋60d和＋61d-＋100d;发生急性移植物抗宿主病组和无急性移植物抗宿主病组复发率、2年无病生存率差异无显著性意义（P〉0．05）,全相合组与单倍体组相比复发率差异无显著性意义（P〉0．05）,2年无病生存率前者高于后者（P〈0．05）。说明采用上述移植方案,单倍体组安全性与疗效接近全相合组;在缺乏HLA相合供者时,单倍体造血干细胞移植是治疗恶性血液病的重要方法。     

HLA单倍体与全相合异基因造血干细胞移植治疗恶性血液病

背景:异基因造血干细胞移植是治疗恶性血液病的一种非常有效的方法。单倍体相合的造血干细胞移植扩大了移植的应用范围,是无HLA相合供者患者的一种重要选择。目的:比较HLA单倍体相合与全相合异基因造血干细胞移植治疗恶性血液病的临床疗效。方法:回顾性分析接受异基因造血干细胞移植79例恶性血液病患者的临床资料,其中HLA单倍体相合组26例、全相合组53例,对比两组受者移植物抗宿主病的发生率、复发率、2年生存率等。结果与结论:78例受者获得完全、持久供者干细胞植入;1例受者在移植后28 d尚未植入,后因感染死亡。两组慢性移植物抗宿主病发生率、复发率和2年无病生存率差异无显著性意义(P>0.05)。单倍体相合组急性移植物抗宿主病发生率高于全相合组(P<0.05);2年总生存率低于全相合组(P<0.05)。提示血缘HLA单倍体相合移植治疗恶性血液病的安全性及疗效接近于全相合移植,在缺乏HLA相合供者的情况下,行HLA单倍体相合造血干细胞移植治疗恶性血液病是切实可行的选择。     

异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血

背景:近年来随着造血干细胞移植技术的提高和免疫抑制剂的使用,重型再生障碍性贫血的治疗效果有了明显改善,尤其是亲缘间HLA配型全相合异基因造血干细胞移植,取得了较高的治愈率。目的:观察异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血的疗效。方法:自2009至2011年采用异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血患者20例,HLA配型全相合12例,不全相合8例。移植预处理采用氟达拉滨+兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白+环磷酰胺。除1例为非血缘外周血干细胞移植外,其他患者干细胞来源为动员后的骨髓和外周血干细胞联合移植。HLA全相合移植物抗宿主病预防采用环孢素联合短程甲氨蝶呤,不全相合患者采用环孢素、短程甲氨蝶呤联合吗替麦考酚酸酯。结果与结论:移植后中性粒细胞恢复>0.5×109L-1平均为12.5 d,血小板恢复>20×109 L-1平均为+18 d。20例患者随访24-60个月,总生存率75%(15例),治愈率70%(14例),死亡5例;12例全相合患者中83%治愈(10例),8例不全相合患者治疗有效率62%(5例),治愈率50%(4例)。20例患者中发生急性及慢性移植物抗宿主病5例,治疗中并发败血症4例,侵袭性真菌感染3例。结果可见异基因干细胞移植是治疗重型再生障碍性贫血的有效方法之一,尤以HLA全相合效果良好,移植后恢复快,移植物抗宿主病发生率低。     

单倍体外周血干细胞移植治疗急性白血病2例

异基因外周血造血干细胞移植是目前能够治愈急性白血病的最佳方法,随着国内独生子女家庭的日益增多,同胞供体减少,从中华骨髓库中检索配型全相合造血干细胞供者概率较低,耗时长,而单倍体造血干细胞移植如能成功开展将是解决供者来源困难的主要手段,但其面临植入困难和移植物抗宿主病发生率高且重这两大风险.通过改良颅处理方案及在经典的环孢素A+短程甲氨蝶呤的基础上,加用霉酚酸脂、白细胞介素11、抗人淋巴细胞免疫球蛋白及经重组人粒细胞集落刺激因子动员后的供体造血干细胞输注给受体联合预防移植物抗宿主病.成功的进行了2例单倍体外周血造血干细胞移植,2例患者均顺利植入,且无严重的移植物抗宿主病.     

