基于流式细胞术的可测量残留病对儿童急性髓系白血病预后意义的前瞻性研究

目的 通过分析以可测量残留病（measurable residual disease,MRD）为导向的风险分层治疗,评估MRD在儿童急性髓系白血病（acute myeloid leukemia,AML）治疗过程中的预后价值。 方法 前瞻性纳入93例AML患儿,按照初诊时遗传学异常、诱导治疗Ⅰ后MRD及骨髓细胞学决定的风险分层完成2015-AML-03方案化疗。以多参数流式细胞术动态监测MRD,分析MRD对3年累积复发（cumulative recurrence,CIR）率、无事件生存（event-free survival,EFS）率、总生存（overall survival,OS）率的影响。 结果 93例AML患儿中,3年CIR率为48%±6%,中位复发时间是11（范围：2~32）个月,3年OS率为65%±6%,3年EFS率为50%±5%。诱导治疗Ⅰ和强化治疗Ⅰ后MRD阳性患儿的3年CIR率均高于MRD阴性患儿,3年EFS率、OS率均低于MRD阴性患儿（P<0.05）。初诊时低危的MRD阳性患儿调整化疗强度后的3年CIR率、EFS率、OS率与MRD阴性患儿相比,差异无统计学意义（P>0.05）。多因素分析表明,强化治疗Ⅰ后MRD阳性是AML患儿3年OS率的危险因素（P<0.05）。 结论 MRD对儿童AML预后有预测价值;利用基于MRD的风险导向治疗,合理应用化疗可能改善儿童AML患儿的整体预后。 引用格式:     

CD20阳性不提示高白细胞计数急性B淋巴细胞白血病患儿预后不良

目的 探讨初诊骨髓白血病细胞CD20表达联合白细胞计数在儿童B系急性淋巴细胞白血病（B-ALL）预后评估中的价值。方法 回顾性分析2008年4月至2015年4月接受CCLG-ALL2008方案治疗的821例初诊B-ALL患儿的临床资料,并随访观察其生存情况。结果 821例患儿中,CD20阴性患儿547例（66.6%）,CD20阳性患儿274例（33.4%）。694例白细胞 < 50×10⁹/L（低白细胞计数）的患儿中,CD20阳性、CD20阴性患儿5年无事件生存（EFS）率分别为65.9%±3.2%、77.3%±2.0%（P=0.001）,5年总生存（OS）率分别为78.3%±2.9%、87.5%±1.6%（P=0.005）;多因素分析示CD阳性是EFS率、OS率的独立危险因素（分别HR=1.634,P=0.001;HR=1.761,P=0.005）。127例白细胞≥50×10⁹/L（高白细胞计数）的患儿中,CD20阳性、CD20阴性患儿5年EFS率分别为64.3%±7.7%、53.7%±5.5%（P=0.135）,5年OS率分别为81.4%±6.4%、58.6%±5.6%（P=0.022）;多因素分析示CD20阳性是OS率的独立保护因素（HR=0.367,P=0.016）。结论 接受CCLG-ALL2008方案治疗的B-ALL患儿中,初诊低白细胞计数、CD20阳性表达者长期预后较差,而初诊高白细胞计数、CD20阳性表达者有较好的生存趋势。     

儿童核心结合因子相关急性髓系白血病临床特征及预后分析

目的 分析儿童核心结合因子相关急性髓系白血病（CBF-AML）的临床特征及疗效。方法 回顾性分析2009年8月至2015年11月于中国医学科学院血液病医院确诊的初诊CBF-AML患儿的临床资料,根据融合基因类型,分为CBFB-MYH11组和AML1-ETO组。总结并比较其临床特征及预后。结果 共纳入91例初诊CBF-AML患儿,其中AML1-ETO组74例（81%）,CBFB-MYH11组17例（19%）。38例（42%）患儿伴有附加染色体异常,其中性染色体缺失28例（31%）最为常见。第1个疗程诱导治疗完全缓解率为97%（88/91）,复发率为29%（26/91）,5年EFS率为65%±6%,5年OS率为75%±5%。AML1-ETO、CBFB-MYH11组5年EFS率分别为62%±7%、77%±11%（P > 0.05）。AML1-ETO、CBFB-MYH11组5年OS率分别为72%±6%、88%±9%（P > 0.05）。结论 儿童CBF-AML以AML1-ETO为主,性染色体缺失为最常见的附加染色体异常,预后较好,AML1-ETO与CBFB-MYH11患儿预后相当。     