两种HLA不全相合异基因造血干细胞移植治疗恶性血液病

目的:研究HLA配型不相合异基因造血干细胞移植联合亲缘单倍体相合骨髓输注,探讨降低急性移植物抗宿主病发生率的方法及其临床的意义。方法:亲缘半相合及非亲缘HLA不全相合造血干细胞移植联合亲缘单倍体相合骨髓输注共30例,其中急性髓系白血病(AML)8例(其中1例为骨髓增生异常综合征转化AML),急性淋巴细胞白血病(ALL)17例(其中合并BCR/ABL融合基因阳性者1例),骨髓增生异常综合征RAEB 2例,急性混合细胞白血病3例。第一供者来源亲缘单倍体相合移植20例,非血缘不全相合移植10例。预处理方案采用改良马利兰/环磷酰胺(马利兰、阿糖胞苷、司莫司汀、环磷酰胺/氟达拉滨)+抗人胸腺T细胞免疫球蛋白。移植物抗宿主病预防采用短程甲氨蝶呤+环孢素A或吗替麦考酚酯的方案。结果:30例患者均获得造血重建。中性粒细胞≥0.5×10~9/L及血小板≥20×10~9/L的时间分别为14(8-26)d及11.5(10-24)d,植入证据检测为100%第一供者造血,100 d内Ⅰ-Ⅱa GVHD的累计发生率是22.3%(95%CI 9.9%-34.7%),Ⅱ-Ⅳ和Ⅲ-Ⅳa GVHD累积发生率分别为22.7%(95%CI,10%-35.4%)和12.7%(95%CI 6.9%-15.5%)。11例1-2个位点不合移植患者中有4例发生Ⅱ-Ⅳ度a GVHD(13.3%),19例3-5个位点不合移植患者中有5例发生Ⅱ-Ⅳa GVHD(16.7%)。发生急性移植物抗宿主病组和无急性移植物抗宿主病组复发率、2年无病生存率差异无显著性意义(P0.05)。Ⅰ-Ⅱ和Ⅲ-Ⅳc GVHD累积发生率为13.3%(95%CI,1.4%-26.8%)和3.3%(95%CI,0%-12.2%),其中1例(3.3%)为广泛慢性GVHD。2年预计总生存率(OS)及2年无病生存率(DFS)分别为68.2%(95%CI 51.0%-85.4%)和81.1%(95%CI 66.0%-96.2%)。结论:两种HLA不全相合异基因造血干细胞a GVHD发生率低,在缺乏HLA相合供者时,联合亲缘单倍体相合骨髓移植治疗恶性血液病的方法安全有效。     

HLA相合同胞异基因外周血造血干细胞移植治疗急性白血病

背景:HLA 相合同胞间异基因外周血造血干细胞移植是治疗急性白血病的一种有效方法.目的:评价HLA 相合异基因外周血造血干细胞移植治疗急性白血病的临床疗效及并发症.方法:25 例急性白血病患者接受HLA 相合同胞的异基因外周血造血干细胞移植,其中急性髓系白血病20 例,急性淋巴细胞白血病5 例.预处理方案为BU+CY 方案或CY+TBI 方案,移植物抗宿主病预防采用环孢素A+吗替麦考酚酯+短程甲氨蝶呤.结果:最短随访2 个月,最长随访80 个月.患者均获造血重建,中性粒细胞≥0.5×109 L-1的时间为10～18 d,血小板≥20×109 L-1 的时间为10～37 d.主要并发症:感染败血症12 例,巨细胞病毒感染9 例,带状疱疹病毒感染3 例,发生急性移植物抗宿主病10 例,慢性移植物抗宿主病11 例,出血性膀胱炎4 例.至随访结束,17 例无病生存,8 例死亡.提示HLA相合同胞异基因外周血造血干细胞移植是治疗急性白血病安全有效的方法.     

单倍体相合造血干细胞移植治疗高危白血病

背景:异基因造血干细胞移植是治疗高危白血病的主要方法,单倍体相合的造血干细胞移植扩展了移植的应用范围。目的:观察"改良Bu/Cy+ATG"为预处理方案的单倍体相合造血干细胞移植治疗高危白血病的疗效。方法:对19例高危白血病患者,均采用"改良Bu/Cy+ATG"预处理方案,采用外周血造血干细胞移植5例,外周血+骨髓造血干细胞移植14例。应用甲氨蝶呤,环孢素A,吗替麦考酚酯预防移植物抗宿主病。结果与结论:①短期疗效:中性粒细胞恢复的中位时间为12(8~20)d;血小板恢复的中位时间为13(10~31)d;移植后100d内,移植相关死亡率为(15.8±8.4)%。②移植物抗宿主病发生情况:Ⅰ~Ⅳ度急性移植物抗宿主病总发生率(63.1±11.1)%,慢性移植物抗宿主病发生率(54.54±15.0)%。③远期疗效:2年无病生存率为(28.2±15.5)%,2年总体生存率为(46.9±16.5)%。结果提示,高危白血病无人类白细胞抗原相合血缘供者及无人类白细胞抗原相合非血缘供者,而又急需进行挽救性移植时,"改良Bu/Cy+ATG"为预处理方案的单倍体相合造血干细胞移植是一种可行的选择。     