AML1-ETO 融合基因对儿童急性髓系白血病 M2型预后的影响

目的：探讨 AML1-ETO 融合基因对急性髓系白血病 M2型患儿治疗效果及预后的影响。方法收集2006年至2012年于我院小儿血液病房首次确诊并进行治疗的48例急性髓系白血病 M2型患儿,经细胞形态学、免疫学、细胞遗传学、分子生物学分型后 AML1-ETO 融合基因阳性的患儿为 A 组(31例),AML1-ETO 融合基因阴性的患儿为 B 组(17例)。比较两组第一疗程完全缓解(complete remission, CR)率、第二疗程 CR 率、总 CR 率、无事件生存(event-free survival,EFS)、总体生存(overall survival,OS)和复发率等情况。并分析与 AML1-ETO 融合基因阳性患儿预后相关的因素。结果入选患儿中 A 组总 CR率为90.3％,B 组 CR 率为94.1％。A 组5年 EFS 为(60.9±9.6)％,B 组5年 EFS 为(25.5±11.0)％,A组5年 OS 为(69.3±8.6)％,B 组5年 OS 为(31.9±12.7)％,A、B 两组的 EFS、OS 比较差异有统计学意义。A、B 两组复发率分别为22.6％、58.8％。有无脾脏肿大、初诊时的白细胞计数、有无 CD56、CD71、第一疗程是否达到完全缓解及危险度分型、AML1-ETO 融合基因是否转阴与 AML1-ETO 阳性患儿预后有相关性。结论 AML1-ETO 融合基因是影响 AML-M2型患儿预后的良好因素。有无 CD56、CD71、第一疗程是否达到完全缓解及危险度分型、AML1-ETO 融合基因是否转阴与 AML1-ETO 阳性患儿预后有显著相关性。     

急性粒细胞白血病患儿免疫表型及其临床意义

目的探讨儿童急性粒细胞白血病（AML）免疫分型及其临床意义。方法总结81例儿童AML的免疫表型与FAB分类、1个月骨髓缓解（CR）率及3年无病生存（EFS）率的关系。结果AML儿童1个月CR率为71.6%,3年EFS率为50.8%。HLA-DR缺失,CD34缺失主要见于急性早幼粒细胞白血病（M3）型,阴性患儿CR、EFS率明显高于阳性患儿。CD13阳性患儿的CR明显高于缺失患儿。CD33缺失在M2型中多见,特别是ETO阳性患儿。除外M3病例后分析,CD33缺失患儿的CR率明显高于阳性患者。淋系抗原表达率占34.6%,其中CD7阳性者CR率、EFS率均低于对照组,但无统计学差异。CD56与FAB分型中M2型有显著相关性,其CR率、EFS率均低于对照组。结论HLA-DR、CD34缺失主要见于M3型,是预后良好的指标。CD33缺失多见于M2型中ETO阳性患儿,预后好。淋系抗原、CD56表达多见于M2型,可能是预后差的指标。     

儿童急性T淋巴细胞白血病生物学特征及其预后的回顾性队列研究

背景儿童急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）在现有危险度分层治疗方案中,预后存在差异。目的探究儿童急性T-ALL的生物学特征及其与临床表现、早期治疗反应及长期预后的相关性。设计回顾性队列研究。方法回顾性分析2008年3月至2018年9月首都医科大学附属北京儿童医院收治、使用CCLG-ALL-2008方案治疗的初诊为T-ALL患儿白血病免疫标志和融合基因的特征,及其与患儿临床表现、早期治疗反应和长期预后的相关性。主要结局指标无事件生存（EFS）和总生存（OS）。结果101例T-ALL患儿进入本文分析,其中男76例（75.2%）。SIL-TAL1是最常见的融合基因（21.8%,22/101）,SIL-TAL1阳性患儿纳入高危的比例显著高于阴性者。干细胞标志CD34的表达率为45.5%（46/101）。表达免疫标志CD2者与初诊外周血高WBC计数相关;表达CD34者与强的松反应不良及第15 d高微小残留病（MRD）相关;表达CD33者与诱导结束时形态学不缓解及高MRD相关;表达CD10者强的松治疗反应良好者多。单因素生存分析显示,SIL-TAL1阳性、强的松治疗反应不良、治疗第15 d骨髓形态学不缓解、第33 d高MRD及高危危险度与不良的EFS和OS相关（P均<0.05）,其中第33 d MRD≥1%和SIL-TAL1融合基因阳性亦是EFS和OS的独立预后影响因素,危险比分别为第33 d MRD≥1%对EFS为1.96（95%CI：1.114~3.452,P=0.020）,对OS为2.062（95%CI：1.138~3.734,P=0.017）;SIL-TAL1阳性对EFS为2.536（95%CI：1.053~6.104,P=0.038）,对OS为2.921（95%CI：1.144~7.457,P=0.025）。结论T-ALL是一组异质性疾病,在以MRD为分层依据的治疗方案中,SIL-TAL1和治疗早期MRD对预测患儿长期预后有一定价值。     