减低剂量预处理方案在亲缘HLA单倍体相合造血干细胞移植中的应用

背景:近年来减低剂量预处理异基因造血干细胞移植已被证明是安全有效的治疗手段,在同胞全相合和无关供者中应用逐年增多,它特别适合老年人或年轻人合并器官功能障碍的患者,然而由于找到HLA配型相合供体的概率不高,使得同胞全相合和无关供者减低剂量预处理异基因造血干细胞移植开展受限,而HLA不相合/单倍体供体则可以迅速找到,但减低剂量预处理的单倍体造血干细胞移植应用的报道还较少,国内尚未见报道,因此对减低剂量预处理的单倍体造血干细胞移植的开展情况进行综述非常重要。目的:综述减低剂量预处理在亲缘HLA单倍体造血干细胞移植中的应用现状。方法:以"减低剂量预处理方案、非清髓性预处理方案、HLA单倍体相合、造血干细胞移植和No-nmyeloablative conditioning,Reduced-intensity conditioning,HLA-haploidentical,Hematopoietic stem cell transplantation"为检索词,应用计算机检索1997至2014年万方数据库、CNKI和PubM ed数据库、外文医学信息资源检索平台检索关于减低剂量预处理在亲缘HLA单倍体造血干细胞移植中应用的相关文献,根据纳入标准和排除标准,最终选取25篇文献进行分析,全部为英文。结果与结论:减低剂量预处理异基因造血干细胞移植在HLA同胞全相合及无关供者中开展的较多且效果愈来愈好。减低剂量预处理的单倍体造血干细胞移植开展的较晚且报道较少,其植入、感染、移植相关死亡、移植物抗宿主病、长期无病生存率和总生存率等各个研究的结果差异较大,早期结果稍差,而近期总体情况有明显改善。目前看减低剂量预处理的单倍体造血干细胞移植是可行的,尤其对于找不到同胞相合及无关全相合供者的患者来说,HLA单倍体相合的血缘关系亲属成为最有潜力的干细胞来源。减低剂量预处理的单倍体造血干细胞移植保留较强的移植物抗白血病效应,且寻找供者容易,有足够的细胞后续治疗如供者淋巴细胞输注,同时通过发挥移植物抗白血病效应,可有效清除患者体内的肿瘤细胞,为处在疾病进展期或经历多次治疗失败的患者,尤其是老年患者、合并器官功能障碍及并发症患者,提供有效的挽救治疗手段。但由于开展的时间较短,今后在应用中该如何选择最佳方案、最佳时机以及减低移植物抗宿主病、移植相关死亡率及复发率等尚需进一步深入的研究。     

移植物抗宿主病18例防治及效果分析

选取2004-01／2007—01中山大学附属中山医院行异基因造血干细胞移植的18例患者，亲缘供者HLA全相合8例，亲缘供者HLA 1个A／B／DR位点不合9例，无关供者HLA全相合1例。根据HLA配型情况而采取以低剂量环孢素＋短程甲氨喋呤为基础的不同预防移植物抗宿主病方法，治疗用甲基强的松龙作为一线方案，若效果差需加用其他免疫抑制剂作为二线方案或挽救方案。慢性移植物抗宿主病以甲基强的松龙＋环孢素为基本治疗方案。18例患者均获得造血重建且移植成功，其中12例患者出现急性移植物抗宿主病（66．7％），6例未出现移植物抗宿主病；HLA—A、B、DR位点全相合者发生Ⅱ～Ⅳ急性移植物抗宿主病为11．1％。而HLA上述位点不全相合发生Ⅱ～Ⅳ急性移植物抗宿主病为55．6％。7例患者出现慢性移植物抗宿主病（38．9％）。12例发生急性移植物抗宿主病的患者，治疗后10例临床缓解，2例未缓解并死亡；7例发生慢性移植物抗宿主病的患者，治疗后6例临床缓解，1例无效死亡。所有患者均未出现疾病复发。根据HLA配型不同采用相应的防治方案可以有效控制移植物抗宿主病发生。     

Haploidentical allogeneic haematopoietic stem cell transplantation as salvage therapy for engraftment failure after unrelated and autologous stem cell transplantation: a case report and review of the literature