微小残留病在不同融合基因背景的急性B淋巴细胞白血病患儿中的临床意义

目的 探讨微小残留病（MRD）在不同融合基因背景的急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）患儿中的临床意义。方法 回顾性分析2008年1月至2015年4月融合基因阴性（336例）、融合基因ETV6-RUNX1阳性（79例）、融合基因E2A-PBX1阳性（26例）的B-ALL患儿共441例的临床资料。采用流式细胞术检测MRD,分析3组患儿在诱导治疗第15天（TP1）、第33天（TP2）、第12周（TP3）的MRD对预后的影响。结果 在融合基因阴性患儿中,TP1、TP2、TP3时,MRD阳性组总生存（OS）率、无事件生存（EFS）率均显著低于MRD阴性组（P < 0.05）,复发率、病死率均显著高于MRD阴性组（P < 0.05）。在ETV6-RUNX1阳性患儿中,仅在TP1时,MRD阳性组OS率、EFS率均显著低于MRD阴性组（P < 0.05）,复发率、病死率显著高于MRD阴性组（P < 0.05）。在E2A-PBX1阳性患儿中,TP1、TP2、TP3的MRD阳性组和阴性组的OS率、复发率、病死率差异均无统计学意义（P > 0.05）。结论 在B-ALL患儿中,融合基因阴性患儿的MRD对预后提示意义最为明确,而ETV6-RUNX1阳性患儿和E2A-PBX1阳性患儿的MRD对预后提示意义欠佳。     

微小残留病在不同融合基因背景的急性B淋巴细胞白血病患儿中的临床意义

目的 探讨微小残留病（MRD）在不同融合基因背景的急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）患儿中的临床意义。方法 回顾性分析2008年1月至2015年4月融合基因阴性（336例）、融合基因ETV6-RUNX1阳性（79例）、融合基因E2A-PBX1阳性（26例）的B-ALL患儿共441例的临床资料。采用流式细胞术检测MRD,分析3组患儿在诱导治疗第15天（TP1）、第33天（TP2）、第12周（TP3）的MRD对预后的影响。结果 在融合基因阴性患儿中,TP1、TP2、TP3时,MRD阳性组总生存（OS）率、无事件生存（EFS）率均显著低于MRD阴性组（P < 0.05）,复发率、病死率均显著高于MRD阴性组（P < 0.05）。在ETV6-RUNX1阳性患儿中,仅在TP1时,MRD阳性组OS率、EFS率均显著低于MRD阴性组（P < 0.05）,复发率、病死率显著高于MRD阴性组（P < 0.05）。在E2A-PBX1阳性患儿中,TP1、TP2、TP3的MRD阳性组和阴性组的OS率、复发率、病死率差异均无统计学意义（P > 0.05）。结论 在B-ALL患儿中,融合基因阴性患儿的MRD对预后提示意义最为明确,而ETV6-RUNX1阳性患儿和E2A-PBX1阳性患儿的MRD对预后提示意义欠佳。     

微小残留病在儿童急性B淋巴细胞白血病预后中的意义

目的探讨在微小残留病(MRD)指导治疗下,不同时间点MRD水平在儿童B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)预后中的意义。方法回顾分析417例初诊B-ALL患儿在治疗第15、33、90及180天MRD水平,并探究其与预后的关系。结果 417例患儿中,男240例、女177例,中位年龄5.0(3.0～10.0)岁,中位生存时间44.0(33.7～56.2)月,3年总生存(OS)及无事件生存(EFS)率为(90.9±1.4)% 和(85.2±1.7)%。417例患儿中,第15、33、90和180天4个时间点分别有336、415、414、414例接受了骨髓MRD检测。治疗第15天,MRD≥10%组的3年OS及EFS率均低于其他MRD水平组;治疗第33天,MRD≥1%组的3年OS及EFS率均低于其他MRD水平组;第90天或180天,MRD≥0.1%组的3年OS及EFS率均低于其他MRD水平组,差异均有统计学意义(P0.05)。白细胞(WBC)≥50×10~9/L组3年OS及EFS率均低于WBC50×10~9/L组,3个时间点MRD均阴性组的3年OS及EFS率均高于3个时间点MRD至少1次阳性组,高危组的3年OS及EFS率均低于标危和中危组,差异均有统计学意义(P0.05)。COX分析显示,第33天MRD≥0.1%和第180天MRD≥0.01%均是影响OS和EFS的独立危险因素(P均0.05)。结论 B-ALL患儿治疗第33和180天的MRD水平是提示预后的敏感指标。连续监测MRD在儿童B-ALL的治疗中至关重要。     

手术联合化疗及放疗治疗儿童中枢性原始神经外胚瘤的疗效及预后分析

目的 分析手术联合化疗及放疗治疗儿童中枢性原始神经外胚瘤（cPNET）的疗效，并对其预后危险因素进行探讨。方法 收集2012年6月至2018年9月诊断为cPNET的42例患儿的临床资料并进行回顾性分析。结果 42例患儿的中位总生存（OS）期为2.0年，中位无事件生存（EFS）期为1.3年；1、3、5年OS率分别为76.2%±6.6%、41.4%±8.7%、37.3%±8.8%，1、3、5年EFS率分别为64.3%±7.4%、32.7%±8.0%、28.0%±8.1%。单因素分析结果显示，不同手术切除方式、化疗次数、危险度分级患儿OS率、EFS率比较差异均有统计学意义（P < 0.05），是否放疗患儿的OS率比较差异亦有统计学意义（P < 0.05）。多因素Cox回归分析结果显示，化疗次数、危险度分级是cPNET患儿OS率及EFS率的独立影响因素（P < 0.05），化疗次数越多，危险度越低，EFS率及OS率越高。结论 手术、化疗及放疗联合的综合治疗是目前治疗儿童cPNET的有效方法，早期发现早期治疗及尽量延长、坚持化疗有助于提高EFS率及OS率。     

基于动脉自旋标记成像技术探讨支气管肺发育不良对早产儿脑血流量影响的前瞻性研究

目的 探讨儿童高超二倍体（high hyperdiploid,HHD）急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia,ALL）的临床特征及预后。 方法 回顾性分析2011年4月—2020年12月福建省5家医院收治的1 414例ALL初诊患儿的临床资料。根据染色体核型,分为伴HHD组（172例）和不伴HHD组（1 242例）,比较两组的临床特征及疗效,并进一步探讨HHD ALL的预后影响因素。 结果 在1 414例ALL初诊患儿中,172例（12.16%）检出HHD。伴HHD组初诊有不良预后危险因素（起病年龄≥10岁或<1岁、初诊白细胞计数≥50×10⁹/L、T细胞表型）、常见融合基因（TEL-AML1、BCR-ABL1、E2A-PBX1、MLL基因重排）阳性的患儿比例均低于不伴HHD组（均P<0.05）,而诱导化疗后微小残留病（minimal residual disease,MRD）<0.01%的患儿比例高于不伴HHD组（P<0.05）。伴HHD组预期10年无事件生存（event-free survival,EFS）率及总生存率均高于不伴HHD组（P<0.05）。单因素分析显示,染色体数目58~66、10号染色体三体、17号染色体三体、诱导化疗第15天或第19天骨髓MRD<1%、诱导化疗第33天或第46天骨髓MRD<0.01%是高EFS率的影响因素（均P<0.05）;10号染色体三体与高总生存率有关（P<0.05）。Cox比例风险回归模型分析显示,17号染色体三体与高EFS率密切相关（P<0.05）。 结论 儿童HHD ALL初诊时不良预后危险因素较少,总体预后佳;染色体数目及特定染色体三体与预后相关。     