Engraftment failure is a rare but life-threatening complication of haematopoietic stem cell transplantation (HSCT) and treatment of this condition is often challenging. This case report describes a patient with acute myeloid leukaemia and engraftment failure after unrelated donor allogeneic stem cell transplantation. Rescue treatment with granulocyte-colony stimulating factor and reinfusion of autologous 'back-up' stem cells failed, but transplantation of haploidentical donor stem cells following a fludarabine and antithymocyte globulin (ATG)-based conditioning regimen resulted in haematological reconstitution and long-term disease-free survival. The use of haploidentical donor stem cell transplantation as salvage therapy after engraftment failure in adult patients has not, to the authors' knowledge, been previously reported. Additionally, a review of the relevant literature is presented. This case report and literature review suggest that reinfusion of cryopreserved 'back-up' haematopoietic stem cells is a safe and effective salvage therapy for engraftment failure after allogeneic HSCT. Haploidentical donor stem cell transplantation after a fludarabine and ATG-based conditioning regimen could provide effective second-line therapy in adult patients.     

不同供者来源的造血干细胞移植后急性移植物抗宿主病的临床特征研究

目的 对比研究不同供者来源异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后患者发生急性移植物抗宿主病(aGVHD)受累部位及受累器官数的分布特征.方法 回顾性分析2007年11月至2008年12月进行的289例亲缘关系allo-HSCT患者的临床资料,分析不同类型allo-HSCT后aGVHD的发生情况、受累部位的分布特征及受累器官数的分布.结果 289例患者中166例(57.4%)发生aGVHD;轻度(Ⅰ～Ⅱ度)52.1%,重度(Ⅲ～Ⅳ度)11.0%.发生aGVHD的166例患者中累及皮肤116例(69.9%),消化道79例(47.6%),肝脏25例(15.1%);其中亲缘关系HLA全相合组皮肤型19例(42.2%),消化道型25例(55.6%),肝脏型12例(26.7%);HLA不全相合组皮肤型为97例(80.2%),消化道型54例(44.6%),肝脏型13例(10.7%).HLA不相合组皮肤型aGVHD发生率明显高于HLA全相合组(P=0.000).HLA全相合组累及皮肤的aGVHD的患者中Ⅱ度8例(17.8%),Ⅲ～Ⅳ度3例(6.6%);累及消化道的Ⅱ度aGVHD 22例(48.9%),Ⅲ～Ⅳ度3例(6.6%);HLA不全相合组累及皮肤aGVHD患者中Ⅱ度占38.8%,与HLA全相合组比较差异有统计学意义(P=0.01),Ⅲ～Ⅳ度占11.6%,与HLA全相合组无明显差异;累及消化道的Ⅱ度aGVHD 36例(29.8%),与HLA全相合组差异有统计学意义(P=0.028),Ⅲ～Ⅳ度18例(14.9%),与HLA相合组比无差异.166例aGVHD患者中累及1个器官的115例(69.3%),其中Ⅰ～Ⅱ度103例(62.0%),Ⅲ～Ⅳ度12例(7.2%);累及两个器官的48例(28.9%),其中Ⅱ度37例(22.3%),Ⅲ～Ⅳ度11例(6.6%);累及3个器官的仅3例(1.8%),均为Ⅲ度.结论 HLA不全相合组aGVHD中皮肤型比例明显高于HLA全相合组;HLA全相合与不全相合组比较,轻度皮肤受累或胃肠道受累所占比例差异有统计学意义,但重度者两组间无明显差别,对预后影响不大;aGVHD同时累及3个器官者重度aGVHD所占比例高.     

异基因造血干细胞移植联合伊马替尼治疗Ph~+急性淋巴细胞白血病

为了探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)联合伊马替尼治疗Ph+急性淋巴细胞白血病(Philadelphiachromosome positive acute lymphoblastic leukemia,Ph+ALL)的疗效。对我院2007-2008年Ph+ALL患者3例所进行的allo-HSCT联合伊马替尼治疗效果进行了小结。3例Ph+ALL中1例接受同胞全相合移植,另2例为单倍体相合移植,移植前均处于完全缓解状态。3例患者在移植前后不同时间接受不同疗程的伊马替尼治疗,同时应用RT-PCR方法监测bcr/abl融合基因转录水平。随访日期至2009年10月21日。结果表明:3例患者均成功植入,未出现严重移植相关并发症;移植后bcr/abl融合基因处于低转录水平并逐渐转阴。结论:异基因造血干细胞移植联合伊马替尼是Ph+ALL有效的治疗方法。     