CCLG-ALL2008方案治疗10岁以上儿童及青少年急性淋巴细胞白血病的疗效分析

目的 探讨CCLG-ALL2008方案治疗10岁以上儿童及青少年初诊急性淋巴细胞白血病（ALL）的长期疗效。方法 收集2008年4月至2015年4月采用CCLG-ALL2008方案治疗的150例10岁以上ALL患儿的临床资料,采用Kaplan-Meier生存分析评估患儿总体生存（OS）率和无事件生存（EFS）率。结果 150例患儿中,男87例（58.0%）,女63例（42.0%）,中位年龄11（10~15）岁;中危患儿84例（56.0%）,高危患儿66例（44.0%）;B-ALL患儿122例（81.3%）,T-ALL患儿28例（18.7%）;融合基因检测阳性51例（34.0%）,其中BCR-ABL阳性16例（31%）,TEL-AML1阳性11例（22%）,E2A-PBX1阳性8例（16%）,其他基因阳性16例（31%）。采用CCLG-ALL2008方案治疗1个疗程完全缓解率为96.0%（144/150）。150例患儿中位随访时间为52（3~122）个月,5年OS率为79.0%±3.5%,5年EFS率为67.3%±4.1%。中危患儿和高危患儿,以及B-ALL患儿和T-ALL患儿间5年OS率及5年EFS率比较,差异均无统计学意义（P > 0.05）。诱导治疗结束时骨髓达完全缓解患儿的5年OS率及5年EFS率均高于骨髓未达完全缓解者（P < 0.05）。结论 10岁以上儿童及青少年ALL患儿采用CCLG-ALL2008方案治疗,其完全缓解率高,5年OS率及EFS率均较高。诱导治疗后未达到完全缓解患儿预后不良。     

不同诊断标准下儿童急性不明谱系白血病的临床特点和预后分析

目的 探索不同诊断标准下儿童急性不明谱系白血病（acute leukemias of ambiguous lineage,ALAL）的临床特点和预后。 方法 回顾性收集2015年12月至2019年12月诊治的39例儿童ALAL的临床资料,其中34例接受治疗。根据世界卫生组织和欧洲白血病免疫学分型协作组ALAL的诊断标准,将患儿分为ALAL组（28例）和伴髓系表达组（11例）。分析比较两组患儿临床特点、治疗及预后的差异。 结果 34例接受治疗的患儿3年无事件生存（event-free survival,EFS）率和总生存率分别为75%±9%和88%±6%。采用髓系方案、淋系方案、髓系方案诱导未缓解转淋系方案患儿的3年EFS率分别为33%±27%、78%±10%和100%±0%（P<0.05）。诱导治疗后微小残留病阴性的患儿3年EFS率高于阳性患儿（96%±4% vs 38%±28%,P<0.05）。ETV6-RUNX1阳性均在伴髓系表达组,BCR-ABL1阳性、MLL-r阳性、高白细胞（白细胞≥50×10⁹/L）均在ALAL组。伴髓系表达组和ALAL组的3年EFS率差异无统计学意义（100%±0% vs 66%±11%,P>0.05）。 结论 淋系方案治疗ALAL患儿的疗效优于髓系方案,诱导治疗后微小残留病阳性提示不良预后。伴髓系表达的患儿未合并高白细胞和不良遗传学改变,预后好,提示将其按ALAL诊断和治疗时需尤为谨慎。     

骨髓转移的高危神经母细胞瘤治疗后骨髓缓解速度与预后关系

目的探讨伴骨髓转移的高危神经母细胞瘤(NB)患者治疗后骨髓缓解速度对预后的影响。方法收集中山大学肿瘤防治中心从2000年1月至2014年12月收治的初诊时已有骨髓转移的Ⅳ期高危NB患者的临床资料。将≤2个疗程化疗后骨髓获得完全缓解(CR)定义为快速骨髓缓解组,2个程化疗后骨髓获得CR定义为缓慢骨髓缓解组。并对综合治疗后获得CR或非常好的部分缓解(VGPR)的73例患者的预后进行单因素和多因素分析。结果纳入分析的73例患者,中位年龄4.0(1.6~9.8)岁,男52例、女2l例。快速骨髓缓解组19例,缓慢骨髓缓解组54例。全组4年无事件生存率(EFS)和总生存率(OS)分别为(15.6±4.9)%和(28.9±6.4)%。快速骨髓缓解组与缓慢骨髓缓解组4年EFS分别为(25.9±12.3)%和(12.4±5.0)%(P=0.033),4年0S分别为(51.6±15.2)%和(22.6±6.6)%(P=0.057)。单因素分析结果显示,骨髓缓慢缓解是影响骨髓转移的高危NB患儿EFS的不良因素(P0.05);无维持药物治疗、N-myc基因扩增是影响0S的不良因素(P0.05)。多因素分析结果示,N-MYC扩增、骨髓缓慢缓解为患者0S的独立不良预后因素(P0.05);仅骨髓缓慢缓解是EFS的独立不良预后因素(P0.05)。年龄≤2岁NB患者骨髓快速缓解的比例高于年龄2岁患者(x~2=5.608,spearman相关系数=0.277,P=0.018)。结论本研究显示骨髓转移的高危NB患者治疗后骨髓快速缓解者预后好于缓慢骨髓缓解者,有可能作为骨髓转移的高危NB患者的预后观察指标之一。     