不同类型异基因造血干细胞移植后的急性白血病患者骨髓形态学比较

目的观察单体型相合造血干细胞移植及全相合异基因造血干细胞移植后骨髓形态学差异及造血重建情况。方法在235名实施异基因造血干细胞移植患者中,单体型相合120名,采用外周血造血干细胞联合骨髓移植;115名全相合的患者,采用单纯的外周血造血干细胞移植。在造血干细胞移植成功出层流室+30 d行骨髓穿刺抽吸涂片观察骨髓形态学差异,并观察造血重建情况。结果 235名患者均成功重建造血。全相合患者白细胞及血小板重建的时间分别14.7 d(12～26 d)及20.6 d(13～32 d);单体型相合造血干细胞移植患者白细胞及血小板重建的时间分别12 d(10～21 d)及18 d(15～30 d);2者之间的差异具有统计学意义(P0.05)。2组患者造血干细胞移植后骨髓全部完全缓解。在骨髓增生程度、粒红比例和细胞形态等方面有差异,但差异无统计学意义(P0.05)。结论单体型相合造血干细胞移植较全相合移植造血重建早,移植后骨髓形态学有差异,但差异无统计学意义。     

HLA全相合异基因造血干细胞移植与免疫抑制剂治疗重型再生障碍性贫血的比较

背景:国外有报道显示异基因造血干细胞移植和免疫抑制疗法治疗急性重型再生障碍性贫血的有效率及总生存期相当,但两种疗法治疗后的生活质量及治疗费用方面的差异报道较少.目的:回顾性分析同胞HLA全相合异基因造血干细胞移植与免疫抑制疗法治疗急性重型再生障碍性贫血的疗效.方法:入选2004-07/2010-10在南京鼓楼医院血液科行同胞HLA全相合异基因造血干细胞移植的7例及行免疫抑制疗法的16例急性重型再生障碍性贫血患者,每3个月定期进行随访.结果与结论:异基因造血干细胞移植组在粒细胞和血小板恢复时间,脱离输血时间,治疗后3个月总有效率及治疗后12个月完全缓解率均优于免疫抑制疗法组,但治疗后12个月总有效率差异无显著性意义.异基因造血干细胞移植组与免疫抑制疗法组的总生存率分别为86%与81.3%,两组比较差异无显著性意义.治疗1年后两组患者总体健康状况及功能健康状况均提示良好,两组住院费用差异无显著性意义.     

The number of HLA confirmatory tests during unrelated donor search as a driver for the evaluation of back-up haploidentical donor(s)

Introductionthe identification of a suitable donor in an appropriate timing represents a crucial step in the preparation of allogeneic stem cell transplantation (HSCT). At our Institution, for patients lacking an HLA-identical sibling, a haploidentical donor is considered in the absence of a 10/10-matched or a one-locus HLA-mismatched unrelated donor (UD), but the optimal timing of work-up of potential familiar haploidentical donor(s) by the Apheresis Team is actually unknown.Patients & Methodswe analyzed here n = 167 UD searches launched at our Hospital between July 2013 and July 2018 and looked for any correlation between the number of HLA confirmatory tests received and the final type of donor selected for HSCT, in an attempt to identify those situations where prompt evaluation of haploidentical donor(s) is warranted.Resultsa total of n = 117 transplants were performed and haploidentical HSCTs were n = 16 (14 %). In n = 93 cases (56 %) the number of HLA confirmatory tests received were two; they were one, zero and three for n = 52, n = 14 and n = 8 patients, respectively. Only 5 % of haploidentical donors were used when two confirmation test samples were received whereas this percentage rises to 17 % when only one sample reached the HLA lab. When no confirmation tests were available, haploidentical transplant occurred in 100 % of cases.Conclusionsbesides the situations with no HLA confirmation tests, the evaluation of any haploidentical donor(s) should be promptly started also when only one HLA confirmatory test is received, in order to optimise the potential work-up process and avoid delay in transplantation.     

In-vivo or ex-vivo T cell depletion or both to prevent graft-versus-host disease after hematopoietic stem cell transplantation

Introduction: Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) represents a widely accepted therapeutic strategy for the treatment of hematologic disorders which are otherwise considered incurable. Alloreactive T cells infused with the stem cell inoculum may generate graft-versus-host disease (GVHD) representing one the most relevant obstacles to the successful outcome of patients receiving allogeneic HSCT.

Areas covered: In this review, the authors provide an overview of the most recent approaches of T-cell depletion (TCD) including ex-vivo αβ+ TCD and in-vivo TCD with anti-thymocyte globulin (ATG).

Expert opinion: Ex vivo depletion of donor T-cells prevents both acute and chronic GVHD without the need for any additional posttransplant immunological prophylaxis either in haploidentical HSCT and HLA matched transplants. Three prospective trials evaluating the efficacy of ATG in matched unrelated donor transplant recipients demonstrated that ATG reduces the incidence of both acute and chronic GVHD without a significant increase of relapse rate, and similar results have been reported in the setting of blood stem cell grafts from matched sibling donors.