不同血小板水平儿童急性淋巴细胞白血病的临床特征及预后研究

目的 探讨儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）初诊时不同血小板水平与预后的相关性。方法 选取采用中国儿童白血病协作组-ALL 2008（CCLG-ALL 2008）方案治疗的892例初诊ALL患儿为研究对象,按初诊时血小板水平分为血小板正常组（血小板≥ 100×10⁹/L,n=263）和血小板减少组（血小板 < 100×10⁹/L,n=629）;血小板减少组又分为（50~）×10⁹/L（n=243）、（20~）×10⁹/L（n=263）、 < 20×10⁹/L（n=123）亚组。对各组患儿的性别、年龄、免疫分型、分子生物学等临床特征与无事件生存（EFS）率、总生存（OS）率的相关性进行分析。结果 血小板正常组MLL基因重排阳性、复发率低于血小板减少组（P < 0.05）,血小板正常组10年预期EFS率高于血小板减少组（P < 0.05）,两组10年预期OS率差异无统计学意义（P > 0.05）;剔除MLL基因重排阳性患儿,血小板正常组10年预期EFS率仍高于血小板减少组（P < 0.05）,两组10年预期OS率差异仍无统计学意义（P > 0.05）。血小板 < 20×10⁹/L亚组10年预期EFS率和10年预期OS率低于血小板正常组、（50~）×10⁹/L亚组、（20~）×10⁹/L亚组（P < 0.05）;剔除MLL基因重排阳性患儿,血小板 < 20×10⁹/L亚组10年预期EFS率和10年预期OS率仍低于血小板正常组、（50~）×10⁹/L亚组、（20~）×10⁹/L亚组（P < 0.05）。结论 伴有MLL基因重排阳性的ALL患儿临床表现多为血小板减少。ALL患儿初诊时血小板水平与患儿预后相关,血小板计数正常者复发率低、预后好,血小板 < 20×10⁹/L组预后最差。     

10岁以上儿童青少年急性淋巴细胞白血病的临床特点及预后分析

目的研究10岁以上儿童青少年初诊急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿的临床特点及预后。方法对86例10岁以上ALL患儿(B-ALL 62例,T-ALL 24例)的临床特点、治疗疗效及预后因素进行回顾性分析,采用Kaplan-Meier分析评估患儿无事件生存率(EFS)和总生存率(OS),COX回归模型评估EFS、OS的影响因素。结果 86例患儿中,中危组和高危组患儿分别为62例和24例。首诊表现为肝肿大的53例(62%),脾肿大50例(58%),淋巴结肿大46例(54%)。初诊时外周血WBC≥50×109/L者29例(34%)。78例进行了染色体核型分析,21例(27%)染色体数目异常,其中15例为超二倍体(19%)、4例(5%)为亚二倍体,2例(3%)为假二倍体;11例(14%)染色体结构异常,其中Ph染色体阳性1例,t(1;19)1例。TEL-AML1融合基因3例(4%),E2A-PBX1融合基因3例(4%),BCR-ABL融合基因6例(7%),SIL-TAL1融合基因4例(5%)。1疗程完全缓解率为99%(85/86)。5年EFS率、OS率分别为64%±6%和75%±5%。中危组的5年EFS率、OS率均高于高危组(P0.05)。B-ALL患儿5年EFS率优于T-ALL组(P0.05)。COX多因素回归分析显示,初诊时白细胞计数、诱导缓解末微小残留病是EFS、OS的独立影响因素。结论 10岁以上ALL患儿具有不利预后的临床特征,初诊时白细胞计数、诱导缓解末MRD是决定远期疗效的重要因素。     

硼替佐米联合化疗治疗复发难治及高危儿童急性淋巴细胞白血病11例病例系列报告

背景 儿童复发/难治性急性淋巴细胞白血病(ALL)临床治疗较困难、预后差.硼替佐米联合化疗显示出一定的有效性,目前国内相关报道较少.目的 探讨硼替佐米联合化疗对复发难治及高危儿童ALL的疗效及安全性.设计病例系列报告.方法 纳入2017年9月至2019年9月北京大学人民医院儿科收治的接受硼替佐米联合化疗的复发难治及高危...